BeOne Medicines的Sonrotoclax獲得美國FDA突破性療法認定

該突破性認定以sonrotoclax治療復發或難治性套細胞淋巴瘤(MCL)病患的第1/2期研究的早期積極結果為基礎

BeOne將參與Project Orbis計畫，協助推動全球病患儘快獲得該療法

加州聖卡洛斯--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- 全球性腫瘤公司BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235)今日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已向sonrotoclax頒發治療復發或難治性(R/R)套細胞淋巴瘤(MCL)成年病患的突破性療法認定(BTD)。sonrotoclax是一款可望成為「同類最佳」的下一代試驗中BCL2抑制劑。此外，FDA已接受BeOne參與Project Orbis的申請——該計畫為全球各參與國的衛生主管部門同步遞交和審查腫瘤產品提供了架構。

BeOne資深副總裁兼法規事務長Julie Lepin表示：「突破性療法認定僅頒發給那些可望改變重症病患治療結局的藥物。這一肯定既證實了sonrotoclax初步資料的說服力，也彰顯了其成為復發或難治性套細胞淋巴瘤病患新治療標準的潛力。此外，透過參與Project Orbis，我們可望加快sonrotoclax的可及性，讓病患比預期更快獲得這一療法。」

FDA決定向sonrotoclax頒發BTD並核准其參與Project Orbis，是依據BGB-11417-201研究的資料。該研究是一項第1/2期臨床試驗，旨在評估sonrotoclax用於經布魯頓酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)和抗CD20療法治療後的復發或難治性MCL成年病患的療效。近期公布的sonrotoclax積極頂線結果顯示，該藥物可望帶來深度且持久的治療應答，使其可能成為美國第一個也是唯一一個獲准用於復發或難治性MCL的BCL2抑制劑。BeOne計畫在即將召開的醫學會議上公布完整資料。目前，第3期確證性CELESTIAL-RRMCL研究(BGB-11417-302; NCT06742996)已在進行中。

FDA的BTD頒發給那些早期資料顯示可能為重症病患帶來顯著獲益的藥物。Project Orbis由FDA腫瘤卓越中心於2019年創立，旨在促進各主管機關在腫瘤藥物審查方面的合作，目標是讓有潛力的癌症療法更快嘉惠各參與國的病患。

這是sonrotoclax首次獲得BTD，也是BeOne血液學研發產品線獲得的第二項BTD。此前，FDA已向sonrotoclax頒發針對MCL和華氏巨球蛋白血症(WM)的快速通道資格，以及針對MCL、WM、多發性骨髓瘤(MM)和急性髓系白血病(AML)成年病患治療的孤兒藥資格。BeOne致力於重新定義B細胞惡性腫瘤治療，這些認定進一步印證了sonrotoclax做為這一承諾的下一個重大進展的地位。

關於套細胞淋巴瘤

套細胞淋巴瘤(MCL)是一種罕見的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)亞型¹，起源于淋巴結套區的B細胞。在全球，MCL約占所有NHL病例的5%²，受影響人群估計約2.8萬人³。MCL通常在晚期被確診⁴，且幾乎所有MCL病患最終都會發展為難治性或復發性(R/R)疾病。⁵MCL的五年生存率約為50%，這彰顯了對新治療方案的迫切需求。⁶

關於BGB-11417-201研究

BGB-11417-201 (NCT05471843)研究是一項全球性、多中心、單臂、開放標籤的第1/2期研究，共納入125例接受過抗CD20療法和BTK抑制劑治療的成年復發/難治性MCL病患。在研究的第一部分中，22例病患每日接受160毫克或320毫克劑量的sonrotoclax治療，以評估sonrotoclax的安全性和耐受性，並確定第二部分的推薦劑量。在第二部分中，103例病患在經過劑量遞增後，接受推薦的sonrotoclax每日治療劑量（320毫克），以評估sonrotoclax的療效。主要終點為總緩解率(ORR)，由獨立評審委員會(IRC)進行評估。次要終點包括完全緩解率(CR)、緩解持續時間(DOR)和無進展存活期(PFS)。

