FOSTER CITY, Californie et PARIS--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) et Vivet Therapeutics (« Vivet ») ont annoncé aujourd’hui un accord dans le cadre duquel Mirum bénéficie de l’option exclusive de développer puis commercialiser les deux programmes de thérapie génique AAV exclusifs de Vivet destinés à la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), sous-types 3 et 2. Les deux programmes, VTX-803 et VTX-802, font actuellement l’objet d’une évaluation dans le cadre d’études précliniques menées par Vivet, société privée spécialisée dans les biotechnologies de thérapies géniques.
Conformément aux modalités de l’accord, Vivet continuera de faire progresser les études cliniques relatives au VTX-803 et au VTX-802, qui concernent respectivement la CIFP3 et la CIFP2. Mirum bénéficie de la possibilité exclusive de délivrer des licences relatives aux programmes, après quoi Mirum dirigera le développement clinique et toute commercialisation future des programmes. Entre-temps, Mirum fournira un financement afin de soutenir les coûts continus de recherche et développement associés aux deux programmes de thérapie génique.
« Cette collaboration en matière de thérapie génique permettra de s’attaquer aux causes profondes de la CIFP3 et de la CIFP2, et fournira une alternative aux patients qui ne répondent pas aux inhibiteurs de l’ASBT », a déclaré Chris Peetz, président-directeur général de Mirum. « Nous sommes encouragés par l’expertise et l’engagement de l’équipe de Vivet consistant à développer des thérapies géniques de nouvelle génération qui offrent le potentiel de transformer l’existence des patients et de leurs familles. Il existe clairement des synergies dans nos missions combinées consistant à aider les individus qui en ont le plus besoin. »
« L’engagement de Mirum en faveur du traitement des maladies hépatiques cholestatiques et des maladies rares pour lesquelles il existe un nombre réduit de médicaments, en fait un partenaire exceptionnel pour potentiellement développer et commercialiser les programmes VTX-803 et VTX-802 », a déclaré Jean-Philippe Combal, président-directeur général et cofondateur de Vivet. « Son leadership dans le domaine des maladies hépatiques rares, et plus particulièrement de la CIFP, est important dans la mesure où la société comprend non seulement le besoin urgent des patients, mais également le fait que les options thérapeutiques actuelles ne seront jamais suffisantes. La thérapie génique est une approche transformative, qui est susceptible de bénéficier à un plus grand nombre de patients. »
Le VTX-803 et le VTX-802 sont deux programmes de thérapie génique AAV exclusifs de Vivet, qui font actuellement l’objet d’une évaluation dans le cadre d’études précliniques destinées à la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), sous-types 3 et 2. Il est considéré que la correction réussie par la thérapie génique du transporteur MDR3 défectueux et des fonctions de la pompe d'exportation des sels biliaires (BSEP), concernant respectivement la CIFP3 et la CIFP2, est susceptible, à terme, de fournir un traitement pour les patients atteints de ces maladies hépatiques rares. Une telle approche offre le potentiel de surmonter les principales limites de la norme de soins actuelle relative à la CIFP3 ainsi qu’à la CIFP2. Elle pourrait offrir des avantages durables, en restaurant la sécrétion biliaire physiologique, ainsi qu’en empêchant les complications hépatiques sévères de ces maladies, et en compensant son coût significatif.
Vivet a obtenu la désignation de médicament orphelin concernant le VTX-803 auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine ainsi que de l'Agence européenne des médicaments (EMA). En outre, plusieurs études précliniques de preuve de concept concernant le VTX-803 ont été publiées dans la revue Nature Communications en 2019. Les données ont prouvé une inversion durable et significative des biomarqueurs de la maladie CIFP3 dans le cadre d’un modèle de CIFP3.
À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique, qui se focalise sur le développement et la commercialisation d’un pipeline de stade avancé de thérapies novatrices destinées aux maladies hépatiques invalidantes. Le principal produit candidat de Mirum, le maralixibat, est un médicament expérimental par voie orale en cours de développement destiné au syndrome d’Alagille (SAG), à la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), ainsi qu’à l’atrésie biliaire. Mirum a déposé une demande de nouveau médicament (NDA) concernant le maralixibat dans le cadre du traitement du prurit cholestatique chez des patients souffrant du SAG. La NDA a été acceptée dans le cadre d’un examen prioritaire par la FDA, avec une date d’action PDUFA fixée au 29 septembre 2021. En outre, la demande d’autorisation de mise sur le marché de Mirum concernant le traitement des patients pédiatriques souffrant de CIFP2 a été acceptée pour examen (validée) par l’Agence européenne des médicaments. Mirum développe par ailleurs le volixibat, qui est également un inhibiteur de l’ASBT par voie orale, destiné à la cholangite sclérosante primitive, à la cholestase intrahépatique de la grossesse, ainsi qu’à la cholangite biliaire primitive. Pour en savoir plus, rendez-vous sur MirumPharma.com.
