ثلاثة باحثين من Chugai وراء اكتشاف دواء Hemlibra لعلاج الهيموفيليا (أ) يحصلون على جائزة Lasker Award الأمريكية المرموقة، وهي أرفع الجوائز العلمية شأنًا في العالم

- تم تكريمهم لابتكارهم جسمًا مضادًا ثنائي الخصوصية نجح في تغيير نموذج العلاج الجذري من خلال نهج غير تقليدي

• - تم تقديرهم لاستحداثهم مفهومًا مبتكرًا في مجال اكتشاف الأدوية؛ يحل فيه جسم مضاد ثنائي الخصوصية محل وظيفة عامل التخثر الثامن (Factor VIII)، الذي يعاني مرضى الهيموفيليا (أ) من نقصٍ فيه
• لقد أسهم العقار في تحسين مستويات راحة المرضى بفضل فاعليته ممتدة المفعول وإمكانية حقنه تحت الجلد، فضلاً عن توفيره خيارًا علاجيًا فعالاً بغض النظر عن وجود مثبطات عامل التخثر الثامن؛ ما ساعد في تلبية احتياجات طبية لم تكن تلبيها العلاجات السابقة لمرضى الهيموفيليا (أ).
• لأول مرة منذ تأسيس مؤسسة Lasker Foundation في عام 1945، حصل ثلاثة باحثين يابانيين على الجائزة في وقت واحد.

--(BUSINESS WIRE)--طوكيواليوم، أعلنت Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.‎ (رمزها في بورصة طوكيو:‏ 4519) عن أن الدكتور Kunihiro Hattori (زميل أول سابق في Chugai)، والدكتور Takehisa Kitazawa (نائب رئيس قسم الأبحاث في Chugai)، والدكتور Tomoyuki Igawa (رئيس قسم الأبحاث في Chugai)، الذين قادوا رحلة الوصول إلى العقار Hemlibra (إميسيزوماب)، وهو علاج للهيموفيليا من النوع (أ)، قد حصلوا على جائزة Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award، إحدى أرقى الجوائز العلمية في العالم.

يحدث مرض الهيموفيليا (ناعور الدم) من النوع (أ) بسبب نقص عامل التخثر الثامن، وهو أحد البروتينات اللازمة لتخثر الدم بالشكل الطبيعي. وعند تنشيطه، يعمل العامل الثامن كجسر يسهل تنشيط العامل العاشر بواسطة العامل التاسع المنشط على سطح الصفائح الدموية المنشطة. تشير الجائزة بالبنان إلى المفهوم غير التقليدي المتمثل في استبدال وظيفة العامل الثامن بجسم مضاد ثنائي الخصوصية، مما أتاح نشاطًا علاجيًا مطولًا، وسهولة الإعطاء تحت الجلد، واستمرار منع النزيف بغض النظر عن وجود مثبطات العامل الثامن (الأجسام المضادة) أو عدم وجودها، ومن ثم تقديم مساهمة كبيرة في تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في الهيموفيليا (أ).

تُعد جوائز Lasker Awards من بين أعلى جوائز البحوث الطبية شأنًا في الولايات المتحدة، حيث تُمنح للأفراد الذين قدموا مساهمات كبيرة في العلوم الطبية والصحة العامة. ويتم تقديمها في مجالات البحوث الطبية الأساسية، والبحوث الطبية السريرية، والخدمة العامة. وهذه هي المرة الثانية التي يحصل فيها باحثون يابانيون على الجائزة في فئة البحوث الطبية السريرية منذ بدء جوائز Lasker Awards في عام 1945، والمرة الأولى التي يتم فيها تكريم ثلاثة باحثين يابانيين في وقت واحد في هذه الفئة.

إميسيزوماب هو عقار مضاد للأجسام، تم ابتكاره من خلال أبحاث مكثفة أجراها علماء Chugai. عادةً ما تؤتي العلاجات التقليدية بالأجسام المضادة ثمارها من خلال نهج "الاستبعاد"، حيث تعمل على تثبيط نشاط الجزيئات أو الخلايا المرتبطة بالمرض، أو القضاء على الخلايا المستهدفة من خلال آليات تعتمد على المناعة. لكن على النقيض من ذلك، أصبح إميسيزوماب أول دواء بالأجسام المضادة في العالم يجسد نهجًا "إضافيًا"، حيث يعيد وظيفة بيولوجية مفقودة عن طريق منح الجسم المضاد نفسه وظيفة يؤديها عادةً بروتين مختلف*. وهو أيضًا أول علاج بالأجسام المضادة ثنائية الخصوصية من نوع IgG كاملة الطول معاد تركيبها في العالم، مصمم للارتباط بهدفين مختلفين. وفي خلال فترة تصميمه، قامت شركة Chugai أيضًا بتطوير وتطبيق تقنية هندسة الأجسام المضادة الخاصة بها، ART-Ig، والتي مكنت التصنيع على نطاق تجاري.

