BRUKINSA offre un taux historique de survie sans progression à 6 ans de 74 % chez les patients naïfs de traitement atteints de leucémie lymphoïde chronique

Plusieurs études de suivi à long terme confirment l’efficacité supérieure et la bonne tolérance de BRUKINSA par rapport à l’ibrutinib dans le traitement de la LLC récidivante ou réfractaire

Des données supplémentaires présentées au congrès de l’ASH sur le BGB-16673, un dégradeur expérimental ciblant la BTK, montrent que son activité pourrait être la première et la meilleure de sa catégorie, avec des réponses durables obtenues chez des patients atteints de LLC ayant déjà reçu de nombreux traitements

SAN CARLOS, Californie--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq : ONC ; HKEX : 06160 ; SSE : 688 235), une société internationale d’oncologie, réaffirme sa position de leader dans le domaine de l’innovation en matière de leucémie lymphoïde chronique (LLC) en présentant la richesse, la qualité et la dynamique de son portefeuille de produits hématologiques lors de la 67^e Assemblée annuelle et exposition de l’American Society of Hematology (67th ASH Annual Meeting and Exposition) qui se déroule actuellement à Orlando, en Floride. L’ensemble des données présentées par BeOne lors de ce congrès renforcent la position de BRUKINSA^® (zanubrutinib) en tant qu’inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) privilégié.

« À l’occasion du congrès 2025 de l’ASH, nous allons présenter de nouvelles données issues de l’ensemble de notre franchise LLC, qui mettront en évidence à la fois la puissance de BRUKINSA et le potentiel du BGB-16673 », a déclaré le Dr Amit Agarwal, directeur médical du département d’hématologie de BeOne. « Les données à long terme constituent la référence absolue en matière de LLC, et BRUKINSA continue d’offrir les niveaux élevés et durables de survie globale et de survie sans progression que les patients et les médecins sont en droit d’attendre de la part d’un inhibiteur de la BTK. Le BGB-16673, le dégradeur de la BTK le plus avancé en milieu clinique, avec plus de 800 patients traités à ce jour, pourrait représenter la prochaine vague d’innovation fondamentale en oncologie. »

BRUKINSA continue de démontrer une efficacité à long terme sans précédent et un profil d’innocuité favorable après plus de six ans de suivi chez des patients naïfs de traitement atteints de LLC/LPL.

Dans SEQUOIA (NCT03336333), un essai clinique randomisé, multicentrique et mondial de phase III, BRUKINSA a conservé sa supériorité en termes de survie sans progression (SSP) par rapport à la bendamustine associée au rituximab (BR), avec une SSP estimée à 74 % à six ans chez les patients naïfs de traitement atteints de LLC ou de lymphome à petits lymphocytes (LPL), contre 32 % pour le BR. Les points forts de l’essai sont les suivants :

• Bras A, B et C : BRUKINSA vs BR, ainsi que BRUKINSA chez les patients présentant une délétion du chromosome 17p (del(17p)) ( présentation par affiche : 2129 )
  • Les taux de SSP ajustés en fonction de la COVID-19 ont été de 77 % (IC à 95 %, 70,1-81,8) pour BRUKINSA et de 33 % (IC à 95 %, 25,5-40,4) pour le BR.
  • La survie globale (SG) à 72 mois a été de 84 % pour BRUKINSA et de 80 % pour le BR. Après ajustement pour tenir compte de la COVID-19, les taux de SG ont été respectivement de 88 % et 82 %.
  • Chez les patients del(17p), la SSP à six ans a été de 64 % (65 % après ajustement pour tenir compte de la COVID-19) et la survie globale à 72 mois a été de 83 %.
  • Le profil d’innocuité de BRUKINSA a été conforme aux résultats des études précédentes, aucun nouveau signal d’innocuité n’ayant été identifié.

« Le suivi prolongé de l’essai SEQUOIA renforce les preuves en faveur de l’utilisation continue du zanubrutinib », a déclaré le Dr Constantine Tam, M.B.B.S., chef du service de lymphomes à Alfred Health et professeur d’hématologie à l’université Monash. « Les patients ont continué à montrer qu’ils contrôlaient durablement la maladie, et une innocuité constante a été observée dans tous les groupes de l’essai, ce qui a considérablement relevé la barre pour les patients atteints de LLC, y compris ceux dont la maladie est plus difficile à traiter. »

