La Commission européenne approuve Crysvita® (burosumab) pour les nourrissons atteints d’hypophosphatémie liée au chromosome X dans l’Union européenne

• Cette autorisation élargit l’indication approuvée de Crysvita aux nourrissons âgés de 1 mois à 1 an, permettant ainsi une prise en charge plus précoce d’une maladie rare et évolutive pouvant affecter le développement squelettique dès la petite enfance.
• Cette autorisation s’applique dans toute l’Union européenne et l’Espace économique européen, élargissant ainsi l’accès au traitement pour les plus jeunes patients atteints de XLH.

GALASHIELS, Écosse et MARLOW, Angleterre--(BUSINESS WIRE)--Kyowa Kirin EMEA, filiale à 100 % de Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE : 4151), a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) avait approuvé l’extension de l’indication de Crysvita^® (burosumab) pour le traitement de l’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH), afin d’inclure les nourrissons âgés de 1 mois à 1 an dans l’ensemble de l’Union européenne et de l’Espace économique européen.

Cette autorisation représente une avancée importante pour les nourrissons atteints de XLH, une maladie génétique rare et évolutive pouvant affecter le développement squelettique dès le plus jeune âge. Un diagnostic et un traitement précoces sont considérés comme essentiels dans le cas de la XLH, compte tenu de l’impact potentiel de la maladie sur le développement squelettique pendant la petite enfance et l’enfance.

La XLH est une maladie génétique rare, évolutive et permanente, caractérisée par une perte de phosphate pouvant altérer la minéralisation osseuse dès le plus jeune âge, entraînant des déformations squelettiques, des troubles de la croissance et d’autres complications graves. Les manifestations cliniques de la XLH peuvent apparaître pendant la petite enfance et la prime enfance, avec des effets progressifs sur le développement squelettique et les fonctions physiques. L’élargissement de l’accès au traitement chez cette population plus jeune reflète l’importance d’une prise en charge et d’une intervention précoces.

« Pour les familles touchées par la XLH, l’impact de la maladie peut se faire sentir dès les premiers mois de la vie de l’enfant », déclare Myriam Hakim, responsable régionale de la franchise chez Kyowa Kirin EMEA. « Cette autorisation signifie que les professionnels de santé peuvent désormais envisager un traitement par le burosumab dès l’âge d’un mois, ce qui offre la possibilité de prendre en charge la maladie plus tôt que jamais. Il s’agit d’une avancée importante pour les nourrissons atteints de XLH et les familles qui s’occupent d’eux. »

La décision de la Commission européenne fait suite à l’avis favorable rendu en avril 2026 par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments.

Cette autorisation s’appuie sur les données issues de l’étude BUR-CL207 (NCT04188964), une étude de phase 1/2, ouverte et multicentrique évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du burosumab chez des patients pédiatriques atteints de XLH, de la naissance à l’âge d’un an. Le profil de sécurité observé chez les nourrissons était conforme au profil de sécurité établi du burosumab.

« La XLH est une maladie évolutive dont les manifestations peuvent apparaître dès la petite enfance, affectant le développement squelettique dès les tout premiers stades de la vie. L’autorisation d’une option thérapeutique pour les nourrissons constitue une étape importante, car elle permet d’instaurer plus tôt dans l’évolution de la maladie un traitement fondé sur des données probantes, dans le but de limiter la progression de la maladie et d’améliorer les résultats à long terme pour les patients », déclare Agnès Linglart, de l’AP-HP et de l’Université Paris-Saclay.

Cette autorisation permet également à Crysvita de bénéficier d’une prolongation de deux ans de l’exclusivité commerciale en tant que médicament orphelin dans l’Union européenne pour le traitement de la XLH, prolongeant ainsi la protection réglementaire de février 2028 à février 2030.¹

À propos de CRYSVITA^® (burosumab)

Le burosumab est un anticorps monoclonal humain recombinant qui se lie à la protéine facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23). Cela a pour effet d’inhiber l’action du FGF23, permettant ainsi de rétablir la régulation du phosphate dans l’organisme.²

Suite à cette dernière autorisation, le burosumab est désormais autorisé dans l’Union européenne pour le traitement de la XLH chez les nourrissons âgés de 1 mois à 1 an présentant une hypophosphatémie, chez les enfants et adolescents âgés de 1 à 17 ans présentant des signes radiographiques de maladie osseuse, ainsi que chez les adultes.

