Alnylam präsentiert auf der „Heart Failure 2026“ neue Analysen, die das konsistente klinische Profil von Vutrisiran bei ATTR-CM unterstreichen

CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen im Bereich der RNAi-Therapeutika, gab heute bekannt, dass es auf der „Heart Failure 2026“, einem wissenschaftlichen Kongress der European Society of Cardiology, der vom 9. bis 12. Mai 2026 in Barcelona, Spanien, stattfindet, neue Datenanalysen zu Vutrisiran bei Patienten mit Kardiomyopathie aufgrund einer Wildtyp- oder erblichen Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM) vorstellen wird.

ATTR-CM ist eine heterogene und schnell fortschreitende Erkrankung, und Patienten weisen oft komplexe klinische Profile auf. Auf der „Heart Failure 2026“ wird Alnylam mehrere neue Analysen aus der Phase-3-Studie HELIOS-B zu Vutrisiran vorstellen, die dessen Einsatz als Erstlinientherapie für Patienten mit ATTR-CM weiterhin stützen und dessen klinisches Profil bei Patienten mit hoher Krankheitslast sowie im Kontext von Begleittherapien weiter charakterisieren. Vutrisiran ist der erste und einzige Transthyretin (TTR)-Silencer für ATTR-CM, der eine schnelle Herunterregulierung von TTR an der Quelle bewirkt.

Zu den weiteren auf dem Kongress vorgestellten Analysen gehören eine pharmakodynamische Analyse der TTR-Herabsetzung durch Vutrisiran in verschiedenen Subgruppen, eine gepoolte Sicherheitsanalyse zur Bewertung der Häufigkeit von TTR-Senkungen in Verbindung mit Vitamin-A-bezogenen Endpunkten anhand von Daten aus klinischen Studien und der Praxis sowie das Design von DemonsTTRate, einer globalen Langzeit-Beobachtungsstudie zur Bewertung der Anwendung in der Praxis bei Patienten mit ATTR-CM.

Details zur Präsentation

Design und Begründung von DemonsTTRate: Eine globale, langfristige Beobachtungsstudie zur Bewertung von Vutrisiran bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie
Sitzung: Weiterentwicklung der Behandlung von Kardiomyopathien: Früherkennung, Präzisionsdiagnostik und neue Therapien (Moderierte ePosters 3)
Sonntag, 10. Mai, 08:30 – 09:15 Uhr MESZ, 02:30 – 03:15 Uhr EST
Vortragender Autor: Pablo Garcia-Pavia, Spanien

Einfluss von Vutrisiran auf den systolischen Blutdruck bei ATTR-CM: Erkenntnisse aus HELIOS-B
Sitzung: Herzamyloidose: therapeutische Strategien und klinische Ergebnisse (Moderierte ePosters 4)
Sonntag, 10. Mai, 15:30 – 16:15 Uhr MESZ, 9:30 – 10:15 Uhr EST
Vortragender Autor: Awais Sheikh, Großbritannien

Wirkung von Vutrisiran bei Patienten mit und ohne Vorhofflimmern oder Vorhofflattern: Analyse aus HELIOS-B
Sitzung: Fortschritte bei Amyloidose und hypertropher Kardiomyopathie: von der Diagnose bis zur Behandlung (Moderierte ePosters 2)
Montag, 11. Mai, 10:30 – 11:15 Uhr MESZ, 4:30 – 5:15 Uhr EST
Vortragender Autor: Xiaowen Wang, USA

Die Behandlung mit Transthyretin-senkenden RNA-Interferenz-Therapeutika ist nicht mit Augenproblemen oder anderen klinischen Ereignissen aufgrund einer Vitamin-A-Reduktion assoziiert: Pooled-Analyse der Daten zu Vutrisiran und Patisiran
Sitzung: Fortschritte bei Amyloidose und hypertropher Kardiomyopathie: von der Diagnose bis zur Behandlung (Moderierte ePosters 2)
Montag, 11. Mai, 10:30 – 11:15 Uhr MESZ, 4:30 – 5:15 Uhr EST
Vortragender Autor: Mathew Maurer, USA

