BeOne、「ESMO 2026」で難治性肝がん・肺がんに関する説得力のあるデータを発表

ファースト・イン・クラスとなる可能性のあるGPC3×4-1BB二重特異性抗体、前治療歴の多い肝がん患者において第3相試験用の用量で確定奏効率36%を達成し、良好な安全性プロファイルを示す

脳透過性PRMT5阻害薬、MTAP欠損腫瘍に関する公表データとしては最大規模のデータセットで、有望な抗腫瘍活性と中枢神経系（CNS）における活性を示す

CEA標的ADCの初の臨床データで、CEA^高発現の非小細胞肺がん（NSCLC）における有望かつ持続的な奏効を示す

カリフォルニア州サンカルロス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- BeOne Medicines Ltd.（Nasdaq：ONC、HKEX：06160、SSE：688235）は、グローバルなオンコロジー企業であり、重点を置く固形腫瘍領域で開発する複数の差別化された治験薬について、「欧州臨床腫瘍学会（ESMO）2026年大会」（10月23～27日、マドリード）で新たなデータを発表しました。発表は消化器がん、肺がん、乳がんに及び、BeOneの固形腫瘍事業が勢いを増していることを示しています。

BeOneの固形腫瘍部門最高医学責任者であるマーク・ラナサ医学博士・哲学博士は、次のように述べています。

「ESMOでは、疾患の生物学的特性に応じて適切なモダリティーを選択するという当社の戦略が、意義ある臨床的進展につながっていることを示しています。当社のGPC3×4-1BB二重特異性抗体は、前治療歴の多い肝細胞がん（HCC）患者において、より長期の追跡でも引き続き良好な忍容性を示し、持続的な活性が認められています。また、当社の脳透過性PRMT5阻害薬とCEA標的ADCの初の臨床データは、非小細胞肺がん（NSCLC）領域における当社の革新的な取り組みの幅を広げています。乳がんを対象とする当社のCDK4阻害薬の国際共同第3相『KANDELA-302』試験とともに、これらの進展は、BeOneの固形腫瘍パイプラインにおける明確な前進を示すものです。有望な科学的知見を、難治性がんの治療成績を改善する可能性のある医薬品へとつなげる取り組みが進んでいます。」

ファースト・イン・クラスとなる可能性のあるGPC3×4-1BB二重特異性抗体、前治療歴の多いHCCで注目すべき持続的な活性を引き続き示す（一般口演（Proffered Paper）：1679O、10月24日10:15～11:45 CET）

免疫療法後に病勢進行した進行HCC患者では、確立された標準治療がなく、5年生存率も約20%にとどまるなど、未充足の医療ニーズが高い状況です^1,2。「BGB-B2033」は、この課題に対応するため、GPC3発現腫瘍細胞の存在下でT細胞上の4-1BBを活性化し、免疫活性化を腫瘍部位に集中させるとともに、全身性毒性を抑えるよう設計された治験中の二重特異性抗体です。基礎肝疾患を有することが多いHCC患者では、全身性毒性の抑制が特に重要です。

更新された第1相試験結果には、用量最適化データの初公表と、用量漸増パートのより長期の追跡データが含まれます。94人中、93.6%にPD-(L)1療法歴があり、61.7%はPD-(L)1療法とチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）の両方による治療歴がありました。主な結果は以下のとおりです。

• 第3相推奨用量である450 mgを3週間ごとに投与した場合、確定奏効率（ORR）は36.0%でした。これは、後期治療ラインのHCCで約5%のORRを示しているTKIの有効性を上回る結果です³。
• 選択された第3相用量では、6か月時点の確定奏効持続率の推定値は74.1%で、臨床的に重要なすべての患者サブグループで奏効が認められました。
• 全用量群を通じ、グレード3以上の治療関連有害事象は患者の5.3%に発現し、治療関連有害事象により投与中止に至った患者の割合はわずか2.1%でした。

BGB-B2033はHCCに対し、2025年12月に米国食品医薬品局（FDA）のファストトラック指定を受け、さらに2026年3月にFDA、同年10月に欧州委員会から希少疾病用医薬品指定を受けました。BeOneは、後期治療ラインのHCCを対象とする承認申請に向けたグローバル臨床試験を2026年末までに開始する計画です。また、より早期の治療ラインを対象とする承認申請に向けた試験についても、計画の策定を進めています。

差別化された2つの候補薬のヒト初回投与試験の初期データが、BeOneが構築中のNSCLCポートフォリオを前進させる

ESMO 2026でBeOneは、バイオマーカーに基づく、作用機序の異なる2つのプログラムについて、NSCLCにおける初期の臨床データを発表しています。対象となるのは、経口投与可能な脳透過性PRMT5阻害薬「BGB-58067」とCEA標的抗体薬物複合体（ADC）「BG-C477」です。これらの有望なデータに基づき、両プログラムを2027年に後期開発に向けて進める方針で、確立された「TEVIMBRA（チスレリズマブ）」のプログラムとともに、BeOneの肺がん領域でのプレゼンスをさらに拡大します。

