DAYBU® (trofinetide) in de EU aanbevolen door CHMP voor de behandeling van het Rett-syndroom

-- Besluit van de Europese Commissie in de komende weken verwacht

-- Na goedkeuring wordt DAYBU^® de eerste behandeling voor het Rett-syndroom in de Europese Unie

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Vandaag heeft Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een positief advies heeft uitgebracht waarin de verlening van een handelsvergunning wordt aanbevolen voor DAYBU^® (trofinetide) voor de behandeling van neuro gedragsgerelateerde symptomen van het Rett-syndroom bij volwassenen en kinderen van 5 jaar en ouder.

“Deze positieve beoordeling van het CHMP voor DAYBU^® is een belangrijke mijlpaal in onze missie om deze innovatieve therapie beschikbaar te maken voor mensen met het Rett-syndroom in heel Europa. Veel te lang hebben families die leven met het Rett-syndroom geen behandelingen gehad die specifiek zijn goedgekeurd voor deze ernstige aandoening”, aldus Catherine Owen Adams, de Chief Executive Officer van Acadia. “De beslissing van vandaag weerspiegelt jaren van toewijding en samenwerking, en we blijven ons inzetten om deze behandeling zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor patiënten in heel Europa. Ons doel is om een ​​wezenlijk verschil te maken in het leven van patiënten, ouders, mantelzorgers en de bredere Rett-gemeenschap door in te spelen op deze aanzienlijke, bestaande medische behoefte.”

De aanbeveling van het CHMP is voornamelijk gebaseerd op de resultaten van het fase 3 LAVENDER™-onderzoek, die statistisch significante en klinisch relevante verbeteringen aantoonden in de kernkenmerken van het Rett-syndroom, zoals gemeten met de Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) en de Clinical Global Impression–Improvement (CGI-I)-schaal. Belangrijk is dat deze bevindingen aantonen dat behandeling enkele van de meest belastende aspecten van het Rett-syndroom kan aanpakken, die de levenskwaliteit van patiënten, ouders, families, en mantelzorgers ernstig beïnvloeden.

“Al decennialang hebben gezinnen in Europa die getroffen zijn door het Rett-syndroom geen goedgekeurde behandelingsopties, ondanks het feit dat de aandoening ernstige beperkingen veroorzaakt die bijna elk aspect van het leven van een patiënt beïnvloeden”, aldus Pedro Rocha, voorzitter van Rett Syndrome Europe. “Het positieve advies van het CHMP biedt hoop aan duizenden mensen die leven met deze ernstige aandoening, hun families en mantelzorgers.”

Naar aanleiding van de aanbeveling van het CHMP zal de Europese Commissie het advies beoordelen en naar verwachting binnen enkele maanden een definitief besluit nemen. Als DAYBU^® wordt goedgekeurd, zou dit van toepassing zijn op alle 27 EU-lidstaten, evenals IJsland, Liechtenstein en Noorwegen.

Over het Rett-syndroom
Het Rett-syndroom is een zeldzame, complexe neurologische ontwikkelingsstoornis die wereldwijd bij ongeveer één op de 10.000 tot 15.000 meisjes voorkomt.^1-3 Een kind met het Rett-syndroom vertoont over het algemeen een vroege periode van ogenschijnlijk normale ontwikkeling tot zes tot achttien maanden, waarna veel van hun vaardigheden lijken te vertragen of te stagneren. Dit wordt doorgaans gevolgd door een regressiefase waarin het kind de verworven communicatieve vaardigheden en het doelgerichte gebruik van de handen verliest. Het kind kan dan een periode van stagnatie doormaken waarin het eventueel een licht herstel van de cognitieve interesses vertoont, maar de motoriek ernstig beperkt blijft. Naarmate mensen met het Rett-syndroom ouder worden, kunnen ze een stadium van motorische achteruitgang blijven ervaren, dat de rest van hun leven kan aanhouden.² Het Rett-syndroom wordt doorgaans veroorzaakt door een genetische mutatie in het MECP2-gen.⁴ In preklinische onderzoeken wordt aangenomen dat een tekort aan MECP2-functie leidt tot een verstoring van de synaptische communicatie en de plasticiteit van de hersenen, en dat de tekorten in de synaptische functie verband houden met de manifestaties van het Rett-syndroom.^4-6

Kenmerken van het Rett-syndroom kunnen ook de ontwikkeling van stereotiepe handbewegingen omvatten, zoals handenwringen en klappen, en loopstoornissen.⁷ De meeste mensen met het Rett-syndroom bereiken de volwassen leeftijd en hebben intensieve, 24-uurszorg nodig.^1,8

