Alnylam présentera de nouvelles analyses lors du congrès Heart Failure 2026, soulignant le profil clinique constant du vutrisiran dans l’ATTR-CM

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), société leader dans le domaine des thérapies par ARNi, a annoncé aujourd’hui qu’elle présentera de nouvelles analyses de données concernant le vutrisiran chez des patients atteints de cardiomyopathie liée à l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire (ATTR-CM) lors du congrès Heart Failure 2026, un congrès scientifique de la Société européenne de cardiologie qui se tiendra du 9 au 12 mai 2026 à Barcelone, en Espagne.

L’ATTR-CM est une maladie hétérogène et à progression rapide, et les patients présentent souvent des profils cliniques complexes. Lors du congrès Heart Failure 2026, Alnylam présentera plusieurs nouvelles analyses issues de l’étude de phase 3 HELIOS-B sur le vutrisiran, qui continuent de soutenir son utilisation en tant que traitement de première intention chez les patients atteints d’ATTR-CM, et qui caractérisent davantage son profil clinique chez les patients présentant une charge de morbidité élevée, ainsi que dans le contexte de traitements concomitants. Le vutrisiran est le premier et le seul inhibiteur de la transthyrétine (TTR) pour l’ATTR-CM qui permet une réduction rapide de la TTR à la source.

Parmi les analyses supplémentaires présentées lors du congrès figurent une analyse pharmacodynamique de la réduction de la TTR par le vutrisiran dans différents sous-groupes, une analyse de sécurité groupée évaluant l’incidence de la réduction de la TTR sur les résultats liés à la vitamine A à partir de données issues d’essais cliniques et de la pratique clinique, ainsi que la conception de DemonsTTRate, une étude observationnelle mondiale à long terme évaluant l’utilisation en pratique clinique chez les patients atteints d’ATTR-CM.

Détails de la présentation

Conception et justification de DemonsTTRate : une étude observationnelle mondiale à long terme visant à évaluer le vutrisiran chez les patients atteints d’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie
Session : Évolution de la prise en charge des cardiomyopathies : détection précoce, diagnostics de précision et traitements émergents (ePosters modérés 3)
Dimanche 10 mai, 08h30 – 09h15 CEST, 02h30 – 03h15 EST
Auteur de la présentation : Pablo Garcia-Pavia, Espagne

Influence du vutrisiran sur la pression artérielle systolique dans l’ATTR-CM : conclusions de l’étude HELIOS-B
Session : Amylose cardiaque : stratégies thérapeutiques et résultats cliniques (ePosters modérés 4)
Dimanche 10 mai, 15h30 – 16h15 CEST, 09h30 – 10h15 EST
Auteur de la présentation : Awais Sheikh, Royaume-Uni

Effet du vutrisiran chez les patients avec ou sans fibrillation ou flutter auriculaire : analyse tirée de l’étude HELIOS-B
Session : Progrès en matière d’amylose et de cardiomyopathie hypertrophique : du diagnostic au traitement (ePosters modérés 2)
Lundi 11 mai, 10h30 – 11h15 CEST, 4h30 – 5h15 EST
Auteur de la présentation : Xiaowen Wang, États-Unis d’Amérique

Le traitement par des agents thérapeutiques à interférence ARN réduisant la transthyrétine n’est pas associé à des événements oculaires ou autres événements cliniques dus à une réduction de la vitamine A : Analyse groupée des données sur le vutrisiran et le patisiran
Session : Progrès en matière d’amylose et de cardiomyopathie hypertrophique : du diagnostic au traitement (ePosters modérés 2)
Lundi 11 mai, 10h30 – 11h15 CEST, 4h30 – 5h15 EST
Auteur de la présentation : Mathew Maurer, États-Unis d’Amérique

Inhibition de la transthyrétine induite par le vutrisiran chez les patients atteints d’amylose à transthyrétine
Session : Amylose à transthyrétine : résultats à long terme et nouvelles thérapies (Résumés éclair)
Lundi 11 mai, 16h45 – 17h45 CEST, 10h45 – 11h45 EST
Auteur de la présentation : Vincent Algalarrondo, France

Influence du traitement modificateur de la maladie sur l’efficacité du vutrisiran dans l’amylose cardiaque à transthyrétine
Session : Amylose à transthyrétine : résultats à long terme et nouvelles thérapies (Résumés éclair)
Lundi 11 mai, 16h45 – 17h45 CEST, 10h45 – 11h45 EST
Auteur de la présentation : Arielle Abovich, États-Unis

Efficacité constante du vutrisiran chez les deux sexes dans l’ATTR-CM, essai HELIOS-B – Analyse prédéfinie selon le sexe
Session : Amylose à transthyrétine : résultats à long terme et nouvelles thérapies (Résumés éclair)
Lundi 11 mai, 16h45 – 17h45 CEST, 10h45 – 11h45 EST
Auteur de la présentation : Josephine Mansell, Royaume-Uni

Le fardeau des comorbidités dans l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie : enseignements tirés de l’essai HELIOS-B
Session : Facteurs de risque et comorbidités (ePosters modérés 3)
Mardi 12 mai, de 08h30 à 09h15 CEST, de 2h30 à 3h15 EST
Auteur de la présentation : Sarah Birkhoelzer, Royaume-Uni

INDICATIONS ET INFORMATIONS IMPORTANTES RELATIVES À LA SÉCURITÉ D’AMVUTTRA^® (vutrisiran)

Indications
Dans l’UE, AMVUTTRA^® (vutrisiran) est indiqué pour le traitement :

• de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 (hATTR-PN) ;
• de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (ATTR-CM).

