三位参与发现甲型血友病治疗药物Hemlibra的Chugai研究人员荣获美国拉斯克奖——全球最受尊崇的科学奖项之一

- 以突破常规的方式研发出改变甲型血友病治疗格局的双特异性抗体，获此殊荣 –

• 凭借实现创新药物研发理念而获得认可：利用双特异性抗体替代甲型血友病患者所缺乏的凝血因子VIII功能。
• 该疗法凭借长效作用及皮下给药方式提升了治疗便利性，并可为无论是否存在凝血因子VIII抑制物的患者提供治疗选择，有助于满足甲型血友病领域尚未得到满足的医疗需求。
• 自拉斯克基金会于1945年成立以来，首次有三位日本研究人员同时获此奖项。

东京--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)-- Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.（东京：4519）今日宣布，主导创制甲型血友病治疗药物Hemlibra（艾美赛珠单抗）的三位研究人员——Chugai前高级研究员Kunihiro Hattori博士、Chugai研究本部副本部长Takehisa Kitazawa博士，以及Chugai研究本部本部长Tomoyuki Igawa 博士——荣获拉斯克—德贝基临床医学研究奖。该奖项是全球最负盛名的科学奖项之一。

甲型血友病是由于正常凝血所必需的蛋白质之一——凝血因子VIII缺乏所致。凝血因子VIII被激活后，可在活化血小板表面发挥桥梁作用，促进活化凝血因子IX激活凝血因子X。此次获奖所表彰的是一项突破传统的创新理念：以双特异性抗体替代凝血因子VIII的这一功能。该理念使疗效得以持久发挥，并实现皮下给药的便利性；无论患者是否存在凝血因子VIII抑制物（抗体），均可持续预防出血，为满足甲型血友病领域尚未得到满足的医疗需求作出了重要贡献。

拉斯克奖是美国最具声望的医学研究奖项之一，旨在表彰在医学科学与公共卫生领域作出重大贡献的个人。该奖项涵盖基础医学研究、临床医学研究及公共服务等领域。自拉斯克奖于1945年设立以来，这是日本研究人员第二次获颁临床医学研究类别奖项，亦是首次有三位日本研究人员同时在该类别中获得表彰。

艾美赛珠单抗是一款由Chugai科学家经广泛研究创制的抗体药物。传统抗体疗法通常采取“减法”策略，即抑制疾病相关分子或细胞的活性，或借助免疫介导机制清除靶细胞。不同于此，艾美赛珠单抗采用“加法”策略：通过赋予抗体本身通常由另一种蛋白质执行的功能，以恢复缺失的生物学功能，成为全球首个践行这一理念的抗体药物*。艾美赛珠单抗也是全球首个经设计可同时结合两种不同靶点的重组全长IgG双特异性抗体治疗药物。在其创制过程中，Chugai还开发并应用了自主抗体工程技术ART-Ig，使商业化规模生产成为可能。

该疗法的研发得以实现，离不开与奈良县立医科大学的合作；该校在血友病基础研究和临床研究领域均拥有深厚积累。Chugai已将艾美赛珠单抗授权给Roche，并与Roche及Genentech共同推进其全球临床开发和注册申报，最终以Hemlibra之名将该产品带给患者。Hemlibra于2017年在美国获批，并于2018年在日本和欧洲获批，目前已在全球120多个国家和地区获得批准**。对III期HAVEN 1–4研究进行的汇总分析显示，无论患者是否存在凝血因子VIII抑制物、疾病严重程度或年龄如何，在整个研究期间以每24周为评估周期计算的需治疗出血年化出血率（ABR）这一主要终点为每年1.4次。第1至24周期间，70.8%的受试者（277/391）未发生需治疗的出血；至第121至144周，这一比例随时间升至82.4%（140/170）。研究未发现新的安全性信号，最常见的不良事件为注射部位反应（27.8%）。¹除可在有无凝血因子VIII抑制物的情况下持续预防出血外，艾美赛珠单抗不会诱导产生新的凝血因子VIII抑制物，并可通过皮下给药及延长给药间隔提高治疗便利性，为患者提供新的治疗选择。截至2026年6月30日，该药已用于全球逾30,000名甲型血友病患者（全球累计人数）。

