Ropeg obtient les autorisations de mise sur le marché dans les principaux marchés mondiaux, tandis que les patients européens attendent toujours de pouvoir bénéficier de ce traitement

TAIPEI, Taïwan--(BUSINESS WIRE)--Le traitement de PharmaEssentia destiné aux cancers du sang, le ropeginterféron alfa-2b (Ropeg), a obtenu des autorisations de mise sur le marché pour la thrombocytémie essentielle (TE) à Taïwan, au Japon, aux États-Unis et en Chine, élargissant ainsi les options thérapeutiques pour les patients atteints de cette maladie chronique. En Europe, cependant, l’indication pour la TE n’a toujours pas été approuvée, ce qui souligne le fossé entre les avancées cliniques et l’accès des patients sur les différents marchés mondiaux.

Développé et fabriqué par la société biopharmaceutique taïwanaise PharmaEssentia Corporation (TWSE : 6446), le Ropeg est déjà autorisé pour le traitement de la polycythémie vraie (PV) dans environ 50 pays.

La PV et la TE sont des cancers du sang chroniques appartenant à la catégorie des néoplasies myéloprolifératives (NMP). Elles entraînent une surproduction de cellules sanguines et comportent des risques de formation de caillots sanguins et d’évolution vers des maladies plus agressives. Le traitement consiste à contrôler la numération globulaire, à réduire les complications, à limiter la progression de la maladie et à favoriser sa prise en charge à long terme ainsi que la qualité de vie.

Des données allant au-delà du simple contrôle de la numération globulaire

Des études à long terme sur la PV ont montré des réponses hématologiques durables et une réduction de la charge allélique de la mutation du gène JAK2, un indicateur de la proportion de cellules porteuses de cette mutation associée à la maladie. Ces résultats confirment le potentiel du Ropeg à modifier l'évolution de la maladie sous-jacente, contribuant ainsi à un changement de paradigme dans les objectifs thérapeutiques vers un contrôle à long terme de la maladie.

Dans la TE, l’essai mondial de phase III SURPASS-ET a montré que le Ropeg présentait un taux de réponse clinique durable significativement supérieur sur le plan statistique à celui de l'anagrélide, le traitement établi et approuvé par la FDA indiqué pour la surproduction plaquettaire associée aux NMP. Ces résultats ont été présentés lors du congrès annuel de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et du congrès de l'European Hematology Association (EHA) en 2025. Ils ont été sélectionnés parmi les présentations « Best of ASCO » et ont également fait l'objet d'une présentation majeure lors de la séance plénière de l'EHA. D’autres résultats ont été publiés dans *The Lancet Haematology* et présentés lors de ces deux congrès en 2026.

Des parcours réglementaires différents conditionnent l’accès

Le Ropeg a obtenu l’autorisation de mise sur le marché dans l’UE pour la PV en 2019. Cependant, les patients européens attendent toujours de pouvoir accéder au Ropeg pour le traitement de la TE, même après des autorisations de mise sur le marché accordées avec succès pour la TE sur plusieurs marchés majeurs, ce qui met davantage en évidence le fossé réglementaire dans la région.

La structure de développement régional pour l’Europe est régie par un accord de licence datant de 2009. En vertu de cet accord, la société autrichienne AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP) est responsable du développement clinique, des demandes d’autorisation de mise sur le marché et de la commercialisation du Ropeg pour la PV, l’ET, la myélofibrose idiopathique (également appelée myélofibrose primaire) et la leucémie myéloïde chronique (LMC) en Europe, dans la Communauté des États indépendants (CEI), au Moyen-Orient et dans quelques autres pays.

PharmaEssentia, qui conserve les technologies de base et les droits de propriété intellectuelle du Ropeg, fabrique le médicament pour l’approvisionnement mondial. La société indique qu’elle continue de fournir la documentation relative à la fabrication et à la qualité afin de soutenir les obligations réglementaires d’AOP et de fournir le traitement à AOP à des fins de commercialisation et de distribution.

Transformer les autorisations en traitements accessibles

Une fabrication fiable constitue une autre étape cruciale entre les progrès scientifiques et l’accès des patients. Le site de PharmaEssentia à Taichung (臺中,臺灣) a obtenu et conserve sa certification de conformité aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) de l’UE, ce qui lui permet d’approvisionner le marché mondial depuis 2018.

PharmaEssentia affirme que son objectif est d’élargir l’accès des patients au fur et à mesure que les données cliniques et les indications approuvées du Ropeg se multiplient. Pour les patients nécessitant des années de traitement, la valeur concrète de ces avancées dépend de la mise sur le marché du médicament et de sa disponibilité constante.

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