Zambon annonce un avis favorable du CHMP concernant le médicament Hopledo® (IPX203) destiné aux patients adultes atteints de la maladie de Parkinson et présentant des fluctuations motrices modérées à sévères

• L’avis favorable du CHMP repose sur les données de l’étude de phase III RISE-PD, qui a démontré une durée de « Good ON » significativement plus longue avec un nombre de prises quotidiennes réduit par rapport à la lévodopa/carbidopa à libération immédiate
• Plus d’un million de personnes vivent avec la maladie de Parkinson dans l’Union européenne, et plus de 80 % d’entre elles présentent des fluctuations motrices au cours de l’évolution de leur maladie, soulignant la nécessite de disposer de nouvelles options thérapeutiques
• Hopledo® Intègre une formulation unique associant des granules à libération immédiate et des billes à libération prolongée, ce qui permet à la fois un début d'action rapide et une durée d'effet prolongée, maintenant ainsi l'effet thérapeutique de la lévodopa pendant une période plus longue
• Si le produit est approuvé, Zambon prévoit de mettre progressivement Hopledo® à la disposition des patients atteints de la maladie de Parkinson en Europe à partir d'octobre 2026.

MILAN--(BUSINESS WIRE)--Zambon a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a rendu un avis favorable recommandant à l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’accorder une autorisation de mise sur le marché au médicament Hopledo® (lévodopa/carbidopa à libération modifiée) pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Parkinson et présentant des fluctuations motrices modérées à sévères, insuffisamment contrôlées malgré un traitement oral à base de lévodopa associé à un inhibiteur de la DDC (décarboxylase de la dopa) ;

La recommandation du CHMP repose sur les données issues de l’étude RISE-PD de phase III, qui a comparé Hopledo® à une formulation de lévodopa/carbidopa (LD/CD) à libération immédiate chez des patients atteints de la maladie de Parkinson et présentant des fluctuations motrices modérées à sévères. Dans cette étude, Hopledo® a permis une augmentation significative de la durée du « Good ON » par rapport à la formulation LD/CD à libération immédiate, avec un nombre de prises quotidiennes réduit et un profil de sécurité comparable¹.

Hopledo® est une formulation orale de LD/CD à libération modifiée, première de sa classe thérapeutique (« first-in-class »), développée pour le traitement des fluctuations de la maladie de Parkinson, la maladie neurologique dont la prévalence augmente le plus rapidement dans le monde, selon l’Organisation mondiale de la Santé². Malgré l’existence de traitements oraux, le besoin de nouvelles options thérapeutiques reste important ; au cours de l’évolution de la maladie, plus de 80 % des patients atteints de la maladie de Parkinson présentent des fluctuations motrices³. Hopledo® intègre une formulation unique associant des granules à libération immédiate et des billes à libération prolongée, offrant à la fois un début d’action rapide et une durée d’action prolongée, ce qui permet de maintenir l’effet thérapeutique de la lévodopa plus longtemps. En 2024, Zambon a conclu un accord de licence exclusive avec Amneal Pharmaceuticals pour la commercialisation de Hopledo® dans l'Union européenne, au Royaume-Uni et en Suisse. Hopledo®, également connu sous le nom de IPX203, est déjà autorisé et commercialisé aux États-Unis sous la marque CREXONT®, bénéficiant ainsi d’une solide expérience réglementaire et commerciale, tandis que son développement franchit une nouvelle étape vers une autorisation de mise sur le marché en Europe

« Dans la maladie de Parkinson, le traitement vise à maintenir un contrôle constant des symptômes en prolongeant les effets bénéfiques de la lévodopa, en réduisant les périodes « Off » et en simplifiant le schéma d’administration. La capacité de Hopledo® à prolonger la durée de temps « On » avec un nombre de prises quotidiennes réduit constitue une avancée significative dans la prise en charge des symptômes moteurs et permet d’obtenir des effets thérapeutiques plus stables et durables », a déclaré le Pr. Fabrizio Stocchi, professeur de neurologie à l’université San Raffaele de Rome et Directeur de la recherche clinique sur les troubles du mouvement et du Centre de recherche sur la maladie de Parkinson.

« L’avis favorable du CHMP constitue une étape importante vers l’extension de l’accès à ce traitement essentiel pour les patients en Europe. À mesure que la maladie progresse, de nombreux patients ont besoin d’administrations plus fréquentes tout en continuant à souffrir de fluctuations motrices. Hopledo® répond à ce besoin non satisfait en offrant une durée de « Good On » plus longue avec moins de prises quotidiennes. Cette avancée souligne le leadership de Zambon dans le domaine de la maladie de Parkinson et notre engagement sans faille envers plus d’un million de personnes vivant actuellement avec la maladie de Parkinson dans l’UE », a déclaré le Dr. Mathias Knecht, Directeur médical, Innovative Therapies chez Zambon.

Sous réserve de l'approbation de la Commission européenne, Zambon prévoit de commencer la mise en place progressive de Hopledo® sur les marchés européens à partir d'octobre 2026. L'entreprise travaille en étroite collaboration avec les autorités sanitaires et d'autres parties prenantes afin de faciliter l'accès rapide à cette nouvelle option thérapeutique importante pour les patients en Europe qui continuent de souffrir de fluctuations motrices malgré les traitements oraux actuels.

À propos de l'l’étude de phase III RISE-PD
L’étude RISE-PD, multicentrique, randomisé, en double aveugle, à double placebo, contrôlé par traitement actif et à groupes parallèles, a évalué l'efficacité et la sécurité de IPX203 par rapport à LD/CD à libération immédiate dans le traitement des patients atteints de la maladie de Parkinson présentant des fluctuations motrices. Le critère d'évaluation principal de l’étude portait sur la variation du temps « Good On » (en heures) entre la baseline et la fin de la période de double aveugle (semaine 20 ou arrêt prématuré). Les critères d’évaluation secondaires portaient sur la variation par rapport à la baseline de la durée de « Off » par jour (en heures), la proportion de patients ayant présenté une « nette amélioration » ou une « très nette amélioration » selon les scores de l’impression globale du patient sur l’évolution (PGI-C), la variation par rapport à la baseline du score de la Movement Disorder Society - Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Partie III, ainsi que la variation par rapport à la baseline de la somme des scores des parties II et III de l’échelle MDS-UPDRS. L’étude a inclus 506 patients ayant reçu un diagnostic de maladie de Parkinson à l’âge de 40 ans ou plus.

A propos de Zambon
Pour plus d’informations sur Zambon, rendez-vous sur www.zambon.com

Références
1. Hauser RA, et al. JAMA Neurol. 2023;80(10):1062-1069 and Supplementary materials
2. https://www.who.int/publications/i/item/9789240050983
3. Fabbri M, et al. Off-time Treatment Options for Parkinson’s Disease. Neurol Ther. 2023;12(2):391-424;
Demailly A, et al. Effectiveness of Continuous Dopaminergic Therapies in Parkinson’s Disease: A Review of L-DOPA Pharmacokinetics/ Pharmacodynamics. J Parkinsons Dis. 2024;14(5):925-939.