• Bras D : BRUKINSA plus vénétoclax chez les patients présentant ou non une délétion du chromosome 17p et/ou des mutations du gène TP53 ( présentation par affiche : 5669 )
  • Dans l’ensemble de la population de patients, dont 58 % présentaient une délétion 17p et/ou une mutation du gène TP53, la SSP médiane n’a pas été atteinte ; le taux de SSP à 36 mois a été de 87 %.
  • Le taux de SSP à 36 mois a été de 87 % chez les patients del(17p) et/ou présentant une mutation du gène TP53, et de 89 % chez les patients ne présentant ni délétion (17p) ni mutation du gène TP53.
  • Au total, 42 patients ont terminé le traitement combiné BRUKINSA plus vénétoclax, puis ont poursuivi avec BRUKINSA en monothérapie.
    • Douze mois après la période de combinaison, la maladie résiduelle minimale indétectable dans le sang périphérique (undetectable minimal residual disease, uMRD) a été maintenue chez 100 % des patients (18 sur 18) sans délétion 17p ni mutation du gène TP53.
    • Dix-huit mois après la période de combinaison, l’uMRD a été maintenue chez 92 % des patients (22/24) présentant une délétion 17p et/ou une mutation du gène TP53.
  • Le profil d’innocuité de BRUKINSA associé au vénétoclax a généralement été tolérable et aucun problème de sécurité inattendu n’a été identifié.
  • Les Directives du NCCN pour la pratique clinique de l’oncologie (NCCN Guidelines^®) recommandent désormais l’association zanubrutinib + vénétoclax comme traitement de première intention privilégié pour la LLC/LPL.

De nouvelles données issues des résultats rapportés par les patients atteints de LLC R/R suggèrent que BRUKINSA pourrait présenter un profil d’effets secondaires plus gérable. Des données de suivi sur une période pouvant aller jusqu’à six ans confirment le rôle fondamental de BRUKINSA dans le traitement de la LLC/LPL en tant que seul inhibiteur de la BTK à offrir une SSP durable et des avantages à long terme par rapport à tout autre inhibiteur de la BTK.

ALPINE (NCT03734016) est une étude mondiale, randomisée, ouverte, multicentrique, de phase III, visant à comparer BRUKINSA à l’ibrutinib chez des patients atteints de LLC/LPL R/R ayant reçu au moins un traitement systémique antérieur. Les points forts de l’étude sont les suivants :

• Survie sans progression basée sur les symptômes en tant que critère d’évaluation cliniquement pertinent et centré sur le patient ( présentation orale : 711 )
  • Cette étude est l’une des premières à démontrer, à l’aide de la modélisation conjointe, une association statistiquement et cliniquement significative entre la détérioration longitudinale des symptômes et la progression de la maladie chez des patients atteints de LLC/LPL.
  • La détérioration des symptômes rapportés par les patients, tels que la fatigue, l’insomnie et les nausées/vomissements, s’est révélée être un indicateur symptomatique fort de la progression de la maladie.
  • Par rapport à l’ibrutinib, les patients sous BRUKINSA ont présenté un risque réduit de détérioration des symptômes liée à une progression plus précoce de la maladie.
  • L’analyse a montré que les patients sous BRUKINSA présentaient un risque moindre d’aggravation des symptômes tels que nausées/vomissements, fatigue, douleurs et insomnie.

• Suivi sur une période pouvant aller jusqu’à six ans des patients du groupe BRUKINSA de l’essai ALPINE ayant poursuivi leur participation dans le cadre d’une étude de prolongation à long terme (LTE-1 ; présentation par affiche : 2123)
  • Après un suivi pouvant aller jusqu’à 73,5 mois, la SSP médiane pour l’ensemble des patients s’est avérée remarquable, à 52,5 mois ; le taux de SSP à 60 mois a été de 47,3 % (50,4 % après ajustement pour tenir compte de la COVID-19). Ces résultats redéfinissent les attentes pour cette population de patients.
  • Chez les patients del(17p), la SSP médiane a été de 49,9 mois ; le taux de la SSP à 60 mois a été de 38,2 % (40,5 % après ajustement pour tenir compte de la COVID-19).
  • Avec un suivi plus long, la prévalence de la plupart des événements indésirables d’intérêt particulier est restée stable d’une année sur l’autre.

Les données cliniques relatives au BGB-16673 (dégradeur de la BTK) démontrent des réponses rapides, solides et croissantes chez les patients atteints de LLC/LPL R/R ayant déjà reçu de nombreux traitements, y compris ceux ayant déjà reçu un traitement par BTKi et présentant des mutations conférant une résistance aux inhibiteurs de la BTK ( présentation orale : 85 ).

