La Comisión Europea aprueba DAYBU® (trofinetida) como el primer y único tratamiento para los síntomas neuroconductuales del Síndrome de Rett en la Unión Europea

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización de DAYBU (trofinetida) para el tratamiento de los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en pacientes adultos y pediátricos de cinco años o más, lo que lo convierte en el primer y único tratamiento aprobado para el síndrome de Rett en la Unión Europea (UE).

“La autorización de DAYBU marca un importante hito para la comunidad del síndrome de Rett en la Unión Europea y supone un avance en nuestra misión de llevar este tratamiento innovador a pacientes y familias que durante mucho tiempo han afrontado una profunda necesidad médica no cubierta”, dijo Catherine Owen Adams, consejera delegada de Acadia. Para las personas que viven con síndrome de Rett, un devastador trastorno raro del neurodesarrollo, no existían hasta ahora tratamientos aprobados en la Unión Europea. Estamos orgullosos de poder poner DAYBU a disposición de esta comunidad y esperamos colaborar para facilitar el acceso al tratamiento a pacientes, cuidadores y profesionales sanitarios”.

La autorización de comercialización de DAYBU en la UE se basa principalmente en los resultados del estudio en fase III LAVENDER™, que demostró mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en las principales manifestaciones del síndrome de Rett, según los criterios de valoración coprincipales evaluados mediante el Cuestionario de Comportamiento del Síndrome de Rett (RSBQ) y la escala de Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I).

En una declaración conjunta, la Asociación Española de Síndrome de Rett (AESR), Mi Princesa Rett y La Associació Catalana de la Síndrome de Rett (ACSR) manifestaron: “Las familias afectadas por el síndrome de Rett llevan muchos años demostrando una extraordinaria capacidad de resiliencia mientras esperan avances que puedan marcar una diferencia en su vida cotidiana. Por ello, la autorización de este tratamiento en Europa representa una noticia esperanzadora para toda la comunidad. Aunque sabemos que aún existen importantes desafíos y necesidades no cubiertas, valoramos positivamente cada avance que contribuya a ampliar las opciones disponibles para las personas con síndrome de Rett y sus familias.

Como asociaciones comprometidas con esta comunidad, seguiremos trabajando para impulsar la investigación, mejorar la atención y apoyar a las familias, con el objetivo común de seguir avanzando hacia una mejor calidad de vida para las personas afectadas por el síndrome de Rett.”

Con esta aprobación, DAYBU está autorizado para su comercialización en los 27 estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Como siguiente paso, Acadia iniciará negociaciones de precio y reembolso con las autoridades nacionales competentes con el objetivo de facilitar potencialmente el acceso a DAYBU para los pacientes en toda la Unión Europea.

Acerca del síndrome de Rett

El síndrome de Rett es un trastorno raro y complejo del neurodesarrollo que aparece en aproximadamente uno de cada 10.000 a 15.000 nacimientos de niñas en todo el mundo.^1-3 Las personas con síndrome de Rett suelen presentar un periodo temprano de desarrollo aparentemente normal hasta los 6 a 18 meses, momento en el que muchas de sus habilidades parecen ralentizarse o estancarse. Posteriormente, suele producirse una fase de regresión durante la cual se pierden habilidades previamente adquiridas, como la comunicación y el uso intencional de las manos. A continuación, puede observarse una fase de estabilización o meseta, en la que algunas personas muestran una leve recuperación del interés cognitivo, aunque las limitaciones motoras continúan siendo importantes. Con el paso del tiempo, muchas personas con síndrome de Rett pueden experimentar un deterioro progresivo de la función motora que puede persistir durante el resto de su vida.² El síndrome de Rett está causado, en la mayoría de los casos, por mutaciones en el gen MECP2.⁴ En estudios preclínicos, se cree que la deficiencia en la función de MeCP2 provoca un deterioro en la comunicación sináptica y la plasticidad cerebral, y los déficits en la función sináptica pueden estar asociados a manifestaciones de Rett.^4-6

Entre los síntomas del síndrome de Rett también pueden encontrarse las estereotipias manuales, como el retorcimiento o el aplauso repetitivo de las manos, así como alteraciones de la marcha.⁷ La mayoría de las personas con síndrome de Rett suelen vivir hasta la edad adulta y requieren apoyos y cuidados continuados a lo largo de toda su vida.^1,8 El síndrome de Rett se asocia a una importante carga física, psicológica, social y económica, lo que afecta significativamente a la calidad de vida tanto de las personas afectadas como de sus cuidadores.^9-11

Acerca de DAYBU^® (trofinetide)

En el síndrome de Rett, los niveles del factor de crecimiento similar a la insulina tipo 1 (IGF-1) en el cerebro son inferiores a los normales, lo que se cree que puede afectar al funcionamiento del sistema nervioso. El IGF-1 es una hormona importante para el desarrollo y la función normales del sistema nervioso. El principio activo de DAYBU (trofinetida) está constituido por una molécula derivada del IGF-1.

