HAYA Therapeutics erhält von der FDA den „Fast-Track“-Status für HTX-001

HTX-001 befindet sich derzeit in einer Phase-1a/b-Studie und wird zur Behandlung der nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (nHCM) entwickelt

LAUSANNE, Schweiz & SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--HAYA Therapeutics SA, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit im Bereich präziser, RNA-gesteuerter Therapeutika leistet, die auf das regulatorische Genom abzielen, um krankheitsauslösende Zellzustände bei häufigen, chronischen und altersbedingten Erkrankungen umzuprogrammieren, gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) für HTX-001 den „Fast-Track“-Status zur Behandlung der symptomatischen nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (nHCM) gewährt hat. Die erstmalige, auf lange nicht-kodierende RNA (lncRNA) abzielende Therapie befindet sich derzeit in einer Phase-1a/b-Studie, wobei die erste Kohorte im vergangenen Mai die erste Dosis erhalten hat.

HTX-001 ist ein differenziertes, potenziell krankheitsmodifizierendes Antisense-Oligonukleotid, das darauf ausgelegt ist, WISPER herunterzuregulieren – eine herzstressspezifische lncRNA, die bei hypertropher Kardiomyopathie, einschließlich nHCM, überexprimiert wird. Durch die gezielte Beeinflussung von WISPER in kardialen Myofibroblasten soll HTX-001 die präzise Reprogrammierung dieses fibrotischen und pathologischen Zellzustands hin zu einem gesunden Phänotyp fördern.

„HAYA wurde in der Überzeugung gegründet, dass das regulatorische Genom einen neuen Ansatz zur Bekämpfung der zugrunde liegenden biologischen Mechanismen der Erkrankung bietet‘“, sagte Dr. Samir Ounzain, CEO und Mitbegründer von HAYA Therapeutics. „Diese behördliche Einstufung würdigt das Potenzial von HTX-001, einen differenzierten therapeutischen Ansatz für Patienten mit nHCM zu bieten.“

„Patienten mit nicht-obstruktiver HCM suchen nach Behandlungsmöglichkeiten, die über die reine Symptombehandlung hinausgehen. Diese Einstufung spiegelt die Dringlichkeit wider, bessere Behandlungsmöglichkeiten bereitzustellen“, sagte Dr. med. Jordan Shin, Ph.D., CMO von HAYA Therapeutics. „Da unsere klinische Phase-1-Studie bereits läuft, ermöglicht uns die Fast-Track-Zulassung eine engere Zusammenarbeit mit der FDA bei der Weiterentwicklung von HTX-001, unserer in der Erprobung befindlichen präzisionsmedizinischen, RNA-gesteuerten Therapie, die darauf abzielt, krankheitsauslösende Herzfibroblasten umzuprogrammieren – jene sentinelartigen Effektorzellen, die die Fibrose und den Umbau im Myokard vorantreiben.“

Die „Fast-Track“-Einstufung der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln beschleunigen, die schwere Erkrankungen behandeln und einen bisher ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Diese Einstufung kann während des gesamten Arzneimittelentwicklungsprozesses einen intensiveren Austausch mit der FDA ermöglichen und bietet potenziell die Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung, einer vorrangigen Prüfung sowie einer fortlaufenden Prüfung. Dies ist besonders wichtig für Patienten mit nHCM, die schätzungsweise 30–60 % aller Fälle von hypertropher Kardiomyopathie ausmachen, da die derzeitigen Therapien nicht direkt auf die fibrotische Pathologie oder die diastolische Dysfunktion abzielen, die die Krankheit vorantreiben.

HTX-001 ist ein in der Erprobung befindlicher Therapie-Kandidat und wurde weder von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) noch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder einer anderen Zulassungsbehörde zugelassen. Seine Sicherheit und seine Eignung, einen klinischen Nutzen zu erzielen, müssen noch nachgewiesen werden.

Über die nicht-obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (nHCM)

Die nHCM ist eine chronische Form der Herzerkrankung, bei der sich der Herzmuskel ungewöhnlich verdickt und versteift, wodurch die normale Funktion des Herzens beeinträchtigt wird. Schätzungsweise 30–60 % der Menschen mit hypertropher Kardiomyopathie sind davon betroffen. Die Erkrankung ist durch eine Hypertrophie des linken Ventrikels, eine beeinträchtigte diastolische Funktion und eine ausgeprägte Fibrose gekennzeichnet. Zwar wurden erhebliche Fortschritte beim Verständnis der der nHCM zugrunde liegenden Zellbiologie erzielt, doch gehen die derzeit verfügbaren Therapieansätze nicht direkt auf die fibrotische Pathologie oder die diastolische Dysfunktion ein, die die Erkrankung vorantreiben.

Über HAYA Therapeutics

HAYA Therapeutics ist ein Unternehmen im Bereich der Präzisionsmedizin, das sich in der klinischen Entwicklungsphase befindet und programmierbare, in ihrer Klasse einzigartige, RNA-gesteuerte Therapeutika entwickelt, die auf das regulatorische Genom abzielen, um krankheitsauslösende Zellzustände umzuprogrammieren. Die innovative Plattform von HAYA entschlüsselt die kausalen biologischen Zusammenhänge pathologischer Zellzustände und der langen nicht-kodierenden RNAs (lncRNAs), die diese regulieren, und setzt diese Erkenntnisse in praktikable Therapieansätze um, die darauf abzielen, Krankheiten an ihrer Ursache zu bekämpfen und die Zellgesundheit wiederherzustellen. HAYA treibt die Entwicklung einer breit gefächerten Pipeline von RNA-gesteuerten Medikamenten zur Behandlung chronischer, altersbedingter Erkrankungen voran.

Der führende Prüfpräparat-Kandidat von HAYA, HTX-001, ist ein gegen WISPER gerichtetes Antisense-Oligonukleotid und wird derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie untersucht, zunächst zur Behandlung der nicht-obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (nHCM).

HAYA hat seinen Hauptsitz im Life-Sciences-Park Biopôle in Lausanne, Schweiz, und betreibt Laboreinrichtungen in den Lilly Gateway Labs in San Diego, Kalifornien, USA. Weitere Informationen sind erhältlich unter www.hayatx.com. Folgen Sie HAYA auf X und LinkedIn.

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