Dompé behandelt eerste patiënten in Europa en de VS in fase 3-onderzoek naar isocyclosporine voor atopische keratoconjunctivitis

• Atopische keratoconjunctivitis (AKC) is een chronische ontstekingsziekte van het oog die vaak gepaard gaat met atopische aandoeningen. Door de beperkte kennis van deze ziekte wordt de diagnose vaak te laat gesteld of gemist.
• Isocyclosporine is een nieuwe dubbele remmer van twee cruciale immuunreacties bij oogontstekingen zoals AKC.

MILAAN & SAN MATEO, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Dompé, een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf met activiteiten in Italië en de VS, heeft aangekondigd dat de eerste patiënten zijn ingeschreven voor een fase 3-onderzoek naar isocyclosporine voor de behandeling van atopische keratoconjunctivitis (AKC). Isocyclosporine is een dubbele remmer van het transient receptor potential (TRP) kationkanaal, mucolipine subfamilie, lid 2 (TRPML2) en calcineurine, belangrijke regulatoren van de immuun- en ontstekingsreactie bij chronische inflammatoire oogziekten. De fase 3-studie is een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek waarin isocyclosporine wordt vergeleken met een vehiculumcontrole wat betreft de verbetering van oculaire symptomen na zes weken behandeling.

“Deze mijlpaal benadrukt Dompé's toewijding aan baanbrekende wetenschap met het potentieel om het leven van patiënten ingrijpend te veranderen," aldus Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer bij Dompé. "Het dubbele mechanisme van isocyclosporine heeft het potentieel om de behandeling en levenskwaliteit van patiënten met slecht behandelde AKC opnieuw te definiëren. Het markeert ook een belangrijk moment voor Dompé, omdat we een nieuw middel in de laatste ontwikkelingsfase brengen voor een ziekte waarvoor nog veel behoefte bestaat om hier een oplossing voor te vinden."

AKC is een ernstige chronische ontstekingsziekte van het oog waarvoor geen door de FDA goedgekeurde behandelingsopties bestaan. Als AKC niet goed wordt behandeld of onder controle wordt gehouden, kan dit littekens of verdunning van het hoornvlies veroorzaken. Dit kan leiden tot wazig zien of zelfs permanent verlies van het gezichtsvermogen.¹ Bij gebrek aan een door de FDA goedgekeurde behandeling worden therapieën zoals lokale antihistaminica, corticosteroïden, immunomodulatoren en nieuwe biologische geneesmiddelen gebruikt.¹

"Tegenwoordig hebben patiënten met AKC te maken met beperkte behandelingsmogelijkheden die vaak bedoeld zijn voor kortdurend gebruik vanwege ernstige bijwerkingen," zegt Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer bij Dompé. "Het onvermogen om de ziekte op lange termijn onder controle te houden, vermindert de dagelijkse levenskwaliteit en stelt patiënten bloot aan mogelijk gezichtsverlies als gevolg van complicaties zoals littekenvorming en ulceratie. Isocyclosporine is ontwikkeld om deze cyclus te doorbreken door zich te richten op twee belangrijke ziekteprocessen voor een meer uitgebreide controle op lange termijn."

In een eerder uitgevoerd cruciaal fase 2-onderzoek (ISAAK, EU_CT#: 2023-508907-19-00), liet isocyclosporine na vier weken behandeling statistisch significante verbeteringen zien in de metingen van AKC-gerelateerde tekenen en symptomen in vergelijking met de vehiculumcontrole. In de studie waren er geen stopzettingen als gevolg van bijwerkingen van isocyclosporine en was er geen verschil in comfortscores na installatie in vergelijking met de vehiculumcontrole. Een publicatie met de resultaten van deze studie is momenteel in ontwikkeling.

Over Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. is een particulier, wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf met als missie om het volledige potentieel van zenuwgroeifactor (NGF) beschikbaar te stellen voor patiënten. Als eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF heeft ontsloten, heeft Dompé de eerste door de FDA goedgekeurde NGF-behandeling ontwikkeld. Vandaag de dag weerspiegelt onze klinische pijplijn onze toewijding om behandelingen voor oogheelkundige, neurologische en pijngerelateerde aandoeningen opnieuw te definiëren. Voortbouwend op 130 jaar onafhankelijkheid gaan we de uitdaging aan om onze wetenschap en onszelf te transformeren door eersteklas, ziekteveranderende therapieën te leveren via NGF en andere baanbrekende moleculen om mensen te helpen hun gezichtsvermogen te verbeteren, neurologisch herstel te ondersteunen en pijn effectief te beheersen. Dompé heeft wereldwijd meer dan 950 medewerkers in dienst en beschikt over een commercieel centrum in de San Francisco Bay Area.

Meer informatie op https://www.dompe.com/us/.

Over isocyclosporine
Isocyclosporine is een nieuwe, dubbele remmer van TRPML2, een belangrijke mediator van immuuncelactivering, en calcineurine, dat de door T-cellen gemedieerde immuunrespons reguleert. Beide routes spelen een belangrijke rol in de immuun- en ontstekingsreactie bij oogziekten. Langdurige behandeling met isocyclosporine bij AKC is bedoeld om de ontstekingsreactie onder controle te houden, symptomen en complicaties te verminderen zonder gebruik te maken van lokale steroïden, die het risico op toxische bijwerkingen zoals glaucoom en cataract met zich meebrengen. Bovendien is isocyclosporine ontworpen voor een betere oplosbaarheid in het oog, om de biologische beschikbaarheid, distributie en verdraagbaarheid te verbeteren.

Over atopische keratoconjunctivitis
AKC wordt meestal veroorzaakt door een overactieve, chronische ontstekingsreactie in de ogen. Het komt vaak voor in combinatie met aandoeningen zoals eczeem of astma (atopie). Bij mensen met AKC wordt het immuunsysteem van het lichaam overgevoelig voor alledaagse allergenen, zoals stof of pollen, wat leidt tot langdurige ontsteking en irritatie van de ogen. Kenmerkende symptomen van AKC zijn onder meer ernstige jeuk, roodheid en ongemak aan de ogen. Het kan de ogen ook kwetsbaarder maken voor infecties en chronische pijn of ongemak. De aanhoudende en slopende symptomen van AKC kunnen dagelijkse activiteiten behoorlijk verstoren en leiden tot emotionele stress, waardoor de algehele kwaliteit van leven achteruitgaat. Het risico op gezichtsverlies en infecties maakt een juiste diagnose en behandeling superbelangrijk. Door een gebrek aan kennis wordt AKC vaak verkeerd gediagnosticeerd als andere vormen van allergische oogziekten of minder ernstige aandoeningen die het oogoppervlak aantasten, wat kan leiden tot een vertraagde of verkeerde behandeling.

Referenties:

1. Chen JJ, Applebaum DS, Sun GS, Pflugfelder SC. Atopic keratoconjunctivitis: A review. J Am Acad Dermatol . 2014 Mar;70(3):569-575. doi:10.1016/j.jaad.2013.10.036

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.