BeOne présente des données convaincantes sur les cancers du foie et du poumon difficiles à traiter lors du congrès de l’ESMO 2026

Un anticorps bispécifique GPC3 x 4-1BB, potentiellement le premier de sa classe, atteint un taux de réponse confirmé de 36 % à la dose de phase 3 et présente un profil de sécurité favorable chez les patients atteints d’un cancer du foie ayant déjà subi de nombreux traitements

Un inhibiteur de PRMT5 capable de traverser la barrière hémato-encéphalique montre une activité antitumorale et une activité sur le SNC prometteuses dans le plus grand ensemble de données publiées sur les patients présentant un déficit en MTAP

Les premières données cliniques d’un ADC ciblant le CEA démontrent des réponses encourageantes et durables dans le CPNPC à CEA^élevé

SAN CARLOS, Californie--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq : ONC ; HKEX : 06160 ; SSE : 688235), une société mondiale spécialisée en oncologie, a annoncé aujourd’hui de nouvelles données issues de plusieurs médicaments expérimentaux différenciés dans ses domaines thérapeutiques prioritaires liés aux tumeurs solides, à l’occasion du congrès 2026 de la Société européenne d’oncologie médicale (ESMO) (du 23 au 27 octobre, à Madrid). Les présentations portent sur les cancers gastro-intestinaux, pulmonaires et du sein, et reflètent la dynamique croissante de la franchise de BeOne dans le domaine des tumeurs solides.

Mark Lanasa, directeur médical chargé des tumeurs solides, chez BeOne, déclare :

« À l’ESMO, nous montrons comment notre stratégie consistant à associer la modalité appropriée à la biologie de la maladie se traduit par des progrès cliniques significatifs. Notre anticorps bispécifique GPC3 x 4-1BB continue d’être bien toléré et fait preuve d’une activité durable avec un suivi plus long chez les patients atteints d’un carcinome hépatocellulaire ayant déjà subi de nombreux traitements, tandis que les premières données cliniques issues de notre inhibiteur de PRMT5 capable de pénétrer dans le cerveau et de notre ADC ciblant le CEA élargissent notre champ d’innovation dans le cancer du poumon non à petites cellules. Parallèlement à l’étude mondiale de phase 3 ANDELA-302 portant sur notre inhibiteur de CDK4 dans le cancer du sein, ces avancées marquent une avancée significative alors que le portefeuille de produits de BeOne dédié aux tumeurs solides passe d’une science prometteuse à des médicaments susceptibles d’améliorer les résultats thérapeutiques dans les cancers difficiles à traiter. »

L’anticorps bispécifique GPC3×4-1BB, potentiellement premier de sa classe, continue de démontrer une activité convaincante et durable chez les patients atteints d’un CHC ayant déjà subi de nombreux traitements (Communication orale : 1679O ; 24 octobre, 10h15 – 11h45 CET)

Les patients atteints d’un CHC avancé dont la maladie progresse après une immunothérapie sont confrontés à un besoin médical non satisfait important, en l’absence de traitement de référence établi et avec un taux de survie à cinq ans d’environ 20 % seulement^1,2. Le BGB-B2033 est un anticorps bispécifique expérimental conçu pour combler cette lacune en activant le 4-1BB sur les lymphocytes T en présence de cellules tumorales exprimant le GPC3, ce qui permet de concentrer l’activation immunitaire au niveau du site tumoral et de limiter la toxicité systémique, un aspect essentiel pour les patients atteints d’un CHC qui souffrent souvent d’une maladie hépatique sous-jacente.

Les résultats actualisés de la phase 1 comprennent la première publication des données d’optimisation de la dose ainsi qu’un suivi plus long issu de l’escalade posologique. Sur les 94 patients, 93,6 % avaient déjà reçu un traitement anti-PD-(L)1 et 61,7 % avaient reçu à la fois un traitement anti-PD-(L)1 et un inhibiteur de tyrosine kinase (ITK). Points clés :

• À la dose recommandée pour la phase 3, soit 450 mg toutes les trois semaines, le taux de réponse objective (TRO) confirmé était de 36,0 %, un résultat qui dépasse l’efficacité observée avec les ITK, lesquels ont montré un TRO d’environ 5 % dans le CHC en traitement de dernière ligne.³
• À la dose retenue pour l’essai de phase 3, le taux estimé de durée de réponse confirmée à six mois était de 74,1 %, des réponses ayant été observées dans tous les sous-groupes de patients cliniquement pertinents.
• Tous niveaux de dose confondus, des événements indésirables de grade 3 ou supérieur liés au traitement sont survenus chez 5,3 % des patients, et les événements indésirables liés au traitement n’ont entraîné l’arrêt du traitement que chez 2,1 % d’entre eux.

