DAYBU® (trofinetyd) zalecany w UE przez CHMP do stosowania w leczeniu zespołu Retta

-- Decyzja Komisji Europejskiej spodziewana w nadchodzących miesiącach

-- Jeśli zostanie zatwierdzony, DAYBU^® stanie się pierwszym leczeniem objawów neurobehawioralnych zespołu Retta w Unii Europejskiej

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) ogłosiła dziś, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię po procedurze ponownego rozpatrzenia, zalecając przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla DAYBU^® (trofinetide) w leczeniu objawów neurobehawioralnych zespołu Retta u dorosłych oraz pacjentów pediatrycznych w wieku pięciu lat i starszych. Jeśli Komisja Europejska wyda pozwolenie, DAYBU^® będzie pierwszą terapią zatwierdzoną w Unii Europejskiej (UE) w tym wskazaniu.

„Pozytywna opinia CHMP dla DAYBU^® to ważny kamień milowy w naszej misji udostępniania tej innowacyjnej terapii do UE, gdzie nie ma obecnie żadnych leków zatwierdzonych specjalnie do leczenia objawów neurobehawioralnych tego wyniszczającej choroby” – powiedziała Catherine Owen Adams, dyrektor generalna Acadia. „Naszym celem jest realna poprawa życia pacjentów, opiekunów i całej społeczności związanej z zespołem Retta poprzez odpowiedź na tę znaczącą niezaspokojoną potrzebę. Jesteśmy bardzo zadowoleni z wyniku procesu ponownego rozpatrzenia.”

Rekomendacja CHMP opiera się przede wszystkim na wynikach badania fazy 3 LAVENDER™, które wykazało statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę kluczowych cech zespołu Retta, mierzoną za pomocą Kwestionariusza Zachowań w zespole Retta (RSBQ) oraz skali Ogólna Ocena Klinicysty- Poprawa (CGI-I). Co istotne, wyniki te wskazują, że leczenie DAYBU^® może wpływać na niektóre z najbardziej obciążających aspektów zespołu Retta, które znacząco wpływają na jakość życia pacjentów i ich opiekunów.

„Przez dziesięciolecia rodziny w Europie dotknięte zespołem Retta nie miały dostępu do żadnego leku specjalnie zatwierdzonego do leczenia objawów neurobehawioralnych tego schorzenia, mimo że mają one głęboki wpływ na niemal każdy aspekt codziennego życia” – powiedział Pedro Rocha, prezes Rett Syndrome Europe. „Pozytywna opinia CHMP daje nadzieję tysiącom osób w Unii Europejskiej żyjących z tą wyniszczającą chorobą, a także ich rodzinom i opiekunom.”

Po rekomendacji CHMP Komisja Europejska dokona przeglądu opinii i oczekuje się, że wyda ostateczną decyzję w nadchodzących miesiącach. Jeśli DAYBU^® zostanie zatwierdzony, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu będzie obowiązywać we wszystkich 27 państwach członkowskich UE, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.

Informacje o zespole Retta
Zespół Retta to rzadkie, złożone zaburzenie neurorozwojowe, które występuje u około jednej na każde 10 000 do 15 000 dziewczynek na całym świecie.^1-3 Zwykle dziecko z zespołem Retta początkowo rozwija się prawidłowo do 6.–18. miesiąca życia, po czym rozwój wielu jego umiejętności wydaje się spowalniać lub się zatrzymywać. Zwykle po tym następuje faza regresji, w której dziecko traci nabyte umiejętności komunikacyjne i celowe posługiwanie się rękami. Następnie u dziecka może nastąpić okres stagnacji, w którym może ono wykazywać niewielką poprawę w zakresie zainteresowań poznawczych, ale ruchy ciała pozostają znacznie ograniczone. Z wiekiem osoby cierpiące na zespół Retta mogą nadal doświadczać postępującego pogorszenia funkcji motorycznych, które może utrzymywać się przez resztę życia pacjenta.² Zespół Retta jest zwykle spowodowany mutacją genetyczną w genie MECP2.⁴ W badaniach przedklinicznych stwierdzono, że upośledzenie funkcji MeCP2 prowadzi do zaburzeń komunikacji synaptycznej i plastyczności mózgu, a deficyty funkcji synaptycznych mogą być powiązane z występowaniem objawów zespołu Retta.^4-6

Objawy zespołu Retta mogą również obejmować pojawienie się stereotypii ruchowych rąk, takich jak załamywanie rąk i klaskanie, a także zaburzenia chodu.⁷ Większość osób z zespołem Retta zwykle dożywa wieku dorosłego i wymaga intensywnej całodobowej opieki.^1,8

