De Europese Commissie keurt DAYBU® (trofinetide) goed als eerste en enige behandeling voor neurologische gedragssymptomen van het Rett-syndroom in de Europese Unie

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) heeft vandaag aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) een handelsvergunning heeft verleend voor DAYBU (trofinetide) voor de behandeling van neurologische gedragssymptomen van het Rett-syndroom bij volwassenen en pediatrische patiënten van vijf jaar en ouder, waarmee het de eerste en enige goedgekeurde behandeling is voor deze indicatie in de Europese Unie (EU).

“De goedkeuring van DAYBU is een belangrijke stap voorwaarts in onze missie om een innovatieve behandeling te bieden aan de duizenden mensen met het Rett-syndroom in de EU, voor wie al lange tijd een aanzienlijke onvervulde behandelbehoefte bestaat”, aldus Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer van Acadia. “Voor mensen met het Rett-syndroom, een ernstige, zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis, waren er tot nu toe geen goedgekeurde behandelingsmogelijkheden in de EU. We zijn er trots op dat we DAYBU nu beschikbaar kunnen stellen en stellen alles in het werk om patiënten, zorgverleners, en zorginstellingen te ondersteunen bij het verkrijgen van toegang tot deze behandeling.”

De handelsvergunning voor DAYBU in de EU is voornamelijk gebaseerd op de resultaten van het fase 3 LAVENDER™-onderzoek, die statistisch significante en klinisch relevante verbeteringen aantoonden in de kernkenmerken van het Rett-syndroom zoals gemeten aan de hand van de twee primaire eindpunten, de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) en de Clinical Global Impression–Improvement (CGI-I)-schaal.

“Het Rett-syndroom heeft een enorme impact op het welzijn van getroffen personen, hun gezinnen, en zorgverleners, maar de behandelingsmogelijkheden waren tot op heden uiterst beperkt”, aldus prof. dr. Nadia Bahi, MD, kinderneuroloog aan het universitair ziekenhuis Hôpital Necker–Enfants malades van de Université Paris Cité in Parijs, Frankrijk. “De goedkeuring van vandaag in de Europese Unie is een belangrijke mijlpaal waarmee erkenning wordt gegeven aan de aanzienlijke onvervulde medische behoefte op het gebied van deze zeldzame ziekte. Het biedt artsen een nieuwe behandelingsoptie om neurologische gedragssymptomen aan te pakken en betekent een grote stap vooruit voor de Rett-gemeenschap.”

Met deze goedkeuring mag DAYBU op de markt worden gebracht in alle 27 EU-lidstaten, evenals in IJsland, Liechtenstein en Noorwegen.

Als volgende stap zal Acadia nu onderhandelingen over prijsstelling en vergoeding starten met de relevante nationale autoriteiten om DAYBU mogelijk beschikbaar te maken voor patiënten in de EU.

Over het Rett-syndroom

Het Rett-syndroom is een zeldzame, complexe neurologische ontwikkelingsstoornis die wereldwijd bij ongeveer één op de 10.000 tot 15.000 meisjes voorkomt.^1-3 Een kind met het Rett-syndroom vertoont over het algemeen een vroege periode van ogenschijnlijk normale ontwikkeling van zes tot achttien maanden, waarna veel van hun vaardigheden lijken te vertragen of te stagneren. Dit wordt doorgaans gevolgd door een snelle regressiefase waarin het kind de verworven communicatieve vaardigheden en het doelgerichte gebruik van de handen verliest. Het kind kan dan een periode van stagnatie doormaken waarin het mogelijk een licht herstel van de cognitieve interesses vertoont, maar de motoriek ernstig beperkt blijft. Naarmate mensen met het Rett-syndroom ouder worden, kunnen ze een stadium van motorische achteruitgang blijven ervaren, dat de rest van hun leven kan aanhouden.² Het Rett-syndroom wordt doorgaans veroorzaakt door een genetische mutatie in het MECP2-gen.⁴ In preklinische onderzoeken wordt aangenomen dat een tekort aan MECP2-functie leidt tot een verstoring van de synaptische communicatie en de plasticiteit van de hersenen, en dat de tekorten in de synaptische functie verband kunnen houden met de manifestaties van het Rett-syndroom.^4-6

Symptomen van het Rett-syndroom kunnen ook de ontwikkeling van stereotiepe handbewegingen omvatten zoals handenwringen en klappen, en loopafwijkingen.⁷ De meeste mensen met het Rett-syndroom bereiken de volwassen leeftijd en hebben intensieve 24-uurszorg nodig.^1,8 Het Rett-syndroom wordt geassocieerd met een substantiële fysieke, psychologische, sociale en economische last, die de kwaliteit van leven van zowel patiënten als hun verzorgers aanzienlijk beïnvloedt.^9-11

Over DAYBU^® (trofinetide)

Bij het Rett-syndroom zijn de concentraties van insulineachtige groeifactor 1 (IGF-1) in de hersenen lager dan normaal, wat vermoedelijk de zenuwfunctie beïnvloedt. IGF-1 is een hormoon dat belangrijk is voor de normale ontwikkeling en werking van het zenuwstelsel. De werkzame stof in DAYBU (trofinetide) bestaat uit een molecuul dat is afgeleid van IGF-1.

