Incyte présente les données de phase 1/2 sur les doses multiples du VGA039 (latarcibart) lors du congrès de l’ISTH 2026, montrant une réduction significative des hémorragies chez les patients atteints de tous les types de maladie de von Willebrand

- Le traitement par latarcibart a entraîné une réduction médiane de 81 % du taux d’hémorragie annualisé (ABR) pour toutes les catégories d’hémorragies et tous les types de patients atteints de la maladie de von Willebrand (VWD)

- Le latarcibart, administré par voie sous-cutanée une fois par mois, s’est révélé sûr et bien toléré lors de l’administration de doses multiples dans le cadre de cette étude

- L’essai pivot de phase 3 VIVID-6, visant à évaluer le potentiel du latarcibart à devenir le premier traitement ciblé contre la maladie de von Willebrand, recrute actuellement des participants

WILMINGTON, Delaware--(BUSINESS WIRE)--Incyte (Nasdaq : INCY) a annoncé aujourd’hui la publication des données complètes de sécurité et d’efficacité concernant l’ensemble des patients (n = 16) inclus dans l’étude de phase 1/2 à doses multiples sur le VGA039 (latarcibart), un nouvel anticorps monoclonal expérimental ciblant la protéine S, destiné aux patients atteints de la maladie de von Willebrand (VWD). Ces données sont présentées aujourd’hui lors d’une communication orale au 34e congrès de la Société internationale de thrombose et d’hémostase (congrès ISTH 2026) à Paris.

Le latarcibart module la protéine S afin d’améliorer l’hémostase, ce qui pourrait renforcer la capacité de l’organisme à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques. Le latarcibart fait actuellement l’objet d’un essai pivot de phase 3 chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand, le trouble hémorragique héréditaire le plus courant. S’il est approuvé, le latarcibart pourrait devenir le premier traitement prophylactique sous-cutané administré une fois par mois chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand, offrant ainsi une alternative importante aux perfusions intraveineuses fréquentes de concentrés de facteurs de remplacement couramment utilisées aujourd’hui en prophylaxie. Compte tenu de son mécanisme d’action novateur, le latarcibart pourrait également présenter un intérêt pour d’autres troubles hémorragiques.

« Ces résultats viennent renforcer un ensemble de données très cohérent qui confirme que le latarcibart constitue une avancée thérapeutique potentielle significative pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand », déclare Pablo J. Cagnoni, président d’Incyte et directeur mondial de la recherche et du développement. « Ces données issues d’une étude à doses multiples soulignent le potentiel du latarcibart à répondre au besoin de longue date d’un traitement prophylactique offrant une protection significative aux patients atteints de tous les types de maladie de von Willebrand. Nous poursuivons le recrutement pour l’étude de phase 3 VIVID-6, tout en œuvrant à redéfinir la norme en matière de soins prophylactiques de routine pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand. »

Au 5 mai 2026, les données des 16 patients inclus dans l’étude de phase 1/2 à doses multiples étaient disponibles, et tous les participants avaient achevé le schéma posologique à doses multiples comprenant six doses de latarcibart, avec des doses d’entretien administrées par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines. Principales données clés :

