BeOne Medicines旗下BEQALZI™ (sonrotoclax)獲美國FDA核准，成首款及唯一用於易復發/難治性(R/R)被套細胞淋巴瘤的BCL2抑制劑

BEQALZI為一款基礎性BCL2抑制劑，旨在提供更高的效力及選擇性，可望在療效、耐受性及用藥便利性方面較同類藥物進一步提升

本次核准標誌着美國十年來首款全新BCL2抑制劑獲得核准，亦成為目前唯一獲准用於被套細胞淋巴瘤(MCL)的BCL2抑制劑，可望為相關治療領域樹立創新標準

加州聖卡洛斯--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- BeOne Medicines Ltd.(下稱「BeOne」) (Nasdaq：ONC；HKEX：06160; SSE: 688235)是一家全球腫瘤治療公司。該公司今日宣布，新一代基礎性抑制劑BEQALZI^™ ™ (讀音：bee-KAHL-zee；通用名：sonrotoclax)已獲美國食品藥品管理局(FDA)加速核准，用於治療曾至少接受兩線全身性治療(包括Bruton酪氨酸激酶[BTK]抑制劑)的成人易復發/難治性被套細胞淋巴瘤患者。BEQALZI旨在提升BCL2抑制效果，具備更高效力及選擇性，並透過其藥理特性，可望在療效、耐受性及使用便利性方面，較現有同類藥物帶來進一步改善。

醫學博士、全球主要研究員、美國德州大學MD Anderson癌症中心淋巴瘤及骨髓瘤科Puddin Clarke冠名教授Michael Wang表示：

「支持sonrotoclax於美國獲得核准的資料，確認其在BTK抑制劑治療後，在被套細胞淋巴瘤治療領域的基礎地位，並證明在治療選擇有限及患者預後欠佳的情況下，該藥物仍可帶來顯著的疾病控制效果。從臨床角度來看，這為醫師提供了一項兼具療效與耐受性的重要新治療選擇，從根本上改變了我們對此疾病治療順序的思維方式。」

支持核准之資料

BEQALZI本次獲加速核准，是基於第1/2期臨床研究BGB-11417-201 (NCT05471843)的療效及安全性資料。相關結果已於第67 屆American Society of Hematology (ASH)年會及博覽會上發表。研究包括對療效資料的獨立審核，結果顯示：

• 整體反應率(ORR)：52% (95% CI：42-62)
• 完全緩解(CR)率：16% (95% CI：9.1-24.0)
• 中位反應時間(TTR)：1.9個月
• 中位反應持續時間(DOR)：在中位反應隨訪11.9個月的情況下，為15.8個月(95% CI：7.4個月至未達統計終點)，資料尚未完全成熟
• 安全性：sonrotoclax單藥治療整體耐受性良好

當前，該適應症的持續核准仍有待正在進行中的確認性CELESTIAL-RRMCL臨床試驗( NCT06742996)進行進一步驗證。美國FDA已就此適應症向sonrotoclax授予「突破性治療認定」(BTD)，以及「快速審核認定」與「孤兒藥認定」。

BeOne Medicines血液學醫療長Amit Agarwal醫學博士、哲學博士表示：

「BeOne正推動BCL2抑制技術的發展與提升，以期革新B細胞惡性腫瘤患者的治療方式。BEQALZI今日獲得核准，標誌着被套細胞淋巴瘤患者治療領域的重要進展，亦加強了我們研發基礎核心藥物的策略，旨在提升B細胞惡性腫瘤治療標準。」

針對BTK抑制劑治療後具挑戰性的R/R MCL，提供全新BCL2方案

MCL是一種罕見且通常具侵襲性的非何杰金氏淋巴瘤亞型。美國每年約有3,300例新診斷MCL病例。¹雖然不少患者在初始治療後可產生反應，但疾病復發情況普遍，而病情進展後的治療效果通常較差，尤其是曾接受BTK抑制劑治療的患者。BEQALZI本次獲加速核准，為MCL治療領域引入全新的標靶機制，亦進一步突顯隨着疾病演變，為患者擴展治療選擇的重要意義。