Le BGB-B2033 a obtenu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en décembre 2025, ainsi que la désignation de médicament orphelin de la FDA en mars 2026 et de la Commission européenne en octobre 2026 pour le carcinome hépatocellulaire (CHC). BeOne prévoit de lancer des essais cliniques mondiaux en vue d’une homologation dans le CHC en phase avancée d’ici fin 2026, tout en élaborant des plans pour des études en vue d’une homologation dans des contextes thérapeutiques plus précoces.

Les premières données issues d’essais chez l’homme portant sur deux actifs différenciés font progresser le portefeuille émergent de BeOne dans le domaine du CPNPC

Lors du congrès de l’ESMO 2026, BeOne présente des données cliniques préliminaires sur le CPNPC issues de deux programmes axés sur des biomarqueurs et dotés de mécanismes d’action distincts : le BGB-58067, un inhibiteur de PRMT5 oral capable de traverser la barrière hémato-encéphalique, et le BG-C477, un conjugué anticorps-médicament (ADC) ciblant le CEA. Sur la base de ces données prometteuses, les deux programmes devraient passer à la phase de développement avancée en 2027, renforçant ainsi la présence de BeOne dans le domaine du cancer du poumon, parallèlement à son programme bien établi avec TEVIMBRA (tislelizumab).

L’inhibiteur de PRMT5 capable de traverser la barrière hémato-encéphalique, le BGB-58067, fait preuve d’une activité systémique et intracrânienne dans le CPNPC présentant un déficit en MTAP (Affiche : 1043P ; 23 octobre, 15h15 – 16h00 CET)

Le BGB-58067 est un inhibiteur de PRMT5 hautement puissant, capable de traverser la barrière hémato-encéphalique et agissant en synergie avec la méthylthioadénosine (MTA), conçu pour exploiter la vulnérabilité créée par le déficit en MTAP. Dans le cadre de cette étude, qui constitue le plus grand ensemble de données rendues publiques sur les tumeurs solides présentant un déficit en MTAP, les premiers résultats de phase 1 portant sur 182 patients, dont 83 atteints d’un CPNPC, ont montré que :

• Parmi les 75 patients présentant un CPN non à petite cellule déficient en MTAP et pour lesquels l’efficacité a pu être évaluée, l’ORR confirmé était de 25,3 % et le taux de contrôle de la maladie (DCR) de 76,0 %. Dans le sous-groupe présentant un EGFR de type sauvage, l’ORR confirmé était de 38,5 % et le DCR de 82,1 %.
• La survie médiane sans progression était de 7,7 mois dans l’ensemble de la cohorte de patients atteints de CPNPC et de 8,1 mois dans le sous-groupe présentant un EGFR de type sauvage.
• Dans la cohorte de patients atteints de CPNPC, un taux de réponse objective intracrânienne de 30,8 % a été observé chez les patients présentant des métastases cérébrales non traitées et asymptomatiques, ainsi qu’un faible taux de progression au niveau du système nerveux central (SNC) chez les patients atteints de CPNPC de 2e ligne ou plus.
• À des doses quotidiennes comprises entre 200 et 400 mg (n = 87), des événements indésirables de grade 3 ou supérieur liés au traitement sont survenus chez 27,6 % des patients, et ces événements ont entraîné l’arrêt du traitement chez 5,7 % d’entre eux. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents étaient les nausées, l’anémie et la fatigue.

L’ADC BG-C477 ciblant le CEA atteint un taux de réponse encourageant chez les patients atteints d’un CPCN à taux de CEA^élevé ayant déjà reçu un traitement (Affiche : 2567P ; 26 octobre, 12h00 – 12h45 CET)

Le BG-C477 est le premier ADC issu du programme interne de découverte de médicaments de BeOne. Doté d’un anticorps propriétaire ciblant le CEA (ou CEACAM5), d’un conjugateur hautement stable et d’un lieur clivable, le BG-C477 est conçu pour délivrer directement aux cellules tumorales exprimant le CEA une charge utile puissante constituée d’un inhibiteur de la topoisomérase I.