La disponibilité dans l’UE est soumise aux délais de remboursement locaux.

Informations de sécurité importantes
Réduction des taux sériques de vitamine A et supplémentation recommandée
Le traitement par vutrisiran entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A. Une supplémentation d’environ 2 500 à 3 000 UI de vitamine A par jour, sans dépasser cette dose, est recommandée pour les patients prenant du vutrisiran. Les patients doivent être orientés vers un ophtalmologiste s’ils développent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (par ex. cécité nocturne).

Effets indésirables
Les effets indésirables fréquemment rapportés avec le vutrisiran étaient des réactions au site d’injection et une augmentation des taux sanguins de phosphatase alcaline et d’alanine transaminase.

Pour plus d’informations sur le vutrisiran, veuillez consulter le résumé complet des caractéristiques du produit .

À propos d’AMVUTTRA^® (vutrisiran)
AMVUTTRA^® (vutrisiran) est un inhibiteur de la transthyrétine (TTR) qui permet une réduction rapide de la TTR à la source afin de traiter la cause sous-jacente de l’amylose à transthyrétine (ATTR). Dans une étude clinique, AMVUTTRA a rapidement réduit la TTR dès six semaines et a diminué les taux de TTR de 87 % après deux ans et demi de traitement. Il est approuvé dans le monde entier dans divers pays pour le traitement de la polyneuropathie associée à l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN) chez l’adulte et de la cardiomyopathie associée à l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire (ATTR-CM) chez l’adulte. Administré tous les trimestres par injection sous-cutanée, AMVUTTRA est le premier et le seul inhibiteur approuvé pour le traitement de l’ATTR-CM et de l’hATTR-PN.

À propos de l’amylose à transthyrétine (ATTR)
L’amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, à progression rapide, invalidante et mortelle, causée par des protéines transthyrétine (TTR) pathogènes qui s’accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, notamment les nerfs, le cœur et le tractus gastro-intestinal. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie, ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes différentes d’ATTR : l’ATTR héréditaire (hATTR), causée par une variante du gène TTR, et l’ATTR de type sauvage (wtATTR), qui survient sans variante du gène TTR. On estime que plus de 500 000 personnes dans le monde vivent avec l’ATTR.

À propos de l’iARN
L’iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente aujourd’hui l’un des horizons les plus prometteurs et les plus avancés de la biologie et du développement de médicaments. Sa découverte a été annoncée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine. En exploitant le processus biologique naturel de l’iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connue sous le nom de thérapeutique iARN est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui médient l’iARN et composent la plateforme thérapeutique iARN d’Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en inhibant puissamment l’ARN messager (ARNm), c’est-à-dire les précurseurs génétiques, qui codent pour les protéines pathogènes ou causant des maladies, empêchant ainsi leur fabrication. Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et autres.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) est une société biopharmaceutique mondiale de premier plan et le pionnier de la révolution de l’interférence ARN (RNAi). La société se concentre sur le développement de thérapies transformatrices ayant le potentiel de prévenir, d’arrêter ou d’inverser la maladie. Depuis plus de deux décennies, Alnylam fait progresser la science de l’ARNi, récompensée par un prix Nobel, en réalisant des avancées décisives et en mettant au point six médicaments approuvés. Alnylam commercialise des médicaments dans plus de 70 pays et dispose d’un pipeline solide en pleine expansion, tout en étant régulièrement reconnue comme un lieu de travail exceptionnel et une organisation socialement responsable. La société met en œuvre sa stratégie Alnylam 2030 afin d’accélérer l’innovation et d’amplifier son impact pour transformer la santé humaine.

Déclarations prospectives d’Alnylam
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933 et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que des faits historiques concernant les attentes, convictions, objectifs, plans ou perspectives d’Alnylam, y compris, sans s’y limiter, les déclarations concernant le potentiel d’AMVUTTRA à être utilisé comme traitement de première intention pour l’ATTR-CM ; et la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre sa stratégie Alnylam 2030 visant à accélérer l’innovation et à amplifier son impact pour transformer la santé humaine, doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs peuvent différer matériellement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, mais sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre avec succès sa stratégie « Alnylam 2030 » ; la capacité d’Alnylam à lancer, commercialiser et vendre avec succès ses produits approuvés à l’échelle mondiale, y compris l’AMVUTTRA ; la capacité d’Alnylam à découvrir et développer de nouveaux candidats-médicaments et de nouvelles approches d’administration, et à démontrer avec succès l’efficacité et la sécurité de ses candidats-produits ; les résultats précliniques et cliniques des produits candidats d’Alnylam ; les mesures ou avis des autorités réglementaires et la capacité d’Alnylam à obtenir et à conserver l’autorisation réglementaire pour ses produits candidats, ainsi qu’une tarification et un remboursement favorables ; les retards, interruptions ou défaillances dans la fabrication et la fourniture des produits commercialisés par Alnylam ou de ses produits candidats ; l’obtention, le maintien et la protection de la propriété intellectuelle ; la capacité d’Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d’exploitation grâce à des investissements rigoureux dans ses activités ; la capacité d’Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques ; la dépendance d’Alnylam vis-à-vis de tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits ; l’issue des litiges et des enquêtes gouvernementales ; le risque de litiges et d’enquêtes gouvernementales futurs ; et les dépenses imprévues ; ainsi que les risques et incertitudes décrits plus en détail dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel 2025 d’Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), qui peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q, et dans d’autres documents déposés par Alnylam auprès de la SEC. En outre, toute déclaration prospective représente les opinions d’Alnylam uniquement à ce jour et ne doit pas être considérée comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.

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