Alnylam krijgt een gunstig advies van de CHMP voor vutrisiran voor de behandeling van ATTR amyloïdose met cardiomyopathie

− De aanbevolen goedkeuring is gebaseerd op de cruciale HELIOS-B Fase 3-studie waarin vutrisiran aanzienlijke vermindering van sterfgevallen en cardiovasculaire voorvallen aantoonde, terwijl het de functionele status en de levenskwaliteit vrijwaarde –

− Het biedt een klinisch gedifferentieerde benadering met snelle en aangehouden TTR-knockdown (transthyretine) en kwartaaldosering onderhuids –

− Dit volgt na de recente goedkeuringen in de V.S. en Brazilië −

− De beslissing van de Europese Commissie wordt in juni 2025 verwacht –

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), het toonaangevende bedrijf gespecialiseerd in RNAi-therapeutica (RNA-interferentie), maakte vandaag bekend dat de CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) van de EMA (European Medicines Agency) een gunstig advies heeft uitgebracht voor de goedkeuring van haar RNAi-therapeutische vutrisiran voor de behandeling van het wilde type of erfelijke transthyretine amyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM).

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.