Over DAYBU^®
DAYBU^® (trofinetide) is een synthetisch analoog van het N-terminaal tripeptide van insulineachtige groeifactor 1. Uit dierstudies is gebleken dat DAYBU^® de vertakking van dendrieten en de signalen voor synaptische plasticiteit verhoogt.⁹

Over Acadia Pharmaceuticals
Acadia zet zich in om wetenschappelijke ontwikkelingen om te zetten in betekenisvolle innovaties die een verschil maken voor achtergestelde gemeenschappen van mensen met neurologische aandoeningen en zeldzame ziekten over de hele wereld. Onze commerciële portfolio omvat de eerste en enige door de Amerikaanse FDA goedgekeurde behandelingen voor psychose bij de ziekte van Parkinson en het Rett-syndroom. We ontwikkelen de volgende golf van therapeutische doorbraken met een robuuste en diverse reeks die programma’s in een gevorderd stadium omvat voor psychose bij de ziekte van Alzheimer en psychose bij Lewy-body dementie, evenals programma’s in een eerder stadium die inspelen op andere onvervulde behoeften van patiënten. Bij Acadia willen we het verschil maken. Bezoek voor meer informatie acadia.com en volg ons op LinkedIn en X.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Toekomstgerichte verklaringen omvatten alle verklaringen anders dan verklaringen van historische feiten en kunnen worden geïdentificeerd aan de hand van termen zoals "kan", "zal", "zou moeten", "zou kunnen", "zou", "is voornemens", "verwacht", "plant", "anticipeert", "gelooft", "schat", "projecteert", "voorspelt", "potentieel", "richtlijn", "voortzetten" en soortgelijke uitdrukkingen (met inbegrip van de ontkennende vorm daarvan) die bedoeld zijn om toekomstgerichte verklaringen aan te duiden. Toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht omvatten onder meer verklaringen over de verwachte of mogelijke goedkeuring van trofinetide of DAYBU^® door de Europese Commissie, met inbegrip van de mogelijke timing van een dergelijke goedkeuring, en, indien goedgekeurd, de potentiële voordelen van trofinetide als behandeling voor de neurogedragsmatige symptomen van het Rett-syndroom en het belang van trofinetide voor patiënten, zorgverleners en de Rett-gemeenschap. Toekomstgerichte verklaringen zijn onderhevig aan bekende en onbekende risico's, onzekerheden, aannames en andere factoren die ertoe kunnen leiden dat onze feitelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen wezenlijk en nadelig afwijken van hetgeen in onze toekomstgerichte verklaringen wordt verwacht of geïmpliceerd. Dergelijke risico's, onzekerheden en andere factoren omvatten onder meer de inherente onzekerheid met betrekking tot de ontwikkeling van kandidaat-geneesmiddelen, waaronder de goedkeuring van trofinetide door de Europese Commissie; onze afhankelijkheid van de voortdurende succesvolle commercialisering van onze producten en ons vermogen om de verkoop van onze producten te behouden of te verhogen; ons vermogen om de noodzakelijke regelgevende goedkeuringen te verkrijgen om onze producten en kandidaat-geneesmiddelen op de markt te brengen; en, indien en wanneer goedgekeurd, de marktacceptatie van onze producten en ons vermogen om te blijven voldoen aan de toepasselijke wet- en regelgeving. Gezien deze risico's en onzekerheden dient u niet in onevenredige mate op deze toekomstgerichte verklaringen te vertrouwen. Voor een bespreking van deze en andere risico's, onzekerheden en andere factoren die ertoe kunnen leiden dat onze feitelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen afwijken, verwijzen wij u naar ons kwartaalverslag op formulier 10-Q voor de periode eindigend op 31 maart 2026, ingediend op 7 mei 2026, evenals naar onze latere indieningen bij de Securities and Exchange Commission van tijd tot tijd. De hierin opgenomen toekomstgerichte verklaringen zijn gedaan op de datum van dit persbericht en wij aanvaarden geen enkele verplichting om deze na deze datum bij te werken, behalve voor zover wettelijk vereist.

Referenties
¹ Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717.
² Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216.
³ May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570–1580.
⁴ Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188.
⁵ Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544.
⁶ Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
⁷ Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
⁸ Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.
⁹ Acadia Pharmaceuticals Inc., Data on file. Study Report 2566-026. 2010.