لقد أصبح هذا العلاج أمرًا ممكنًا من خلال التعاون مع جامعة نارا الطبية، التي تمتلك خبرة واسعة في كل من البحوث الأساسية والسريرية المتعلقة بمرض الهيموفيليا. كان قد تم ترخيص عقار إميسيزوماب لصالح شركة Roche، وتعاونت شركة Chugai مع Roche وGenentech للنهوض بالتطوير السريري العالمي وتقديم الطلبات التنظيمية، مما أدى في النهاية إلى طرح المنتج للمرضى باسم Hemlibra. بعد الموافقة على Hemlibra في الولايات المتحدة في عام 2017 وفي اليابان وأوروبا في عام 2018، تمت الموافقة عليه الآن في أكثر من 120 دولة ومنطقة حول العالم**. وأظهر تحليل متكامل لدراسات من المرحلة الثالثة HAVEN 1-4 أنه بغض النظر عن وجود مثبطات العامل الثامن أو عدم وجودها، أو شدة المرض، أو العمر، فإن نقطة النهاية الأولية لمعدل النزيف السنوي (ABR) للنزيف المعالج على مدى فترات 24 أسبوعًا طوال فترة الدراسة كانت 1.4 حدث في السنة. وعلاوة على ذلك، لم يتعرض 70.8% من المشاركين (277/391) لأي نزيف تم علاجه خلال الأسابيع من 1 إلى 24، وقد زادت هذه النسبة بمرور الوقت إلى 82.4% (140/170) خلال الأسابيع من 121 إلى 144. ولم يتم تحديد أي إشارات أمان جديدة، وكان الحدث الضائر الأكثر شيوعًا هو ردود الفعل في مواضع الحقن (27.8%)¹ . وبالإضافة إلى توفير الوقاية المستمرة من النزيف - بغض النظر عن وجود مثبطات العامل الثامن أو عدم وجودها - يوفر إميسيزوماب خيارًا علاجيًا جديدًا من خلال عدم تحفيز مثبطات جديدة للعامل الثامن وتحسين سهولة الاستخدام من خلال الإعطاء تحت الجلد وفترات الجرعات الممتدة. وحتى الآن، استخدمه أكثر من 30 ألف شخص مصاب بالهيموفيليا (أ) في سائر أنحاء العالم (يشير هذا الرقم إلى إجمالي عالمي تراكمي اعتبارًا من 30 يونيو 2026).

*اعتبارًا من عام 2023، أصبح إميسيزوماب، من بين الأدوية المعتمدة للأجسام المضادة، أول دواء يحل فيه الجسم المضاد نفسه محل وظيفة بروتين مختلف ناقص أو مختل وظيفيًا.

** تم تقييم هذا المنتج والموافقة عليه بناءً على حزمة بيانات سريرية تضمنت نتائج من دراسات سريرية شملت أنظمة جرعات غير معتمدة في اليابان. ومن ثم، قد تحتوي هذه الوثيقة على أوصاف تختلف عن الجرعة المعتمدة وطريقة الإعطاء في اليابان.

علَّق الدكتور Osamu Okuda، رئيس شركة Chugai ومديرها التنفيذي، قائلاً: "يغمرني السرور بأن يتم الاعتراف بهذا المفهوم الأصلي، المستوحى من رغبتنا في تخفيف العبء على الأشخاص المصابين بالهيموفيليا (أ) وعائلاتهم، إلى جانب تقنيات اكتشاف الأدوية المبتكرة التي أدت إلى ظهوره، من خلال هذه الجائزة المرموقة. لقد حقق إميسيزوماب وقاية مستدامة من النزيف بصرف النظر عن وجود المثبطات أو عدم وجودها، أو شدة المرض، أو العمر، مع تقليل عبء العلاج من خلال الإعطاء تحت الجلد مرة كل أسبوع إلى أربعة أسابيع*، مما أدى إلى رفع جودة الحياة اليومية للأشخاص المصابين بالهيموفيليا (أ) وعائلاتهم. وأود أن أتوجه بخالص التهنئة إلى الباحثين الثلاثة، معربًا عن عميق احترامي وتقديري لِما أظهروه من إبداع وقيادة وثبات في مواجهة التحديات الجسام، والشكر موصول كذلك لجميع الأشخاص الذين أسهم تفانيهم وعطاؤهم الدؤوب في مجالات البحث والتطوير في جعل هذا الإنجاز الاستثنائي ممكنًا.

