Cidara Therapeutics et Mundipharma annoncent les premiers résultats positifs de l'essai pivot mondial de Phase 3 ReSTORE sur la rezafungine dans le cadre du traitement de la candidémie et de la candidose invasive

Pour le commerce et les médias médicaux uniquement

L'essai a atteint les principaux critères d'évaluation préétablis de la FDA et la EMA, en comparaison avec la norme de soin quotidienne

Les données appuieront les dépôts réglementaires mondiaux mi-2022

Cidara va organiser aujourd'hui, 14 décembre à 8:30 Heure de l'Est des Etats-Unis, une conférence téléphonique destinée aux investisseurs, qui vise à fournir de plus amples détails concernant ces données

SAN DIEGO & CAMBRIDGE, Angleterre--(BUSINESS WIRE)--Cidara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CDTX) et Mundipharma ont annoncé aujourd'hui de premières données positives provenant de l'essai clinique pivot de Phase 3 ReSTORE qui évalue l'efficacité et l'innocuité de son candidat-antifongique à prise hebdomadaire rezafungine, comme traitement potentiel de première intention de la candidémie et de la candidose invasive.

La rezafungine a atteint le critère d'évaluation principal de décès toutes causes confondues au Jour 30, pour le dépôt de la présentation de drogue nouvelle (PDN) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Elle a également atteint le critère d'évaluation principal de remède global au Jour 14, pour le dépôt de la demande d'autorisation de mise en marché (AMM) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Ces deux résultats ont démontré la non-infériorité statistique de la rezafungine à prise hebdomadaire, en comparaison avec la caspofungine à prise quotidienne, la norme de soin actuelle. Généralement bien tolérée, la rezafungine possédait un profil d'innocuité semblable à celui de la caspofungine.

"Les résultats de l'essai ReSTORE renforcent notre conviction selon laquelle la rezafungine possède le potentiel d'exercer un impact significatif sur le soin des patients confrontés à des infections invasives et souvent mortelles par Candida difficiles à traiter," a déclaré Jeffrey Stein, Ph.D., président-directeur général de Cidara. "Nous sommes satisfaits des résultats globaux en termes d'efficacité et d'innocuité, y compris des données relatives aux résultats préliminaires d'efficacité et à l'hospitalisation en Soins intensifs. Nous souhaiterions remercier l'ensemble des chercheurs et le personnel sur site pour leur acharnement et dévouement, ainsi que tous les patients qui nous ont permis de générer ces données. Alors que nous disposons désormais des résultats des essais STRIVE et ReSTORE, qui, combinés, constituent notre dossier d'inscription, nous envisageons de déposer, à la mi-2022, notre PDN auprès de la FDA et d'autres régulateurs à l'extérieur des Etats-Unis," a-t-il ajouté.

George Thompson, M.D., chercheur principal de l'essai ReSTORE et professeur de médecine clinique à l'Ecole de Médecine Davis de l'Université de Californie, a ajouté: "Ceux de nous qui traitent les infections fongiques mortelles anticipent ces données. Si la rezafungine est approuvée, elle pourrait constituer une nouvelle option thérapeutique majeure pour le traitement des patients. Je suis très enthousiaste que les données de l'essai ReSTORE appuient l'ouverture d'un créneau potentiel pour la rezafungine à prise hebdomadaire dans le traitement des patients gravement malades, hospitalisés ou non," a-t-il poursuivi.

Cidara a conclu un partenariat avec Mundipharma qui possède des droits commerciaux sur la rezafungine à l'extérieur des Etats-Unis et du Japon.

Brian Sheehan, Ph.D., directeur scientifique chez Mundipharma, a commenté en ces termes: "Nous sommes ravis d'annoncer ces données qui appuient l'utilisation potentielle de la rezafungine à prise hebdomadaire qui, si elle est approuvée, constituera la première option de traitement des patients atteints de candidémie et/ ou de candidose invasive en plus d'une décennie."

ReSTORE (NCT03667690) est un essai global, randomisé, en double aveugle, contrôlé de Phase 3. Le recrutement a été finalisé avec 187 patients diagnostiqués avec une candidémie et/ ou une candidose invasive dans 132 sites cliniques de 18 pays. Les sites d'étude en Chine recrutent des patients pour le dépôt de la rezafungine auprès du Centre d'évaluation des médicaments. L'essai ReSTORE a évalué une dose de 400 milligrammes (mg) de rezafungine pendant la première semaine, suivie d'une dose hebdomadaire de 200 mg de rezafungine pendant un total pouvant aller jusqu'à quatre semaines. La branche de traitement a été comparée à celle recevant une dose quotidienne approuvée de caspofungine randomisée à 1:1.

