Mirum Pharmaceuticals annonce l’homologation par Santé Canada de LIVMARLI® sous forme de comprimés pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille

LIVMARLI en comprimés vient s’ajouter à la solution orale déjà approuvée au Canada

TORONTO--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM), une entreprise à l’avant-garde dans le domaine des maladies rares, vient d’annoncer que Santé Canada a autorisé la mise en marché de LIVMARLI® (maralixibat) sous forme de comprimés pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille.

LIVMARLI était déjà approuvé au Canada sous forme de solution orale pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints du syndrome d’Alagille. La présentation sous forme de comprimés vient s’ajouter à la solution orale à 9,5 mg/mL déjà sur le marché, offrant une autre option aux patients atteints du syndrome d’Alagille qui pèsent au moins 22 kg et qui sont capables d’avaler des comprimés.

« La présentation de LIVMARLI en comprimés fournit aux patients atteints du syndrome d’Alagille une nouvelle option importante », de dire Jamie Twiselton, directeur général chez Mirum Pharmaceuticals Canada. « Grâce à la préparation liquide pour les patients très jeunes et à la posologie pratique où les enfants un peu plus vieux peuvent prendre un comprimé par dose, LIVMARLI offre une plus grande flexibilité posologique, favorisant la continuité des soins au fur et à mesure que l’enfant atteint du syndrome d’Alagille vieillit. »

Le syndrome d’Alagille est une maladie génétique rare qui touche divers systèmes organiques, notamment le foie, où des anomalies au niveau des voies biliaires peuvent entraîner une cholestase et un prurit. Les démangeaisons chroniques associées au syndrome d’Alagille peuvent perturber considérablement le sommeil et la croissance, ainsi que la vie quotidienne de la personne atteinte et de sa famille.

« Les besoins thérapeutiques peuvent changer au fur et à mesure que l’enfant atteint du syndrome grandit », déclare Dr Or Steg Saban, de la Division de gastro-entérologie, d’hépatologie et de nutrition, The Hospital for Sick Children, Université de Toronto. « L’accès à LIVMARLI en comprimés au Canada offre une option supplémentaire aux patients appropriés, ce qui pourrait favoriser l’observance thérapeutique et la continuité des soins tout en assurant la prestation soutenue d’une option qui vise le prurit cholestatique. »

Mirum a annoncé plus tôt aujourd’hui que Santé Canada vient d’approuver l’utilisation de LIVMARLI® pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP). La solution orale à 19 mg/mL et les comprimés sont les deux formes posologiques approuvées pour cette indication, favorisant une flexibilité posologique. Link

À propos du syndrome d’Alagille

Le syndrome d’Alagille est une maladie génétique rare où les voies biliaires sont anormalement étroites, mal formées et clairsemées, entraînant une accumulation de bile dans le foie qui finit par causer une hépatopathie progressive. L’incidence estimative du syndrome d’Alagille est de un cas sur 30 000 personnes. Chez la personne atteinte du syndrome d’Alagille, la mutation génétique peut avoir un effet sur divers systèmes organiques, notamment sur le foie, le cœur, les reins et le système nerveux central. L’accumulation d’acides biliaires empêche le foie de fonctionner correctement et d’éliminer les déchets de la circulation sanguine. D’après des rapports publiés récemment, 60 à 75 % des patients atteints du syndrome d’Alagille subissent une greffe du foie avant l’âge adulte. Les signes et symptômes résultant des dommages au foie associés au syndrome d’Alagille comprennent un ictère (jaunissement de la peau), des xanthomes (dépôts de cholestérol défigurants sous la peau) et un prurit (démangeaisons). Le prurit dont sont affligés les patients atteints du syndrome d’Alagille figure parmi les plus sévères associés à toute maladie chronique du foie et il se présente avant l’âge de trois ans chez la majorité des enfants atteints.

À propos de LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale et de LIVMARLI® (maralixibat) en comprimés

LIVMARLI® (maralixibat), un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (TIAB) qui s’administre par voie orale, a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement de deux hépatopathies cholestatiques pédiatriques. Le produit est approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille qui sont âgés de trois mois ou plus, et à partir de l’âge de deux mois en Europe. LIVMARLI est approuvé au Canada pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints du syndrome d’Alagille.

LIVMARLI est également approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), alors qu’en Europe, il est approuvé pour le traitement de la CIFP à partir de l’âge de trois mois. Au Canada, LIVMARLI est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de 12 mois ou plus atteints d’une cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP).

L’étude de phase III EXPAND actuellement en cours porte sur l’utilisation possible de LIVMARLI pour traiter le prurit cholestatique dans d’autres contextes. Pour en savoir davantage sur les essais cliniques de LIVMARLI en cours, veuillez visiter la section des essais cliniques du site web de Mirum.

RENSEIGNEMENTS IMPORTANTS SUR L’INNOCUITÉ

Limites d’utilisation : LIVMARLI n’est pas destiné aux patients atteints d’une CIFP de type 2 dont la protéine d’exportation des sels biliaires (BSEP) est sévèrement défectueuse.

