Dompé administra la dosis al primer paciente en el estudio de fase 3 de cenegermin-bkbj para NOIANA

• La neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA) es una pérdida de flujo sanguíneo al nervio óptico que causa una pérdida de la visión rápida y espontánea, para la cual no hay tratamientos aprobados por la FDA en la actualidad.
• Dada la gran necesidad no atendida de tratamientos efectivos para NOIANA, en octubre de 2025 la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos otorgó a Dompé un Vale de Revisión de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV), con el objetivo de acelerar una potencial solicitud de licencia para productos biológicos de factor de crecimiento nervioso (FCN) intranasal en NOIANA.

MILÁN & SAN MATEO, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Dompé, una compañía biofarmacéutica con operaciones en Italia y los Estados Unidos, anunció la inscripción del primer paciente en un estudio de fase 3 de cenegermin-bkbj para el tratamiento de la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA). Con la participación de más de 130 centros en todo el mundo, el ensayo de fase 3 “Galassia-NAION-301” es un estudio multicéntrico y doble ciego que compara cenegermin-bkbj con un placebo para la mejora de la pérdida de visión provocada por NOIANA.

“Nuestro programa de I+D de FCN sigue acelerándose con nuestro tercer estudio clínico de 2026”, señaló Marcello Allegretti, director científico de Dompé. “La administración de la dosis al primer paciente en nuestro ensayo de NOIANA representa un paso fundamental en nuestra misión de acceder a todo el potencial del FCN. Con el desarrollo de nuestro FCN intranasal patentado en investigación clínica, adoptamos un enfoque audaz y no invasivo que sortea la barrera hematoencefálica y tiene el potencial de redefinir el estándar de atención”.

La NOIANA es una interrupción del flujo sanguíneo al nervio óptico que causa una pérdida de visión rápida que suele ocurrir espontáneamente. Hay aproximadamente 6000 casos nuevos por año en los Estados Unidos y entre 10.000 y 46.000 casos nuevos por año en la Unión Europea. La cantidad de casos está creciendo debido al envejecimiento de la población y el aumento de la prevalencia de factores de riesgo, como diabetes, hipertensión y otros trastornos relacionados con la obesidad, como apnea del sueño. Hasta tres cada cuatro pacientes experimentan dificultades visuales importantes, y aproximadamente uno cada diez experimentan una pérdida profunda de la visión y ceguera legal.

“Debido a que actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA disponibles para NOIANA, hay una necesidad urgente de terapias nuevas”, afirmó Ahmed Enayetallah, director de desarrollo de Dompé. “La terapia de FCN intranasal de Dompé es un enfoque prometedor que aprovecha la capacidad del FCN de ayudar a la supervivencia y la reparación de las células del nervio óptico, con el potencial de revertir y/o prevenir la pérdida de la visión asociada con NOIANA si el diagnóstico y el tratamiento son rápidos”.

El estudio contará con la participación de aproximadamente 272 personas con NOIANA entre 50 y 80 años en todo el mundo. Los criterios de valoración del estudio evaluarán cambios funcionales y estructurales en el ojo afectado, según la medición de la mejor agudeza visual corregida (BCVA), pruebas de campo visual y una tomografía de coherencia óptica (OCT). Cenegermin-bkbj es un producto en investigación para NOIANA, y su seguridad y eficacia para esta indicación no han sido establecidas ni aprobadas por ningún organismo regulatorio.

Acerca de Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. es una empresa biofarmacéutica privada de ámbito internacional cuyo objetivo es poner todo el potencial del factor de crecimiento nervioso (FCN) al servicio de los pacientes. Como primera empresa en descubrir el potencial terapéutico del FCN, Dompé desarrolló el primer tratamiento con FCN aprobado por la FDA. En la actualidad, nuestra cartera de productos en fase clínica refleja nuestro compromiso con la redefinición de los tratamientos para afecciones oftalmológicas, neurológicas y relacionadas con el dolor. Con 130 años de independencia a nuestras espaldas, asumimos el reto de transformar nuestra ciencia y a nosotros mismos ofreciendo terapias modificadoras de la enfermedad, pioneras en su clase, a través del FCN y otras moléculas innovadoras para ayudar a las personas a mejorar su visión, favorecer la recuperación neurológica y controlar el dolor de forma eficaz. En la actualidad, Dompé cuenta con más de 1100 empleados en todo el mundo y mantiene un centro de operaciones comerciales en Estados Unidos, situado en el área de la bahía de San Francisco.

