BEQALZI™ (sonrotoclax) de BeOne Medicines, aprobado por la FDA como el primer y único inhibidor de BCL2 para el linfoma de células del manto recidivante/refractario

BEQALZI es un inhibidor fundamental de BCL2 diseñado para una mayor potencia y selectividad, con potencial para mejorar la eficacia, la tolerabilidad y la comodidad en comparación con otros fármacos de su clase

La aprobación de BEQALZI marca el primer nuevo inhibidor de BCL2 aprobado en una década en los EE. UU. y el único inhibidor de BCL2 aprobado para el linfoma de células del manto (LCM), con el objetivo de establecer un nuevo estándar de innovación

SAN CARLOS, Calif.--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (“BeOne”) (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), compañía global de oncología, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ha otorgado la aprobación acelerada a BEQALZI^™ (bi-KAHL-si; sonrotoclax), un inhibidor fundamental de BCL2 de última generación para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) recidivante o refractario (R/R), tras al menos dos líneas de terapia sistémica, incluyendo un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). BEQALZI se diseñó para potenciar la inhibición de BCL2, con mayor potencia, selectividad y un perfil farmacológico que ofrece un potencial mejorado en cuanto a eficacia, tolerabilidad y conveniencia en comparación con otros fármacos de su clase.

Michael Wang, M.D., Investigador Principal Global, Profesor Titular de la Cátedra Puddin Clarke, Departamento de Linfoma y Mieloma, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, comentó:

“Los datos que respaldan la aprobación de sonrotoclax en EE. UU. confirman su papel como terapia fundamental para el linfoma de células del manto tras el tratamiento con inhibidores de BTK, y demuestran que puede proporcionar un control eficaz de la enfermedad cuando las opciones terapéuticas son limitadas y los resultados son desfavorables. Desde una perspectiva clínica, esto ofrece a los médicos una nueva e importante opción basada en la eficacia y la tolerabilidad, lo que cambia radicalmente nuestra concepción de la secuencia terapéutica en esta enfermedad“.

Datos que respaldan la aprobación

La aprobación acelerada de BEQALZI está respaldada por los datos de eficacia y seguridad del estudio de fase 1/2, BGB-11417-201 (NCT05471843), que fueron presentados en la 67.^ª Reunión y Exposición Anual de la American Society of Hematology (ASH). El estudio incluyó una revisión independiente de los datos de eficacia y demostró lo siguiente:

• Tasa de respuesta global (TRG): 52% (IC del 95%, 42-62)
• Tasa de respuesta completa (RC): 16% (IC del 95%, 9,1-24,0)
• Tiempo medio hasta la respuesta (TMR): 1,9 meses
• Duración media de la respuesta (DMR): 15,8 meses (IC del 95%, 7,4 meses-NE) con un seguimiento medio de la respuesta de 11,9 meses (aún no ha alcanzado la madurez completa)
• Seguridad: el tratamiento con monoterapia de sonrotoclax fue generalmente bien tolerado

La aprobación continuada para esta indicación está supeditada a la confirmación del beneficio clínico en el ensayo confirmatorio CELESTIAL-RRMCL (NCT06742996), que está en curso. La FDA otorgó la designación de terapia innovadora (BTD) a sonrotoclax para esta indicación, así como la designación de vía rápida y la designación de medicamento huérfano.

Amit Agarwal, M.D., Ph.D., Director Médico de Hematología de BeOne Medicines, declaró:

“BeOne lidera el avance y la mejora de la inhibición de BCL2 para revolucionar el tratamiento de los pacientes con neoplasias malignas de células B. La aprobación de BEQALZI hoy representa un progreso crucial para los pacientes con linfoma de células del manto y refuerza nuestra estrategia de desarrollar medicamentos fundamentales diseñados para elevar el estándar de atención en las neoplasias malignas de células B”.

Una nueva opción de BCL2 para un cuadro complicado de LCM recidivante/refractario tras el tratamiento con inhibidores de BTK

El LCM es un subtipo raro y a menudo agresivo de linfoma no Hodgkin. En Estados Unidos, se diagnostican aproximadamente 3300 nuevos casos de LCM cada año.¹ Si bien muchos pacientes responden al tratamiento inicial, las recaídas son frecuentes y el pronóstico tras la progresión de la enfermedad puede ser desfavorable, sobre todo después de un tratamiento previo con un inhibidor de BTK. La aprobación acelerada de BEQALZI introduce un nuevo mecanismo de acción dirigido en el tratamiento del LCM y refuerza la importancia de ampliar las opciones terapéuticas para los pacientes a medida que la enfermedad evoluciona.