إن هذا الإنجاز العلمي الرائد لم يكن ليتجسد في صورة عقار Hemlibra ويُقدّم لمرضى الهيموفيليا (أ) حول العالم، لولا التعاون والدعم الكبيرين من قِبل متخصصي الرعاية الصحية، بمن فيهم العاملون في جامعة نارا الطبية، إلى جانب شركائنا في Roche وGenentech. وأود أيضًا أن أعرب عن خالص امتناني لجميع الذين دعموا هذا المسعى على مدى سنوات عديدة.

وبالنظر إلى المستقبل، سنواصل تعزيز تقنياتنا الخاصة وقدراتنا العلمية مع تشجيع التعاون مع شركاء متنوعين. ومن خلال هذه الجهود، نظل ملتزمين بتوفير الأدوية والخدمات المبتكرة للمرضى في جميع أنحاء العالم."

ملاحظات من الفائزين

الدكتور Kunihiro Hattori:

المساهمة: ابتكر مفهوم الأجسام المضادة ثنائية التخصص بناءً على خبرته في تخثر الدم والأجسام المضادة، وقاد مشروع البحث

قال: "يشرفني للغاية أن جهودنا الجماعية، جنبًا إلى جنب مع العديد من الباحثين والأطباء، المكرسة للنهوض بالعلوم من أجل المجتمع والمرضى، قد تم تقديرها بموجب هذه الجائزة. وأعتقد أن مهمتنا المستمرة هي ضمان وصول هذا العلاج إلى المرضى في جميع أنحاء العالم الذين يمكنهم الاستفادة منه."

الدكتور Takehisa Kitazawa:

المساهمة: قاد أبحاث علم الأدوية وعلم الأحياء، مما ساهم في اكتشاف الجسم المضاد المرشح وإثبات نشاطه المحاكي لعامل التخثر الثامن

قال: "لقد كان من دواعي الشرف المساهمة في ابتكار إميسيزوماب من خلال التعاون مع العديد من المتخصصين في الرعاية الصحية والباحثين الزملاء. وأود أيضًا أن أعرب عن خالص امتناني للأشخاص المصابين بالهيموفيليا (أ) وذويهم، ممن شاركوا في الدراسات السريرية. وآمل أن يُلهم هذا التقدير المزيد من الابتكار، وسأظل مكرسً جهدي لتطوير الجيل القادم من الإنجازات العلمية."

الدكتور Tomoyuki Igawa:

المساهمة: قاد تصميم إميسيزوماب وإنشاء تقنيات للتصنيع الفعال للأجسام المضادة ثنائية التخصص

قال: "كانت الرغبة الصادقة في تخفيف العبء عن المرضى وعائلاتهم مع مساعدتهم في عيش حياة أكثر اكتمالاً هي محفزنا على التغلب على العديد من التحديات العلمية. ويشرفني حقًا أننا الثلاثة حصلنا معًا على هذه الجائزة المرموقة. وسنواصل السعي وراء الأدوية المبتكرة التي تُحدث فرقًا ملموسًا في حياة الناس من خلال التميز العلمي والتفكير الإبداعي."

للاطلاع على سير الفائزين، يرجى النقر هنا.

نبذة عن مرض الهيموفيليا (أ) ^{2 و3}

يصنف مرض الهيموفيليا بشكل أساسي إلى نوعين، (أ) و(ب). الهيموفيليا (أ) عبارة عن اضطراب نزفي ناتج عن نقص في بروتين يسمى عامل التخثر الثامن (FVIII)، وهو ضروري لتخثر الدم بشكل طبيعي. ونتيجة لذلك، يواجه الأشخاص المصابون بهذا النوع صعوبة في تكوين جلطات الدم. ويمكن أن يكون مرض الهيموفيليا (أ) إما خلقيًا، ناتجًا عن خلل جيني وراثي، أو مكتسبًا، يتطور في وقت لاحق من الحياة. يصيب مرض الهيموفيليا الخلقي من النوع (أ) الذكور بشكل رئيسي، ويحدث في نحو واحد من كل 5 آلاف مولود ذكر. يُعد حدوث المرض لدى الإناث نادرًا للغاية؛ لأن الهيموفيليا الخلقية من النوع (أ) هي اضطراب متنحي مرتبط بالكروموسوم X.