Les résultats actualisés de l’étude CaDAnCe-101 (NCT05006716), une étude ouverte de phase 1/2 en cours visant à évaluer le BGB-16673 en monothérapie chez des patients atteints de tumeurs malignes à cellules B, ont montré des réponses chez tous les types de patients atteints de LLC/LPL R/R, y compris ceux ayant déjà été traités par des inhibiteurs de la BTK, des inhibiteurs du gène BCL2 et des inhibiteurs non covalents de la BTK, ainsi que ceux présentant des mutations indiquant une résistance aux inhibiteurs de la BTK. Les points forts de l’étude sont les suivants :

• Après un suivi médian de 19,8 mois, 54,4 % des patients poursuivent leur traitement. Toutes doses confondues, le taux de réponse globale (TRG) a été de 85,3 % et le taux de rémission complète (RC) ou de RC avec récupération incomplète de la numération globulaire (RCi) a été de 2,9 %, les réponses s’intensifiant au fil du temps.
  • Dans le groupe de patients ayant reçu la dose recommandée pour la phase 2 (RP2D ; dose quotidienne de 200 mg), le TRG a été de 94,4 %.
  • Chez les patients ayant déjà reçu un traitement à base d’un inhibiteur covalent de la BTK, d’un BCL2i et d’un inhibiteur non covalent de la BTK, le TRG a été de 75,0 %.
• Les taux de SSP à 12 et 18 mois ont été respectivement de 73,5 % et 65,9 %.
• Le BGB-16673 a été généralement bien toléré chez ces patients ayant déjà reçu de nombreux traitements, sans décès liés au traitement ni nouvelles toxicités identifiées, avec une durée médiane de traitement de 13,6 mois.

Pour plus d’informations sur notre présence à l’Assemblée et exposition annuelle 2025 de l’ASH (ASH Annual Meeting and Exposition), veuillez consulter notre plateforme dédiée : congress.beonemedicines.com.

À propos de la leucémie lymphocytaire chronique

La leucémie lymphocytaire chronique (LLC) est un cancer de l’adulte mettant en jeu le pronostic vital. Il s’agit d’un type de tumeur maligne à cellules B matures, dans laquelle des lymphocytes B leucémiques anormaux (un type de globules blancs) provenant de la moelle osseuse envahissent le sang périphérique, la moelle osseuse et les tissus lymphoïdes.^1,2 La LLC est la leucémie la plus fréquente chez les adultes, représentant environ un tiers des nouveaux cas.^2,3

À propos de BGB-16673

Le BGB-16673 est un dégradeur potentiel de la protéine tyrosine kinase de Bruton (BTK) de première classe et le dégradeur de protéine le plus avancé en milieu clinique, avec près de 800 patients ayant participé à ce jour à un vaste programme de développement clinique mondial. Ce programme comprend trois essais randomisés de phase III portant sur la leucémie lymphoïde chronique (LLC) réfractaire ou résistante (R/R), dont un essai de phase III visant à comparer le BGB-16673 avec le pirtobrutinib, et dont le recrutement a débuté au quatrième trimestre 2025. Issu de la plateforme CDAC (Chimeric Degradation Activation Compound) de BeOne, le BGB-16673 vise à favoriser la dégradation, ou la destruction, des formes sauvages et mutantes de la BTK, y compris celles qui entraînent couramment une résistance aux inhibiteurs de la BTK chez les patients atteints d’une maladie progressive.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation « Fast Track » au BGB-16673 pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique ou de lymphome à petits lymphocytes (LLC/LPL) récidivant·e ou réfractaire (R/R), et des patients adultes atteints de lymphome à cellules du manteau (LCM) R/R. En outre, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé au BGB-16673 la désignation de « PRIority MEdicines » (PRIME) pour le traitement des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW) précédemment traités par un inhibiteur de la BTK.

À propos de BRUKINSA^® (zanubrutinib)

BRUKINSA est une petite molécule orale inhibitrice de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) conçue pour inhiber complètement et durablement la protéine BTK en optimisant la biodisponibilité, la demi-vie et la sélectivité. Avec une pharmacocinétique différenciée par rapport aux autres inhibiteurs de la BTK approuvés, il a été démontré que BRUKINSA inhibait la prolifération des cellules B malignes dans un certain nombre de tissus pertinents pour la maladie.