Lymphoma Research Foundation執行長Meghan Gutierrez表示：

「對於易復發或難治性被套細胞淋巴瘤患者而言，每次病情進展都可能帶來不確定性，以及對後續治療選擇的種種疑慮。sonrotoclax獲FDA核准，標誌着美國被套細胞淋巴瘤社群的重要進展，為那些已用盡其他現有治療方案的患者及家庭帶來了新的希望。這類突破再次印證，持續推動此疾病領域的研究與創新至關重要。」

其他監管及研發進展

BEQALZI目前亦已於中國獲准，用於治療R/R MCL，以及此前曾接受至少一線全身性治療(包括BTK抑制劑)的成人慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者。此外，歐洲藥品管理局及其他監管機構當前亦在審核sonrotoclax在治療R/R MCL方面的第1/2期研究資料。

美國FDA亦已授予sonrotoclax治療華氏巨球蛋白血症(WM)的快速審核認定，以及治療成人WM、多發性骨髓瘤、急性骨髓性白血病及骨髓增生異常綜合症的孤兒藥認定。

另外，當前亦在進行sonrotoclax與其他療法(包括zanubrutinib)聯合用藥研究，作為治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)的潛在方案。更新後的資料預計於2026年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上發表。

關於BEQALZI^™ (sonrotoclax)

BEQALZI^™ (sonrotoclax)是一款新一代基礎性且具「同類最佳」潛力的B細胞淋巴瘤2 (BCL2)抑制劑，擁有獨特的藥物動力學及藥效學特徵。早期藥物開發中的臨床及臨床前研究顯示，sonrotoclax為強效且具高度特異性的BCL2抑制劑，具有半衰期短且無藥物蓄積的特點。sonrotoclax在包括慢性淋巴細胞白血病(CLL)在內的多種B細胞惡性腫瘤中，展現出良好的臨床活性。當前正以單藥及聯合療法方式開發，包括與zanubrutinib聯合使用。截至當前，全球已有超過2,200名患者參與了sonrotoclax廣泛的全球開發計畫。

適應症

BEQALZI™ (sonrotoclax)是一種BCL-2抑制劑，用於治療成人易復發或難治性(R/R)被套細胞淋巴瘤(MCL)患者，適用於接受至少兩線全身性治療（包括Bruton酪氨酸激酶[BTK]抑制劑）後的患者。

