Avanzanite annuncia un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione di Zemcelpro® in Europe

• Zemcelpro è autorizzato nell'Unione Europea per adulti idonei affetti da tumore del sangue che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ma per i quali non sono disponibili altre cellule donatrici idonee.
• Avanzanite si assicura i diritti esclusivi di commercializzazione per Zemcelpro in 32 Paesi, compresi i mercati dello Spazio economico europeo, del Regno Unito e della Svizzera, e compresa una potenziale estensione delle indicazioni terapeutiche.
• Avanzanite diventerà il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE a seguito del trasferimento normativo e sosterrà uno studio clinico di Fase 3 programmato.
• Zemcelpro diventa il quinto lancio di farmaci per malattie rare di Avanzanite e il primo prodotto medicinale di terapia avanzata (ATMP).

AMSTERDAM--(BUSINESS WIRE)--Avanzanite Bioscience B.V. (“Avanzanite” o la “Società”) un'azienda farmaceutica europea specializzata nelle malattie rare, oggi ha annunciato un accordo di licenza esclusiva con Cordex Biologics, azienda con sede a Montreal e una controllata di ExCellThera (“ExCellThera”), società leader nelle terapie potenziate a base di cellule staminali ematiche, per commercializzare Zemcelpro^®. Zemcelpro ha ricevuto l'autorizzazione condizionale all'immissione in commercio dalla Commissione europea il 25 agosto 2025 per il trattamento di pazienti adulti con neoplasie maligne che richiedono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) a seguito di un trattamento di condizionamento mieloablativo per i quali non sono disponibili altri tipi di cellule donatrici idonee.

Ai sensi dell'accordo, Avanzanite condurrà la commercializzazione in 32 Paesi, tra cui lo Spazio economico europeo, il Regno Unito e la Svizzera. Avanzanite diventerà il titolare dell'attuale autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE per Zemcelpro e prevede di inviare domande di autorizzazione all'immissione in commercio nel Regno Unito e in Svizzera. ExCellThera rimarrà responsabile della produzione e della fornitura e continuerà a guidare lo sviluppo globale nella potenziale estensione delle indicazioni terapeutiche in determinati tipi di pazienti.

Inoltre, Avanzanite contribuirà al costo di uno studio clinico di Fase 3 programmato, volto a valutare Zemcelpro rispetto al trapianto di trapianto da donatore non imparentato, aploidentico o non compatibile in pazienti adulti affetti da leucemie o sindromi mielodisplastiche (MDS) acute a rischio elevato o molto elevato. Lo studio clinico è finalizzato a fornire l'evidenza a conferma dell'efficacia e della sicurezza e può sostenere una potenziale estensione delle indicazioni terapeutiche.

“Questa collaborazione riflette il motivo della fondazione di Avanzanite: per sbloccare il pieno potenziale dei farmaci innovativi per pazienti con malattie rare in Europa”, ha dichiarato Adam Plich, Cofondatore e AD, Avanzanite Bioscience. “Riteniamo che mentre la scoperta di farmaci innovativi richiede un tipo di genialità, garantire che tali farmaci raggiungano i pazienti che possono trarre vantaggio dagli stessi ne richieda un'altro. Questa collaborazione riunisce questi punti di forza in un senso condiviso di finalità”. Plich continua: “Il nostro impegno si estende inoltre al sostegno del finanziamento dello studio clinico di Fase 3 programmato per raccogliere ulteriori prove ed esplorare il potenziale terapeutico per un utilizzo più ampio”.

Zemcelpro ha la designazione di farmaco orfano e durante lo sviluppo faceva parte del programma PRIority MEdicines (PRIME) dell'Agenzia europea per i medicinali. L'obiettivo di questo programma è fornire supporto scientifico e normativo iniziale e potenziato per farmaci promettenti che affrontano esigenze mediche non soddisfatte.

“Il nostro team e i nostri collaboratori hanno collaborato ininterrottamente per molti anni per promuovere Zemcelpro dalla scoperta scientifica alla cura dei pazienti”, ha dichiarato David Millette, AD di ExCellThera. “Avanzanite offre una presenza paneuropea con una profonda esperienza nel lancio di farmaci per malattie rare e nell'accesso al mercato. Riteniamo che l'azienda sia il partner ideale per aiutare a trasformare la promessa di questa scienza in un impatto per i pazienti che necessitano di cure, consentendoci al contempo di continuare a concentrarci sullo sviluppo scientifico e clinico”.

