Dompé dient de eerste patiënt een dosis toe in het fase 3-onderzoek naar Cenegermin-bkbj voor NAION

• Niet-arteritische anterieure ischemische optische neuropathie (NAION) is een verstoring van de bloedtoevoer naar de oogzenuw die leidt tot spontaan en snel optredend gezichtsverlies; hiervoor bestaan momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandelingen.
• Gezien de aanzienlijke onvervulde behoefte aan effectieve behandelingen voor NAION heeft Dompé in oktober 2025 van de Amerikaanse FDA een Commissioner’s National Priority Review Voucher (CNPV) ontvangen. Deze voucher is bedoeld om een mogelijke aanvraag voor een vergunning voor biologische geneesmiddelen (Biologics License Application) voor intranasale zenuwgroeifactor (NGF) bij NAION te versnellen.

MILAAN & SAN MATEO, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Dompé, een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf met activiteiten in Italië en de VS, maakt bekend dat de eerste patiënt is ingeschreven voor een fase 3-onderzoek naar cenegermin-bkbj voor de behandeling van niet-arteriële anterieure ischemische neuropathie (NAION). De fase 3-studie "Galassia-NAION-301", waaraan wereldwijd meer dan 130 centra deelnemen, is een multicenter, dubbelblind onderzoek waarin cenegermin-bkbj wordt vergeleken met een placebo als middel om gezichtsverlies als gevolg van NAION te verbeteren.

"Ons NGF-onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma blijft vaart maken met ons derde klinisch onderzoek van 2026," aldus Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer bij Dompé. "De toediening van de eerste dosis aan de eerste patiënt in onze NAION-studie markeert een cruciale stap in onze missie om het volledige potentieel van NGF te ontsluiten. Door ons eigen intranasale NGF verder te ontwikkelen in klinisch onderzoek, kiezen we voor een gedurfde, niet-invasieve aanpak die de bloed-hersenbarrière omzeilt en het potentieel heeft om de zorgstandaard opnieuw te definiëren."

NAION verwijst naar een verminderde bloedtoevoer naar de oogzenuw, wat leidt tot snel gezichtsverlies en meestal spontaan optreedt. Jaarlijks zijn er ongeveer 6.000 nieuwe gevallen in de Verenigde Staten en 10.000-46.000 nieuwe gevallen in de EU. Het aantal gevallen neemt toe vanwege de vergrijzing van de bevolking en de toenemende prevalentie van risicofactoren zoals diabetes, hypertensie en andere aan obesitas gerelateerde aandoeningen zoals slaapapneu. Maar liefst drie op de vier patiënten ervaren een belangrijke visuele beperking, en ongeveer één op de tien patiënten ervaart een ernstig verlies van het gezichtsvermogen en is zelfs wettelijk blind.

"Momenteel zijn er geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor NAION beschikbaar. Er is dan ook dringend behoefte aan nieuwe therapieën," aldus Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer bij Dompé. "De intranasale NGF-therapie van Dompé biedt een veelbelovende aanpak. Hierbij wordt het vermogen van NGF gebruikt om het voortbestaan en herstel van oogzenuwcellen te ondersteunen. Dit biedt het potentieel om het bij NAION optredende gezichtsverlies om te keren en/of te voorkomen, mits de aandoening snel wordt gediagnosticeerd en behandeld."

Aan het onderzoek nemen wereldwijd ongeveer 272 mensen met NAION in de leeftijd van 50 tot 80 jaar deel. De eindpunten van het onderzoek zijn gericht op het beoordelen van functionele en structurele veranderingen in het aangetaste oog, gemeten aan de hand van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), gezichtsveldonderzoek en optico-coherentietomografie (OCT). Cenegermin-bkbj is een onderzoeksproduct voor NAION, waarvan de veiligheid en werkzaamheid voor deze indicatie nog niet zijn vastgesteld of goedgekeurd door enige regelgevende instantie.

Over Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. is een particulier, wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf met als missie om het volledige potentieel van zenuwgroeifactor (NGF) beschikbaar te stellen voor patiënten. Als eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF heeft ontsloten, heeft Dompé de eerste door de FDA goedgekeurde NGF-behandeling ontwikkeld. Vandaag de dag weerspiegelt onze klinische pijplijn onze toewijding om behandelingen voor oogheelkundige, neurologische en pijngerelateerde aandoeningen opnieuw te definiëren. Voortbouwend op 130 jaar onafhankelijkheid gaan we de uitdaging aan om onze wetenschap en onszelf te transformeren door eersteklas, ziekteveranderende therapieën te leveren via NGF en andere baanbrekende moleculen om mensen te helpen hun gezichtsvermogen te verbeteren, neurologisch herstel te ondersteunen en pijn effectief te beheersen. Dompé heeft wereldwijd meer dan 1100 medewerkers in dienst en beschikt over een commercieel centrum in de San Francisco Bay Area.

