里程碑研究顯示，天然分子尿石素A能改善肌肉失養症小鼠的肌肉功能和預期壽命

《科學轉譯醫學》發表瑞士科學家的研究成果，顯示粒線體自噬誘導劑尿石素A能恢復裘馨氏肌肉失養症模型中的肌細胞活性

瑞士洛桑--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- (美國商業資訊)--今天報告的新結果顯示，小鼠飲食中補充尿石素A能延緩其裘馨氏肌肉失養症(DMD)的進展。上述結果發表於《科學轉譯醫學》(Science Translational Medicine)，有朝一日有望為DMD開發新的治療方案，DMD是無法治癒的基因疾病，其特徵是漸進性肌肉退化。每3,500名新生男孩中約有1名患有DMD，通常在兒童期發病，大幅縮短預期壽命。

此項新研究在瑞士洛桑聯邦理工學院(EPFL)和洛桑大學教授Johan Auwerx, MD博士的實驗室進行，並與瑞士生命科學公司Amazentis的科學家們合作，研究強調粒線體缺陷在DMD中所扮演的重要角色。粒線體是細胞的動力源，產生正常肌肉功能所需的能量。但該研究發現，從人類DMD病患和為模擬DMD而繁殖的小鼠中提取的肌細胞，均顯示有粒線體活性的顯著缺陷。具體而言，基因表現模式顯示DMD的發病與粒線體自噬的明顯減少有關，細胞依賴粒線體自噬這一過程來清除和回收有缺陷的粒線體、維持高能量水準。

主要作者、EPFL教授Johan Auwerx, MD博士表示：「裘馨氏肌肉失養症是兒童期最常見的致命基因疾病，至今仍無治癒手段。我們的研究是尋找肌肉失養症新治療方法中的重大突破。」

已知天然化合物尿石素A可啟動小鼠和人類粒線體自噬，改善粒線體健康。研究科學家、主要作者Peiling Luan和Davide D'Amico用尿石素A餵食DMD小鼠僅10週時間，就發現粒線體自噬水準有效升高，恢復至正常。肌肉損傷由此明顯減少，肌肉健康和效能改善。DMD小鼠中，與未處理的對照組相比，尿石素A施用組的抓地力高31%，奔跑能力高45%，壽命更長，存活率高40%。

尿石素A將DMD小鼠心臟和橫膈膜肌中稱為纖維化的破壞性疾病分別減少36%和39%，這對於人類的DMD至為重要。DMD病患中所見的類似病損通常可引起致死性心臟或呼吸衰竭。尿石素同時能增強小鼠肌肉幹細胞再生。這對人類DMD疾病特別有實質意義，因為DMD的發作與功能性幹細胞的衰竭有關。

Amazentis專案主管、該論文第一作者Davide D’Amico博士表示：「在此項研究之前，我們已瞭解DMD病患的肌肉功能急劇喪失與粒線體功能障礙有關。在這裡，我們發現粒線體自噬（失能粒線體的清除和回收）的缺陷在DMD進展中扮演關鍵角色。」

Amazentis共同創辦人兼執行長Chris Rinsch博士表示：「《科學轉譯醫學》發表的嚴謹科學結果進一步證實尿石素A作為肌肉功能的強效增強劑的科學證據。令人振奮的是，這種天然代謝產物不僅能支持健康的肌肉，而且有臨床前研究顯示其有望治療漸進性肌肉疾病。」

當期《科學轉譯醫學》中標題為「尿石素A可挽救肌肉失養症的粒線體自噬以改善肌肉功能」的論文報告了上述結果。

尿石素A的背景

Amazentis的專有先導產品是尿石素A的口服製劑。尿石素A是微生物來源的鞣花單寧代謝產物，鞣花單寧是在石榴及其他水果和堅果中發現的一類化合物。施用尿石素A可刺激粒線體自噬以改善粒線體功能，從而刺激健康粒線體的生長，粒線體自噬是從細胞中清除老化和受損粒線體的過程。細胞內的粒線體自噬隨年齡增長而減少，而肌肉中粒線體功能減退被認為是年齡相關肌肉衰弱的主要原因之一。此前，Amazentis與EPFL在《自然醫學》期刊之標題為「尿石素A可誘導秀麗隱桿線蟲(C. elegans)粒線體自噬並延長其壽命，增強齧齒類肌肉功能」的論文(doi:10.1038/nm.4132)中報告了臨床前結果，並在《自然代謝》期刊之標題為「線粒體自噬啟動劑尿石素A是安全的，可誘導人類粒線體和細胞健康改善的分子特徵」的論文(doi: 10.1038/s42255-019-0073-4)中報告了臨床結果，顯示尿石素A的安全性、生物利用度及其對粒線體健康生物標誌物的影響。欲瞭解更多資訊，請造訪www.mitopure.com。

關於Amazentis

Amazentis是一家創新生命科學公司，採用當今一流的研究和臨床科學來開發針對粒線體健康以增進高等營養的下一代產品。公司新近完成兩項臨床試驗，評估尿石素A對健康成人骨骼肌的益處。欲瞭解有關Amazentis的更多資訊，請造訪www.amazentis.com。

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