Mirum Pharmaceuticals annonce l’homologation par Santé Canada de LIVMARLI® pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP)

L’autorisation s’applique à la solution orale et aux comprimés pour favoriser la flexibilité posologique

TORONTO--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM), une entreprise à l’avant-garde dans le domaine des maladies rares, vient d’annoncer que Santé Canada a autorisé la mise en marché de LIVMARLI^® (maralixibat) en solution orale et sous forme de comprimés pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP).

La CIFP est une maladie du foie pédiatrique rare et héréditaire causée par une altération du débit biliaire, qui entraîne l’accumulation d’acides biliaires dans le foie et la circulation sanguine. La cholestase associée à la CIFP s’accompagne d’un prurit sévère qui peut avoir un impact défavorable important sur la qualité de vie des patients et des aidants. Au Canada, LIVMARLI est disponible sous forme d’une solution orale à 19 mg/mL pour le traitement de la CIFP, ainsi que sous forme de comprimés pour les patients pesant au moins 22 kg qui sont capables d’avaler des comprimés.

« L’homologation de LIVMARLI par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une CIFP pourrait transformer la vie des patients portant le lourd fardeau des symptômes associés à cette maladie », de dire Jamie Twiselton, directeur général chez Mirum Pharmaceuticals Canada. « L’approbation de la solution orale à 19 mg/mL et des comprimés LIVMARLI offre une option thérapeutique dont la flexibilité et la commodité posologiques favorisent la continuité du traitement au fur et à mesure que l’enfant atteint de CIFP vieillit. »

L’autorisation de Santé Canada accordée pour l’utilisation de LIVMARLI dans le traitement du prurit cholestatique associé à la CIFP s’appuie sur les données tirées de l’étude de phase III MARCH, la plus grande étude randomisée portant sur la CIFP, à laquelle ont participé 93 patients, dont un certain nombre du Canada. Les patients inclus dans l’étude MARCH présentaient une variété de sous-types génétiques de CIFP, notamment la CIFP1, la CIFP2, la CIFP3, la CIFP4 et la CIFP6, et comprenaient des cas dont la nature de la mutation n’a pas été identifiée. Au cours de l’étude MARCH, les patients traités avec LIVMARLI ont affiché une réduction hautement significative sur le plan statistique (p < 0,0001) dans la sévérité du prurit par rapport aux sujets sous placebo.

« La CIFP est une maladie compliquée à traiter et le prurit figure souvent parmi les symptômes les plus incommodants pour les enfants et leur famille », déclare Susan M. Gilmour, MD, MSc, FRCPC, professeure en gastro-entérologie et nutrition pédiatriques au département de pédiatrie de la faculté de médecine et de dentisterie à l’université de l’Alberta, aussi affectée au Stollery Children’s Hospital. « Une option approuvée au Canada qui vise le prurit cholestatique, qui est indiquée dans le contexte de divers types de CIFP et qui offre plus d’une présentation posologique représente un important pas vers l’avant dans les soins cliniques. »

« Les patients et les familles touchés par la CIFP savent à quel point le prurit cholestatique peut être accaparant », ajoute Emily Ventura, cofondatrice et directrice générale du réseau PFIC (acronyme anglais de CIFP). « Chez de nombreux patients, les démangeaisons sont si intenses qu’elles ont un impact sur le sommeil, sur la nutrition et sur le développement de l’enfant. L’homologation de LIVMARLI par Santé Canada offre de l’espoir aux patients et aux aidants, qui peuvent maintenant envisager un soulagement important du prurit. Par ailleurs, l’accès à une préparation liquide et à des comprimés leur offre une flexibilité thérapeutique. »

LIVMARLI^® est également approuvé au Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints du syndrome d’Alagille.

À propos de la CIFP

La cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) est un trouble génétique rare qui cause une hépatopathie progressive, entraînant typiquement une insuffisance hépatique. Chez les personnes atteintes d’une CIFP, la sécrétion de bile par les cellules du foie est réduite. L’accumulation de bile qui en résulte cause une hépatopathie chez la personne atteinte. Les signes et symptômes d’une CIFP apparaissent généralement pendant la première enfance. Les patients présentent de sévères démangeaisons, un ictère, un retard de croissance et une dysfonction croissante du foie (insuffisance hépatique). L’incidence estimative de la maladie au Canada est de un cas sur 50 000 à 100 000 naissances. De nombreux types de CIFP ont été génétiquement identifiés, tous étant caractérisés par une altération du débit biliaire et par une hépatopathie progressive.

À propos de LIVMARLI^® (maralixibat) en solution orale et de LIVMARLI^® (maralixibat) en comprimés

LIVMARLI^® (maralixibat), un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (TIAB) qui s’administre par voie orale, a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de deux hépatopathies cholestatiques pédiatriques. Le produit est approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille qui sont âgés de trois mois ou plus, et à partir de l’âge de deux mois en Europe. LIVMARLI est approuvé au Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints du syndrome d’Alagille.

LIVMARLI est également approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), alors qu’en Europe, il est approuvé pour le traitement de la CIFP à partir de l’âge de trois mois. Au Canada, LIVMARLI est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP).

L’étude de phase III EXPAND actuellement en cours porte sur l’utilisation possible de LIVMARLI pour traiter le prurit cholestatique dans d’autres contextes. Pour en savoir davantage sur les essais cliniques de LIVMARLI en cours, veuillez visiter la section des essais cliniques du site web de Mirum.

