BeOne、EHA 2026で80歳以上のCLL患者を対象とした画期的な第3相データを発表、BRUKINSAのベネフィットを裏付け

BRUKINSAを投与された80歳以上の患者では、高リスク因子を有する患者も含まれていたにもかかわらず、約3分の2が6年時点で無増悪を維持

欧州の患者を対象とした新たな調査で、CLLの一次治療の意思決定を左右する主な要因は、治療期間ではなく、安全性、疾患の重症度、有効性であることが判明

カリフォルニア州サンカルロス--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- BeOne Medicines Ltd.（Nasdaq：ONC、HKEX：06160、SSE：688235）は、グローバルなオンコロジー企業です。同社は、80歳以上の慢性リンパ性白血病または小リンパ球性リンパ腫（CLL/SLL）患者を対象とした大規模な第3相データセットを発表することを明らかにしました。このデータセットでは、約6.5年の追跡調査後もBRUKINSA®（ザヌブルチニブ）の持続的なベネフィットが示され、基盤となるBTK阻害薬としての同剤の役割が裏付けられました。BRUKINSAは、第3相試験でイブルチニブより優れた有効性を示した唯一のBTK阻害薬です¹。未治療CLLの高齢患者に関する最大規模のデータセットの1つである本データセットは、スウェーデン・ストックホルムで開催される2026年欧州血液学会（EHA）総会で発表されます。

BeOneの血液領域チーフ・メディカル・オフィサー（CMO）であるアミット・アガルワル医学博士（M.D., Ph.D.）は、次のように述べています。
「CLLの診断時年齢の中央値は70歳、治療開始時の平均年齢は75歳ですが、多くの主要試験では、医師が診療現場で最も頻繁に診る患者が依然として十分に組み入れられていません。本データは、高リスク因子を有する患者を含め、80歳代の患者でもBRUKINSAによる持続的なベネフィットが認められることを示しています。同様に重要なのは、臨床試験および実臨床エビデンスを通じて、BRUKINSA投与下で観察された心房細動の発現率が一貫して低いことです。このことは、高齢患者集団における同剤の良好な忍容性プロファイルを裏付け、一次治療を決定する上で重要な判断材料となり、CLLにおける基盤となるBTK阻害薬としての同剤の役割を支持します。」

SEQUOIAサブグループ解析で、BRUKINSAを投与されたCLL患者では年齢によって治療ベネフィットが制限されなかったことが示される（ポスター発表： PS1703 、6月13日午後6時45分～7時45分（CEST））
SEQUOIAの本解析では、試験登録時に80歳以上であった患者38人にBRUKINSAが投与されました。年齢中央値は81歳（範囲：80～87歳）であり、同集団では高リスク因子の負荷が大きく、36.8%にdel(17p)および／またはTP53変異が認められ、57.9%はIGHV未変異でした。追跡期間中央値78.8か月の時点でも、BRUKINSAを投与された患者では持続的なベネフィットが認められました。主なポイントは以下のとおりです。

• 全奏効率（ORR）：100%（完全奏効率18.4%）
• 72か月時点の無増悪生存率（PFS）：63.8%（95% CI、44.6～77.8）
• 72か月時点の全生存率（OS）：75.9%（95% CI、58.7～86.7）
• 患者の36.8%がBRUKINSAの投与を継続
• 安全性：長期追跡調査を通じて確立されたBRUKINSAの安全性プロファイルと一貫しており、高齢患者における長期治療を支える忍容性が認められた

イタリア・ミラノのニグアルダがんセンターで血液内科コンサルタント兼血液内科部門メディカルディレクターを務めるアレッサンドラ・テデスキ氏（M.D., Ph.D.）は、次のように述べています。
「80歳代のCLL患者には他の基礎疾患がある場合が多く、この患者集団における治療の指針となる長期エビデンスは限られているため、治療に当たっては多くの点を考慮する必要があります。SEQUOIAの本解析で注目すべき点は、高リスク因子を有する患者を含め、ザヌブルチニブを投与された高齢患者で認められた効果の持続性と、管理可能な安全性プロファイルです。これらの結果は、医師がこの患者集団を治療する際に参照できる追加の長期データとなります。」

