BeOne Medicines、肝細胞がん治療薬「BGB-B2033」で米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を取得

BGB-B2033は、最も一般的な肝がんにおける主要な標的のGPC3と4-1BBに作用する二重特異性抗体である

FDAのファストトラック指定は、高いアンメットニーズが存在する領域におけるBGB-B2033の可能性を示す

カリフォルニア州サンカルロス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- グローバルなオンコロジー企業であるBeOne Medicines Ltd.（Nasdaq：ONC、HKEX：06160、SSE：688235）は、同社のGPC3x4-1BB二重特異性抗体「BGB-B2033」について、前治療の全身療法中または終了後に病勢進行を認めた成人の肝細胞がん（HCC）患者の治療を対象に、米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を取得したことを発表しました。

「FDAは、重篤または生命を脅かす疾患において、アンメット・メディカル・ニーズに対応する可能性を示す治療法に対して、ファストトラック指定を付与します。FDAによる今回の判断は、患者にとっての治療選択肢が依然として限られている進行肝細胞がんにおいて、BGB-B2033が示している有望なプロファイルを反映するものです」と、BeOneのシニア・バイスプレジデント兼最高薬事申請責任者であるジュリー・ルパンは述べています。

BeOneは現在、国際多施設共同の第1相臨床試験（NCT06427941）を実施しており、BGB-B2033の安全性と抗腫瘍活性を、単剤投与およびPD-1阻害剤「TEVIMBRA^®（チスレリズマブ）」との併用の両方で評価することを目的としています。

肝細胞がんについて

肝細胞がん（HCC）は、世界で6番目に多いがんであり、がん関連死亡原因としては4番目に位置しています。¹HCCは原発性肝がん全体の約80%を占めており、新規患者数は2022年から2050年の間に2倍に増加すると予測されています。²HCCの負担増大は主に、B型肝炎ウイルス（HBV）およびC型肝炎ウイルス（HBC）の高い有病率に加え、肥満、喫煙、アルコール摂取といった生活習慣要因に起因しています。³患者の約80%が進行期で診断されており、この患者集団における5年生存率は20%未満にとどまっていることから、現在利用可能な全身療法を超える新たな治療選択肢が求められています。⁴

BGB-B2033について

BGB-B2033は、HCCで高発現している腫瘍特異的抗原であるGPC3（グリピカン3）⁵および、HCCにおけるT細胞活性化や腫瘍反応性に関連する共刺激受容体4-1BBを標的とする二重特異性抗体です。⁶本分子は、全身性毒性を防ぐため、抗体依存性細胞傷害（ADCC）を低減する設計となっています。

BeOne Medicinesについて

BeOne Medicinesはスイスに本社を置くグローバルなオンコロジー企業であり、世界中のがん患者にとってより手頃でアクセスしやすい革新的な治療法の発見および開発に取り組んでいます。血液がんや固形がんにわたるポートフォリオを有する当社は、社内の開発力と提携を通じて、多様な新規治療薬パイプラインの開発を加速しています。6大陸にわたり1万2,000人近くの社員を擁するグローバルチームを拡大させているBeOneは、治療を必要とするより多くの患者のために、医薬品へのアクセスを根本的に改善するべく全力を尽くしています。詳細については www.beonemedicines.com をご覧いただき、 LinkedIn 、 X 、 Facebook 、 Instagram をフォローしてください。

将来見通しに関する記述

本プレスリリースには、1995年私的証券訴訟改革法およびその他の米国連邦証券法に定義される将来予想に関する記述が含まれており、肝細胞がん（HCC）におけるアンメット・メディカル・ニーズに対応するBGB-B2033の可能性、BGB-B2033に関するBeOneの臨床開発計画、ならびに「BeOne Medicinesについて」の項に記載されたBeOneの計画、取り組み、志向および目標に関する記述が含まれます。実際の結果は、さまざまな重要な要因により、これらの将来予想に関する記述に示された内容と大幅に異なる可能性があり、同社の医薬品候補について有効性および安全性を実証できるかどうか、当該医薬品候補の臨床試験結果が、その後の開発または販売承認を支持しない可能性、規制当局の措置により、臨床試験の開始、時期および進捗、販売承認に影響が及ぶ可能性、承認された場合における上市済み医薬品および医薬品候補について、BeOneが商業的成功を達成できるかどうか、BeOneが同社の医薬品および技術に関する知的財産権の保護を取得し、かつ維持できるかどうか、医薬品開発、製造、商業化およびその他の業務を第三者に依存していること、規制当局の承認取得および医薬品の商業化に関するBeOneの経験が限定的であること、事業運営のための追加資金を調達し、医薬品候補の開発を完了するとともに、収益性を達成し、かつ維持できるかどうか、およびBeOneが直近に提出したForm 10-Qによる四半期報告書の「リスク要因」の項でより詳細に記載されているリスク、ならびに、その後に米国証券取引委員会（SEC）へ提出した書類において議論されている潜在的なリスク、不確実性およびその他の重要な要因が含まれます。本プレスリリースに記載された情報は、本プレスリリース発表日時点のものであり、法令により求められる場合を除き、BeOneは当該情報を更新する義務を負いません。

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^1 サマント・H、アミリ・H・S、ジバリ・G・B。世界的な肝細胞がんへの対応：疫学、予防および管理。Journal of Gastrointestinal Oncology（J Gastrointest Oncol.）。2021年7月、12巻（補足2）、S361-S373。doi: 10.21037/jgo.2020.02.08。PMID: 34422400。PMCID: PMC8343080。

^2 チャン、スティーブン・ラムほか。世界的な肝細胞がん負担への対応に関するランセット委員会報告：予防から治療までの包括的戦略。The Lancet。406巻、10504号、731-778ページ

^3 キム・DY。肝細胞がんの病因および疫学の変化：アジアおよび世界。Journal of Liver Cancer。2024年、24巻1号、62-70ページ。DOI:https://doi.org/10.17998/jlc.2024.03.13

^4 リー・D、セダノ・S、アレン・R、ゴン・J、チョー・M、シャルマ・S。進行肝細胞がんにおける現在の治療状況：患者転帰および生活の質への影響。Cancers（Basel）。2019年6月18日、11巻6号、841。doi: 10.3390/cancers11060841。PMID: 31216701。PMCID: PMC6627588。

^5 ファンチン・リンほか。肝細胞がんを対象とした新規GPC3標的放射性医薬品治療。Journal of Clinical Oncology（J Clin Oncol）。42巻、525-525。DOI: 10.1200/JCO.2024.42.3_suppl.525

^6キム・DYほか。4-1BBは、肝細胞がんにおける疲弊した腫瘍浸潤CD8+ T細胞の異なる活性化状態を規定する。Hepatology。71巻3号、2020年。https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/hep.30881

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