Meghan Gutierrez, CEO de la Lymphoma Research Foundation, dijo:

“Para las personas que viven con linfoma de células del manto recidivante o refractario, cada progresión puede generar incertidumbre y preguntas sobre las opciones de tratamiento restantes. La aprobación de sonrotoclax por parte de la FDA representa un avance significativo para la comunidad estadounidense de pacientes con linfoma de células del manto, ofreciendo nuevas esperanzas a quienes han agotado otras terapias disponibles. Avances como este subrayan la importancia crucial de la investigación y la innovación continuas en esta enfermedad”.

Actualizaciones adicionales sobre normativa y desarrollo

BEQALZI también está aprobado en China para el tratamiento del LCM R/R, así como para pacientes adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC)/linfoma linfocítico pequeño (LLP) que hayan recibido previamente al menos una terapia sistémica, incluido un inhibidor de BTK. Los datos del estudio de fase 1/2 de sonrotoclax en LCM R/R también están siendo revisados ​​por la Agencia Europea de Medicamentos y otros organismos reguladores.

La FDA también otorgó a sonrotoclax la designación de vía rápida para la macroglobulinemia de Waldenström (MW), así como la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes adultos con MW, mieloma múltiple, leucemia mieloide aguda y síndrome mielodisplásico.

Además, actualmente se está estudiando sonrotoclax en combinación con otros fármacos, incluido zanubrutinib, como posible tratamiento para la LLC, y se espera que se presenten datos actualizados en la Reunión Anual de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) de 2026.

Acerca de BEQALZI^™ (sonrotoclax)

BEQALZI^™ (sonrotoclax) es un inhibidor fundamental, de última generación y potencialmente el mejor de su clase de la proteína BCL2 (linfoma de células B 2), con un perfil farmacocinético y farmacodinámico único. Los estudios preclínicos y clínicos en las primeras etapas del desarrollo del fármaco han demostrado que sonrotoclax es un inhibidor de BCL2 altamente potente y específico, con una vida media corta y sin acumulación del fármaco. Sonrotoclax ha mostrado una actividad clínica prometedora en una variedad de neoplasias malignas de células B, incluida la leucemia linfocítica crónica (LLC), y se encuentra en desarrollo como monoterapia y en combinación con otros tratamientos, incluido zanubrutinib. Hasta la fecha, más de 2200 pacientes se han inscrito en el amplio programa global de desarrollo de sonrotoclax.

INDICACIÓN

BEQALZI™ (sonrotoclax) es un inhibidor de BCL-2 indicado para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) recidivante o refractario (R/R) después de al menos dos líneas de terapia sistémica, incluido un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK).

Esta indicación se aprueba mediante un procedimiento acelerado basado en la tasa y la duración de la respuesta. La aprobación continua de esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

CONTRAINDICACIONES

BEQALZI está contraindicado con inhibidores potentes de CYP3A al inicio del tratamiento y durante la fase de aumento gradual de la dosis debido al potencial de un mayor riesgo de síndrome de lisis tumoral (SLT).

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

• Síndrome de lisis tumoral (SLT): BEQALZI puede causar una rápida reducción del tumor y cambios en la química sanguínea compatibles con el síndrome de lisis tumoral (SLT), que puede ser grave o potencialmente mortal y requiere tratamiento inmediato. El SLT puede presentarse tan pronto como 4 horas después de la primera dosis, con aumentos de dosis o al reiniciar el tratamiento tras su interrupción. El SLT de laboratorio o clínico se presentó en el 7% de los pacientes que siguieron el aumento de dosis recomendado. Evalúe a todos los pacientes para detectar el riesgo de SLT e inicie la profilaxis, incluyendo hidratación adecuada y antihiperuricémicos. Para pacientes con alto riesgo de SLT, considere la hospitalización con hidratación intravenosa y realice un seguimiento frecuente. Monitoree la química sanguínea de cerca y trate las anomalías de inmediato. Interrumpa BEQALZI en caso de SLT; al reiniciarlo, siga las indicaciones de modificación de dosis en la información de prescripción.
• Infecciones graves: BEQALZI puede causar infecciones graves o mortales. Se observaron infecciones graves en el 14% de los pacientes; las de grado 3-4 se presentaron en el 17% (mortales: 2,6%). La infección de grado 3 o superior más frecuente fue la neumonía (10%). Se debe vigilar la aparición de signos y síntomas de infección y administrar el tratamiento adecuado. Se debe considerar la profilaxis con antimicrobianos e inmunoglobulinas. El tratamiento con BEQALZI puede interrumpirse, reducirse la dosis o suspenderse definitivamente según la gravedad.
• Neutropenia: BEQALZI puede causar citopenias graves, incluyendo neutropenia. Se observaron disminuciones de neutrófilos de grado 3 o 4 en el 18% de los pacientes (grado 4: 6%); la neutropenia febril se presentó en el 1,7% de todos los pacientes. Se debe controlar el hemograma completo durante todo el tratamiento. Interrumpa el tratamiento, reduzca la dosis o suspenda definitivamente BEQALZI según la gravedad.
• Toxicidad embriofetal: BEQALZI puede causar daño fetal si se administra a mujeres embarazadas. Informe a las pacientes sobre el riesgo potencial para el feto. Verifique el estado de embarazo antes de iniciar el tratamiento. Aconseje a las mujeres que utilicen un método anticonceptivo eficaz y a los hombres con parejas femeninas en edad reproductiva que utilicen un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento y durante una semana después de la última dosis.