高齢CLL患者に関するエビデンスギャップへの対応
CLLは主に高齢者にみられる疾患です。診断時年齢の中央値は70歳で、新規症例の約69%は65歳以上、36%は75歳以上で診断されています²。こうした患者構成の実態にもかかわらず、80歳以上の成人はこれまでCLLの主要試験で十分に組み入れられておらず、臨床医が実際に診療することの多い患者に対する最適な管理方法には不確実性が残されています³。

考慮すべき点は、年齢自体にとどまりません。CLL患者は、特に心血管疾患をはじめとする併存疾患を多く抱えています。CLL患者を対象とした研究では、32%が心血管疾患を有し、そのうち大半の患者は3つ以上の異なる心血管疾患を抱えていました⁴。こうしたリスクは加齢に伴って増大します。例えば、心房細動の有病率は加齢に伴って急激に上昇し、80歳以上の成人では約9%に達します⁵。CLL患者では、心房細動の新規発症リスクも年齢とともに増加し、75歳以上の患者で最も高くなります⁶。

本サブグループ解析は、臨床現場で多く診療される患者集団の長期データを示すことで、このエビデンスギャップへの対応に役立ちます。

78か月のSEQUOIAデータにより、CLLにおける基盤となるBTK阻害薬としてのBRUKINSAの位置付けが裏付けられる（ポスター発表： PF601 ）
本サブグループ解析は、CLLの一次治療における次世代BTK阻害薬について報告済みとしては最長の追跡データである78か月のSEQUOIAデータセットと併せて発表されます。同データセットでは、78か月時点の無増悪生存率（PFS）がBRUKINSA群で71.8%、ベンダムスチン＋リツキシマブ（BR）群で31.0%でした。その他の主なポイントは以下のとおりです。

• 78か月時点のCOVID調整後PFS：BRUKINSA群は74.6%、BR群は31.4%
  • IGHV未変異患者のPFS：BRUKINSA群は70.4%、BR群は17.4%
  • IGHV変異患者のPFS：BRUKINSA群は81.8%、BR群は45.1%
• 78か月時点のPFS2：BRUKINSA群は81.3%、BR群は74.4%
• 78か月時点のCOVID調整後PFS2：BRUKINSA群は84.7%、BR群は76.4%
  • BRUKINSA群で病勢進行が認められた患者（26/241）のうち、半数がBCL2阻害薬ベースのサルベージ療法による後続治療を受けました。また、病勢進行が認められた患者群の69.2%では、3年超の追跡後も再度の病勢進行は認められませんでした。
• 次治療開始までの期間（TTNT）：BRUKINSA群がBR群を上回る
• 安全性：新たな安全性シグナルは認められず、これまでのBRUKINSA試験の結果と一致

実臨床での有効性および安全性データは、未治療CLLにおいて、基盤となるBRUKINSAがベストインクラスのBTK阻害薬であることを一貫して裏付け（ポスター発表： PB2901 、 PS2515 、 PF608 ）
SEQUOIAの最新データに加え、BeOneは、250,000人超の患者を対象とした新たな解析データを発表します。これらのデータは、他のBTK阻害薬と比較して、BRUKINSAの使用により一貫して有意な実臨床上のベネフィットが得られることを示しています。主なハイライトは以下のとおりです。

