BESREMi® (Ropeginterferon alfa-2b) erhält Zulassung von der US-amerikanischen FDA

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat BESREMi® (mit dem Wirkstoff Ropeginterferon alfa-2b) die Zulassung erteilt und bestätigt damit die Wirksamkeit und Sicherheit für die Behandlung von Polycythaemia vera, einer seltenen Blutkrebserkrankung. Diese Zulassung basiert auf dem klinischen Entwicklungsprogramm von AOP Orphan, dem europäischen Pionier auf dem Gebiet der seltenen und komplexen Erkrankungen.

WIEN--(BUSINESS WIRE)--AOP Orphan hat die Exklusivrechte zur klinischen Entwicklung und Vermarktung von Ropeginterferon alfa-2b zur Behandlung der seltenen Erkrankung Polycythaemia vera (PV) und anderer myeloproliferativer Neoplasmen (MPN) für die Märkte in Europa, der Gemeinschaft Unabhängiger Staaten (GUS) und dem Nahen Osten im Jahr 2009 einlizenziert. Auf der Grundlage eines zulassungsrelevanten Studienentwicklungsprogramms, das die Studien PEGINVERA, PROUD-PV und CONTINUATION-PV umfasste, hat die Europäische Arzneimittelagentur EMA BESREMi® im Februar 2019 die Zulassung für die Behandlung von PV erteilt. Das gesamte klinische Entwicklungsprogramm wurde von AOP Orphan in Europa konzipiert und durchgeführt.

Die PharmaEssentia Corp. reichte als Lizenzgeber von AOP Orphan anschließend die aus dem klinischen Entwicklungsprogramm gewonnenen klinischen Daten für die Marktzulassung von BESREMi® in den USA bei der FDA ein. Am 12. März 2021 stellte die FDA laut PharmaEssentia einen Complete Response Letter für BESREMi® (Ropeginterferon alfa-2b) aus, in dem die Sicherheit und Wirksamkeit von BESREMi® in Übereinstimmung mit den Richtlinien der FDA bestätigt wird. Nachdem die Produktionsanlagen von PharmaEssentia in Taiwan die Pre-Approval Inspection (PAI) der FDA hinsichtlich der GMP-Anforderungen im September 2021 erfolgreich bestanden haben, hat die FDA BESREMi® nun für den Vermarktung in den USA zugelassen.

„Die Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit von BESREMi® durch die FDA, die auf dem klinischen Studienprogramm und dem wissenschaftlichen Know-how von AOP Orphan basiert, ist ein Beleg für die qualitativ hochwertige Arbeit unseres Unternehmens“, so Dr. Rudolf Widmann, Vorstandsmitglied bei AOP Orphan International. „Wir freuen uns außerordentlich, dass nun auch die Patienten in den USA Zugang zur Behandlung dieser seltenen Blutkrebserkrankung haben. Dabei handelt es sich um das erste der ambitionierten Projekte von AOP Orphan, mit denen wir die Zulassung von Arzneimitteln für seltene und komplexe Erkrankungen in den USA erreichen möchten. Dieser Erfolg spricht nicht nur für den wissenschaftlichen Sachverstand und für das Know-how von AOP Orphan im Bereich der klinischen Entwicklung, sondern untermauert auch unsere Unternehmensstrategie, Medikamente für seltene und komplexe Erkrankungen weltweit zur Verfügung zu stellen.“

Von AOP Orphan durchgeführte klinische Studien

Ropeginterferon alfa-2b ist ein spezifisch modifiziertes pegyliertes Interferon alpha 2b, das von KC Lin, dem CEO von PharmaEssentia, erfunden wurde.

Die Anwendung dieses Interferons der dritten Generation zur Behandlung von PV wurde von Dr. Rudolf Widmann von AOP Orphan erfunden: Das Unternehmen hat kontinuierlich in sein Know-how im Bereich der Hämatologie und Arzneimittelentwicklung investiert, um die Zulassung für einen Injektionspen zu erhalten, mit dem sich die Patienten das Präparat selbst zuhause verabreichen können. Das Unternehmen hat mehrere klinische Studien durchgeführt, die im Februar 2019 zu einer erfolgreichen Marktzulassung von BESREMi® zur Behandlung von Polycythaemia vera in der EU, im Jahr 2020 in der Schweiz und in Taiwan sowie im Jahr 2021 in Israel und Korea geführt haben.

BESREMi® erreicht hohe Raten vollständiger hämatologischer Reaktionen einschließlich der Aderlassfreiheit bei 8 von 10 Patienten. Darüber hinaus bietet das Präparat bei einer Untergruppe der Patienten die Möglichkeit der Krankheitsmodifikation und schließlich der operativen Heilung. Beispielhaft dafür ist der Rückgang der Belastung durch mutierte JAK2-Allele (das krankheitsverursachende Onkogen) von 37,3 % bei Studienbeginn auf 7,3 % bei Patienten, denen Ropeginterferon alfa-2b verabreicht wurde. In der Kontrollgruppe hingegen, die Hydroxyurea bzw. die beste verfügbare Therapie erhielt, wurde ein Anstieg von 38,1 % auf 42,6 % beobachtet (p < 0,0001).¹

Bereits in ca. 20 europäischen Ländern werden Patienten, die an Polycythaemia vera erkrankt sind, mit Ropeginterferon alfa-2b behandelt. AOP Orphan arbeitet kontinuierlich daran, den Zugang zu diesem Medikament für viele weitere Patienten zu verbessern, und setzt die klinische Entwicklung von BESREMi® fort.

Über BESREMi®

BESREMi® ist ein langwirksames, mono-pegyliertes Prolin-Interferon (ATC L03AB15). Seine speziellen pharmakokinetischen Eigenschaften bieten ein neues Maß an Verträglichkeit. BESREMi® ist so konzipiert, dass es alle zwei Wochen, oder nach Stabilisierung hämatologischer Parameter monatlich, mit einem Pen selbst verabreicht werden kann. Dieser Behandlungsplan führt erwartungsgemäß zu einer verbesserten Sicherheit, Verträglichkeit und Therapietreue im Vergleich zu konventionellen pegylierten Interferonen. Entdeckt wurde Ropeginterferon alfa-2b von PharmaEssentia, einem langjährigen Partner von AOP Orphan.

Eine EMA-Zusammenfassung der Produkteigenschaften finden Sie auf der folgenden Website: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Orphan) ist ein internationales Unternehmen mit Hauptsitz in Wien, das sich auf seltene und komplexe Krankheiten konzentriert. In den vergangenen 25 Jahren hat sich das Unternehmen von seinem Hauptsitz in Wien aus zu einem bewährten Anbieter von integrierten Therapielösungen etabliert. Diese Entwicklung war möglich, zum einen durch ein konstant hohes Niveau an Investitionen in die Forschung und Entwicklung, zum anderen durch eine konsequente und pragmatische Orientierung an den Interessen unserer Stakeholder, bei denen es sich insbesondere um die Patienten und deren Familien, aber auch um die behandelnden Ärzte und Pflegefachkräfte handelt.

¹https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.