脳透過性PRMT5阻害薬BGB-58067、MTAP欠損NSCLCで全身および頭蓋内活性を示す（ポスター発表：1043P、10月23日15:15～16:00 CET）

BGB-58067は、MTAP欠損によって生じる脆弱性を利用するよう設計された、脳透過性を有する強力なメチルチオアデノシン（MTA）協調型PRMT5阻害薬です。本データセットは、MTAP欠損固形腫瘍に関して公表されたものとしては最大規模です。NSCLC患者83人を含む182人を対象とした第1相試験の初期所見から、以下が示されました。

• 有効性評価可能なMTAP欠損NSCLC患者75人では、確定ORRは25.3%、病勢コントロール率（DCR）は76.0%でした。EGFR野生型サブグループでは、確定ORRは38.5%、DCRは82.1%でした。
• 無増悪生存期間中央値は、NSCLCコホート全体で7.7か月、EGFR野生型サブグループで8.1か月でした。
• NSCLCコホートでは、未治療かつ無症候性の脳転移を有する患者における頭蓋内ORRが30.8%で、2次治療以降（2L+）のNSCLCでは中枢神経系（CNS）での病勢進行率も低値でした。
• 1日200～400 mg投与時（n=87）には、グレード3以上の治療関連有害事象が患者の27.6%に発現し、治療関連有害事象により投与中止に至った患者の割合は5.7%でした。最も多く認められた治療関連有害事象は、悪心、貧血、疲労でした。

CEA標的ADC BG-C477、前治療歴のあるCEA^高発現NSCLCで有望な奏効率を達成（ポスター発表：2567P、10月26日12:00～12:45 CET）

BG-C477は、BeOneの社内創薬組織から創出された初のADCです。独自のCEA（CEACAM5）標的抗体、安定性の高いコンジュゲーター、切断可能なリンカーを備え、強力なトポイソメラーゼI阻害薬をペイロードとしてCEA発現腫瘍細胞に直接送達するよう設計されています。

2026年4月9日時点で、CEA高発現患者25人を含む、前治療歴の多いNSCLC患者43人を対象とした第1相試験の単剤療法における予備的所見から、以下の結果が示されました。

• CEA^高発現NSCLC患者では確定ORRが56.0%、病勢コントロール率は88.0%でした。NSCLC患者全体では、確定ORRは34.9%でした。
• CEA^高発現NSCLC患者では、奏効期間中央値は未到達でした。奏効患者の大半に加え、奏効が未確定の患者2人も、データ・カットオフ時点で治療を継続していました。
• 治療下で発現した有害事象（TEAE）のうち、グレード3以上のものは主に血液学的事象でした（貧血14.0%、好中球減少症14.0%、血小板減少症2.3%）。

より新しいデータ・カットオフに基づく更新結果は、10月26日（月）12:00 CETの局所進行NSCLCポスター・セッションで発表される予定です。BG-C477は2026年10月、米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を受けました。

ピボタル試験最新情報：CDK4阻害薬「BGB-43395」の第3相KANDELA-302試験、HR陽性／HER2陰性乳がんの一次治療を対象に患者登録中（1885TiP、10月24日12:00～12:45 CEST）

これまでに報告された第1相試験での活性および忍容性の所見を踏まえ、BeOneは、治験中の選択的CDK4阻害薬BGB-43395の開発を、国際共同第3相KANDELA-302試験（NCT07492641）で進めています。同試験では、HR陽性／HER2陰性の進行または転移性乳がんの一次治療として、BGB-43395とレトロゾールの併用療法を、治験担当医師が選択するアベマシクリブ、パルボシクリブ、リボシクリブのいずれかとレトロゾールの併用療法と比較します。

患者登録は2026年5月に開始され、北米・南米、欧州、アジア、オーストラリアで患者登録を予定しています。主要評価項目は盲検下独立中央判定による無増悪生存期間で、主要な副次評価項目は全生存期間です。

BGB-B2033について
BGB-B2033は、HCCで高発現する腫瘍特異的抗原GPC3（グリピカン3）⁴と、HCCにおけるT細胞活性化および腫瘍反応性に関連する共刺激受容体4-1BBを標的とする二重特異性抗体です⁵。本分子は、全身性毒性を防ぐため、抗体依存性細胞傷害（ADCC）を低減するよう設計されています。

BGB-58067について
BGB-58067は、MTA依存的にタンパク質アルギニンメチルトランスフェラーゼ5（PRMT5）を阻害し、MTAP欠失がん細胞を選択的に標的化するよう設計された治験中の経口低分子薬です。前臨床データでは、MTAP野生型細胞と比較してMTAP欠失がん細胞に対する選択性が高く、高い効力と脳透過性を示しています。

BG-C477について
BG-C477は、CEA（CEACAM5）を標的とする治験中のADCで、CEAは肺がんや消化器がんの一部を含む複数の上皮がんで高発現するタンパク質です。本分子は、CEAを特異的に認識する抗体を用いて強力な抗がんペイロードをCEA発現腫瘍細胞に送達する、標的送達システムとして機能するよう設計されています。BG-C477には安定性の高いコンジュゲーターと切断可能なリンカーが組み込まれており、強いバイスタンダー効果を発揮しつつ、毒性を管理可能な範囲に抑えることを目指しています。