Au 9 avril 2026, les résultats préliminaires de l’essai de phase 1 en monothérapie menés auprès de 43 patients atteints d’un CPNPC ayant subi de nombreux traitements antérieurs, dont 25 présentant une expression élevée de CEA, ont montré :

• Le taux de réponse globale (ORR) confirmé était de 56,0 % chez les patients atteints d’un CPNPC à CEA^élevé, avec un taux de contrôle de la maladie de 88,0 % ; l’ORR confirmé dans l’ensemble de la population atteinte de CPNPC était de 34,9 %.
• Chez les patients atteints d’un CPCN à expression de CEA^élevé, la durée médiane de réponse n’avait pas encore été atteinte. La majorité des répondeurs, ainsi que deux patients présentant des réponses non confirmées, poursuivaient le traitement à la date de clôture des données.
• Les événements indésirables liés au traitement (TEAE) de grade 3 ou supérieur étaient principalement des événements hématologiques (anémie 14,0 %, neutropénie 14,0 %, thrombocytopénie 2,3 %).

Des résultats actualisés, avec une date de clôture des données plus récente, seront présentés lors de la session de posters consacrée au CPNPC localement avancé, le lundi 26 octobre à 12h00 CET. Le BG-C477 a obtenu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en octobre 2026.

Mise à jour sur l’étude pivot : L’essai de phase 3 KANDELA-302 portant sur l’inhibiteur de CDK4 BGB-43395 recrute actuellement des patientes atteintes d’un cancer du sein HR+/HER2- en première intention (1885TiP ; 24 octobre, 12h00 – 12h45 CEST)

S’appuyant sur les résultats précédemment rapportés concernant l’activité et la tolérance en phase 1, BeOne poursuit le développement du BGB-43395, un inhibiteur sélectif de la CDK4 expérimental, dans le cadre de l’étude mondiale de phase 3 KANDELA-302 (NCT07492641). Cette étude compare le BGB-43395 associé au létrozole à un traitement choisi par l’investigateur parmi l’abémaciclib, le palbociclib ou le ribociclib, également associés au létrozole, dans le cancer du sein avancé ou métastatique HR+/HER2- de première ligne.

Le recrutement a débuté en mai 2026, avec des patients prévus en Amérique du Nord et du Sud, en Europe, en Asie et en Australie. Le critère d’évaluation principal est la survie sans progression, évaluée par un comité central indépendant en aveugle, la survie globale constituant le critère d’évaluation secondaire clé.

À propos du BGB-B2033
Le BGB-B2033 est un anticorps bispécifique ciblant le GPC3 (glypican 3), un antigène tumoral spécifique fortement exprimé dans le CHC⁴, et le 4-1BB, un récepteur co-stimulateur associé à l’activation des lymphocytes T et à la réactivité tumorale dans le CHC⁵. Cette molécule a été conçue pour présenter une cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps (ADCC) réduite, afin de prévenir toute toxicité systémique.

À propos du BGB-58067
Le BGB-58067 est une petite molécule expérimentale administrée par voie orale, conçue pour inhiber la protéine arginine méthyltransférase 5 (PRMT5) de manière dépendante du MTA, permettant ainsi un ciblage sélectif des cellules cancéreuses présentant une délétion du gène MTAP. Les données précliniques démontrent une sélectivité accrue par rapport aux cellules de type sauvage pour le gène MTAP, ainsi qu’une forte puissance et une bonne pénétration cérébrale.

À propos du BG-C477
Le BG-C477 est un ADC expérimental conçu pour cibler le CEA, également connu sous le nom de CEACAM5, une protéine fortement exprimée dans plusieurs cancers épithéliaux, notamment certains cancers du poumon et de l’appareil digestif. Cette molécule est conçue pour fonctionner comme un système d’administration ciblée, utilisant un anticorps qui reconnaît spécifiquement le CEA afin d’acheminer une charge anticancéreuse puissante vers les cellules tumorales exprimant le CEA. Le BG-C477 intègre un conjuguant hautement stable et un lieur clivable, dans le but d’obtenir un effet bystander important et une toxicité maîtrisable.