La trofinetida está autorizada con el nombre comercial DAYBUE^® y DAYBUE^®STIX en Estados Unidos, DAYBUE^® en Canadá y DAYBU^® en la Unión Europea.

Acerca de Acadia Pharmaceuticals

Acadia se compromete a convertir las promesas científicas en innovaciones significativas que marquen la diferencia para las comunidades de enfermedades infrecuentes y neurológicas desfavorecidas en todo el mundo. Nuestra cartera comercial incluye los primeros y únicos tratamientos autorizados por la FDA para la psicosis en la enfermedad de Parkinson y el síndrome de Rett. Estamos impulsando la próxima generación de avances terapéuticos mediante una cartera de desarrollo sólida y diversificada que incluye programas en fases intermedias y avanzadas para la psicosis asociada a la enfermedad de Alzheimer y a la demencia con cuerpos de Lewy, junto con programas en fases más tempranas dirigidos a otras necesidades médicas no cubiertas. En Acadia, trabajamos para marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes. Para obtener más información, visítenos en acadia.com y síganos en LinkedIn y X.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Las declaraciones prospectivas incluyen todas aquellas manifestaciones que no constituyen hechos históricos y pueden identificarse por términos como “puede”, “hará”, “debería”, “podría”, “espera”, “planifica”, “anticipa”, “cree”, “potencial” y otras expresiones similares (incluidas sus formas negativas) utilizadas para identificar este tipo de declaraciones.

Las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado incluyen, entre otras, manifestaciones relativas a la importancia de DAYBU como tratamiento para los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en adultos y pacientes pediátricos de cinco años o más; los beneficios previstos de DAYBU para los pacientes, cuidadores, profesionales sanitarios y la comunidad Rett; el beneficio clínico de DAYBU; la capacidad de los pacientes para acceder a DAYBU; y nuestras expectativas respecto a futuras negociaciones de precio y reembolso, incluida nuestra capacidad para obtener, en tiempo oportuno, decisiones favorables de precio y reembolso para DAYBU^® en los Estados miembros de la Unión Europea, Islandia, Liechtenstein y Noruega.

Las declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres, hipótesis y otros factores que podrían provocar que nuestros resultados, rendimiento o logros reales difieran de forma sustancial y desfavorable de los previstos o implícitos en dichas declaraciones prospectivas.

Entre estos riesgos, incertidumbres y otros factores se incluyen, entre otros, la incertidumbre inherente a las negociaciones de precio y reembolso; nuestra dependencia de la comercialización continuada y exitosa de nuestros productos y de nuestra capacidad para mantener o incrementar sus ventas; nuestra capacidad para obtener las autorizaciones regulatorias necesarias para comercializar nuestros productos y candidatos en desarrollo; así como, en caso de aprobación, la aceptación de nuestros productos por parte del mercado y nuestra capacidad para seguir cumpliendo con la legislación y normativa aplicables.

Dada la existencia de estos riesgos e incertidumbres, no debe depositarse una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. Para una descripción de estos y otros riesgos, incertidumbres y factores que podrían provocar diferencias entre nuestros resultados, rendimiento o logros reales y los previstos, consulte nuestro informe trimestral en el Formulario 10-Q correspondiente al periodo finalizado el 30 de junio de 2026, presentado el 5 de agosto de 2026, así como los documentos que presentemos posteriormente ante la Securities and Exchange Commission (SEC) de los Estados Unidos.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado se realizan únicamente en la fecha del presente documento y no asumimos obligación alguna de actualizarlas con posterioridad, salvo en la medida exigida por la legislación aplicable.

Referencias

¹ Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717.
² Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216.
³ May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570-1580.
⁴ Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188.
⁵ Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544.
⁶ Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
⁷ Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
⁸ Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.
⁹ Prange EO, Beisang A, Pehlivan D, et al. Expert Consensus on Real-World Use of Trofinetide for Rett Syndrome Using a Modified Delphi Method. Annals of the Child Neurology Society. 2026; 38–51.
¹⁰ Kaufmann WE, Percy AK, Neul JL, et al. Burden of illness in Rett syndrome: initial evaluation of a disorder-specific caregiver survey. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):296.
¹¹ Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. Rett syndrome. Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):84.