Informacje o leku DAYBU^®
DAYBU^® (trofinetyd) jest syntetycznym analogiem N-końcowego tripeptydu insulinopodobnego czynnika wzrostu 1. W badaniach na zwierzętach wykazano, że DAYBU^® zwiększa rozgałęzienie dendrytów i sygnały plastyczności synaptycznej.⁹

Informacje o firmie Acadia Pharmaceuticals
Firma Acadia dąży do przekształcania naukowych osiągnięć w istotne innowacje przynoszące realną zmianę na lepsze społecznościom osób cierpiących na choroby neurologiczne i rzadkie na całym świecie, które nie mają do dyspozycji odpowiednich metod leczenia. W naszym portfelu produktów znajdują się pierwsze i jedyne leki zatwierdzone przez FDA do stosowania w leczeniu psychozy związanej z chorobą Parkinsona oraz zespołu Retta. Opracowujemy kolejną generację rozwiązań leczniczych, dysponując solidnym i zróżnicowanym portfelem projektów, który obejmuje programy w fazie średniozaawansowanej i zaawansowanej dotyczące psychozy związanej z chorobą Alzheimera oraz otępieniem z ciałami Lewy’ego, a także programy we wczesnych fazach rozwoju, które odpowiadają na inne, dotychczas niedostatecznie zaspokojone potrzeby pacjentów. W firmie Acadia zmieniamy ich życie na lepsze. Dodatkowe informacje można znaleźć w naszej witrynie internetowej acadia.com oraz obserwując nas na LinkedIn i X.

Oświadczenia dotyczące przyszłości

**Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu Ustawy o Reformie Postępowania w Sporach dotyczących Papierów Wartościowych z 1995 r. (Private Securities Litigation Reform Act of 1995). Stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych i można je rozpoznać po użyciu terminów takich jak „może”, „będzie”, „powinno”, „mogłoby”, „zamierza”, „oczekuje”, „planuje”, „przewiduje”, „wierzy”, „szacuje”, „zakłada”, „prognozuje”, „potencjalny”, „wytyczne”, „kontynuuje” oraz podobnych wyrażeń (w tym ich przeczeń), które mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości.**

**Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące oczekiwanego lub potencjalnego zatwierdzenia trofinetidu lub DAYBU^® przez Komisję Europejską, w tym potencjalnego terminu takiego zatwierdzenia, a także — w przypadku zatwierdzenia — potencjalnych korzyści wynikających ze stosowania trofinetidu w leczeniu objawów neurobehawioralnych zespołu Retta oraz znaczenia trofinetidu dla pacjentów, opiekunów i społeczności związanej z zespołem Retta.**

**Stwierdzenia dotyczące przyszłości podlegają znanym i nieznanym ryzykom, niepewnościom, założeniom oraz innym czynnikom, które mogą spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, osiągnięcia lub rezultaty będą się istotnie i negatywnie różnić od tych przewidywanych lub implikowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Takie ryzyka, niepewności i inne czynniki obejmują między innymi nieodłączną niepewność związaną z rozwojem kandydatów na produkty, w tym zatwierdzeniem trofinetidu przez Komisję Europejską; nasze uzależnienie od dalszej pomyślnej komercjalizacji naszych produktów i naszej zdolności do utrzymania lub zwiększenia ich sprzedaży; naszą zdolność do uzyskania niezbędnych zezwoleń regulacyjnych na komercjalizację naszych produktów i kandydatów na produkty; a także — w przypadku zatwierdzenia — akceptację rynkową naszych produktów oraz naszą zdolność do dalszego przestrzegania obowiązujących przepisów prawa i regulacji.**

**W związku z powyższymi ryzykami i niepewnościami nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. W celu omówienia tych oraz innych ryzyk, niepewności i czynników, które mogą spowodować rozbieżności między naszymi rzeczywistymi wynikami a przewidywaniami, prosimy odnieść się do naszego kwartalnego raportu na formularzu 10‑Q za okres zakończony 31 marca 2026 r., złożonego 7 maja 2026 r., a także do naszych kolejnych zgłoszeń składanych okresowo do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC).**

**Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym dokumencie zostały sporządzone na dzień jego publikacji i nie zobowiązujemy się do ich aktualizacji po tej dacie, chyba że wymagają tego przepisy prawa.**

Bibliografia
¹ Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717.
² Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216.
³ May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570-1580.
⁴ Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188.
⁵ Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544.
⁶ Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
⁷ Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
⁸ Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.