Meer informatie over de lopende klinische studie Galassia-NAION-301 is te vinden op www.clinicaltrials.gov (NCT07453888) of op: https://galassia-naion301study.com/.

Over de zenuwgroeifactor (NGF)
Zenuwgroeifactor (Nerve Growth Factor (NGF)) is een neurotrofine, een lid van een familie van eiwitten die essentieel zijn om zenuwcellen te stimuleren en te onderhouden in hun groei en te laten overleven, met een breed therapeutisch potentieel. NGF werd ontdekt door de Italiaanse neurobioloog professor Rita Levi-Montalcini en de Amerikaanse biochemicus dr. Stanley Cohen, die daar in 1986 de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde voor ontvingen. In hun onderzoek ontdekten dr. Levi-Montalcini en dr. Cohen dat NGF een cruciale rol speelt in de proliferatie, differentiatie en overleving van sympathische en sensorische zenuwcellen. Dompé is het eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF heeft ontsloten en voortbouwt op een Nobelprijswinnende ontdekking om een doorbraakbehandeling voor een zeldzame neurotrofische oogziekte te leveren.

Over niet-arteriële anterieure ischemische neuropathie (NAION)
Opticoneuropathieën zijn aandoeningen die worden veroorzaakt door schade aan de oogzenuw, waardoor de visuele signalen van het netvlies naar de hersenen worden verstoord als gevolg van letsel, ontsteking, een slechte doorbloeding of genetische en degeneratieve factoren. Het gevolg is een geleidelijk of snel verlies van het gezichtsvermogen, waarbij vaak het centrale of perifere gezichtsvermogen en het kleurenzien worden aangetast. In ernstige gevallen leidt dit tot blijvende blindheid. Niet-arteritische anterieure ischemische opticoneuropathie (NAION) is de meest voorkomende oorzaak van acute beschadiging van de oogzenuw en opticoneuropathie bij mensen boven de 50. De aandoening treft mannen en vrouwen in gelijke mate en begint meestal rond de leeftijd van 66 jaar. Hoewel de exacte oorzaak nog niet volledig bekend is, zijn diabetes, hoge bloeddruk, een hoog cholesterolgehalte en roken veelvoorkomende risicofactoren. Ondanks de hoge prevalentie en het risico op ernstig blijvend gezichtsverlies is er geen bewezen behandeling om het gezichtsvermogen te verbeteren.

Over het Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)-pilotprogramma
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het pilotprogramma Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) gelanceerd om de ontwikkeling en beoordeling van receptgeneesmiddelen en biologische producten te versnellen. Hiermee wil het een antwoord geven op cruciale nationale gezondheidsbelangen in de VS. Het programma, dat in juni 2025 werd aangekondigd, biedt bedrijven de mogelijkheid om de standaardtermijn voor beoordelingsaanvragen te verkorten van 10-12 maanden tot slechts 1-2 maanden door middel van een multidisciplinair teamgericht beoordelingsproces. Geselecteerde bedrijven ontvangen een voucher die zorgt voor betere communicatie met de FDA en continue beoordeling om een snellere doorlooptijd mogelijk te maken, terwijl de strenge normen van de instantie op het gebied van veiligheid en werkzaamheid gehandhaafd blijven. Het programma richt zich op baanbrekende therapieën die belangrijke uitdagingen op het gebied van de volksgezondheid en grote onvervulde medische behoeften aanpakken.

Over Oxervate
OXERVATE^® (cenegermin-bkbj) oogdruppels 0,002% zijn geïndiceerd voor de behandeling van neurotrofische keratitis. Belangrijke veiligheidsinformatie: Contactlenzen, zowel therapeutische als corrigerende, moeten worden verwijderd voordat OXERVATE wordt gebruikt. Contactlenzen mogen 15 minuten na indruppeling van OXERVATE weer worden ingedaan. Bij gebruik van OXERVATE kan licht tot matig oogongemak, zoals oogpijn, optreden. Patiënten moeten contact opnemen met hun zorgverlener als er een ernstigere oogreactie optreedt. De meest voorkomende bijwerking van OXERVATE (~16%) was oogpijn. Andere bijwerkingen van OXERVATE (1% tot 10%) waren onder meer afzettingen op het hoornvlies, het gevoel dat er iets in het oog zit, rode ogen, oogontsteking, fotofobie, tranende ogen en hoofdpijn.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.