• Des réductions substantielles de l’ABR (taux d’hémorragie annualisé) ont été observées chez l’ensemble des patients de l’étude, tous types de VWD et toutes catégories de saignements confondus, notamment les saignements gastro-intestinaux graves et les saignements articulaires et musculaires de type hémophilique.
  • La réduction médiane de l’ABR, tous types de VWD et toutes catégories de saignements confondus, était de 81 %.
  • Chez les patients passant d’un traitement prophylactique antérieur à base de facteur von Willebrand (VWF) (perfusions intraveineuses plusieurs fois par semaine), les réductions des saignements se situaient entre 75 et 100 %, ce qui indique une amélioration potentielle par rapport à la norme de soins actuelle.
  • Parmi les patients n’ayant jamais reçu de traitement prophylactique intraveineux auparavant, 7 présentaient des ABR historiques > 12, un critère d’éligibilité clé pour l’étude de phase 3 VIVID-6. Dans ce groupe, les réductions de l’ABR variaient de 46 à 100 %, la quasi-totalité des patients (6/7) ayant obtenu des réductions supérieures à 73 %.
  • Le traitement par latarcibart a entraîné une réduction d’environ 86 % des hémorragies de percée traitées par le VWF, 70 % des patients ayant déjà présenté des hémorragies traitées par le VWF n’ayant pas subi d’hémorragie de percée traitée par le VWF pendant la durée du traitement.
• Tous les participants qui ont intégré l’étude avec une charge hémorragique importante ont poursuivi le traitement par latarcibart dans le cadre de l’étude d’extension ouverte en cours.
• La prophylaxie sous-cutanée mensuelle par latarcibart s’est avérée sûre et bien tolérée sur plusieurs doses.
  • Trois événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) liés au latarcibart ont été signalés : deux céphalées de grade 2 chez un patient et un cas de réaction au site d’injection de grade 1. Un événement indésirable grave non lié au traitement, consistant en un saignement gastro-intestinal (GI) sévère, a également été observé chez un patient présentant des antécédents de saignements GI fréquents et sévères.

« De nombreuses personnes atteintes de la maladie de von Willebrand sont confrontées à des saignements et ont besoin de traitements prophylactiques plus efficaces et plus pratiques. Les résultats de l’étude ont montré que le traitement par le latarcibart entraînait des réductions constantes et cliniquement significatives des saignements chez un groupe diversifié de patients atteints de la maladie de von Willebrand, y compris des patients présentant tous les principaux types de la maladie et des personnes en phase de transition après une prophylaxie intraveineuse intensive », déclare Allison Wheeler, MSCI, professeure agrégée de pédiatrie à l’université de Washington. « Tout aussi important, le profil de sécurité favorable et le schéma posologique sous-cutané une fois par mois sont susceptibles de réduire considérablement la charge thérapeutique tout en offrant une protection constante contre les hémorragies. Ensemble, ces résultats constituent une base solide pour l’étude de phase 3 et confirment le potentiel du latarcibart en tant que nouvelle option thérapeutique importante pour les patients atteints de la VWD. »

Pour plus d’informations sur le congrès ISTH 2026, rendez-vous sur le site Web de l’ISTH : https://www.isthcongress.org/ (Détails de la session : Novel Therapies for Bleeding Disorders, Including VWD and Rare Bleeding Disorders – 2 ; numéro de publication : OC 32.3).

À propos du VGA039 (latarcibart)

Le VGA039 (latarcibart) est un traitement expérimental par anticorps monoclonal doté d’un mécanisme d’action novateur qui cible la protéine S, avec une double action favorisant l’adhésion plaquettaire et renforçant le dépôt de fibrine afin de rétablir l’hémostase. Le latarcibart pourrait devenir un traitement prophylactique universel pour de nombreux troubles hémorragiques, à commencer par tous les types de maladie de von Willebrand (VWD) et tous les sites d’hémorragie. En tant que traitement expérimental par anticorps administré par voie sous-cutanée par le patient lui-même, avec un schéma posologique d’une fois par mois, le latarcibart pourrait améliorer les résultats hémorragiques, la commodité du traitement et la qualité de vie des patients.

Le latarcibart a reçu les désignations de thérapie innovante, procédure accélérée, médicament orphelin et maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Le latarcibart est désormais entré dans l’étude de phase 3 VIVID-6 (NCT07115004), une étude mondiale à bras unique et en croisé visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’administration sous-cutanée du latarcibart en tant que traitement prophylactique des hémorragies chez les patients atteints de tous les types de VWD, y compris ceux présentant une charge de morbidité élevée.

