Avanzanite annonce la signature d’un accord de licence exclusif pour la commercialisation de Zemcelpro® en Europe

• Zemcelpro est autorisé dans l’Union européenne pour les adultes éligibles atteints d’un cancer hématologique nécessitant une allogreffe de cellules souches et pour lesquels aucune autre source de cellules de donneur compatible n’est disponible.
• Avanzanite a obtenu les droits exclusifs de commercialisation de Zemcelpro dans 32 pays, couvrant l’Espace économique européen, le Royaume-Uni et la Suisse, avec la possibilité d’étendre ses indications thérapeutiques.
• Avanzanite deviendra le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne à l’issue du transfert réglementaire et apportera son soutien à l’essai de phase III prévu.
• Zemcelpro devient le cinquième produit lancé par Avanzanite dans le domaine des maladies rares et son premier médicament de thérapie innovante (MTI).

AMSTERDAM--(BUSINESS WIRE)--Avanzanite Bioscience B.V. (« Avanzanite » ou « la Société »), une société pharmaceutique européenne spécialisée dans les maladies rares, a annoncé aujourd’hui la signature d’un accord de licence exclusif avec Cordex Biologics, société établie à Montréal et filiale d’ExCellThera (« ExCellThera »), un chef de file mondial dans le domaine de l’amplification des cellules souches hématopoïétiques, en vue de la commercialisation de Zemcelpro^®. Zemcelpro a obtenu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la part de la Commission européenne le 25 août 2025 pour le traitement de patients adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH) après un conditionnement myéloablatif, lorsqu’aucune autre source compatible de cellules de donneur n’est disponible.

Aux termes de cet accord, Avanzanite sera responsable de la commercialisation de Zemcelpro dans 32 pays, couvrant notamment l’Espace économique européen, le Royaume-Uni et la Suisse. Avanzanite deviendra titulaire de l’autorisation de mise sur le marché existante de Zemcelpro dans l’Union européenne et prévoit de déposer des demandes d’autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni et en Suisse. ExCellThera conservera la responsabilité de la fabrication et de l’approvisionnement, tout en continuant à piloter le développement mondial de ce traitement en vue de potentielles extensions d’indication pour d’autres populations de patients.

Par ailleurs, Avanzanite cofinancera un essai clinique de phase III destiné à évaluer l’efficacité de Zemcelpro par rapport à une greffe réalisée à partir d’un donneur haplo-identique ou d’un donneur non apparenté incompatible chez des patients adultes atteints de leucémies aiguës ou de syndromes myélodysplasiques (SMD) à haut ou très haut risque. Cet essai vise à générer des données supplémentaires relatives à l’efficacité et à la sécurité du traitement et pourrait soutenir une future extension des indications.

« Ce partenariat illustre parfaitement la raison d’être d’Avanzanite : libérer le plein potentiel de médicaments innovants au bénéfice de patients atteints de maladies rares en Europe », a déclaré Adam Plich, cofondateur et PDG d’Avanzanite Bioscience. « Nous sommes convaincus que si la découverte de médicaments révolutionnaires requiert une certaine forme de génie, leur mise à disposition auprès de patients susceptibles d’en bénéficier en requiert une autre. Ce partenariat réunit ces deux expertises autour d’un objectif commun. » Et M. Plich d’ajouter : « Notre engagement se traduit également par le financement de l’essai de phase III prévu, afin de générer des données complémentaires et d’évaluer le potentiel de ce traitement en vue d’une utilisation plus large. »

Zemcelpro bénéficie du statut de médicament orphelin et a été intégré au programme « PRIority MEdicines » (PRIME) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) durant sa phase de développement. Ce programme offre un accompagnement scientifique et réglementaire précoce et renforcé aux médicaments prometteurs susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

« Notre équipe et nos collaborateurs ont travaillé sans relâche pendant de nombreuses années pour faire passer Zemcelpro du stade de la découverte scientifique à celui de son utilisation dans le cadre des soins aux patients », a déclaré David Millette, PDG d’ExCellThera. « Avanzanite apporte une présence paneuropéenne ainsi qu’une expertise approfondie dans le lancement de traitements destinés aux maladies rares et dans l’accès au marché. Nous pensons qu’Avanzanite est le partenaire idéal pour nous aider à concrétiser le potentiel de cette avancée scientifique au bénéfice des patients qui en ont besoin, tout en nous permettant de continuer à nous concentrer sur le développement scientifique et clinique. »