Trofinetide is goedgekeurd voor gebruik onder de naam DAYBUE^® en DAYBUE^®STIX in de Verenigde Staten en onder de naam DAYBUE^® in Canada en DAYBU^® in de Europese Unie.

Over Acadia Pharmaceuticals

Acadia zet zich in om wetenschappelijke beloften om te zetten in betekenisvolle innovaties die een verschil maken voor achtergestelde gemeenschappen van mensen met neurologische aandoeningen en zeldzame ziekten over de hele wereld. Ons commerciële portfolio omvat de eerste en enige door de Amerikaanse FDA goedgekeurde behandelingen voor psychose bij de ziekte van Parkinson en het Rett-syndroom. We ontwikkelen de volgende golf van therapeutische doorbraken met een robuuste en diverse reeks die programma’s in een verder gevorderd stadium omvat voor psychose bij de ziekte van Alzheimer en psychose bij Lewy-body-dementie (dementie met Lewy-lichaampjes), evenals programma’s in een vroeger stadium die inspelen op andere onvervulde behoeften van patiënten. Bij Acadia willen we het verschil maken. Bezoek voor meer informatie acadia.com en volg ons op LinkedIn en X.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Toekomstgerichte verklaringen omvatten alle verklaringen die geen verklaringen van historische feiten zijn en kunnen worden herkend aan termen als “kan”, “zal”, “zou moeten”, “zou kunnen”, “zou”, “verwacht”, “plant”, “voorziet”, “gelooft”, “potentieel” en soortgelijke uitdrukkingen (met inbegrip van de ontkennende vorm daarvan) die bedoeld zijn om toekomstgerichte verklaringen aan te duiden. De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht omvatten onder meer, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over het belang van DAYBU als behandeling voor neurologische gedragssymptomen van het Rett-syndroom bij volwassenen en pediatrische patiënten van vijf jaar en ouder, de verwachte voordelen van DAYBU voor patiënten, verzorgers, zorgverleners en de Rett-gemeenschap, het klinische voordeel van DAYBU, de mogelijkheid voor patiënten om toegang te krijgen tot DAYBU, en onze verwachtingen ten aanzien van toekomstige onderhandelingen over prijzen en vergoedingen, waaronder ons vermogen om tijdig overeenstemming te bereiken over de prijsstelling en vergoeding van DAYBU^® in de EU-lidstaten, IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. Toekomstgerichte verklaringen zijn onderhevig aan bekende en onbekende risico’s, onzekerheden, aannames en andere factoren die ertoe kunnen leiden dat onze werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen wezenlijk en in ongunstige zin afwijken van hetgeen in onze toekomstgerichte verklaringen wordt verwacht of geïmpliceerd. Dergelijke risico’s, onzekerheden en andere factoren omvatten onder meer, maar zijn niet beperkt tot, de inherente onzekerheid met betrekking tot de onderhandelingen over prijzen en vergoedingen; onze afhankelijkheid van de voortdurende succesvolle commercialisering van onze producten en ons vermogen om de verkoop van onze producten te handhaven of te verhogen; ons vermogen om de noodzakelijke wettelijke goedkeuringen te verkrijgen om onze producten en kandidaat-producten op de markt te brengen; indien en wanneer goedgekeurd, de marktacceptatie van onze producten; en ons vermogen om te blijven voldoen aan de toepasselijke wet- en regelgeving. Gezien deze risico’s en onzekerheden dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Voor een bespreking van deze en andere risico’s, onzekerheden en andere factoren die ertoe kunnen leiden dat onze werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen afwijken, verwijzen wij naar ons kwartaalrapport op Form 10-Q voor de periode eindigend op 30 juni 2026, ingediend op 5 augustus 2026, alsmede naar onze daaropvolgende periodieke indieningen bij de Securities and Exchange Commission. De hierin opgenomen toekomstgerichte verklaringen gelden op de datum van dit document en wij aanvaarden geen verplichting om deze na deze datum bij te werken, behalve voor zover dit wettelijk vereist is.

Referenties

¹ Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717.
² Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216.
³ May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570-1580.
⁴ Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188.
⁵ Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544.
⁶ Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
⁷ Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
⁸ Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.
⁹ Prange EO, Beisang A, Pehlivan D, et al. Expert Consensus on Real-World Use of Trofinetide for Rett Syndrome Using a Modified Delphi Method. Annals of the Child Neurology Society. 2026; 38–51.
¹⁰ Kaufmann WE, Percy AK, Neul JL, et al. Burden of illness in Rett syndrome: initial evaluation of a disorder-specific caregiver survey. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):296.
¹¹ Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. Rett syndrome. Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):84.