En 2018, la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle au burosumab pour le traitement de la XLH avec signe radiographique de maladie osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et chez les adolescents dont le squelette est encore en croissance.² Par la suite, la Commission européenne a accordé au burosumab une autorisation de mise sur le marché conditionnelle en 2020, pour le traitement des adolescents, quel que soit leur statut de croissance, et des adultes atteints de XLH.³ Cette autorisation a ensuite été convertie d’une autorisation conditionnelle en une autorisation de mise sur le marché standard complète en 2022.²

Le burosumab est désormais remboursé dans plusieurs pays européens pour les populations pédiatriques et adultes atteintes de XLH, notamment en France, en Allemagne, en Italie, en Espagne et au Royaume-Uni.

Le burosumab a reçu l’autorisation de la Commission européenne pour l’ostéomalacie d’origine tumorale (TIO) en août 2022 et est indiqué dans le traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 dans le cadre d’une TIO associée à des tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques ne pouvant faire l’objet d’une résection curative ou localisées, chez les enfants et adolescents âgés de 1 à 17 ans ainsi que chez les adultes.⁴

À propos de l’hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH)

La XLH est causée par une mutation génétique entraînant une surexpression de la protéine FGF23, impliquée dans la régulation de la concentration en phosphate dans le sang. Dans la XLH, la FGF23 est produite en excès, ce qui entraîne une diminution du taux de phosphate dans le sang, appelée hypophosphatémie.⁵

Les personnes atteintes de cette maladie peuvent présenter une multitude de symptômes, notamment une petite taille, des déformations des membres, des douleurs osseuses et articulaires, des abcès buccaux et une perte auditive.⁶ Pour prendre en charge cette grande diversité de symptômes, la prise en charge de la maladie est assurée par des équipes pluridisciplinaires.⁷

À propos de Kyowa Kirin

Kyowa Kirin a pour objectif de découvrir de nouveaux médicaments susceptibles de changer la vie. En tant qu’entreprise pharmaceutique internationale spécialisée basée au Japon, nous investissons depuis plus de 75 ans dans la découverte de médicaments et dans l’innovation biotechnologique, et nous travaillons actuellement à la mise au point de la prochaine génération d’anticorps et de thérapies cellulaires et géniques susceptibles d’aider les patients atteints de maladies graves et rares. Un engagement commun en faveur de nos valeurs, d’une croissance durable et de l’envie de faire sourire les gens nous unit dans nos quatre régions : Japon, Asie-Pacifique, Amérique du Nord et EMEA/International.

Pour en savoir plus sur les activités de Kyowa Kirin EMEA, rendez-vous sur : https://kyowakirininternational.com/

Références

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^1 European Commission. Union Register of Medicinal Products for Human Use. CRYSVITA. Disponible sur : https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1262.htm Dernière consultation en juin 2026.

^2 European Medicines Agency. CRYSVITA EPAR product information. Summary of Product Characteristics. Disponible sur : https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/crysvita Dernière consultation en juin 2026.

^3 Kyowa Kirin Announces European Commission (EC) Approval of CRYSVITA® (burosumab) for the Treatment of X-Linked Hypophosphataemia (XLH) in Older Adolescents and Adults. 2020. Disponible sur : https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2020/e20201005_01.html Dernière consultation en juin 2026.

^4 Kyowa Kirin Receives Positive CHMP Opinion for Use of CRYSVITA® (burosumab) for the Treatment of Tumour-Induced Osteomalacia (TIO) Disponible sur : https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2022/pdf/e20220627_01.pdf Dernière consultation en juin 2026.

^5 Marcucci, G, Brandi, ML. Congenital Conditions of Hypophosphatemia Expressed in Adults. Calcified Tissue International. 2021;108:91–103

^6 Hamilton AA, et al. Whole Body, Whole Life, Whole Family: Patients' Perspectives on X-Linked Hypophosphatemia. J Endocr Soc. 2022. J Endocr Soc. 2022 Jun 13;6(8):bvac086.

^7 Theodore-Oklota C, et al. Qualitative Research to Explore the Patient Experience of X-Linked Hypophosphatemia and Evaluate the Suitability of the BPI-SF and WOMAC® as Clinical Trial End Points. Value Health. 2018;21(8):973-983.

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