REACCIONES ADVERSAS

Las reacciones adversas más frecuentes (≥15%) son neumonía (16%) y fatiga (16%). Las anomalías de laboratorio de grado 3-4 más frecuentes (≥15%) son la disminución de linfocitos (29%) y neutrófilos (18%).

INTERACCIONES FARMACOLÓGICAS

• Inhibidores fuertes o moderados del CYP3A: El uso concomitante aumenta la exposición a BEQALZI. Evite el uso de inhibidores potentes de CYP3A durante el inicio y el aumento gradual de la dosis de BEQALZI. Evite el uso de inhibidores moderados de CYP3A con las dosis de 1 mg y 2 mg; para todas las demás dosis, reduzca la dosis de BEQALZI en caso de uso concomitante. Consulte la información del prospecto para conocer las modificaciones de dosis.
• Inductores fuertes o moderados del CYP3A: El uso concomitante disminuye la exposición a BEQALZI. Evite su uso.

POBLACIONES ESPECIALES

Lactancia: Se recomienda a las mujeres que no den el pecho durante el tratamiento con BEQALZI ni durante la semana posterior a la última dosis.

Para informar sobre SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, comuníquese con BeOne Medicines al 1-877-828-5596 o con la FDA al 1-800-FDA-1088 o visitando www.fda.gov/medwatch.

Vea toda la Información de prescripción para EE. UU.

Acerca de BeOne

BeOne Medicines es una empresa oncológica global que se dedica al descubrimiento y desarrollo de tratamientos innovadores para pacientes con cáncer en todo el mundo. Con una cartera que abarca la hematología y los tumores sólidos, BeOne está acelerando el desarrollo de su diversa línea de productos terapéuticos novedosos gracias a sus capacidades internas y a sus colaboraciones. La Compañía cuenta con un equipo global en expansión que abarca seis continentes, impulsado por la excelencia científica y una velocidad excepcional para llegar a más pacientes que nunca.

Para obtener más información acerca de BeOne, visite www.beonemedicines.com y síganos en LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 y otras leyes federales de valores, incluidas declaraciones sobre los beneficios potenciales de sonrotoclax; las expectativas de BeOne con respecto al desarrollo clínico de sonrotoclax, los hitos regulatorios, las presentaciones y las aprobaciones; y los planes, compromisos, aspiraciones y objetivos de BeOne bajo el título "Acerca de BeOne". Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, incluida la capacidad de BeOne para demostrar la eficacia y seguridad de sus candidatos a fármacos; los resultados clínicos de sus candidatos a fármacos, que pueden no respaldar un mayor desarrollo o aprobación de comercialización; acciones de agencias reguladoras, que pueden afectar el inicio, el momento y el progreso de los ensayos clínicos y la aprobación de comercialización; la capacidad de BeOne para lograr el éxito comercial para sus medicamentos comercializados y candidatos a fármacos, si se aprueban; la capacidad de BeOne para obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual para sus medicamentos y tecnología; la dependencia de BeOne de terceros para llevar a cabo el desarrollo de fármacos, la fabricación, la comercialización y otros servicios; la limitada experiencia de BeOne en la obtención de aprobaciones regulatorias y la comercialización de productos farmacéuticos; su capacidad para obtener financiación adicional para sus operaciones, completar el desarrollo de sus fármacos candidatos y lograr y mantener la rentabilidad; y los riesgos que se describen con mayor detalle en la sección “Factores de riesgo“ del informe periódico más reciente de BeOne, así como en los análisis de posibles riesgos, incertidumbres y otros factores importantes que figuran en los documentos posteriores que BeOne presentó ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Toda la información contenida en este comunicado de prensa es válida a la fecha de su publicación, y BeOne no asume ninguna obligación de actualizarla, salvo que así lo exija la ley.

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