LIVMARLI peut causer des effets secondaires, y compris les suivants :

Atteinte hépatique. Il arrive souvent que les patients atteints du syndrome d’Alagille ou d’une CIFP présentent des changements dans les résultats de certains tests hépatiques, mais ces changements peuvent s’aggraver pendant le traitement et pourraient signaler une lésion hépatique. En présence d’une CIFP, cette atteinte peut être grave, pouvant nécessiter une greffe du foie ou entraîner le décès du patient. Votre fournisseur de soins de santé devrait procéder à un examen physique et vous faire passer des tests sanguins avant et pendant le traitement, pour vérifier votre fonction hépatique. Signalez immédiatement à votre fournisseur de soins de santé la survenue de tout signe ou symptôme de problèmes hépatiques, tels que nausées ou vomissements, jaunissement de la peau ou du blanc des yeux, urines foncées ou brunes, douleur du côté droit de l’abdomen, ballonnement de l’abdomen, perte d’appétit ou saignement ou formation d’ecchymoses plus facilement provoqués qu’en temps normal. LIVMARLI est contre-indiqué chez les patients ayant déjà présenté ou présentant actuellement des événements associés à une décompensation hépatique.

Problèmes gastro-intestinaux. LIVMARLI peut causer des problèmes d’estomac et d’intestin, notamment la diarrhée et des douleurs gastriques. Votre fournisseur de soins de santé pourrait vous conseiller de surveiller l’apparition de nouveaux problèmes gastriques ou d’une aggravation de problèmes gastriques existants, y compris les suivants : douleurs gastriques, diarrhée, présence de sang dans les selles ou vomissements. Avisez votre fournisseur de soins de santé immédiatement si vous présentez l’un ou l’autre de ces symptômes plus souvent ou avec plus d’intensité que ce qui est normal dans votre cas.

Un état appelé carence en vitamines liposolubles, causé par des réserves peu élevées de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) dans le gras du corps, se présente fréquemment chez les patients atteints du syndrome d’Alagille ou d’une CIFP mais pourrait s’aggraver pendant le traitement. Votre fournisseur de soins de santé devrait vous faire passer des tests sanguins avant et pendant le traitement et pourrait surveiller chez vous la survenue de fractures et de saignements, qui ont été signalés comme étant des effets secondaires courants.

Monographie de produit canadienne
Renseignements thérapeutiques pour les États-Unis
Résumé des caractéristiques du produit pour l’Europe

À propos de Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ : MIRM), une entreprise à l’avant-garde dans le domaine des maladies rares, possède des produits qui sont approuvés à l’échelle mondiale ainsi qu’un vaste portefeuille de médicaments encore à l’étude. Mise sur pied pour fournir des médicaments novateurs aux personnes présentant des états pathologiques méconnus, Mirum joint ses connaissances approfondies dans le domaine des maladies rares à ses liens étroits avec les communautés de patients. Le portefeuille de produits commercialisés de l’entreprise comprend LIVMARLI® (maralixibat) pour le syndrome d’Alagille et la cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP), CHOLBAM® (acide cholique) pour les déficits de synthèse des acides biliaires et CTEXLI® (chénodiol) pour la xanthomatose cérébrotendineuse (XCT). Les produits de Mirum faisant l’objet d’essais cliniques comprennent le volixibat, un inhibiteur du TIAB en phase avancée de développement pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive (CSP) et de la cholangite biliaire primitive (CBP), le brelovitug, un anticorps monoclonal entièrement humain dont le développement est également avancé pour le traitement du virus delta de l’hépatite chronique (VDH) et MRM-3379, un inhibiteur de la PDE4D en cours d’évaluation pour traiter le syndrome de l’X fragile (SXF). Le succès de Mirum repose sur une équipe qui se consacre au développement stratégique de médicaments dont l’impact est élevé, à la réalisation disciplinée de ses objectifs et à la collaboration engagée avec les entités œuvrant dans le domaine des maladies rares. Pour en savoir davantage, visitez le site www.mirumpharma.com et suivez Mirum dans Facebook, LinkedIn, Instagram et X.

Énoncés prospectifs

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des sujets qui ne sont pas des faits historiques sont des « énoncés prospectifs » au sens de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés concernant, entre autres, les avantages possibles de LIVMARLI sous forme de comprimés par rapport à la préparation liquide, la capacité des patients de poursuivre le traitement au fil des années, l’accès à la présentation en comprimés pour tous les patients prenant LIVMARLI et les tendances d’utilisation en situation réelle chez les patients sous LIVMARLI. Ces énoncés étant associés à des risques et incertitudes, les résultats réels pourraient différer matériellement de ceux exprimés ous sous-entendus dans ces énoncés. Des mots comme « sera », « pourrait », « peut », « serait », « possible », « espoir », « occasion » et autres expressions semblables ont pour but d’identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de Mirum et comportent des hypothèses qui pourraient s’avérer incorrectes ou ne jamais se matérialiser. Les résultats réels pourraient différer matériellement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en raison de divers risques et incertitudes qui comprennent, sans s’y limiter, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l’impact de la situation macroéconomique et géopolitique, et les autres risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission. Tous les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse ne s’appliquent qu’à la date à laquelle ils ont été faits et sont basés sur les hypothèses et les estimations de la direction à cette date. Mirum décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés en vue de refléter les événements se produisant ou les circonstances survenant après la date à laquelle ils ont été faits, sauf si la loi l’exige. Le rapport trimestriel de Mirum (Form 10-K) pour le trimestre se terminant le 31 décembre 2024 et les documents déposés par la suite auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis sont accessibles à l’adresse www.sec.gov.