Ropeg ottiene le approvazioni per le terapie endocrine in tutta l'Asia e gli Stati Uniti ed evidenzia le lacune nell'accesso ai trattamenti in Europa

TAIPEI, Taiwan--(BUSINESS WIRE)--ropeginterferon alfa-2b (Ropeg), il trattamento di PharmaEssentia per i tumori del sangue, ha ottenuto le approvazioni per la trombocitemia essenziale (TE) a Taiwan, in Giappone, negli Stati Uniti e in Cina, ampliando le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia cronica. In Europa però l'indicazione per la TE non è ancora stata approvata, e questo mette in luce il divario tra i progressi clinici e l'accesso dei pazienti ai trattamenti nei mercati globali.

Sviluppato e prodotto da PharmaEssentia Corporation (TWSE: 6446), azienda biofarmaceutica di Taiwan, Ropeg ha già ottenuto le approvazioni per la policitemia vera (PV) in circa 50 paesi.

La PV e la TE sono tumori cronici del sangue conosciuti come neoplasie mieloproliferative (MPN). Causano una sovrapproduzione di cellule del sangue e comportano il rischio di trombosi e di progressione verso forme più aggressive della patologia. Obiettivo della terapia è controllare la conta ematica, ridurre le complicanze, limitare la progressione della malattia e supportare la gestione a lungo termine della patologia e la qualità della vita

Elementi di evidenza che vanno oltre la sola conta ematica
Studi a lungo termine sulla PV hanno dimostrato risposte ematologiche sostenute e riduzioni del carico allelico mutante di JAK2, una misura della proporzione di cellule portatrici di una mutazione associata alla malattia. Questi risultati supportano il potenziale di Ropeg nel modificare la malattia di base, contribuendo a un cambio di paradigma negli obiettivi di trattamento verso il controllo a lungo termine della malattia.

Per quanto riguarda la TE, lo studio globale di fase III SURPASS-ET ha dimostrato che Ropeg ha prodotto un tasso di risposta clinica duratura statisticamente significativo superiore rispetto ad anagrelide, la terapia consolidata e approvata dalla FDA per l'iperproduzione piastrinica associata alle neoplasie mieloproliferative (MPN). I risultati sono stati presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) e al congresso della European Hematology Association (EHA) nel 2025, e sono considerati tra i "Migliori risultati dell'ASCO" e anche come una presentazione di primo piano nella sessione plenaria dell'EHA. Ulteriori risultati sono stati pubblicati su The Lancet Haematology e presentati a entrambi i congressi nel 2026.

L'accesso al farmaco dipende da percorsi normativi differenti
Ropeg ha ottenuto l'approvazione dell'UE per la policitemia vera (PV) nel 2019, ma i pazienti europei sono ancora in attesa di poter accedere a Ropeg per la trombocitemia essenziale (TE), nonostante le approvazioni ottenute per la TE in diversi mercati di rilievo, e questo evidenzia maggiormente il divario normativo nella regione.

La struttura di sviluppo regionale per l'Europa è soggetta a un accordo di licenza siglato nel 2009. In base a tale accordo, la società austriaca AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP) è responsabile dello sviluppo clinico, delle richieste di autorizzazioni normative e della commercializzazione di Ropeg nel trattamento della policitemia vera (PV), della trombocitemia essenziale (TE), della mielofibrosi idiopatica (IMF, detta anche mielofibrosi primaria) e della leucemia mieloide cronica (LMC) in Europa, nella Comunità degli Stati Indipendenti, in Medio Oriente e in alcuni altri paesi.

PharmaEssentia mantiene i diritti sulle tecnologie principali e sulla proprietà intellettuale di Ropeg, e produce il farmaco per la distribuzione globale. L'azienda afferma di continuare a fornire la documentazione relativa alla produzione e alla qualità a supporto degli obblighi normativi di AOP e a fornire il trattamento ad AOP per la commercializzazione e la distribuzione.

Trasformare le approvazioni in trattamenti accessibili
L'affidabilità della produzione rappresenta un'ulteriore tappa fondamentale tra il progresso scientifico e l'accesso dei pazienti alle cure. L'impianto di PharmaEssentia a Taichung (臺中,臺灣) ha ottenuto e confermato la certificazione UE per le buone pratiche di fabbricazione (GMP), a supporto del mercato globale dal 2018.

PharmaEssentia afferma che il suo obiettivo è ampliare l'accesso dei pazienti al farmaco con la disponibilità di maggiori evidenze cliniche e di indicazioni approvate per Ropeg. Per i pazienti che necessitano di anni di trattamento, il valore pratico di questi progressi dipende dalla possibilità di accesso del farmaco ai loro mercati e alla sua disponibilità continuativa.

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