*截至2023年，在已获批的抗体药物中，艾美赛珠单抗是首个由抗体本身替代另一种缺乏或功能异常蛋白质功能的药物。
** 本产品的审评和批准所依据的临床数据包，包含采用日本未获批给药方案开展的临床研究结果。因此，本文档中的部分描述可能与该产品在日本获批的用法用量不同。

Chugai总裁兼首席执行官Osamu Okuda博士表示：“这一独创理念源于我们希望减轻甲型血友病患者及其家属负担的初衷，而将其付诸实践的创新药物研发技术如今也一同获得这一享有盛誉的奖项认可，我对此深感欣喜。艾美赛珠单抗无论患者是否存在抑制物、疾病严重程度或年龄如何，均可持续预防出血；同时，通过每1至4周一次的皮下给药*减轻治疗负担，为甲型血友病患者及其家属带来崭新的日常生活。我谨向三位研究人员致以衷心祝贺，并对他们在攻克艰巨挑战过程中展现的创造力、领导力与坚韧精神表示由衷敬意；同时，也向众多为促成这一成就、在研发中倾注心力并作出贡献的人士致以崇高敬意。”

“这一科学突破能够以Hemlibra之名化为现实，并惠及世界各地的甲型血友病患者，离不开包括奈良县立医科大学专家在内的医疗专业人士，以及Roche和Genentech合作伙伴的协作与支持。我还要向多年来支持这一事业的所有人士致以诚挚谢意。”

“展望未来，我们将继续强化自主技术与科学实力，并积极推动与各类合作伙伴的协作。通过这些努力，我们将坚持不懈地致力于为全球患者提供创新药物和服务。”

奖项概要

奖项	拉斯克—德贝基临床医学研究奖 表彰其发明了一种可连接凝血因子IX和凝血因子X的双特异性抗体，恢复甲型血友病患者所缺失的凝血因子VIII活性，并预防这一遗传性疾病引发的严重出血。
获奖者	Chugai前高级研究员Kunihiro Hattori博士 Chugai研究本部副本部长Takehisa Kitazawa博士 Chugai研究本部本部长Tomoyuki Igawa博士
获表彰成就	甲型血友病是一种由凝血因子VIII缺乏导致的出血性疾病。Kunihiro Hattori博士及其团队并未直接替代凝血因子VIII，而是提出以抗体替代其功能的创新构想。他们开发出一种双特异性抗体，可在活化血小板表面以恰当的取向和空间位置桥接活化凝血因子IX与凝血因子X，进而创制出ACE910（后命名为艾美赛珠单抗）。他们还开发了自主抗体工程技术ART-Ig，以提高商业化规模生产中的表达和纯化效率。这项成果的重要意义在于，其展现了一项突破性理念，重新定义了抗体疗法的潜能，并改变了甲型血友病的治疗范式。   无论是否存在凝血因子VIII抑制物（抗体），艾美赛珠单抗均可持续预防出血。凭借皮下给药及延长给药间隔所带来的便利性，该药有助于减轻甲型血友病患者及其家属的治疗负担。
颁奖典礼	日期：2026年9月17日，星期四（美国东部夏令时间） 地点：皮埃尔酒店（美国纽约州纽约市） 活动：午宴及获奖者获奖致辞

获奖者感言

Kunihiro Hattori博士：
贡献：基于其在血液凝固与抗体领域的专业知识，提出双特异性抗体的构想，并领导该研究项目
“我们与众多研究人员和临床医生一道，为推动科学发展、造福社会与患者所付出的共同努力获得这一奖项的认可，我深感荣幸。我相信，我们今后仍肩负着一项使命：确保这项疗法能够惠及世界各地所有可能从中受益的患者。”

Takehisa Kitazawa博士：
贡献：领导药理学与生物学研究，推动候选抗体的发现，并证实其具有模拟凝血因子VIII功能的活性。
“能够与众多医疗专业人士及研究同仁携手参与艾美赛珠单抗的创制，我倍感荣幸。我还要向参与临床研究的甲型血友病患者及其家属致以衷心感谢。希望此次认可能够激发更多创新；我也将继续致力于推动下一代科学突破。”

Tomoyuki Igawa博士：
贡献：领导艾美赛珠单抗的设计，并建立双特异性抗体高效生产相关技术。
“减轻患者及其家属的负担，并帮助他们拥有更充实的生活，这一愿望激励我们克服了诸多科学挑战。我们三人能够共同获颁如此享有盛誉的奖项，我深感荣幸。我们将继续凭借卓越的科学实力与创造性思维，致力于研发能够为人们生活带来实质性改善的创新药物。”