Résumé des premiers résultats relatifs à l'efficacité:

	Rezafungine à prise hebdomadaire 400mg Wk1/200mg N=93 (mITT) n (%)	Caspofungine à prise quotidienne 70mg D1/50mg N=94 (mITT) n (%)	95% d'intervalle de confiance
Critères d'évaluation principaux
Jour 30 Mortalité, toutes causes confondues (FDA)	22 (23,7)	20 (21,3)	2,4 (-9,7, 14,4)
Jour 14 Remède global (EMA)	55 (59,1)	57 (60,6)	-1,1^1 (-14,9, 12,7)
Critères d'évaluation secondaires
Jour 5 Eradication de la mycose^2	50/64 (78,1)	46/67 (68,7)
Jour 5 Remède global	52 (55,9)	49 (52,1)
Jour 14 Eradication de la mycose^2	46/64 (71,9)	47/67 (70,1)
Paramètres exploratoires
Jour 1 Hémoculture négative^3	36/67 (53,7)	30/65 (46,2)
Jour 2 Hémoculture négative^3	49/66 (74,2)	41/64 (64,1)
Durée d'hospitalisation médiane en Soins intensifs^3,4	5,0 jours (n=17)	14,5 jours (n=28)

¹ L'estimation ponctuelle et l'intervalle de confiance de l'écart sont ajustés pour les facteurs de randomisation. ² Patients atteints de candidémie uniquement. ³ Non alimenté pour comparaison statistique. ⁴ L'ensemble des patients en Soins intensifs au Jour 1 ou admis en Soins intensifs au cours de l'étude ont été inclus, à l'exception de ceux décédés avant leur sortie du service des Soins intensifs.

Résumé des premiers résultats relatifs à l'innocuité:

Les taux globaux d'événements indésirables et d'événements indésirables graves étaient comparables chez les patients recevant de la rezafungine ou de la caspofungine. Les taux d'événements indésirables aboutissant à une interruption de la prise du médicament étaient également similaires pour la rezafungine et la caspofungine.

Les détails supplémentaires provenant du jeu de données de l'essai ReSTORE seront présentés lors des prochains congrès médicaux.

Conférence téléphonique et diffusion Web destinées aux investisseurs:

La direction de Cidara organisera une conférence téléphonique et une diffusion Web destinées aux investisseurs à 8:30 Heure de l'Est des Etats-Unis aujourd'hui, 14 décembre - l'objectif étant d'examiner les données premières.

Numéro vert:	[phone]
International:	[phone]
Code de la conférence:	13725670
Diffusion Web:	https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1519692&tp_key=509f c6e13f

Une diffusion en différé sera archivée sur le site Web de la Société, à l'adresse www.cidara.com après la diffusion Web.

Essai additionnel de Phase 3 axé sur la prophylaxie (Prévention)

L'essai mondial de Phase 3 ReSPECT en cours (NCT04368559) qui évalue la rezafungine en comparaison avec un régime antimicrobien standard, dans le cadre de la prévention de la maladie fongique invasive due au Candida, Aspergillus et Pneumocytose chez des sujets soumis à une greffe de moelle osseuse allogénique, continue de recruter des patients. Dans l'essai ReSPECT, la rezafungine est dosée une fois par semaine et comparée à un régime quotidien contenant plusieurs médicaments dont le fluconazole, le posaconazole et le trimethoprime en association avec le sulfaméthoxazole, pendant 90 jours, pendant lesquels sera mesurée la survie sans maladie fongique (mesure du résultat préliminaire). L'essai recrute des adultes atteints d'affections sous-jacentes dont la leucémie aiguë myéloblastique, la leucémie aiguë lymphoblastique, la leucémie myéloïde chronique, le(s) syndrome(s) myélodysplasique(s), le lymphome et l'anémie aplasique.

A propos de la candidose invasive

La candidose invasive continue d'être un domaine présentant des besoins significatifs non satisfaits, plus particulièrement pour les patients gravement malades hospitalisés et ceux au système immunitaire défaillant. En dépit d'un nombre élevé de traitements disponibles, les taux de mortalité peuvent atteindre jusqu'à 40%.¹ La candidose invasive se caractérise par une infection systémique grave du sang au Candida, potentiellement mortelle. Cette infection, qui touche le système sanguin et/ ou les tissus profonds/ viscéraux, est connue sous le nom de candidémie et de candidose profonde des tissus. ²