• CLL/SLLと診断され、BTK阻害薬による一次治療を受けた米国メディケア受給者10,523人を対象とした実臨床解析では、BRUKINSAによる治療を受けた患者は、イブルチニブまたはアカラブルチニブによる治療を受けた患者と比較して、死亡、次治療ラインへの移行、または治療中止のリスクが統計学的に有意に低いことが示されました。各年齢サブグループでも同様の結果が認められました。
• Komodoデータベースの保険請求データを用いた、未治療のCLL患者16,788人を対象とした別の実臨床解析では、BRUKINSA群において、次治療開始までの期間（TTNT）および全生存期間（OS）の延長が認められました。
• 新たにCLLと診断され、BTK阻害薬による治療を開始した患者233,362人を対象とした後ろ向き解析では、1年以内の心房細動の発現率はBRUKINSA群で11%と最も低く、アカラブルチニブ群では13%、イブルチニブ群では16%でした。

欧州主要5か国の患者選好分析で、CLLの一次治療を決定する際に患者が最も重視する要因に関する知見を提示（ PB2934 ）
AIベースのセマンティック解析を用いた実臨床解析では、患者の観点から一次治療の意思決定と頻繁に関連していた要因を特定するため、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国のCLL患者2,699人が2020年1月から2025年12月までに投稿したオンラインメッセージ44,451件を分析しました。主な結果は以下のとおりです。

• 治療方針の決定は通常、血液内科医が主導していました。共同意思決定は依然として限定的であり、治療方針の決定に自身が関与したと明示的に報告した患者は、英国でわずか7%、ドイツで11%でした。
• 5か国すべてで、安全性（解析対象となった会話の22～42%）、臨床的特徴／疾患の重症度（9～25%）、有効性（11～15%）が、患者が治療を選択する際に一貫して最も頻繁に挙げた要因でした。
• 患者は、有効性を、寛解、奏効までの速さ、日常生活への復帰を可能にする効果の持続性など、目に見える形で確認できる疾患コントロールと定義していました。
• 治療期間、すなわち患者が治療を受け続ける期間は、治療選択に影響を与える要因のうち、言及頻度が最も低い項目の1つであり、いずれの国でも、治療期間に言及した会話は5%未満でした。

これらの結果は、CLLの一次治療を検討する際に、有効性、安全性、共同意思決定という、患者が最も重視すると報告した事項に沿った治療に関する対話の重要性を裏付けています。

BRUKINSA^® （ザヌブルチニブ）について
BRUKINSAは、ブルトン型チロシン・キナーゼ（BTK）の経口投与可能な小分子阻害薬であり、バイオアベイラビリティ、半減期、および選択性を最適化することでBTKタンパク質を完全かつ持続的に阻害するよう設計されています。他の承認されたBTK阻害薬とは異なる薬物動態を持つBRUKINSAは、複数の疾患関連組織で悪性B細胞の増殖を阻害することが示されています。

BRUKINSAは、世界で最も広範な承認範囲を有する基盤的なBTK阻害薬であり、第3相試験で別のBTK阻害薬に対する優越性を示した唯一のBTK阻害薬です。また、1日1回または2回の投与を選択できる唯一のBTK阻害薬でもあります。

BRUKINSAのグローバル臨床開発プログラムでは、30を超える国・地域で45件超の試験に8,000人超の患者が登録されています。BRUKINSAは80市場で少なくとも1つの適応症について承認されており、世界で290,000人超の患者が同剤による治療を受けています。

BRUKINSAに関する重要な安全性情報の抜粋
BRUKINSAでは、死亡に至るものを含む重篤な副作用として、出血、感染症、血球減少症、二次原発悪性腫瘍、心臓不整脈、肝毒性（薬物性肝障害を含む）が認められています。

統合された安全性集団（N＝1,729）において、BRUKINSAを投与された患者で認められた最も一般的な有害反応（≧30%、検査異常を含む）は、好中球数減少（51%）、血小板数減少（41%）、上気道感染（38%）、出血（32%）、筋骨格系疼痛（31%）でした。