وتختلف الأعراض المرتبطة بالنزيف في مرض الهيموفيليا (أ)، ولكن السمة المميزة لهذا المرض هي حدوث نزيف داخلي متكرر لا يمكن رؤيته خارجيًا. ويمكن أن يؤدي النزيف الداخلي إلى تكوين أورام دموية، أو تجمعات موضعية من الدم، والتي قد تضغط على الأعصاب والأوعية الدموية المحيطة بها، ما يسبب الألم وضعف الوظائف. ويحدث النزيف عادةً في المفاصل، مثل المرفقين والركبتين والكاحلين، وكذلك في العضلات، مما يؤدي في كثير من الأحيان إلى التورم والسخونة والألم الشديد. وفي المرضى المصابين بالهيموفيليا (أ) الحادة، يمكن أن يحدث نزيف في المفاصل والعضلات حتى عند أداء الأنشطة اليومية العادية. وقد يؤدي النزيف المتكرر في المفاصل إلى تلف تدريجي فيها، مما يؤثر بشكل كبير في جودة الحياة.

منذ عام 2000 تقريبًا، أصبح العلاج الوقائي بالاستبدال المنتظم للعامل الثامن المفقود علاجًا معتمدًا على نطاق واسع. ومع ذلك، يتطلب هذا النهج عمليات حقن وريدية متكررة تصل إلى مرة أو عدة مرات في الأسبوع. وبالإضافة إلى ذلك، تطورت لدى الأشخاص المصابون بالهيموفيليا (أ) استجابة مناعية للعامل الثامن، وهو بروتين غير ذاتي، مما أدى إلى تكوين مثبطات العامل الثامن، ما أدى بدوره إلى مواجهتهم تحديات علاجية كبيرة بسبب محدودية خيارات العلاج المتاحة لهم.

نبذة عن Lasker Foundation

تأسست عام 1945 على يد Albert Lasker وMary Lasker. من خلال جوائز Lasker Awards ذات الشهرة العالمية، والمبادرات التعليمية، والدعوة العامة، تعمل المؤسسة على رفع مستوى الوعي بقوة العلوم الطبية الحيوية في إنقاذ وتحسين حياة الإنسان. من خلال هذه الجهود، تدعو المؤسسة إلى دعم البحوث الطبية الحيوية، بهدف تطوير الوقاية من الأمراض والإعاقة وعلاجها.

للمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة laskerfoundation.org.

نبذة عن جوائز Lasker Awards

تُعرف Lasker Medical Research Awards بأنها الجائزة الأبرز في مجال البحوث الطبية الحيوية في أمريكا، وقد حصل 360 فائزًا عليها منذ عام 1945. وعلى مدار هذه السنوات، حصل 101 من الحائزين على جائزة Lasker على جائزة Nobel Prize، بما في ذلك 28 منهم في العقدين الماضيين. يتم اختيار الفائزين من قبل لجنة تحكيم دولية يرأسها Joseph L. Goldstein، الذي حصل على جائزة Lasker Award for Basic Medical Research وجائزة Nobel Prize في علم وظائف الأعضاء أو الطب في عام 1985.

يتوفر المزيد من التفاصيل حول الفائزين بجائزة Lasker Award، والنص الكامل لكل فئة من فئات الجائزة، ومقابلات الفيديو وصور الفائزين، ومعلومات إضافية عن المؤسسة على الموقع الإلكتروني التالي: laskerfoundation.org.

التعاون مع قسم طب الأطفال، جامعة نارا الطبية

لطالما كان قسم طب الأطفال في جامعة نارا الطبية رائدًا في رعاية مرضى الهيموفيليا في اليابان، وقد ساهم في تطوير البحوث الأساسية والسريرية في هذا المجال على مدى سنوات عديدة.

منذ عام 2003، أجرت Chugai أبحاثًا تعاونية مع الجامعة؛ وقد أسفر هذا التعاون عن العديد من الإنجازات، بما في ذلك إنشاء أنظمة فحص التخثر لتقييم إميسيزوماب.

