Alnylam krijgt goedkeuring voor OXLUMO™ (lumasiran) in de Europese Unie voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 in alle leeftijdsgroepen

– OXLUMO is het eerste therapeutische middel dat is goedgekeurd voor de behandeling van PH1 en de enige therapie waarvan is bewezen dat het schadelijke oxalaatniveaus verlaagt die de progressie van de PH1-ziekte stimuleren –

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), het toonaangevende RNAi-therapeutische bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) een vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van OXLUMO ™ (lumasiran), een RNAi-therapeuticum , voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) in alle leeftijdsgroepen.

PH1 is een uiterst zeldzame weesziekte die wordt gekenmerkt door een overmatige productie van oxalaat, wat kan leiden tot levensbedreigende nierziekte in het eindstadium (ESRD) en andere systemische complicaties. Heterogeniteit in ziekteverschijnselen draagt ​​vaak bij aan vertragingen bij de diagnose – vooral bij volwassen PH1-patiënten, met een mediane tijd vanaf het begin van de symptomen tot de diagnose van ongeveer zes jaar. Onbehandelde PH1 leidt tot progressieve nierbeschadiging; patiënten met een gevorderde nierziekte hebben intensieve dialyse nodig om afvalproducten, waaronder oxalaat, uit hun bloed te filteren totdat ze in staat en in aanmerking komen voor een dubbele of opeenvolgende lever- / niertransplantatie, een invasieve procedure die gepaard gaat met een hoog risico op morbiditeit en mortaliteit, en levenslange immunosuppressie.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.