U.S. Prescribing Information 全文（ U.S. Patient Information を含む）をご参照ください。

このプレスリリースに記載されている情報は、世界の読者を対象としています。製品の適応症は地域によって異なります 。

BeOneについて
BeOne Medicinesは、世界中のがん患者に向けた革新的な治療法の発見および開発に取り組むグローバルなオンコロジー企業です。当社は、血液がんおよび固形がんにわたるポートフォリオを有し、社内体制および提携を通じて、多様な新規治療薬パイプラインの開発を加速しています。同社は、6大陸にわたり拡大を続けるグローバル・チームを有し、科学的卓越性と卓越したスピードを原動力に、これまで以上に多くの患者に治療を届けることを目指しています。BeOne Medicinesの詳細については、 www.beonemedicines.com をご覧ください。また、 LinkedIn 、 X 、 Facebook 、 Instagram をフォローしてください。

将来予想に関する記述
本プレスリリースには、1995年米国民事証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法にいう将来予想に関する記述が含まれています。これには、BRUKINSAがもたらし得るベネフィット、ならびに「BeOneについて」の項に記載されたBeOneの計画、コミットメント、抱負および目標に関する記述が含まれます。実際の結果は、さまざまな重要な要因により、将来予想に関する記述で示された内容と大きく異なる可能性があります。これらの要因には、BeOneが自社の開発候補薬の有効性および安全性を実証できるかどうか、自社の開発候補薬の臨床試験結果がさらなる開発または販売承認を裏付けない可能性、臨床試験の開始、実施時期および進捗ならびに販売承認に影響を及ぼす可能性のある規制当局の措置、BeOneが販売中の医薬品および承認された場合の開発候補薬について商業的成功を収める能力、BeOneが自社の医薬品および技術に関する知的財産の保護を確保・維持する能力、BeOneが医薬品の開発、製造、商業化およびその他のサービスを実施する上で第三者に依存していること、BeOneが規制当局の承認取得や医薬品の商業化において経験が限られていること、BeOneが事業運営のための追加資金を調達し、開発候補薬の開発を完了させ、収益性を達成・維持する能力、ならびにBeOneの直近のForm 10-Q四半期報告書に記載された「リスク要因（Risk Factors）」セクションでより詳細に説明されているリスクや、BeOneが米国証券取引委員会（SEC）にその後提出した書類に記載されている潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要因が含まれます。本プレスリリースに記載されている情報はすべて本プレスリリースの日付時点のものであり、BeOneは、法令により義務付けられる場合を除き、当該情報を更新する義務を負いません。

BeOneのメディア関連資料は、当社の ニュースルーム をご覧ください。

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^1 Brown JR, Eichhorst B, Hillmen P, et al. Zanubrutinib or ibrutinib in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia. N Engl J Med. 2023;388(4):319-332.

^2 National Cancer Institute. SEER Cancer Stat Facts: Chronic Lymphocytic Leukemia. National Cancer Institute, Bethesda, MD. May 28, 2026. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html.

^3 Tsang M, Hampel PJ, Rabe KG, et al. Comparison of Frontline Therapies in Older Adults Age ≥ 80 Years With Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): A Mayo Clinic and Danish Nation-Wide Study. Am J Hematol. 2025;100(9):1678-1681. doi:10.1002/ajh.27747.

^4 Mattsson M, Sandin F, Kättström M, et al. High prevalence and incidence of cardiovascular disease in chronic lymphocytic leukaemia: a nationwide population-based study. Br J Haematol. 2020;191(2):e51-e55. doi:10.1111/bjh.16859.

^5 Martin SS, Aday AW, Allen NB, et al; American Heart Association Council on Epidemiology and Prevention Statistics Committee and Stroke Statistics Subcommittee. 2025 Heart Disease and Stroke Statistics: A Report of US and Global Data From the American Heart Association. Circulation . 2025;151(8):e41-e660. doi:10.1161/CIR.0000000000001303.

^6 Chen YC, Miranda P, Barqawi YK, et al. Cardiovascular safety outcomes of chronic lymphocytic leukemia treatments: a systematic and targeted literature review. Crit Rev Oncol Hematol . 2025.

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