美國FDA核准BESREMi® (Ropeginterferon α-2b)

美國食品暨藥物管理局(FDA)核准BESREMi®（活性藥理成分為Ropeginterferon α-2b），確認其治療罕見血癌真性紅細胞增多症的有效性和安全性。此次核准的依據是歐洲罕見疾病和特殊疾病領域先驅AOP Orphan的臨床開發計畫。

維也納--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- (美國商業資訊)--2009年，AOP Orphan獲得獨家授權，可在歐洲、獨立國協(CIS)和中東市場進行Ropeginterferon α-2b治療罕見疾病真性紅細胞增多症(PV)和其他骨髓增生性腫瘤(MPN)的臨床開發和商業化。歐洲藥品管理局(EMA)依據包括PEGINVERA、PROUD-PV和CONTINUATION-PV等研究在內的多項樞紐性研究開發計畫，於2019年2月核准BESREMi®用於治療PV。整個臨床開發計畫由AOP Orphan在歐洲設計和進行。

AOP Orphan的授權人PharmaEssentia Corp.隨即向美國FDA遞交該臨床開發計畫生成的臨床資料，用於在美國申請BESREMi®的行銷許可。據PharmaEssentia表示，2021年3月12日FDA簽發BESREMi® (Ropeginterferon α-2b)的完整回復函，確認BESREMi®的安全性和有效性符合FDA規定。現在，在PharmaEssentia位於臺灣的生產設施於2021年9月順利通過FDA的GMP核准前檢驗後，FDA核准BESREMi®在美國銷售。

AOP Orphan International管理委員會成員Rudolf Widmann博士表示：「FDA依據AOP Orphan的臨床研究計畫和科學知識，確認BESREMi®的安全性和有效性，證明了本公司的工作品質。我們非常高興美國的罕見血癌患者現在能夠獲得治療。這是AOP Orphan首個罕見疾病和特殊疾病藥品在美國獲得核准，也是我們未來更多送審專案的良好開端。此項成就不僅體現了AOP Orphan的科學專長和臨床開發專有技術，還有助於推動公司的策略，為全世界供應罕見疾病和特殊疾病藥品。」

AOP Orphan進行的臨床研究

Ropeginterferon α-2b是經過特定修飾的α-2b聚乙二醇干擾素，發明人是PharmaEssentia執行長KC Lin。

該款第三代干擾素用於治療PV的發明人是AOP Orphan的Rudolf Widmann博士：AOP Orpha不斷投資於血液學和藥物開發技術，使患者居家自助給藥的注射筆獲得核准。該公司已進行若干項臨床研究，使BESREMi®於2019年2月在歐盟、2020年在瑞士和臺灣、2021年在以色列和韓國成功獲得用於治療真性紅細胞增多症的行銷許可。

BESREMi®可達到較高的完全血液學反應，包括10位病患中有8位免於放血。此外，BESREMi®還可能使一部分病患的病程改變並最終達到一定程度的治癒成效。例如，接受Ropeginterferon α-2b治療的患者，其突變型JAK2等位基因負擔（致病的致癌基因）從基線值37.3%降至7.3%，而接受愛治膠囊(hydroxyurea)/最佳現有藥物治療的對照組則從38.1%升至42.6% (p<0.0001)¹。

大約20個歐洲國家的真性紅細胞增多症患者已在接受Ropeginterferon α-2b治療。AOP Orphan不斷致力於讓更多患者獲得藥品，並繼續推進BESREMi®的臨床開發。

關於BESREMi®

BESREMi®是長效型單聚乙二醇脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)。其獨特的藥物動力學特性提供更高的耐受性。BESREMi®的設計目的是方便用筆自行進行皮下注射，每兩週一次，或在血液學參數穩定後每月一次。與常規聚乙二醇干擾素相比，這種治療方案有望帶來整體上更好的安全性、耐受性和依從性。Ropeginterferon α-2b由AOP Orphan的長期合作夥伴PharmaEssentia發現。

欲瞭解歐洲藥品管理局(EMA)的產品特性摘要，請造訪：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Orphan)是總部位於維也納的國際製藥公司，專注於罕見疾病和特殊疾病的治療。在過去的25年裡，該公司從維也納總部起步，已發展為整合式療法解決方案的知名提供商。上述發展一方面受益於公司對研發的持續大力投資，另一方面則受益於對滿足所有利害關係者——特別是病患及其家屬，以及治療他們的醫生和護理專業人員——需求的高度一致和務實的導向。

¹https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

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