« Pour les patients atteints de cancers hématologiques nécessitant une greffe de cellules souches provenant d’un donneur compatible, l’identification d’une source de cellules adaptée constitue une étape cruciale du parcours de soins », a déclaré le Dr Jurjen Versluis, interniste et hématologue à l’Erasmus MC Cancer Institute de Rotterdam, aux Pays-Bas. « Lorsqu’aucun donneur compatible n’est disponible, il est essentiel de pouvoir disposer d’options de greffe supplémentaires. L’Erasmus MC a participé aux essais cliniques évaluant Zemcelpro, et nous sommes ravis d’avoir contribué à son développement clinique. »

Cet accord permet à Avanzanite de concrétiser son ambition de devenir un acteur de référence en Europe dans le domaine des maladies rares. Avec ce cinquième lancement en quatre ans dans ce domaine, Zemcelpro vient enrichir le portefeuille de produits hématologiques de la société en y ajoutant les domaines de la thérapie par cellules souches et de l’hémato-oncologie, en complément de ses franchises en ophtalmologie et en néphrologie. Fondée en 2022, Avanzanite compte aujourd’hui plus de 110 collaborateurs à travers l’Europe et accompagne plus de 400 patients.

À propos de Zemcelpro^®

Zemcelpro est un traitement allogénique à base de cellules souches hématopoïétiques autorisé dans l’Union européenne pour les adultes éligibles nécessitant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH). Il est préparé spécifiquement pour chaque patient à partir d’une unité unique de sang de cordon et se compose de deux éléments, à savoir des cellules CD34+ amplifiées à l’aide de la technologie propriétaire UM171 (dorocubicel) et des cellules CD34- non amplifiées. Après perfusion, les cellules souches CD34+ migrent vers la moelle osseuse où elles se divisent et mûrissent pour donner naissance à des cellules sanguines et immunitaires spécialisées. Les cellules CD34– non amplifiées, composées principalement de lymphocytes T CD3+, jouent un rôle complémentaire en favorisant la reconstitution immunitaire et en induisant un phénomène de greffe contre leucémie suite à la greffe.

À propos de l’allogreffe de cellules souches

Chaque année, environ 15 000 adultes dans les territoires couverts par l’autorisation nécessitent une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) comme traitement potentiellement curatif de cancers hématologiques tels que la leucémie myéloïde aiguë (LMA), la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA), les syndromes myélodysplasiques (SMD), les lymphomes et d’autres maladies. Cependant, un tiers de ces patients qui ont besoin d’une greffe en urgence ne disposent pas d’un donneur apparenté compatible. La plupart de ces patients reçoivent une greffe provenant de donneurs haplo-identiques ou de donneurs non apparentés incompatibles, ce qui accroît le risque de complications graves, notamment la maladie du greffon contre l’hôte (graft-versus-host disease, GVHD) et les infections. Ces complications contribuent à une mortalité non liée à la rechute. D’autres patients ne peuvent tout simplement pas bénéficier d’une greffe et restent exposés à un risque élevé de rechute, avec de faibles perspectives de survie.

À propos d'Avanzanite Bioscience

Avanzanite est une société pharmaceutique de nouvelle génération spécialement conçue pour libérer le plein potentiel des médicaments destinés aux maladies rares à travers l’Europe. Fondée en 2022 et ayant son siège social est situé à Amsterdam, aux Pays-Bas, Avanzanite a été fondée sur la conviction que l’innovation scientifique ne peut avoir d’impact pour les patients que si les médicaments conçus à leur intention leur parviennent effectivement. Grâce à des partenariats sur mesure, les innovateurs du secteur biopharmaceutique confient à Avanzanite l’avenir européen de leurs médicaments. Avanzanite allie une expertise paneuropéenne, une stratégie commerciale et d’accès audacieuse, ainsi qu’une exécution hautement performante, afin de transformer la complexité de l’Europe en opportunité, en veillant à ce qu’aucun patient ne soit laissé de côté et en créant une valeur durable à long terme pour ses partenaires.

Pour de plus amples renseignements, consultez www.avanzanite.com et suivez-nous sur LinkedIn.

À propos d’ExCellThera

ExCellThera est un chef de file mondial dans l’amplification des cellules souches sanguines. Sa plateforme technologique est conçue pour multiplier les cellules souches hématopoïétiques (CSH) issues de toute source, tout en atténuant le stress cellulaire lié à la culture cellulaire ou à l’édition génétique.

Pour de plus amples renseignements, consultez www.excellthera.com et suivez-nous sur LinkedIn.

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