وبالإضافة إلى ذلك، قدمت الجامعة مساهمات كبيرة في التطوير السريري لعقار إميسيزوماب، بما في ذلك دراساته السريرية المبكرة في اليابان. وخلال التطوير السريري العالمي، شكَّلت شبكة الباحثين الدوليين والمتخصصين في الهيموفيليا التي كوَّنتها إدارة طب الأطفال في جامعة نارا الطبية على مدى سنوات عديدة رصيدًا رئيسيًا لشركة Chugai عندما دخلت مجالًا علاجيًا جديدًا.

نبذة عن Chugai Pharmaceutical

يقع المقر الرئيسي لشركة Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.‎ في طوكيو، وهي شركة أدوية قائمة على البحث العلمي ولديها قدرات عالمية المستوى في الاكتشافات المتعلقة بالأدوية، بما في ذلك تقنيات هندسة الأجسام المضادة الخاصة بها. تلتزم Chugai بابتكار منتجات صيدلانية مبتكرة قد تلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة. شركة Chugai مدرجة في السوق الرئيسية لبورصة طوكيو، وعلى الرغم من احتفاظ شركة Chugai باستقلاليتها الإدارية والتنظيمية، إلا أنها تظل عضوًا أساسيًا وشريكًا استراتيجيًا ضمن مجموعة Roche Group. تتوفر معلومات إضافية على الرابط https://www.chugai-pharm.co.jp/english/.

تعد العلامات التجارية المستخدمة أو المذكورة في هذا البيان محمية بموجب القانون.

مقتطف من معلومات النشرة الإلكترونية للعبوة *الأقسام ذات الصلة فقط

4. دواعي الاستعمال

• للوقاية الروتينية لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى المصابين بالهيموفيليا الخلقية (أ) (النقص الخلقي في عامل التخثر الثامن).

6.الجرعة وطريقة الاستعمال

<للوقاية الروتينية بهدف منع نوبات النزيف أو تقليل وتيرتها لدى المرضى المصابين بالهيموفيليا (أ) الخلقية (النقص الخلقي في عامل التخثر الثامن)>

• يتم إعطاء إميسيزوماب (المعدل وراثيًا) عن طريق الحقن تحت الجلد بجرعة 3 ملغم/كغم مرة واحدة أسبوعيًا خلال الأسابيع الأربعة الأولى. بعد أسبوع واحد من الجرعة الرابعة (الأسبوع الخامس من الجرعة الأولى)، يتم إعطاء أحد أنظمة العلاج الوقائي التالية عن طريق الحقن تحت الجلد:
• 1.5 ملغ/كغ مرة واحدة أسبوعيًا
• 3 ملغ/كغ مرة كل أسبوعين
• 6 ملغ/كغ مرة كل أربعة أسابيع

المصادر:

1. Michael U. Callaghan، وآخرون. النتائج طويلة الأمد للوقاية باستخدام إميسيزوماب من الهيموفيليا (أ) مع مثبطات العامل الثامن أو من دونها، من دراسات HAVEN 1-4
   https://ashpublications.org/blood/article/137/16/2231/474603/Long-term-outcomes-with-emicizumab-prophylaxis-for (تم الاطلاع عليه في سبتمبر 2026)
2. الجمعية اليابانية للتخثر والإرقاء (JSTH)، إرشادات الممارسة السريرية
   https://www.jsth.org/wordpress/guideline/index.html (باللغة اليابانية فقط، تم الاطلاع عليه في سبتمبر 2026)
3. مركز Information Center for Specific Pediatric Chronic Diseases، 40. الهيموفيليا (أ)
   https://www.shouman.jp/disease/details/09_21_040/ (باللغة اليابانية فقط، تم الاطلاع عليه في سبتمبر 2026)

معلومات إضافية:

• مؤسسة Lasker Foundation
  https://laskerfoundation.org/
• أوراق بحثية صدرت بالتزامن مع إعلان جائزة Lasker Award
• أهم المنشورات والمقالات الاستعراضية حول اكتشاف دواء إميسيزوماب
• سير الفائزين بالجوائز
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf
• رسالة من الرئيس والمدير التنفيذي
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf
• نبذة عن مرض الهيموفيليا من النوع (أ)
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf

يرجى الرجوع إلى الإصدار المنشور على https://Businesswire.com للاطلاع على الجداول:

https://www.businesswire.com/news/home/20260909923883/en

إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.