Dompé inicia en Europa y Estados Unidos un estudio de fase 3 de isociclosporina en pacientes con queratoconjuntivitis atópica

• La queratoconjuntivitis atópica (QCA) es una enfermedad ocular inflamatoria crónica, frecuentemente asociada a afecciones atópicas, cuyo bajo nivel de conocimiento suele provocar diagnósticos tardíos o erróneos.
• La isociclosporina es un novedoso inhibidor dual de dos vías inmunitarias clave implicadas en la inflamación ocular, como la QCA.

MILÁN y SAN MATEO, California--(BUSINESS WIRE)--Dompé, empresa biofarmacéutica líder con operaciones en Italia y Estados Unidos, ha anunciado el inicio de la inclusión de los primeros pacientes en un estudio de fase 3 de isociclosporina para el tratamiento de la queratoconjuntivitis atópica (QCA). La isociclosporina es un inhibidor dual del canal catiónico de potencial receptor transitorio (TRP), subfamilia mucolipina, miembro 2 (TRPML2), y de la calcineurina, ambos reguladores clave de la respuesta inmunitaria e inflamatoria en las enfermedades oculares inflamatorias crónicas. El ensayo de fase 3 es un estudio multicéntrico, aleatorizado y doble ciego que evalúa la isociclosporina frente a un vehículo de control en la mejora de los signos y síntomas oculares tras seis semanas de tratamiento.

"Este hito refuerza el compromiso de Dompé con una ciencia innovadora con capacidad para transformar la vida de los pacientes", afirmó Marcello Allegretti, director científico de Dompé. "El mecanismo de acción dual de la isociclosporina tiene el potencial de redefinir el tratamiento y la calidad de vida de los pacientes que conviven con una QCA mal controlada. Además, supone un paso clave para Dompé al avanzar un nuevo activo hacia fases avanzadas de desarrollo para una enfermedad con importantes necesidades médicas no cubiertas".

La QCA es una enfermedad ocular inflamatoria crónica grave para la que actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA. Si no se trata o controla de forma adecuada, puede provocar cicatrización o adelgazamiento de la córnea, lo que puede dar lugar a visión borrosa o incluso a pérdida permanente de la visión.¹ En ausencia de tratamientos aprobados por la FDA, se emplean terapias como antihistamínicos tópicos, corticosteroides, inmunomoduladores y biológicos emergentes.¹

"En la actualidad, los pacientes con QCA se enfrentan a opciones terapéuticas limitadas, a menudo indicadas para un uso a corto plazo debido a efectos secundarios graves", señaló Ahmed Enayetallah, director de desarrollo de Dompé. "La falta de un control prolongado de la enfermedad reduce la calidad de vida diaria y expone a los pacientes a un posible deterioro visual derivado de complicaciones como la cicatrización y la ulceración. La isociclosporina está diseñada para romper este ciclo actuando sobre dos vías clave de la enfermedad, con el objetivo de lograr un control más completo y duradero".

Previamente, en un estudio pivotal de fase 2 (ISAAK, EU_CT nº: 2023-508907-19-00), la isociclosporina mostró mejoras estadísticamente significativas en los signos y síntomas asociados a la QCA tras cuatro semanas de tratamiento, en comparación con el vehículo de control. En dicho estudio no se registraron interrupciones del tratamiento debidas a acontecimientos adversos relacionados con la isociclosporina, ni se observaron diferencias en las puntuaciones de confort tras la instilación frente al vehículo de control. Actualmente se está preparando una publicación que detallará los resultados de este estudio.

Acerca de Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. es una empresa biofarmacéutica privada y mundial, cuya misión es acercarles todo el potencial del factor de crecimiento nervioso (FCN) a los pacientes. Habiendo sido la primera empresa en descubrir el potencial terapéutico del FCN, Dompé desarrolló el primer tratamiento con FCN aprobado por la FDA. En la actualidad, nuestra cartera de productos clínicos demuestra nuestro compromiso con la redefinición de los tratamientos para afecciones oftálmicas, neurológicas y relacionadas con el dolor. Con el aval que nos dan 130 años de independencia, hemos aceptado el desafío de transformar nuestra ciencia y transformarnos nosotros ofreciendo terapias modificadoras de la enfermedad de primera clase a través del FCN y otras moléculas innovadoras, para contribuir a que las personas puedan mejorar su visión, apoyar la recuperación neurológica y controlar el dolor de forma eficaz. En la actualidad, Dompé cuenta con más de 950 empleados en todo el mundo y un centro de operaciones comerciales en Estados Unidos, situado en el área de la bahía de San Francisco.

Consulte más información en https://www.dompe.com/us/.

Acerca de la isociclosporina
La isociclosporina es un novedoso inhibidor dual de TRPML2, un mediador clave de la activación de las células inmunitarias, y de la calcineurina, que regula las respuestas inmunitarias mediadas por células T. Ambas vías desempeñan un papel fundamental en la respuesta inmunitaria e inflamatoria en las enfermedades oculares. El tratamiento a largo plazo con isociclosporina en la QCA está diseñado para controlar la respuesta inflamatoria, reducir los síntomas y las complicaciones y disminuir la necesidad de corticosteroides tópicos, cuyo uso conlleva el riesgo de efectos secundarios tóxicos, como el glaucoma y las cataratas. Además, la isociclosporina ha sido formulada para mejorar su solubilidad ocular con el fin de optimizar la biodisponibilidad, la distribución y la tolerabilidad.

Acerca de la queratoconjuntivitis atópica
La QCA se caracteriza por una reacción inflamatoria crónica y excesiva en los ojos. A menudo se presenta junto con afecciones como el eccema o el asma (atopia). En las personas con QCA, el sistema inmunitario se vuelve excesivamente sensible a alérgenos cotidianos, como el polvo o el polen, lo que provoca inflamación e irritación ocular persistentes. Los síntomas característicos de la QCA incluyen picor intenso, enrojecimiento y molestias oculares, así como una mayor vulnerabilidad a infecciones y dolor ocular crónico. Los síntomas persistentes y debilitantes de la QCA pueden interferir de forma significativa en las actividades diarias y provocar malestar emocional, reduciendo la calidad de vida general. El riesgo de pérdida de visión y de infección hace que un diagnóstico y tratamiento adecuados sean fundamentales. Debido al bajo nivel de conocimiento de la enfermedad, la QCA suele diagnosticarse erróneamente como otras formas de enfermedad ocular alérgica o como afecciones menos graves que afectan a la superficie ocular, lo que puede dar lugar a retrasos o tratamientos inadecuados.

Referencias:

1. Chen JJ, Applebaum DS, Sun GS, Pflugfelder SC. Atopic keratoconjunctivitis: A review. J Am Acad Dermatol . 2014 Mar;70(3):569-575. doi:10.1016/j.jaad.2013.10.036

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