Vutrisiran-vermittelter Knockdown von Transthyretin bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose
Sitzung: Transthyretin-Amyloidose: Langzeitergebnisse und neue Therapien (Rapid Fire Abstracts)
Montag, 11. Mai, 16:45 – 17:45 Uhr MESZ, 10:45 – 11:45 Uhr EST
Vortragender Autor: Vincent Algalarrondo, Frankreich

Einfluss einer krankheitsmodifizierenden Therapie auf die Wirksamkeit von Vutrisiran bei Transthyretin-Herzamyloidose
Sitzung: Transthyretin-Amyloidose: Langzeitergebnisse und neue Therapien (Rapid Fire Abstracts)
Montag, 11. Mai, 16:45 – 17:45 Uhr MESZ, 10:45 – 11:45 Uhr EST
Vortragende Autorin: Arielle Abovich, USA

Konsistente Wirksamkeit von Vutrisiran bei beiden Geschlechtern bei ATTR-CM, HELIOS-B-Studie – vorab festgelegte geschlechtsspezifische Analyse
Sitzung: Transthyretin-Amyloidose: Langzeitergebnisse und neue Therapien (Rapid Fire Abstracts)
Montag, 11. Mai, 16:45 – 17:45 Uhr MESZ, 10:45 – 11:45 Uhr EST
Vortragende Autorin: Josephine Mansell, Großbritannien

Komorbiditätslast bei Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Erkenntnisse aus der HELIOS-B-Studie
Sitzung: Risikofaktoren und Komorbiditäten (Moderierte ePosters 3)
Dienstag, 12. Mai, 08:30 bis 09:15 Uhr MESZ, 02:30 – 03:15 Uhr EST
Vortragende Autorin: Sarah Birkhoelzer, Großbritannien

AMVUTTRA^® (Vutrisiran) INDIKATIONEN UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

Indikationen
In der EU ist AMVUTTRA^® (Vutrisiran) indiziert zur Behandlung von:

• hereditärer Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 (hATTR-PN).
• Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).

Die Verfügbarkeit in der EU hängt von den lokalen Erstattungsfristen ab.

Wichtige Sicherheitsinformationen
Verminderte Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene Supplementierung
Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Abnahme der Vitamin-A-Serumspiegel. Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Supplementierung von etwa 2500 IE bis 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen, wobei diese Menge nicht überschritten werden sollte. Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. Nachtblindheit).

Unerwünschte Nebenwirkungen
Häufig berichtete unerwünschte Nebenwirkungen unter Vutrisiran waren Reaktionen an der Injektionsstelle sowie ein Anstieg der alkalischen Phosphatase und der Alaninaminotransferase im Blut.

Weitere Informationen zu Vutrisiran finden Sie in der vollständigen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels.

Über AMVUTTRA^® (Vutrisiran)
AMVUTTRA^® (Vutrisiran) ist ein Transthyretin (TTR)-Silencer, der eine rasche Herunterregulierung von TTR an der Quelle bewirkt, um die zugrunde liegende Ursache der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) zu bekämpfen. In einer klinischen Studie führte AMVUTTRA bereits nach sechs Wochen zu einer raschen Herunterregulierung von TTR und senkte die TTR-Spiegel nach zweieinhalbjähriger Behandlung um 87 %. Es ist weltweit in verschiedenen Ländern zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen und der Kardiomyopathie bei Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen zugelassen. AMVUTTRA wird vierteljährlich als subkutane Injektion verabreicht und ist der erste und einzige Silencer, der für die Behandlung von ATTR-CM und hATTR-PN zugelassen ist.

Über Transthyretin Amyloidosis (ATTR)
Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwerwiegende und tödliche Erkrankung, die durch pathogene Transthyretin (TTR)-Proteine verursacht wird, welche sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Körperregionen, darunter Nerven, Herz und Magen-Darm-Trakt, ansammeln. Bei Patienten können Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beide Krankheitsbilder auftreten. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR – die hereditäre ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht wird, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt. Schätzungen zufolge leben weltweit mehr als 500.000 Menschen mit ATTR.

Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Gen-Silenzierung, der heute eine der vielversprechendsten und sich am schnellsten entwickelnden Bereiche in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Seine Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, wie er etwa einmal pro Jahrzehnt vorkommt“ gepriesen und 2006 mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin gewürdigt. Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen abläuft, ist eine neue Klasse von Medikamenten, bekannt als RNAi-Therapeutika, nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die Moleküle, die die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von Alnylam bilden, wirken vorgelagert zu den heutigen Medikamenten, indem sie die Boten-RNA (mRNA) – die genetischen Vorläufer –, die für krankheitsverursachende oder krankheitsrelevante Proteine kodiert, wirksam stilllegen und so deren Bildung verhindern. Dies ist ein revolutionärer Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu verändern.

Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist ein weltweit führendes biopharmazeutisches Unternehmen und Pionier der RNA-Interferenz (RNAi)-Revolution. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung transformativer Therapien, die das Potenzial haben, Krankheiten zu verhindern, zu stoppen oder rückgängig zu machen. Seit mehr als zwei Jahrzehnten treibt Alnylam die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete Wissenschaft der RNAi voran und hat entscheidende Durchbrüche sowie sechs zugelassene Medikamente hervorgebracht. Alnylam verfügt über Medikamente, die in mehr als 70 Ländern erhältlich sind, sowie über eine schnell wachsende und robuste Pipeline. Darüber hinaus wird das Unternehmen durchweg als außergewöhnlicher Arbeitgeber und sozial verantwortliches Unternehmen anerkannt. Das Unternehmen setzt seine Strategie Alnylam 2030 um, um Innovationen zu beschleunigen und die Wirkung zu vergrößern, um die menschliche Gesundheit zu transformieren.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen und sich auf die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam beziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen zum Potenzial von AMVUTTRA als Erstlinienbehandlung für ATTR-CM sowie zur Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie Alnylam 2030 umzusetzen, um Innovationen zu beschleunigen und die Wirkung zu vergrößern, um die menschliche Gesundheit zu transformieren, sind als zukunftsgerichtete Aussagen zu betrachten. Die tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Pläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen dargestellten abweichen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf: die Fähigkeit von Alnylam, seine „Alnylam 2030“-Strategie erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, seine zugelassenen Produkte, einschließlich AMVUTTRA, weltweit erfolgreich auf den Markt zu bringen, zu vermarkten und zu verkaufen; die Fähigkeit von Alnylam, neuartige Wirkstoffkandidaten und Verabreichungsansätze zu entdecken und zu entwickeln sowie die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam; Maßnahmen oder Empfehlungen von Aufsichtsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, behördliche Zulassungen für seine Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten sowie günstige Preisgestaltung und Erstattungen zu erzielen; Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der vermarkteten Produkte oder Produktkandidaten von Alnylam; die Erlangung, Aufrechterhaltung und der Schutz von geistigem Eigentum; die Fähigkeit von Alnylam, sein Wachstum und seine Betriebsausgaben durch disziplinierte Investitionen in den Betrieb zu steuern; die Fähigkeit von Alnylam, strategische Geschäftskooperationen aufrechtzuerhalten; die Abhängigkeit von Alnylam von Dritten bei der Entwicklung und Vermarktung bestimmter Produkte; der Ausgang von Rechtsstreitigkeiten und behördlichen Untersuchungen; das Risiko künftiger Rechtsstreitigkeiten und behördlicher Untersuchungen; sowie unerwartete Ausgaben; sowie jene Risiken und Ungewissheiten, die ausführlicher in den „Risikofaktoren“ des Jahresberichts 2025 von Alnylam auf Formular 10-K, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, erörtert werden und die von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formular 10-Q sowie in anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden können. Darüber hinaus geben zukunftsgerichtete Aussagen lediglich die Ansichten von Alnylam zum heutigen Zeitpunkt wieder und sollten nicht als Darstellung der Ansichten des Unternehmens zu einem späteren Zeitpunkt herangezogen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.

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