本適應症為根據反應率及反應持續時間，透過加速核准途徑獲准。該適應症的持續核准，可能取決於在確證性試驗中對臨床效益的驗證與描述。

重要安全資訊

禁忌症

由於可能增加腫瘤溶解綜合症(TLS)的風險，在初始治療及劑量遞增階段，禁止同時使用BEQALZI與強效CYP3A抑制劑。

警告及注意事項

• 腫瘤溶解症候群(TLS)：BEQALZI可能導致腫瘤快速縮小，並引起血液化學指標變化，符合TLS特徵，情況可能嚴重甚至危及生命，需立即處理。TLS最早可於首次給藥後4小時出現，亦可能在劑量遞增期間或治療中斷後重新開始用藥時發生。在依照建議劑量遞增方案用藥的患者中，7%出現實驗室或臨床TLS。應評估所有患者的TLS風險，並開始預防措施，包括充分補液及使用降尿酸藥物。對於TLS高風險患者，應考慮住院並給予靜脈輸液，並加強監測頻率。治療期間需密切監測血液生化指標，並及時處理異常情況。如發生TLS，應暫停BEQALZI治療；重新用藥時，需遵循處方資訊中的劑量調整指引。
• 嚴重感染：BEQALZI可能導致致命或嚴重感染。14%的患者出現嚴重感染；17%出現3至4級感染(其中致命感染為2.6%)。最常見的3級或以上感染為肺炎(10%)。應監測感染徵象及症狀並妥當治療，可考慮使用預防性抗微生物藥物及免疫球蛋白。根據嚴重程度，可能需要暫停、減量或永久停用BEQALZI。
• 嗜中性白血球減少症：BEQALZI可能引起嚴重或重度血球減少，包括嗜中性白血球減少症。18%的患者出現3至4級嗜中性白血球減少症（其中4級為6%）；1.7%的患者出現發熱性嗜中性白血球減少症。治療期間需監測全血球計數，並根據嚴重程度暫停用藥、減量或永久停用BEQALZI。
• 胚胎-胎兒毒性：孕婦服用BEQALZI可能會對胎兒造成傷害。應告知患者對胎兒的潛在風險。在開始治療前，須確認患者的妊娠狀態。建議女性患者以及伴侶具生育能力的男性患者，在治療期間及末次給藥後1週內採取有效避孕措施。

不良反應

最常見的不良反應(≥15%)包括：肺炎(16%)和疲勞(16%)。最常見3至4級實驗室異常(≥15%)包括：淋巴細胞減少(29%)和嗜中性白血球減少(18%)。

藥物相互作用

• 強效或中效CYP3A抑制劑：合併使用會增加BEQALZI的藥物暴露量。在BEQALZI的初期劑量及劑量遞增期間，應避免併用強效CYP3A抑制劑。在使用1mg及2mg劑量時，應避免併用中效CYP3A抑制劑；其他劑量階段如需併用藥，應減少BEQALZI劑量。有關劑量調整的資訊，請參閱獲得核准的藥物標籤。
• 強效或中效CYP3A誘導劑：合併使用會降低BEQALZI的藥物暴露量，應避免併用。

特殊族群

哺乳期：使用BEQALZI治療期間及末次用藥後1週內不建議哺乳。

如需通報疑似不良反應，請聯絡BeOne Medicines (1-877-828-5596)或FDA (1-800-FDA-1088www.fda.gov/medwatch)。

請參閱完整的 美國處方資訊 。

關於BeOne

BeOne Medicines是一家全球性腫瘤公司，致力於為全球癌症病患發現和開發創新療法。透過內部能力與合作，BeOne正加快開發其多樣化的新型治療研發產品線，產品組合涵蓋血液腫瘤和實質腫瘤領域。公司在六大洲擁有規模不斷壯大的全球團隊。團隊以卓越的科學實力和非凡的行動速度為驅動力，致力於讓更多病患受惠。

如需瞭解有關BeOne的更多資訊，請造訪： www.beonemedicines.com ，並在 LinkedIn 、 X 、 Facebook 和 Instagram 上關註我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性陳述，包括關於sonrotoclax的潛在益處、BeOne對sonrotoclax臨床開發、監管里程碑、申報及核准的預期；以及「關於BeOne」標題下所述BeOne的計畫、承諾、抱負和目標的陳述。由於各類重大因素影響，實際結果可能與前瞻性陳述中所述的結果大相逕庭，包括BeOne證明其候選藥物療效和安全性的能力；其候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市核准；監管機關的行動可能影響臨床試驗及上市核准的開始、時機和進展；BeOne的上市藥物和核准的候選藥物獲得商業成功的能力；BeOne為其藥物和技術取得和維護智慧財產權保護的能力；BeOne依賴第三方進行藥物開發、製造、商業化和提供其他服務；BeOne在獲得監管核准和實現藥品商業化方面的經驗有限；BeOne獲得額外營運資金和完成候選藥物開發以及實現並維持盈利的能力；以及BeOne在最近的定期報告中標題為「風險因素」的部分進一步討論的風險，與BeOne隨後向美國證券交易委員會遞交的文件中討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素。本新聞稿中的所有資訊反映的是新聞稿發表當日的情況，除非法律要求，否則BeOne無義務更新此類資訊。

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