获奖者简介请点击此处。

关于甲型血友病^2,3
血友病主要分为甲型血友病和乙型血友病。甲型血友病是一种出血性疾病，由正常凝血不可或缺的蛋白质——凝血因子VIII（FVIII）缺乏所致。因此，甲型血友病患者的凝血功能受损。甲型血友病可分为先天性和获得性两类：先天性甲型血友病由遗传性基因异常引起，获得性甲型血友病则在生命后期发生。先天性甲型血友病主要见于男性，约每5,000名男性新生儿中有1例。由于该病属于X连锁隐性遗传疾病，女性患者极为罕见。

甲型血友病相关的出血症状因人而异，但其一项典型特征是频繁发生肉眼不可见的体内出血。体内出血可形成血肿，即局部血液积聚；血肿可能压迫周围神经和血管，导致疼痛及功能受损。出血常见于肘、膝、踝等关节和肌肉，往往伴随肿胀、局部发热和剧烈疼痛。重度甲型血友病患者即使进行日常活动，也可能出现关节或肌肉出血。反复发生关节出血可造成进行性关节损伤，严重影响生活质量。

自约2000年起，通过定期补充缺失的凝血因子VIII进行预防治疗的方式逐渐得到广泛应用。然而，这种治疗需要频繁进行静脉输注，每周可达一次至数次。此外，部分甲型血友病患者会对作为非自身蛋白的凝血因子VIII产生免疫反应，从而形成凝血因子VIII抑制物。由于可选治疗手段有限，这类患者面临显著的治疗挑战。

关于拉斯克基金会
拉斯克基金会由Albert Lasker和Mary Lasker于1945年创立。基金会通过享誉国际的拉斯克奖、教育项目及公众倡导活动，提升公众对生物医学科学在挽救生命和改善人类生活方面所发挥作用的认识。基金会亦通过这些工作，倡导加强对生物医学研究的支持，以推进疾病和残障的预防与治疗。
更多信息请访问：laskerfoundation.org。

关于拉斯克奖
拉斯克奖被誉为美国最具权威的生物医学研究奖项。自1945年以来，已有360位获奖者获得拉斯克医学研究奖；其中101位随后亦获诺贝尔奖，包括过去二十年间的28位。获奖者由国际评审团遴选产生，评审团主席为Joseph L. Goldstein，他曾获拉斯克基础医学研究奖，并于1985年荣获诺贝尔生理学或医学奖。
有关拉斯克奖获奖者、各奖项类别的完整获奖理由、获奖者视频访谈和照片，以及基金会的更多资料，请访问：laskerfoundation.org。

与奈良县立医科大学儿科的合作
奈良县立医科大学儿科长期以来一直引领日本血友病诊疗工作，并在多年间持续推动该领域的基础研究与临床研究。

自2003年起，Chugai与该校开展合作研究，取得了多项成果，其中包括建立用于评估艾美赛珠单抗的凝血检测体系。

该校还为艾美赛珠单抗的临床开发作出了重要贡献，包括在日本开展早期临床研究。此外，在全球临床开发过程中，奈良县立医科大学儿科经过多年培育形成的国际研究人员及血友病专家网络，成为Chugai制药开拓新治疗领域的重要资源。

关于Chugai Pharmaceutical
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. 总部设于东京，是一家以研究为导向的制药企业，拥有包括自主抗体工程技术在内的世界一流药物发现能力。公司致力于创制有望满足尚未得到满足的医疗需求的创新医药产品。Chugai在东京证券交易所Prime市场上市；在保持自主性和经营独立性的同时，亦是Roche Group的重要成员。更多信息请访问：https://www.chugai-pharm.co.jp/english/。

本新闻稿中使用或提及的商标均受法律保护。

电子版药品说明书信息摘录 *仅摘录相关章节

4. 适应症

• 用于先天性甲型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者的常规预防治疗，以预防出血事件或减少其发生频率。

6. 用法及用量

• 前4周，每周一次皮下注射基因工程制备的艾美赛珠单抗，剂量为3 mg/kg。第4次给药后1周（即首次给药后的第5周）起，采用以下任一维持治疗方案进行皮下注射：
• 每周一次，1.5 mg/kg
• 每两周一次，3 mg/kg
• 每四周一次，6 mg/kg