“Per i pazienti affetti da tumore del sangue che richiedono un trapianto di cellule staminali da donatore, trovare cellule donatrici idonee è una tappa vitale nel percorso terapeutico”, ha dichiarato il Dr. Jurjen Versluis, Internista-Ematologo, Erasmus MC Cancer Institute, Rotterdam, Paesi Bassi. “Quando non sono disponibili altre cellule donatrici idonee, altre opzioni di trapianto sono importanti. Erasmus MC ha contribuito agli studi clinici volti a valutare Zemcelpro, e siamo lieti di aver avuto un ruolo nel suo sviluppo clinico”.

L'accordo porta avanti l'ambizione di Avanzanite di diventare un punto di riferimento europeo nel settore delle malattie rare. Con questo quinto lancio di un farmaco per le malattie rare in quattro anni, Zemcelpro estende il portafoglio ematologico dell'azienda nella terapia a base di cellule staminali e nell'oncoematologia, assieme aui suoi settori di oftalmologia e nefrologia. Fondata nel 2022, Avanzanite attualmente si avvale di un organico di oltre 110 dipendenti in tutta Europa e serve più di 400 pazienti.

Informazioni su Zemcelpro^®

Zemcelpro è una terapia allogenica a base di cellule staminali ematopoietiche autorizzata come prodotto medicinale nell'Unione europea per l'uso in pazienti adulti idonei che richiedono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). Zemcelpro viene prodotto specificamente per ogni paziente a partire da un'unica unità ematica estratta dal cordone ombelicale e contiene due componenti: cellule staminali ematopoietiche CD34+ espanse utilizzando la tecnologia proprietaria UM171 (dorocubicel) e cellule CD34- non espanse. Dopo l'infusione, le cellule staminali CD34+ raggiungono il midollo osseo, dove si dividono e maturano, trasformandosi in cellule ematiche e immunitarie specializzate. Le cellule CD34- non espanse, che consistono principalmente in cellule T CD3+, hanno un ruolo complementare di supporto alla ricostituzione immunitaria e alla fornitura di effetti "innesto contro leucemia" dopo il trapianto.

Informazioni sul trapianto allogenico di cellule staminali

Ogni anno, nei territori in cui è autorizzato, circa 15.000 adulti richiedono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) come trattamento potenzialmente curativo di neoplasie del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta (LMA), la leucemia linfoblastica acuta (LLA), le sindromi mielodisplastiche (MDS), il linfoma e altre malattie. Tuttavia, un terzo di questi pazienti ha urgente necessità di un trapianto ma non ha un donatore imparentato e compatibile. La maggior parte di questi pazienti riceve trapianti da donatori non imparentati, aploidentici o non compatibili, che hanno un maggiore rischio di gravi complicazioni, tra cui malattia da trapianto contro l'ospite (GVHD) e infezioni, che contribuiscono alla mortalità non correlata alla recidiva. Alcuni non riescono affatto a ricevere un trapianto e affrontano il rischio di recidiva con poche prospettive di sopravvivenza.

Informazioni su Avanzanite Bioscience

Avanzanite è un'azienda farmaceutica di nuova generazione, ideata appositamente per sbloccare il pieno potenziale dei farmaci per le malattie rare in Europa. Fondata nel 2022 e con sede ad Amsterdam, nei Paesi Bassi, Avanzanite è nata dalla convinzione che l'innovazione scientifica crea un impatto sui pazienti solo quando i farmaci raggiungono quanti possono trarne beneficio. Attraverso collaborazioni studiate, gli innovatori del settore biofarmaceutico affidano ad Avanzanite il futuro europeo dei propri farmaci. Avanzanite si avvale di un'esperienza paneuropea, di un'audace strategia commerciale e di una profonda esperienza nell'accesso al mercato, oltre che di elevate prestazioni operative, per trasformare la complessità dell'Europa in opportunità, garantendo che nessun paziente venga lasciato indietro e creando solido valore a lungo termine per i collaboratori.

Per maggiori informazioni, visitare www.avanzanite.com e seguire l'azienda su LinkedIn.

Informazioni su ExCellThera

ExCellThera è una società leader mondiale nelle terapie a base di cellule staminali ematopoietiche potenziate. La sua piattaforma tecnologica è progettata per ampliare le HSC da qualsiasi fonte, contrastando al contempo lo stress cellulare associato alla coltura cellulare o all'editing genetico.

Per maggiori informazioni, visitare www.excellthera.com e seguire l'azienda su LinkedIn.

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