BRUKINSA possède l'étiquette la plus large parmi tous les inhibiteurs de la BTK et est le seul inhibiteur de la BTK à offrir la flexibilité d'une ou deux prises par jour. BRUKINSA est également le seul inhibiteur de la BTK à avoir démontré une supériorité par rapport à un autre inhibiteur de la BTK dans une étude de phase 3.

Le programme mondial de développement clinique de BRUKINSA comprend environ 7 100 patients recrutés dans 30 pays et régions dans le cadre de plus de 35 essais. BRUKINSA est approuvé dans plus de 75 marchés et plus de 247 000 patients ont été traités dans le monde.

Informations importantes en matière de sécurité

Des effets indésirables graves, dont certains mortels, sont survenus avec BRUKINSA, notamment des hémorragies, des infections, des cytopénies, des secondes tumeurs malignes primaires, des arythmies cardiaques et des hépatotoxicités (y compris des lésions hépatiques induites par le médicament).

Dans la population de sécurité regroupée (N=1729), les effets indésirables les plus fréquents (≥30 %), incluant les anomalies de laboratoire, chez les patients ayant reçu BRUKINSA ont été une diminution du nombre de neutrophiles (51 %), une diminution du nombre de plaquettes (41 %), une infection des voies respiratoires supérieures (38 %), des hémorragies (32 %) et des douleurs musculosquelettiques (31 %).

Voir les informations complètes d’ordonnance aux États-Unis ainsi que les informations destinées aux patients aux États-Unis.

Les informations fournies dans le présent communiqué de presse sont destinées à un public international. Les indications des produits peuvent varier selon les régions.

À propos de BeOne

BeOne Medicines est une société internationale spécialisée dans l’oncologie, domiciliée en Suisse, qui découvre et développe des traitements innovants plus accessibles pour les patients atteints de cancer dans le monde entier. Avec un portefeuille couvrant l’hématologie et les tumeurs solides, BeOne accélère le développement de son pipeline diversifié de thérapies novatrices grâce à ses capacités internes et à ses collaborations. Avec une équipe mondiale en pleine expansion comptant près de 12 000 collaborateurs répartis sur six continents, la société s’engage à améliorer radicalement l’accès aux médicaments pour un nombre beaucoup plus important de patients qui en ont besoin.

Pour en savoir plus sur BeOne, veuillez consulter le site www.beonemedicines.com et suivez-nous sur LinkedIn, X, Facebook et Instagram.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, notamment des déclarations concernant les avantages potentiels de BRUKINSA et du BGB-16673, ainsi que les projets, engagements, aspirations et objectifs de BeOne, tels qu’ils sont présentés dans la rubrique « À propos de BeOne ». Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives, en raison de différents facteurs importants, notamment : la capacité de BeOne à démontrer l’efficacité et l’innocuité de ses candidats médicaments ; les résultats cliniques de ses candidats médicaments, qui pourraient ne pas justifier un nouveau développement ou une nouvelle autorisation de mise sur le marché ; les mesures prises par les organismes de réglementation, et qui pourraient affecter le lancement, le calendrier et la progression des essais cliniques ainsi que l’approbation de la commercialisation ; la capacité de BeOne à commercialiser avec succès ses médicaments et ses candidats médicaments, si ceux-ci étaient approuvés ; la capacité de BeOne à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle de ses médicaments et de sa technologie ; la dépendance de BeOne à l’égard de tiers pour mener à bien le développement, la fabrication, la commercialisation de médicaments et d’autres services ; l’expérience limitée de BeOne concernant l’obtention d’approbations réglementaires et la commercialisation de produits pharmaceutiques, sa capacité à obtenir des financements supplémentaires pour ses activités, à achever le développement de ses candidats médicaments ainsi qu’à atteindre et à maintenir la rentabilité ; ainsi que les risques décrits plus en détail dans la section intitulée « Facteurs de risque » du dernier rapport trimestriel de BeOne sur formulaire 10-Q, ainsi que dans les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et les autres facteurs importants dans les documents déposés ultérieurement par BeOne auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Toutes les informations contenues dans le présent communiqué de presse sont valables à la date de publication, et BeOne ne s’engage nullement à les mettre à jour, sauf en cas d’obligation légale.

Pour accéder aux ressources médiatiques de BeOne, veuillez consulter notre salle de presse.

¹ National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)–Patient Version. Consulté en novembre 2024. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq.

² American Cancer Society. What is Chronic Lymphocytic Leukemia? Mis à jour le 10 mai 2018. Consulté en novembre 2024.https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.

³American Cancer Society. Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia. Mis à jour le 1er juillet 2024. Consulté en novembre 2024. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html.

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