Zambon kondigt positieve CHMP-opinie aan voor Hopledo® (IPX203) bij volwassenen met de ziekte van Parkinson en matige tot ernstige motorische fluctuaties

• De positieve CHMP-opinie is gebaseerd op gegevens uit de fase 3 RISE-PD-studie, die significant meer "Good ON"-tijd aantoonde met minder dagelijkse doses vergeleken met direct afgifte levodopa/carbidopa
• In de Europese Unie leven meer dan een miljoen mensen met de ziekte van Parkinson en meer dan 80% ervaart motorische fluctuaties tijdens het verloop van hun ziekte, wat de noodzaak van extra behandelingsopties benadrukt
• Hopledo^® bevat een unieke formulering die onmiddellijke afgifte korrels en verlengde afgifte pellets combineert, wat zowel een snelle werking als een langere werkduur biedt, waardoor het therapeutisch effect van levodopa langere tijd wordt behouden
• Indien goedgekeurd, verwacht Zambon Hopledo^® vanaf oktober 2026 geleidelijk beschikbaar te maken voor patiënten met de ziekte van Parkinson in heel Europa

MILAN--(BUSINESS WIRE)--Zambon kondigde vandaag aan dat het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) een positief advies heeft aangenomen waarin het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) wordt aanbevolen een handelsvergunning te verlenen voor Hopledo^® (gewijzigde afgifte levodopa/carbidopa) voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Parkinson en matige tot ernstige motorische fluctuaties die niet voldoende gestabiliseerd zijn met orale behandelregimes op basis van levodopa/DDC-remmers.

De aanbeveling van de CHMP is gebaseerd op gegevens uit de fase 3 RISE-PD-studie, waarin Hopledo^® werd vergeleken met een directe afgifte formulering van levodopa/carbidopa (LD/CD) bij patiënten met de ziekte van Parkinson en matige tot ernstige motorische fluctuaties. In de studie toonde Hopledo^® een significante toename van goede ON-tijd aan ten opzichte van directe afgifte LD/CD met minder dagelijkse doses en een vergelijkbaar veiligheidsprofiel¹.

Hopledo^® is een “first-in-class”, oraal, gemodificeerde afgifte formulering van LD/CD, ontworpen voor de behandeling van fluctuaties tijdens de ziekte van Parkinson, de snelst groeiende neurologische aandoening ter wereld volgens de Wereldgezondheidsorganisatie². Ondanks de beschikbare orale behandelingen is er een aanzienlijke behoefte aan nieuwe therapeutische opties. Tijdens het verloop van de ziekte ervaart meer dan 80% van de patiënten met de ziekte van Parkinson motorische fluctuaties³. Hopledo^® bevat een unieke formulering die korrels met direct afgifte en pellets met verlengde afgifte combineert, wat zowel een snelle werking als een langere duur van het effect biedt, waardoor het therapeutisch effect van levodopa langer wordt gehandhaafd. In 2024 sloot Zambon een exclusieve licentieovereenkomst met Amneal Pharmaceuticals voor de commercialisering van Hopledo^® in de Europese Unie, het Verenigd Koninkrijk en Zwitserland. Hopledo^®, voorheen bekend als IPX203, is al goedgekeurd en op de markt gebracht in de Verenigde Staten onder de merknaam CREXONT^® waarmee het gevestigde regelgeving en commerciële ervaring biedt naarmate de therapie richting Europese goedkeuring vordert.

"Bij de ziekte van Parkinson richt de behandeling zich op het behouden van consistente symptoomcontrole door het verlengen van het levodopa-voordeel, het verkorten van de 'Off'-tijd en het vereenvoudigen van de dosering. Het vermogen van Hopledo^® om de "Good On"-tijd te verlengen met minder dagelijkse doses biedt een aanzienlijke vooruitgang in het beheersen van motorische symptomen en het bereiken van stabielere en duurzamere therapeutische effecten," zei prof. Fabrizio Stocchi, hoogleraar neurologie aan de San Raffaele Universiteit in Rome en hoofd klinisch onderzoek naar bewegingsstoornissen van het Parkinson's Disease Research Centre.

"De positieve opinie van de CHMP vertegenwoordigt een belangrijke stap richting het vergroten van de toegang tot deze belangrijke therapie voor patiënten in Europa. Naarmate de ziekte vordert, hebben veel patiënten frequente dosering nodig, maar blijven ze te maken krijgen met motorische fluctuaties. Hopledo^® adresseert deze onvervulde behoefte door langere "Good On"- periodes te bieden met minder dagelijkse doseringen. Deze prestatie onderstreept het leiderschap van Zambon op het gebied van de ziekte van Parkinson en onze onverzettelijke inzet voor meer dan een miljoen mensen die momenteel met de ziekte van Parkinson leven in de EU," zei Mathias Knecht, M.D., Chief Medical Officer Innovative Therapies, Zambon.

Onder voorbehoud van goedkeuring van de Europese Commissie verwacht Zambon te beginnen met de gefaseerde introductie van Hopledo^® op Europese markten vanaf oktober 2026. Het bedrijf werkt nauw samen met de zorgautoriteiten en andere belanghebbenden om tijdige toegang van patiënten tot deze belangrijke nieuwe behandeloptie te ondersteunen voor patiënten in heel Europa die ondanks de huidige orale therapieën nog steeds motorische fluctuaties ervaren.

Over de RISE-PD fase 3 studie
Het multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, dubbel-dummy, actief gecontroleerde, parallelle groep RISE-PD onderzoek evalueerde de effectiviteit en veiligheid van IPX203 vergeleken met IR LD/CD bij de behandeling van patiënten met PD met motorische fluctuaties. Het primaire eindpunt van de studie beoordeelde de verandering ten opzichte van baseline in "Good On"-tijd in uren per dag aan het einde van de dubbelblinde behandelperiode (week 20 of voortijdige beëindiging). Secundaire eindpunten beoordeelden de verandering vanaf baseline in "Off"-tijd in uren per dag, het aandeel patiënten dat "veel verbeterd" of "zeer verbeterd" was in de Global Impression of Change (PGI-C)-scores van de patiënten, de verandering ten opzichte van baseline in de Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III-score, en de verandering ten opzichte van baseline in de som van de MDS-UPDRS Parts II en III scores. De studie omvatte 506 patiënten die op 40-jarige leeftijd of ouder een PD-diagnose hadden gekregen.

Over Zambon
Voor meer informatie over Zambon kunt u terecht www.zambon.com

Referenties
1. Hauser RA, et al. JAMA Neurol. 2023; 80(10):1062-1069 en aanvullende materialen
2. https://www.who.int/publications/i/item/9789240050983
3. Fabbri M, et al. Behandelingsopties voor de ziekte van Parkinson in vrije tijd. Neurol Ther. 2023; 12(2):391-424;
Demailly A, e.a. Effectiviteit van continue dopaminerge therapieën bij de ziekte van Parkinson: een overzicht van L-DOPA farmacokinetiek/farmacodynamica. J Parkinsons Dis. 2024; 14(5):925-939.