關於Sonrotoclax (BGB-11417)

Sonrotoclax是一款可望成為「同類最佳」的下一代試驗中B細胞淋巴瘤2 (BCL2)抑制劑，而BCL2是協助癌細胞存活的幾種蛋白質之一。它是一組稱為BH3類比物的藥物的一部分，這些藥物可類比自然細胞死亡訊號。實驗室和早期藥物開發過程中的研究顯示，sonrotoclax是一種強效的特異性BCL2抑制劑，半衰期短且無藥物蓄積。Sonrotoclax在多種B細胞惡性腫瘤中顯示出有前景的臨床活性，迄今已在廣泛的全球開發計畫中招募了近2000名病患。

關於BeOne

BeOne Medicines是一家總部位於瑞士的全球性腫瘤公司，致力於發現和開發對全球癌症病患而言更易於取得的創新療法。透過內部能力與合作，BeOne正加快開發其多樣化的新型治療研發產品線，產品組合涵蓋血液腫瘤和實質腫瘤領域。公司在六大洲擁有不斷壯大的全球團隊，員工超過11,000人，致力於從根本上改善更多有需求病患的藥物可及性。

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前瞻性陳述

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性陳述，包括關於sonrotoclax的潛在益處；BeOne透過參與Project Orbis加快sonrotoclax可及性的能力；sonrotoclax可望成為美國第一個也是唯一一個獲准用於復發或難治性MCL的BCL2抑制劑；BeOne計畫在即將召開的醫學會議上公布BGB-11417-201研究的完整資料；以及「關於BeOne」標題下所述BeOne的計畫、承諾、抱負和目標的陳述。由於各類重大因素影響，實際結果可能與前瞻性陳述中所述的結果大相逕庭，包括BeOne證明其候選藥物療效和安全性的能力；其候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市核准；主管機關的行動可能影響臨床試驗及上市核准的開始、時機和進展；BeOne的上市藥物和獲准的候選藥物獲得商業成功的能力；BeOne為其藥物和技術取得和維護智慧財產權保護的能力；BeOne依賴第三方進行藥物開發、製造、商業化和提供其他服務；BeOne在獲得監管核准和實現藥品商業化方面的經驗有限；BeOne獲得額外營運資金和完成候選藥物開發以及實現並維持盈利的能力；以及BeOne在最近的Form 10-Q季度報告中標題為「風險因素」的部分進一步討論的風險，與BeOne隨後向美國證券交易委員會遞交的文件中討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素。本新聞稿中的所有資訊反映的是新聞稿發表當日的情況，除非法律要求，否則BeOne無義務更新此類資訊。

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¹ Jain, P.和Wang, M. L.（2022年）。套細胞淋巴瘤：2022年診斷、風險分層與臨床管理最新進展(Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management)。《美國血液學雜誌》，97(5), 638–656。https://doi.org/10.1002/ajh.26523
² Ferlay, J.等。（2024年）。Global Cancer Observatory：非霍奇金氏淋巴瘤(Non-Hodgkin Lymphoma)。國際癌症研究機構。https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf
³ 社群癌症中心協會。復發/難治性套細胞淋巴瘤(Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma)。https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl
⁴ Cencini, E.等。（2024年）。套細胞淋巴瘤病患的生存結局：一項為期15年的回顧性真實世界研究(Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study)。《血液學報告》，16(1), 50–62。https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006
⁵ Burkart, M.和Karmali R.（2022年）。復發/難治性套細胞淋巴瘤：超越BTK抑制劑(Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors)。《個人化醫學雜誌》，12(3), 376。https://doi.org/10.3390/jpm12030376
⁶ 克利夫蘭診所。（2023年）。套細胞淋巴瘤(Mantle cell lymphoma)。https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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