A propos de la Rezafungine

La rezafungine est un échinocandine à prise hebdomadaire novateur développé à la fois pour le traitement et pour la prévention d'infections fongiques graves, telles la candidémie et la candidose invasive. La structure et les propriétés de la rezafungine sont spécifiquement destinées à améliorer un mécanisme cliniquement validé qui vise à renforcer son potentiel d'efficacité et d'innocuité pour les patients. Cidara a achevé un essai clinique de Phase 3 avec la rezafungine pour le traitement de première intention de la candidémie et/ ou de la candidose invasive (essai ReSTORE) et mène actuellement un second essai clinique de Phase 3 sur la rezafungine pour la prévention de la maladie fongique invasive chez les patients soumis à une greffe de sang et de moelle osseuse allogénique (essai ReSPECT). Désignée comme produit qualifié maladie infectieuse (QIDP), la rezafungine a obtenu le statut d'approbation accélérée de la FDA. Elle a reçu la désignation de médicament orphelin pour son utilisation dans le traitement de la candidose invasive aux Etats-Unis et dans l'UE. ^3,4

A propos de Cidara Therapeutics

Cidara développe des traitements à action prolongée destinés à améliorer la norme de soin des patients confrontés à de graves maladies. Le portefeuille de la Société comprend de nouvelles approches visant à transformer le traitement existant et les paradigmes de la prévention, premièrement via son candidat antifungique de Phase 3 de premier plan, la rezafungine, en complément des conjugués médicament-Fc ciblant les maladies virales et oncologiques provenant de la plateforme exclusive de Cidara, Cloudbreak^®. Cidara a son siège à San Diego, en Californie. Pour de plus amples informations, veuillez consulter www.cidara.com.

A propos de Mundipharma

Mundipharma est une société de soins de santé mondiale présente en Afrique, en Asie Pacifique, au Canada, en Europe, en Amérique latine et au Moyen-Orient.

Mundipharma se consacre à apporter des traitements novateurs aux patients dans les domaines de la gestion de la douleur, des maladies infectieuses et des soins de santé grand public, ainsi que dans d'autres domaines de maladies graves et débilitantes. Nos principes directeurs, centrés sur l'intégrité et axés sur le patient, sont au cœur de l'ensemble de nos actions. Pour en savoir plus, veuillez visiter www.mundipharma.com.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des "déclarations prospectives" selon le sens de la Section 27A du Securities Act de 1933, tel qu'amendée, et de la Section 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel qu'amendée. Ce type de déclaration prospective est réalisé conformément aux dispositions de règle-refuge de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. "Les déclarations prospectives" décrivent les attentes, projets, résultats ou stratégies futurs et sont généralement précédés de termes tels "anticipe", "s'attend à", "pourrait", "prévoit de" ou "fera". Les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse incluent, sans s'y limiter, des déclarations relatives aux attentes de la Société selon lesquelles les données de l'essai ReSTORE appuieront un dépôt de DDN aux Etats-Unis et des dépôts similaires de demande de mise sur le marché dans d'autres pays; le calendrier potentiel de ce type de dépôts; et la probabilité selon laquelle la rezafungine, si elle est approuvée, sera prescrite par des praticiens ou incluse dans des formulaires ou directives relatives aux traitements. De telles déclarations sont sujettes à un nombre important de risques et d'incertitudes susceptibles d'entraîner un écart sensible entre les circonstances, événements ou résultats futurs et ceux envisagés par les déclarations prospectives, tels les retards prévus ou les résultats défavorables des essais cliniques ou précliniques réalisés par Cidara, les retards en termes d'action entreprises par les autorités réglementaires en raison des limites imposées sur les inspections et autres conséquences de la pandémie de COVID-19, ainsi que les impacts de ladite pandémie ou d'autres obstacles au recrutement des patients, ou d'autres aspects du développement de la rezafungine. Ces risques, ainsi que d'autres, sont identifiés dans la partie "Risk Factors" du dernier rapport trimestriel déposé par Cidara sur le formulaire 10-Q et d'autres dépôts ultérieurs auprès de la Securities and Exchange Commission. Toutes les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse ne sont valables qu'à la date d'aujourd'hui et sont basées sur des hypothèses et des estimations de la direction. Cidara ne s'engage nullement à mettre à jour publiquement l'une ou l'autre de ces déclarations prospectives, que ce soit suite à de nouvelles informations, des événements futurs ou autres.

Références:

1. Kullberg BJ, Arendrup MC. Invasive Candidiasis. N Engl J Med 2015; 373:1445-1456.

2. Cortes JA, Corrales IF. Invasive Candidiasis: Epidemiology and Risk Factors. November 2018. Disponible sur https://www.intechopen.com/books/fungal-infection/invasive-candidiasis-epidemiology-and-risk-factors. Dernière évaluation en décembre 2020.

3. U.S. Food & Drug Administration. Search Orphan Drug Designations and Approvals. Disponible sur: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=507215. Dernière évaluation le 7 décembre 2021

4. Commission européenne. Registre communautaire des produits médicamenteux orphelins. Disponible sur: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2385.htm. Dernière évaluation le 7 décembre 2021.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.