BGB-43395について
BGB-43395は、ホルモン受容体陽性（HR+）／ヒト上皮増殖因子受容体2陰性（HER2-）乳がんを対象とするグローバルな臨床開発プログラムで評価されている、治験中のサイクリン依存性キナーゼ（CDK）4阻害薬です。同プログラムには、KANDELA-302（NCT07492641）第3相臨床試験が含まれます。BGB-43395は強力かつ選択性の高いCDK4阻害薬であり、現在のCDK4/6阻害薬による標準治療に伴う用量制限となる血液毒性を軽減し、忍容性を改善することで、より深いCDK4阻害を実現できる可能性があります。

BeOneについて
BeOne Medicinesは、世界中のがん患者に向けた革新的な治療法の発見および開発に取り組むグローバルなオンコロジー企業です。当社は、血液がんおよび固形がんにわたるポートフォリオを有し、社内体制および提携を通じて、多様な新規治療薬パイプラインの開発を加速しています。同社は、6大陸にわたり拡大を続けるグローバル・チームを有し、科学的卓越性と卓越したスピードを原動力に、これまで以上に多くの患者に治療を届けることを目指しています。BeOne Medicinesの詳細については、 www.beonemedicines.com をご覧ください。また、 LinkedIn 、 X 、 Facebook 、 Instagram をフォローしてください。

将来予想に関する記述
本プレスリリースには、1995年米国民事証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法にいう将来予想に関する記述が含まれています。これには、BGB-B2033、BGB-58067、BG-C477、BGB-43395が患者の治療成績を改善する可能性、BeOneが後期治療ラインのHCCを対象とするBGB-B2033の承認申請に向けたグローバル臨床試験を2026年末までに開始する計画と、より早期の治療ラインを対象とする承認申請に向けた試験の計画策定、BGB-58067とBG-C477の開発が2027年に後期開発に向けて進むと見込まれていること、KANDELA-302試験の実施と患者登録、ならびに「BeOneについて」の項に記載されたBeOneの計画、コミットメント、抱負および目標に関する記述が含まれます。実際の結果は、さまざまな重要な要因により、将来予想に関する記述で示された内容と大きく異なる可能性があります。これには、BeOneが自社の開発候補薬の有効性および安全性を実証できるかどうか、自社の開発候補薬に関する臨床試験結果がさらなる開発または販売承認を裏付けない可能性、臨床試験の開始、実施時期、進捗ならびに販売承認に影響を及ぼす可能性のある規制当局の措置、BeOneが販売中の医薬品と、承認された場合の開発候補薬について商業的成功を収める能力、BeOneが自社の医薬品と技術に関する知的財産の保護を確保・維持する能力、BeOneが医薬品の開発、製造、商業化、その他のサービスを実施する上で第三者に依存していること、BeOneが規制当局の承認取得や医薬品の商業化において経験が限られていること、BeOneが事業運営のための追加資金を調達し、開発候補薬の開発を完了させ、収益性を達成・維持する能力、ならびにBeOneの直近のForm 10-Q四半期報告書に記載された「リスク要因（Risk Factors）」セクションでより詳細に説明されているリスクや、BeOneが米国証券取引委員会（SEC）にその後提出した書類に記載されている潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要因が含まれます。本プレスリリースに記載されている情報はすべて本プレスリリースの日付時点のものであり、BeOneは法令により義務付けられる場合を除き、当該情報を更新する義務を負いません。

BeOneのメディア関連資料については、当社の ニュースルーム をご覧ください。

^1 Samant H, Amiri HS, Zibari GB. Addressing the worldwide hepatocellular carcinoma: epidemiology, prevention and management.（世界における肝細胞がんへの対応：疫学、予防、管理）J Gastrointest Oncol. 2021 Jul;12(Suppl 2):S361-S373. doi: 10.21037/jgo.2020.02.08. PMID: 34422400; PMCID: PMC8343080.

^2 National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program（監視、疫学および最終結果（SEER）プログラム）. 2026年4月閲覧。

^3 J Clin Oncol 44, 2026 (suppl 16; abstr 4002). https://www.asco.org/abstracts-presentations/261439

^4 Fanching Lin et al. Novel GPC3-targeting radiopharmaceutical therapy for hepatocellular carcinoma.（肝細胞がんに対する新規GPC3標的放射性医薬品療法）J Clin Oncol 42, 525-525 (2024). DOI:10.1200/JCO.2024.42.3_suppl.525

^5 Kim DY et al. 4-1BB Delineates Distinct Activation Status of Exhausted Tumor-Infiltrating CD8+ T Cells in Hepatocellular Carcinoma.（4-1BBは肝細胞がんにおける疲弊した腫瘍浸潤CD8+ T細胞の異なる活性化状態を特徴づける）Hepatology, Vol. 71, No. 3, 2020.https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/hep.30881

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