Incyte a acquis le VGA039 (latarcibart) en juillet 2026 dans le cadre de son acquisition de Vega Therapeutics, Inc., une filiale à 100 % de Star Therapeutics LLC.

À propos du programme clinique VIVID

Le programme clinique multinational VIVID comprend plusieurs essais cliniques, de phase 1 à 3, s’inscrivant à la fois dans un protocole multiphase de type plateforme (VIVID-1 à 5) et dans un protocole de phase 3 autonome (VIVID-6), visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du VGA039 dans le traitement de la maladie de von Willebrand. Le programme clinique VIVID est mené sur six continents et conçu pour étayer de futures demandes d’autorisation de mise sur le marché à l’échelle mondiale.

À propos de la maladie de von Willebrand

La maladie de von Willebrand (VWD) est le trouble hémorragique héréditaire le plus courant, caractérisé par une coagulation sanguine déficiente due à un taux insuffisant ou à une anomalie du facteur von Willebrand (VWF). Les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand peuvent présenter des saignements excessifs dont la gravité et la fréquence varient, ce qui a un impact négatif sur leur vie quotidienne. Les traitements actuels pour la prophylaxie de la VWD comprennent des traitements de substitution du facteur nécessitant plusieurs perfusions intraveineuses (IV) chaque semaine. Aux États-Unis, environ 135 000 personnes ont reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand.¹

À propos d’Incyte^®

Incyte est en train de redéfinir les frontières de l’innovation biopharmaceutique. Forts d’une expertise scientifique approfondie et d’un engagement constant envers les patients, nous avons constitué un portefeuille solide de médicaments de référence, ainsi qu’un vaste pipeline de traitements de nouvelle génération dans nos domaines stratégiques clés : l’hématologie, l’oncologie et l’inflammation et l’auto-immunité.

Pour en savoir plus, rendez-vous sur Incyte.com et Investor.Incyte.com. Suivez-nous sur les réseaux sociaux : LinkedIn, X et Instagram.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act of 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, notamment des déclarations concernant les données qui seront présentées par Incyte lors du congrès de l’ISTH 2026 ; les attentes d’Incyte concernant le développement clinique et les autorisations réglementaires du VGA039 (latarcibart) ; le potentiel et les perspectives prometteuses que le latarcibart offre aux patients atteints de troubles hémorragiques, notamment la possibilité de devenir le premier traitement prophylactique sous-cutané administré une fois par mois pour les patients atteints de VWD, son amélioration potentielle par rapport aux normes de soins actuelles pour les patients atteints de VWD et d’autres troubles hémorragiques, ainsi que sa capacité potentielle à répondre à un besoin non satisfait important, à réduire la charge thérapeutique et à améliorer la qualité de vie ; et les aspirations et objectifs d’Incyte tels qu’énoncés dans la rubrique « À propos d’Incyte ».

Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment les résultats des essais cliniques et la suffisance des données issues de ces essais concernant le latarcibart, ainsi que les autres produits et produits candidats d’Incyte, pour satisfaire aux normes réglementaires applicables ou justifier la poursuite du développement ; la capacité à recruter un nombre suffisant de participants aux essais cliniques ; les mesures prises par les autorités réglementaires, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et l’avancement des essais cliniques ainsi que l’autorisation de mise sur le marché ; la capacité d’Incyte à assurer le succès commercial du latarcibart, s’il est approuvé ; la capacité d’Incyte à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle de ses produits et de sa technologie ; la dépendance d’Incyte vis-à-vis de tiers et de partenaires ; l’acceptation des produits d’Incyte sur le marché ; la concurrence sur le marché, ainsi que les exigences en matière de ventes, de marketing, de fabrication et de distribution ; et les risques et incertitudes décrits plus en détail dans les rapports d’Incyte déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, notamment son rapport annuel sur formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2025 et son rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 31 mars 2026. Incyte décline toute intention ou obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

^1	Données disponibles.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.