Zenitar、骨髄線維症患者を対象とした「マレイン酸フロノルチニブ」の国際無作為化試験を開始、「米国血液学会2026年年次総会」でも関連演題を発表へ

中国・成都--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- Chengdu Zenitar Biomedical Technology Co., Ltd.（Zenitar）は、骨髄線維症（MF）や真性多血症（PV）などの骨髄増殖性腫瘍（MPN）を対象に、ファースト・イン・クラスの経口JAK2/FLT3/CDK6阻害剤であるマレイン酸フロノルチニブ（FM）を開発しています。

Zenitarは、JAK阻害剤（JAKi）未投与の骨髄線維症患者と難治性の骨髄線維症患者を対象に、第3相試験で使用する用量を選定するための無作為化第2相試験「FM-MF-02」（NCT07750574）を米国、カナダ、ブラジルで開始しました。無作為化試験「FMF-02」（NCT06457425）は24週時の評価項目を達成し、FMの50mgおよび100mg投与群は、脾臓容積が35%以上縮小した患者の割合（SVR35）と総症状スコアが50%以上低下した患者の割合（TSS50）の両指標で、ルキソリチニブ群に対する優越性を示しました。これまでのデータは、「ASH 2024」（演題番号486）と「ASH 2025」（演題番号908）で口頭発表されています。米国血液学会2026年年次総会（ASH 2026）では、FMF-02の長期追跡結果（12月12日午後4時30分、口頭発表、演題番号411）と、難治性真性多血症患者を対象とした第2相試験のデータ（12月13日午後6時、ポスター発表、演題番号3765）が、いずれもセッション634で発表されます。

モフィットがんセンター所属でFM-MF-02試験の治験責任医師を務めるアンドリュー・カイケンダル医師は、次のように述べています。「ルキソリチニブが米国食品医薬品局（FDA）に初めて承認されてからの15年間で、JAK阻害剤は多くの骨髄線維症患者の予後を大きく改善してきました。しかし、長期データからは、この重要な治療薬クラスに有効性と忍容性の両面で、なお大幅な改善の余地があることが分かります。昨年のASH年次総会で発表された無作為化FMF-02試験の初期データは非常に有望でした。今年の総会で発表される同試験の長期追跡結果に大きな期待が寄せられています。FM-MF-02試験では、過去のJAK阻害剤治療で十分な効果が得られなかった骨髄線維症患者を、複数のFM投与レジメンに無作為に割り付けています。これには、FMF-02試験でルキソリチニブに対する優越性が報告された50mg群と100mg群の両方に加え、その中間に当たる75mg群も含まれます。この試験は、骨髄線維症患者を対象にFMと承認済みJAK阻害剤を無作為化比較する承認申請に向けた試験で用いる、FMの最適な投与レジメンの選定に役立ちます。私はこの試験を主導し、同僚らと緊密に協力して試験を進め、重要なデータを生み出していくことを非常に楽しみにしています。」

メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターの骨髄増殖性腫瘍プログラム・ディレクターであるラージット・ランパル氏は、次のように述べています。「JAK阻害剤が骨髄線維症患者の生活の質と生存期間を大きく改善してきたことは明らかです。同時に、現行世代の承認済みJAK阻害剤には大きな限界があることも明らかです。骨髄線維症の生物学的特性と、骨髄線維症におけるJAK阻害剤への臨床的抵抗性の研究から、サイクリン依存性キナーゼ6（CDK6）をはじめ、骨髄線維症／骨髄増殖性腫瘍の新たな治療標的候補が複数見つかっています。FMは、JAK2をより特異的に標的とする作用とCDK6阻害作用を併せ持つ新規薬剤です。FM-MF-02は重要な節目となる試験です。この試験は、作用機序に基づく標的化によって、ルキソリチニブなどの第1世代JAK阻害剤で認められた以上の恩恵を骨髄線維症患者にもたらし得るという概念を、さらに実証するものです。FMは現在、承認申請に向けたピボタル試験に進むうえで有利な状況にあり、現在の標準治療を変える可能性もあります。」

ガイズ・アンド・セント・トーマスNHS財団トラストに所属し、骨髄増殖性腫瘍を専門とする教授で、FM科学諮問委員会委員長を務めるクレア・ハリソン氏は、次のように述べています。「私たちが診療する骨髄線維症患者の大多数には、いまだ満たされていない重大な医療ニーズがあります。中でも最も重要なのは、忍容可能な治療によって治癒が期待できるようになることです。現在は作用機序の異なるさまざまな薬剤の臨床試験が進んでおり、骨髄線維症の新薬開発にとって非常に期待の持てる時期です。JAK阻害剤は今後も骨髄線維症治療の中心であり続けると考えており、それだけにFMについてこれまで得られたデータは特に重要です。骨髄線維症の経過をさらに変えるには、次世代のJAK阻害剤が必要です。2025年のASH年次総会で公表された無作為化FMF-02試験の初期報告には、大いに興味を引かれました。臨床的特徴や分子学的特徴が多岐にわたる骨髄線維症患者群において、FMの2つの投与レジメンのいずれもルキソリチニブに対する優越性が報告されていたためです。FMの承認に向けた確証的試験の実施は急務であり、FM-MF-02試験はその道筋における非常に重要な一歩です。個人的には、骨髄線維症患者を対象に、JAK阻害とは異なる作用機序を持つ新規薬剤とFMを併用する臨床試験の早期実施に、強い関心を持っています。また、今年のASH年次総会でも発表される、進行した真性多血症患者を対象に蓄積されつつあるFMのデータにも、大きな関心を寄せています。」

Zenitarの会長、最高経営責任者（CEO）兼最高科学責任者（CSO）である陳俐娟教授は、次のように述べています。「骨髄線維症患者を対象にFMとルキソリチニブを比較した先行の無作為化FMF-02試験で得られた良好なデータに当社の治験担当医師が満足の意を示したことが、当社が国際無作為化FM-MF-02試験の実施へと極めて迅速に進む後押しとなりました。独自のFLT3およびCDK6阻害活性を持つ高選択性JAK2阻害剤としてFMが臨床的成果を上げたことは、第1世代JAK阻害剤を大きく上回る治療効果を必要とする骨髄線維症患者にとって非常に重要です。臨床上重要なファースト・イン・クラス（FIC）の化合物であるFMは、Zenitarの幅広い開発パイプラインを生み出してきた、AI駆動型の構造ベース創薬プログラムの妥当性を裏付けています。ASH年次総会でFMに関するデータを世界の関係者と再び共有できることを楽しみにしています。当社が承認申請を目的とする試験を迅速に実施し、その取り組みを拡大していることは、治療を必要とする患者に当社の薬剤を届けるうえで鍵となります。当社は、世界各地の治験担当医師とともに、これらの試験を最適な形で実施することに尽力しています。」

Zenitarについて

Zenitarは、AI駆動型の構造生物学を活用し、悪性疾患、心血管代謝疾患、神経変性疾患、炎症性疾患に対する新規治療薬の開発と商業化を進める、開発後期段階のバイオ医薬品企業です。詳細については、同社ウェブサイトをご覧ください。http://en.zenitar.com.cn

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