À propos du BGB-43395
Le BGB-43395 est un inhibiteur expérimental de la kinase dépendante des cyclines (CDK) 4, actuellement étudié dans le cadre d’un programme mondial de développement clinique comprenant l’essai clinique de phase 3 KANDELA-302 (NCT07492641), chez des patientes atteintes d’un cancer du sein à récepteurs hormonaux positifs (HR+) et à récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain négatif (HER2-). Le BGB-43395 est un inhibiteur de la CDK4 hautement puissant et sélectif susceptible de réduire les toxicités hématologiques limitant la dose associées au traitement de référence actuel ciblant les CDK4/6 et d’améliorer la tolérance, permettant ainsi une inhibition plus profonde de la CDK4.

À propos de BeOne
BeOne Medicines est une société internationale spécialisée en oncologie qui découvre et développe des traitements innovants pour les patients atteints de cancer dans le monde entier. Avec un portefeuille couvrant l’hématologie et les tumeurs solides, BeOne accélère le développement de son pipeline diversifié de thérapies novatrices grâce à ses capacités internes et à ses collaborations. La société dispose d’une équipe mondiale en pleine expansion, présente sur six continents, animée par l’excellence scientifique et une rapidité exceptionnelle afin d’atteindre plus de patients que jamais. Pour en savoir plus sur BeOne, rendez-vous sur www.beonemedicines.com et suivez-nous sur LinkedIn, X, Facebook et Instagram.

Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, y compris des déclarations concernant le potentiel des molécules BGB-B2033, BGB-58067, BG-C477 et BGB-43395 à améliorer les résultats pour les patients ; les projets de BeOne visant à lancer, d’ici fin 2026, des essais cliniques mondiaux d’enregistrement du BGB-B2033 dans le CHC en phase avancée et à mettre en place des études d’enregistrement dans des contextes thérapeutiques plus précoces ; l’avancement prévu du BGB-58067 et du BG-C477 vers un stade avancé de développement en 2027 ; la conduite et le recrutement de l’étude KANDELA-302 ; et les projets, engagements, aspirations et objectifs de BeOne présentés dans la rubrique « À propos de BeOne ». Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment la capacité de BeOne à démontrer l’efficacité et la sécurité de ses candidats-médicaments ; les résultats cliniques de ses candidats-médicaments, qui peuvent ne pas soutenir la poursuite du développement ou l’autorisation de mise sur le marché ; les mesures prises par les organismes de réglementation, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et le déroulement des essais cliniques et l’autorisation de mise sur le marché ; la capacité de BeOne à assurer le succès commercial de ses médicaments commercialisés et de ses médicaments candidats, s’ils sont approuvés ; la capacité de BeOne à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle de ses médicaments et de sa technologie ; la dépendance de BeOne à l’égard de tiers pour le développement, la fabrication, la commercialisation et d’autres services liés aux médicaments ; l’expérience limitée de BeOne en matière d’obtention d’autorisations réglementaires et de commercialisation de produits pharmaceutiques, ainsi que sa capacité à obtenir des financements supplémentaires pour ses activités, à mener à bien le développement de ses médicaments candidats et à atteindre et maintenir sa rentabilité ; et les risques décrits plus en détail dans la section intitulée « Facteurs de risque » du dernier rapport trimestriel de BeOne sur formulaire 10-Q, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d’autres facteurs importants dans les documents déposés ultérieurement par BeOne auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Toutes les informations contenues dans ce communiqué de presse sont à jour à la date de publication de celui-ci, et BeOne n’est pas tenue de les mettre à jour, sauf si la loi l’exige.

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^1 Samant H, Amiri HS, Zibari GB. Addressing the worldwide hepatocellular carcinoma: epidemiology, prevention and management. J Gastrointest Oncol. 2021 Jul;12(Suppl 2):S361-S373. doi: 10.21037/jgo.2020.02.08. PMID: 34422400; PMCID: PMC8343080.

^2 National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. Consulté en avril 2026.

^3 J Clin Oncol 44, 2026 (suppl 16; abstr 4002). https://www.asco.org/abstracts-presentations/261439

^4 Fanching Lin et al. Novel GPC3-targeting radiopharmaceutical therapy for hepatocellular carcinoma. J Clin Oncol 42, 525-525 (2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.3_suppl.525

^5 Kim DY et al. 4-1BB Delineates Distinct Activation Status of Exhausted Tumor-Infiltrating CD8+ T Cells in Hepatocellular Carcinoma. Hepatology, Vol. 71, No. 3, 2020. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/hep.30881

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