RENSEIGNEMENTS IMPORTANTS SUR L’INNOCUITÉ

Limites d’utilisation : LIVMARLI n’est pas destiné aux patients atteints d’une CIFP de type 2 dont la protéine d’exportation des sels biliaires (BSEP) est sévèrement défectueuse.

LIVMARLI peut causer des effets secondaires, y compris les suivants :

Atteinte hépatique. Il arrive souvent que les patients atteints du syndrome d’Alagille ou d’une CIFP présentent des changements dans les résultats de certains tests hépatiques, mais ces changements peuvent s’aggraver pendant le traitement et pourraient signaler une lésion hépatique. En présence d’une CIFP, cette atteinte peut être grave, pouvant nécessiter une greffe du foie ou entraîner le décès du patient. Votre fournisseur de soins de santé devrait procéder à un examen physique et vous faire passer des tests sanguins avant et pendant le traitement, pour vérifier votre fonction hépatique. Signalez immédiatement à votre fournisseur de soins de santé la survenue de tout signe ou symptôme de problèmes hépatiques, tels que nausées ou vomissements, jaunissement de la peau ou du blanc des yeux, urines foncées ou brunes, douleur du côté droit de l’abdomen, ballonnement de l’abdomen, perte d’appétit ou saignement ou formation d’ecchymoses plus facilement provoqués qu’en temps normal. LIVMARLI est contre-indiqué chez les patients ayant déjà présenté ou présentant actuellement des événements associés à une décompensation hépatique.

Problèmes gastro-intestinaux. LIVMARLI peut causer des problèmes d’estomac et d’intestin, notamment la diarrhée et des douleurs gastriques. Votre fournisseur de soins de santé pourrait vous conseiller de surveiller l’apparition de nouveaux problèmes gastriques ou d’une aggravation de problèmes gastriques existants, y compris les suivants : douleurs gastriques, diarrhée, présence de sang dans les selles ou vomissements. Avisez votre fournisseur de soins de santé immédiatement si vous présentez l’un ou l’autre de ces symptômes plus souvent ou avec plus d’intensité que ce qui est normal dans votre cas.

Un état appelé carence en vitamines liposolubles, causé par des réserves peu élevées de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) dans le gras du corps, se présente fréquemment chez les patients atteints du syndrome d’Alagille ou d’une CIFP mais pourrait s’aggraver pendant le traitement. Votre fournisseur de soins de santé devrait vous faire passer des tests sanguins avant et pendant le traitement et pourrait surveiller chez vous la survenue de fractures et de saignements, qui ont été signalés comme étant des effets secondaires courants.

Monographie de produit canadienne
Renseignements thérapeutiques pour les États-Unis
Résumé des caractéristiques du produit pour l’Europe

À propos de Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ : MIRM), une entreprise à l’avant-garde dans le domaine des maladies rares, possède des produits qui sont approuvés à l’échelle mondiale ainsi qu’un vaste portefeuille de médicaments encore à l’étude. Mise sur pied pour fournir des médicaments novateurs aux personnes présentant des états pathologiques méconnus, Mirum joint ses connaissances approfondies dans le domaine des maladies rares à ses liens étroits avec les communautés de patients. Le portefeuille de produits commercialisés de l’entreprise comprend LIVMARLI^® (maralixibat) pour le syndrome d’Alagille et la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), CHOLBAM^® (acide cholique) pour les déficits de synthèse des acides biliaires et CTEXLI^® (chénodiol) pour la xanthomatose cérébrotendineuse (XCT). Les produits de Mirum faisant l’objet d’essais cliniques comprennent le volixibat, un inhibiteur du TIAB en phase avancée de développement pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP) et de la cholangite biliaire primitive (CBP), le brelovitug, un anticorps monoclonal entièrement humain dont le développement est également avancé pour le traitement du virus delta de l’hépatite chronique (VDH) et MRM-3379, un inhibiteur de la PDE4D en cours d’évaluation pour traiter le syndrome de l’X fragile (SXF). Le succès de Mirum repose sur une équipe qui se consacre au développement stratégique de médicaments dont l’impact est élevé, à la réalisation disciplinée de ses objectifs et à la collaboration engagée avec les entités œuvrant dans le domaine des maladies rares. Pour en savoir davantage, visitez le site www.mirumpharma.com et suivez Mirum dans Facebook, LinkedIn, Instagram et X.

Énoncés prospectifs

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont des « énoncés prospectifs » au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés concernant, entre autres, les avantages possibles de LIVMARLI sous forme de comprimés par rapport à la préparation liquide, la capacité des patients de poursuivre le traitement au fil des années, l’accès à la présentation en comprimés pour tous les patients prenant LIVMARLI et les tendances d’utilisation en situation réelle chez les patients sous LIVMARLI. Ces énoncés étant associés à des risques et incertitudes, les résultats réels pourraient différer matériellement de ceux exprimés ous sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme « sera », « pourrait », « peut », « serait », « possible », « espoir », « occasion » et autres expressions semblables ont pour but d’identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum et comportent des hypothèses qui pourraient s’avérer incorrectes ou ne jamais se matérialiser. Les résultats réels pourraient différer matériellement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en raison de divers risques et incertitudes qui comprennent, sans s’y limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l’impact de la situation macroéconomique et géopolitique, et les autres risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission. Tous les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse ne s’appliquent qu’à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés en vue de refléter les événements se produisant ou les circonstances survenant après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l’exige. Le rapport trimestriel de Mirum (Form 10-K) pour le trimestre se terminant le 31 décembre 2024 et les documents déposés par la suite auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis sont accessibles à l’adresse www.sec.gov.