Afin d’enrichir son pipeline axé sur les maladies hépatiques cholestatiques, Mirum a acquis l’option exclusive de développer et commercialiser les programmes VTX-803 et VTX-802 respectivement destinés à la CIFP3 et à la CIFP2, auprès de Vivet Therapeutics, suite à des études d’évaluation préclinique, ainsi qu’à des études permettant la présentation de demandes de nouveau médicament expérimental (IND) et de demandes d'autorisation d'essai clinique (CTA).
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À propos de Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics est une société biotechnologique émergente de stade clinique, qui développe des traitements novateurs de thérapie génique, destinés aux maladies métaboliques héréditaires rares.
Vivet développe un pipeline diversifié de thérapies géniques basées sur des technologies novatrices de virus adéno-associé recombinant (rAAV) développées grâce à ses partenariats ainsi qu’à ses licences exclusives auprès de la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), fondation à but non lucratif du Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA), de l’Université de Navarre basée à Pampelune, en Espagne.
Le principal programme de Vivet, le VTX-801, qui fait actuellement l’objet d’un développement clinique en vue d’une demande de nouveau médicament expérimental (IND) dans le cadre de l’essai clinique GATEWAY, est une thérapie génique expérimentale novatrice destinée à la maladie de Wilson, qui a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) par la Food and Drug Administration (FDA), ainsi que par la Commission européenne (CE). Ce trouble génétique rare est causé par des mutations du gène responsable du codage de la protéine ATP7B, qui réduisent la capacité du foie et d’autres tissus à réguler les niveaux de cuivre, entraînant des dommages hépatiques sévères, des symptômes neurologiques, et potentiellement le décès du patient.
Le deuxième produit de thérapie génique de Vivet, le VTX-803 pour la CIFP3, a obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’UE en mai 2020.
Vivet est soutenue par plusieurs investisseurs internationaux du secteur des sciences de la vie, parmi lesquels Novartis Venture Fund, Roche Venture Fund, HealthCap, Pfizer Inc., Columbus Venture Partners, Ysios Capital, Kurma Partners et Idinvest Partners.
Retrouvez-nous sur www.vivet-therapeutics.com et suivez-nous sur Twitter @Vivet_tx et LinkedIn.
À propos de la CIFP
La cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) est un trouble génétique rare responsable d’une maladie hépatique progressive, qui entraîne généralement une insuffisance hépatique. Chez les patients souffrant de CIFP, les cellules hépatiques sécrètent moins de bile. L’accumulation de bile qui en résulte entraîne une maladie hépatique chez les individus affectés. Les signes et les symptômes de la CIFP débutent généralement pendant l’enfance. Les patients souffrent de démangeaisons sévères, de jaunisse, de problèmes de croissance par rapport aux courbes de croissance (retard de croissance), et d’une incapacité croissante de la fonction hépatique (insuffisance hépatique). D’après les estimations, la maladie touche une personne sur 50 000 à 100 000 naissances aux États-Unis et en Europe. Six types de CIFP ont été génétiquement identifiés, qui se caractérisent tous de manière similaire par un flux biliaire altéré et une maladie hépatique progressive. La population de patients souffrant de CIFP2 représente près de 60 % de la population de patients atteints de CIFP. La CIFP2 est causée par une mutation du gène ABCB11, qui code normalement une protéine de la pompe d'exportation des sels biliaires permettant d’éliminer du foie les acides biliaires.
Déclarations prévisionnelles
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des questions qui ne constituent pas des faits historiques sont des « déclarations prévisionnelles » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations prévisionnelles incluent des déclarations relatives, entre autres, à l’accord d’option et de licence entre Mirum et Vivet, ainsi qu’au développement potentiel des programmes VTX-802 et VTX-803. Dans la mesure où ces déclarations comprennent de nombreux risques et incertitudes, les résultats réels sont susceptibles de différer sensiblement des résultats exprimés ou impliqués par de telles déclarations prévisionnelles. Les termes tels que « prévoit de », « fera », « est susceptible de », « anticipe », « s’attend à », « potentiel » et autres expressions similaires visent à identifier les déclarations prévisionnelles. Ces déclarations prévisionnelles se fondent sur les attentes actuelles de Mirum, et impliquent des hypothèses susceptibles de ne jamais se concrétiser, ou de se révéler incorrectes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prévisionnelles en raison de plusieurs risques et incertitudes qui incluent, sans toutefois s’y limiter, les risques et incertitudes associés à l’activité de Mirum en général, à l’impact de la pandémie de COVID-19, ainsi que d’autres risques décrits dans les dépôts de Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission. Toutes les déclarations prévisionnelles contenues dans le présent communiqué de presse sont uniquement valables à la date à laquelle elles ont été formulées, et se fondent sur les hypothèses et estimations de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produiraient ou des circonstances qui existeraient après la date à laquelle ces déclarations ont été formulées, sauf si la loi l’exige.
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