美国FDA核准BESREMi® (Ropeginterferon α-2b)

美国食品药品管理局(FDA)核准BESREMi®（活性药理成分为Ropeginterferon α-2b），确认其治疗罕见血癌真性红细胞增多症的有效性和安全性。此次核准的依据是欧洲罕见病和特殊疾病领域先驱AOP Orphan的临床开发项目。

维也纳--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)-- (美国商业资讯)--2009年，AOP Orphan获得独家授权，可在欧洲、独立国家联合体(CIS)和中东市场开展Ropeginterferon α-2b治疗罕见病真性红细胞增多症(PV)和其他骨髓增生性肿瘤(MPN)的临床开发和商业化。欧洲药品管理局(EMA)依据包括PEGINVERA、PROUD-PV和CONTINUATION-PV等研究在内的多项枢纽性研究开发项目，于2019年2月核准BESREMi®用于治疗PV。整个临床开发项目由AOP Orphan在欧洲设计和开展。

AOP Orphan的许可方PharmaEssentia Corp.随即向美国FDA递交该临床开发项目生成的临床数据，用于在美国申请BESREMi®的营销许可。据PharmaEssentia称，2021年3月12日FDA签发BESREMi® (Ropeginterferon α-2b)的完整回复函，确认BESREMi®的安全性和有效性符合FDA规定。现在，在PharmaEssentia位于台湾的生产设施于2021年9月顺利通过FDA的GMP核准前检验后，FDA核准BESREMi®在美国销售。

AOP Orphan International管理委员会成员Rudolf Widmann博士表示：“FDA依据AOP Orphan的临床研究项目和科学知识，确认BESREMi®的安全性和有效性，证明了我们公司的工作质量。我们非常高兴美国的罕见血癌患者现在能够获得治疗。这是AOP Orphan首个罕见病和特殊疾病药品在美国获批，也是我们未来更多报批项目的良好开端。此项成就不仅体现了AOP Orphan的科学专长和临床开发专有技术，还有助于实现公司向全世界供应罕见病和特殊疾病药品的战略。”

AOP Orphan开展的临床研究

Ropeginterferon α-2b是一种经过特定修饰的α-2b聚乙二醇干扰素，发明人是PharmaEssentia首席执行官KC Lin。

该款第三代干扰素用于治疗PV的发明人是AOP Orphan的Rudolf Widmann博士：AOP Orpha不断投资其血液学和药物开发技术，使患者居家自助给药的注射笔获得核准。该公司已开展若干项临床研究，使BESREMi®于2019年2月在欧盟、2020年在瑞士和台湾、2021年在以色列和韩国成功获得用于治疗真性红细胞增多症的营销许可。

BESREMi®可实现较高的完全血液学反应，包括10例患者中有8例免于放血。此外，BESREMi®还可能延缓一部分患者的疾病进程并最终实现操作层面的治愈。例如，接受Ropeginterferon α-2b治疗的患者，其突变型JAK2等位基因负荷（致病癌基因）从基线值37.3%降至7.3%，而接受羟基脲/最佳现有药物治疗的对照组则从38.1%升至42.6% (p<0.0001)¹。

大约20个欧洲国家的真性红细胞增多症患者已在接受Ropeginterferon α-2b治疗。AOP Orphan不断致力于让更多患者获得药品，并继续推进BESREMi®的临床开发。

关于BESREMi®

BESREMi®是一种长效单聚乙二醇脯氨酸干扰素(ATC L03AB15)。其独特的药代动力学特性提供了更高的耐受性。BESREMi®的设计目的是方便用笔自行进行皮下注射，每两周一次，或在血液学参数稳定后每月一次。与常规聚乙二醇干扰素相比，这种治疗方案有望带来整体上更好的安全性、耐受性和依从性。Ropeginterferon α-2b由AOP Orphan的长期合作伙伴PharmaEssentia发现。

欲了解欧洲药品管理局(EMA)所做的产品特征摘要，请访问：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Orphan)是一家总部位于维也纳的国际制药公司，专注于罕见病和特殊疾病的治疗。在过去的25年里，该公司从维也纳总部起步，已发展成为综合疗法解决方案的知名提供商。上述发展一方面得益于公司对研发的持续高投入，另一方面则得益于对满足所有利益相关者——特别是患者及其家属，以及治疗他们的医生和护理专业人员——需求的高度一致和务实的导向。

¹https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

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