Se puede encontrar más información sobre el ensayo clínico Galassia-NAION-301 actual en www.clinicaltrials.gov (NCT07453888) o en https://galassia-naion301study.com/.

Acerca del factor de crecimiento nervioso (FCN)
El factor de crecimiento nervioso (FCN) es una neurotrofina, es decir, una proteína perteneciente a una familia de proteínas esenciales para el crecimiento, el mantenimiento y la supervivencia de las neuronas, con un amplio potencial terapéutico. El FCN fue descubierto por la neurobióloga italiana, la profesora Rita Levi-Montalcini, y el bioquímico estadounidense, el Dr. Stanley Cohen, lo que les valió el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1986. En su investigación, los doctores Levi-Montalcini y Cohen descubrieron que el FCN desempeña un papel crucial en la proliferación, la diferenciación y la supervivencia de las neuronas simpáticas y sensoriales. Dompé es la primera empresa en aprovechar el potencial terapéutico del FCN, basándose en un descubrimiento galardonado con el Premio Nobel para ofrecer un tratamiento revolucionario para una enfermedad ocular neurotrófica rara.

Acerca de la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA)
Las neuropatías ópticas son trastornos provocados por daños en el nervio óptico, que interrumpen las señales visuales de la retina hacia el cerebro debido a lesiones, inflamación, flujo sanguíneo deficiente o factores genéticos y degenerativos. El resultado es una pérdida progresiva o repentina de la visión, que suele afectar la visión central o periférica y la discriminación de los colores y en casos graves, deriva en la ceguera permanente. La neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA) es la causa más común de la lesión aguda del nervio óptico y la neuropatía óptica en las personas mayores de 50 años. Afecta por igual a los hombres y a las mujeres y suele aparecer alrededor de los 66 años de edad. Si bien no se conoce con exactitud su causa, entre los factores de riesgo comunes se mencionan la diabetes, la hipertensión arterial, el colesterol alto y el tabaquismo. A pesar de su frecuencia y del riesgo de pérdida grave y permanente de la visión, no hay ningún tratamiento de eficacia demostrada para mejorar los resultados en la visión.

Acerca del programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV)
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos puso en marcha el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV) para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos recetados y productos biológicos en consonancia con las prioridades nacionales críticas en materia de salud de los Estados Unidos. Anunciado en junio de 2025, el programa les da a las empresas la oportunidad de acortar los plazos de revisión de las solicitudes estándar de 10 a 12 meses a apenas 1 o 2 meses, al aplicar un proceso de revisión colaborativo y multidisciplinario. A las empresas seleccionadas se les otorga un vale que les permite mejorar la comunicación con la FDA y asegurar una revisión constante, para agilizar el cronograma de cumplimiento, al tiempo que se mantienen los rigurosos estándares de seguridad y eficacia del organismo. El programa se destina a aquellas terapias transformadoras que abordan los principales desafíos en materia de salud pública y las grandes necesidades médicas que aún no han sido cubiertas.

Acerca de Oxervate
OXERVATE^® (cenegermin-bkbj) es una solución oftálmica al 0,002 % indicada para tratar la queratitis neurotrófica. Información importante de seguridad: Se deben retirar las lentes de contacto, ya sean terapéuticas o correctoras, antes de aplicar OXERVATE. Las lentes de contacto se pueden volver a colocar 15 minutos después de haberse administrado OXERVATE. OXERVATE puede provocar molestias oculares, en particular, dolor ocular, que pueden ser de leves a moderadas. Los pacientes deben comunicarse con el médico si se produce una reacción ocular más grave. La reacción adversa más común registrada con OXERVATE (~16 %) fue dolor ocular. Otras reacciones adversas con OXERVATE (1 % a 10 %) fueron los depósitos corneales, sensación de cuerpo extraño, hiperemia ocular, inflamación ocular, fotofobia, lagrimeo y dolor de cabeza.

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