La FDA de EE. UU. da la aprobación a BESREMi® (Ropeginterferón alfa-2b)

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos concedió la aprobación de BESREMi® (principio activo Ropeginterferón alfa-2b), que confirma la eficacia y seguridad para el tratamiento de la policitemia vera, un tipo raro de cáncer de la sangre. Esta aprobación tiene como base el programa de desarrollo clínico de AOP Orphan, empresa pionera en Europa en el campo de las enfermedades raras y especiales.

VIENA--(BUSINESS WIRE)--En 2009, AOP Orphan obtuvo la licencia en exclusiva para el desarrollo clínico y la comercialización de Ropeginterferón alfa-2b en la policitemia vera (PV), una enfermedad rara, y otras neoplasias mieloproliferativas (NMP) para los mercados de Europa, la Comunidad de Estados Independientes (CEI) y Oriente Medio. Basándose en un programa de desarrollo de estudios fundamentales, que incluía los estudios PEGINVERA, PROUD-PV y CONTINUATION-PV, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó BESREMi® para el tratamiento de la PV en febrero de 2019. Todo el programa de desarrollo clínico fue diseñado y dirigido por AOP Orphan en Europa.

Posteriormente, PharmaEssentia Corp., licenciante de AOP Orphan, presentó los datos clínicos generados en el programa de desarrollo clínico para la autorización de comercialización de BESREMi® por parte de la FDA en Estados Unidos. El 12 de marzo de 2021, según PharmaEssentia, la FDA emitió una Carta de Respuesta Completa para BESREMi® (Ropeginterferón alfa-2b) en la que se confirmaba la seguridad y eficacia de BESREMi® de acuerdo con la normativa de la FDA. Ahora, una vez que los centros de fabricación de PharmaEssentia en Taiwán han superado con éxito la inspección de preaprobación de BPF de la FDA en septiembre de 2021, la FDA aprobó la venta de BESREMi® en los Estados Unidos.

«La confirmación por parte de la FDA de la seguridad y eficacia de BESREMi®, fundamentada en el programa de estudios clínicos y en los conocimientos científicos de AOP Orphan, certifica la calidad del trabajo de nuestra empresa», afirma el Dr. Rudolf Widmann, miembro del Consejo de Administración de AOP Orphan International. «Nos complace enormemente que los pacientes de los Estados Unidos puedan acceder al tratamiento de este raro cáncer de la sangre. Este es el primero de los ambiciosos proyectos de AOP Orphan para conseguir la aprobación de medicamentos para enfermedades raras y especiales en los Estados Unidos. Es un logro que habla de la experiencia científica y de los conocimientos de desarrollo clínico de AOP Orphan, pero también apoya la estrategia de nuestra empresa de hacer que los medicamentos para enfermedades raras y especiales estén disponibles en todo el mundo».

Estudios clínicos realizados por AOP Orphan

Ropeginterferón alfa-2b es un interferón alfa 2b pegilado específicamente modificado, inventado por KC Lin, el director ejecutivo de PharmaEssentia.

La aplicación de este interferón de tercera generación para el tratamiento de la PV fue inventada por el Dr. Rudolf Widmann, de AOP Orphan, empresa que ha invertido ininterrumpidamente para ampliar sus conocimientos de hematología y desarrollo de fármacos y conseguir la aprobación de una pluma de inyección para la autoadministración domiciliaria por parte de los pacientes. La empresa ha llevado a cabo varios estudios clínicos que han desembocado en una exitosa autorización de comercialización de BESREMi® para el tratamiento de la policitemia vera en la UE en febrero de 2019, en Suiza y en Taiwán en 2020, y en Israel y Corea en 2021.

Además de lograr elevadas tasas de respuesta hematológica completa, que incluye prescindir de flebotomías en 8 de cada 10 pacientes, BESREMi® ofrece la posibilidad de modificar la enfermedad y, eventualmente, de lograr la «curación operativa» en un subconjunto de pacientes. Esto queda reflejado en la disminución de la carga de alelos mutantes JAK2 (el oncogén causante de la enfermedad) del 37,3 % al inicio al 7,3 % en los pacientes que recibieron Ropeginterferón alfa-2b, mientras que en el grupo de control (que recibió hidroxiurea, la mejor terapia disponible) se observó un aumento del 38,1 % al 42,6 % (p<0,0001).¹

Los pacientes con policitemia vera de aproximadamente 20 países europeos ya están recibiendo tratamiento con Ropeginterferón alfa-2b. AOP Orphan trabaja sin descanso para que muchos más pacientes tengan acceso al tratamiento y continúa con el desarrollo clínico de BESREMi®.

Acerca de BESREMi®
BESREMi® es un interferón monopegilado sobre prolina de acción prolongada (ATC L03AB15). Sus propiedades farmacocinéticas únicas ofrecen un nuevo nivel de tolerabilidad. BESREMi® está diseñado para una cómoda autoadministración subcutánea con una pluma una vez cada dos semanas, o mensualmente tras la estabilización de los parámetros hematológicos. Se espera que esta pauta de tratamiento dé lugar a una mayor seguridad, tolerabilidad y cumplimiento generales en comparación con los interferones pegilados convencionales. Ropeginterferón alfa-2b fue descubierto por PharmaEssentia, socio de larga data de AOP Orphan.

Para consultar el resumen de las características del producto de la EMA, visite: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Orphan) es una empresa farmacéutica internacional con sede en Viena que se dedica a las enfermedades raras y especiales. En los últimos 25 años, la empresa se ha convertido en un proveedor consolidado de soluciones terapéuticas integradas desde su central en Viena. Esta evolución ha sido posible gracias, por un lado, al alto nivel de inversión en investigación y desarrollo y, por otro, a la orientación muy coherente y pragmática hacia las necesidades de todas nuestras partes interesadas, en particular los pacientes y sus familias, pero también los médicos y demás profesionales que los tratan.

¹https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

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