参考资料：

1. Michael U. Callaghan等，Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1–4 studies
   https://ashpublications.org/blood/article/137/16/2231/474603/Long-term-outcomes-with-emicizumab-prophylaxis-for（2026年9月访问）
2. 日本血栓止血学会（JSTH），《临床实践指南》
   https://www.jsth.org/wordpress/guideline/index.html（仅提供日文版；2026年9月访问）
3. 儿童慢性特定疾病信息中心，《40. 甲型血友病》
   https://www.shouman.jp/disease/details/09_21_040/（仅提供日文版；2026年9月访问）

补充信息：

• 拉斯克基金会
  https://laskerfoundation.org/
• 与拉斯克奖公布同步发布的论文

1. 《美国医学会杂志》（JAMA）：https://jamanetwork.com/
2. 《美国国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America）：https://www.pnas.org/
3. 《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）：https://www.nejm.org/

• 有关艾美赛珠单抗发现的重要论文及综述文章

1. Takehisa Kitazawa等，Nature Medicine，2012；18(10)：1570–1574。A bispecific antibody to factors IXa and X restores factor VIII hemostatic activity in a hemophilia A model.
   https://www.nature.com/articles/nm.2942
2. Zenjiro Sampei等，PLoS One，2013；8(2)：e57479。Identification and multidimensional optimization of an asymmetric bispecific IgG antibody mimicking the function of factor VIII cofactor activity.
   https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0057479
3. Atsushi Muto等，Journal of Thrombosis and Haemostasis，2014；12(2)：206–213。Anti-factor IXa/X bispecific antibody (ACE910): hemostatic potency against ongoing bleeds in a hemophilia A model and the possibility of routine supplementation.
   https://www.jthjournal.org/article/S1538-7836(22)03861-2/fulltext
4. Atsushi Muto等，Blood，2014；124(20)：3165–3171。Anti-factor IXa/X bispecific antibody ACE910 prevents joint bleeds in a long-term primate model of acquired hemophilia A
   https://ashpublications.org/blood/article/124/20/3165/33262/Anti-factor-IXa-X-bispecific-antibody-ACE910
5. Takehisa Kitazawa等，Thrombosis and Haemostasis，2017；117(7)：1348–1357。Factor VIIIa-mimetic cofactor activity of a bispecific antibody to factors IX/IXa and X/Xa, emicizumab, depends on its ability to bridge the antigens
   https://www.thieme-connect.de/products/ejournals/abstract/10.1160/TH17-01-0030
6. Takehisa Kitazawa、Midori Shima，Journal of Japanese Biochemical Society，89(3)：325–332。New challenge for treatment of hemophilia A by using bispecific antibody
   https://seikagaku.jbsoc.or.jp/10.14952/SEIKAGAKU.2017.890325/index.html（仅提供日文版）
7. Tomoyuki Igawa，Experimental Medicine，第36卷第11期，第1823–1829页。
   The Impact of Next-Generation Antibody Therapeutics: Technology Development of Bispecific Antibodies and Drug Discovery, with a Focus on Next-Generation Antibody Therapeutics for Hemophilia
   https://jglobal.jst.go.jp/en/detail?JGLOBAL_ID=201802264570677621（仅提供日文版）
8. Takehisa Kitazawa、Midori Shima，International Journal of Hematology，2020年1月；111(1)：20–30。Emicizumab, a humanized bispecific antibody to coagulation factors IXa and X with factor VIIIa-cofactor activity.
   https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-018-2545-9
9. Takehisa Kitazawa等，Successful Drug Discovery，第5卷，2020年。Discovery and Development of Emicizumab (HEMLIBRA^®  ): A Humanized Bispecific Antibody to Coagulation Factors IXa and X with a Factor VIII Cofactor Activity
   https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/9783527826872.ch7
10. Takehisa Kitazawa、Kunihiro Hattori，Experimental Medicine，2021年4月，第39卷第6期，第971–975页。Emicizumab Born from a Bold Idea: An Antibody that Replaces Blood Coagulation Factor Function
    https://www.yodosha.co.jp/jikkenigaku/series.html?type=zokusouyaku（仅提供日文版）

• 获奖者简介
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf
• 总裁兼首席执行官致辞
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf
• 关于甲型血友病
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf

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