フランス、卵巣がんおよび軟部肉腫を対象に、アジーナスの「ボテンシリマブ＋バルスチリマブ」について国家レベルのAACアクセスを拡大

更新された国家AACプロトコルにより、3つの固形腫瘍領域で、病院における全額償還のコンパッショネートアクセスが可能に

マサチューセッツ州レキシントン--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 免疫腫瘍学分野におけるイノベーションのリーダーであるアジーナス（Agenus Inc.）（Nasdaq：AGEN）は、フランス医薬品・保健製品安全庁（ANSM）が、フランスのAutorisation d’Accès Compassionnel（コンパッショネートアクセス（AAC））制度の下で、「ボテンシリマブ（BOT）+バルスチリマブ（BAL）」併用療法に関する更新された国家治療プロトコルを承認したことを発表しました。

更新されたプロトコルは、活動性の肝転移を伴わないマイクロサテライト安定性（MSS）の転移性大腸がん（mCRC）患者を対象に、これまでフランスで付与されていたBOT+BALのAAC承認を、標準治療選択肢が尽きた後も大きなアンメット・メディカル・ニーズが存在する特定の卵巣がんおよび軟部肉腫の適格患者へと拡大するものです。

改訂されたプロトコルは、適格基準を拡大することで、進行性固形腫瘍を有するより多くの患者が、償還対象となるコンパッショネート使用の下でBOT+BALへの早期アクセスを得られるようにするとともに、参加病院におけるモニタリングおよび治療手順を強化するために設計されています。

BOT+BALは、化学療法および放射線療法を用いない免疫療法の併用療法であり、臨床試験において評価されているほか、ANSMが承認したコンパッショネートアクセスの枠組みでも利用可能です。これまでに実施された試験において、標準的な免疫療法に対する反応性が歴史的に限定的であった腫瘍種を含め、多数の前治療歴を有する患者において抗腫瘍活性が認められています。

フランスのAAC制度の枠組みは、適切な治療選択肢が存在しない重篤または生命を脅かす疾患を有する患者に対し、病院におけるアクセスを可能にするものです。AAC下での治療は国家プロトコルに基づいて運用されており、患者の適格基準、治療の実施方法、有効性や安全性データの収集、ならびにフランスの国民医療制度の監督下におけるフォローアップなど、使用条件が標準化されています。

AACの下で病院において治療を受ける適格なフランスの患者については、BOT+BALは全額償還されます。

AACの適格対象の拡大

更新された国家プロトコルの下、フランスでは、以下に該当する適格な成人患者を対象に、BOT+BALへの償還対象となるAACアクセスが認められています。

• 標準治療後に病勢進行を認めた、活動性の肝転移を伴わないMSS転移性大腸がん、
• 承認済み治療選択肢を使い尽くした後の、プラチナ製剤抵抗性またはプラチナ不応性の上皮性卵巣がん、卵管がん、または原発性腹膜がん、
• 標準治療が無効となった後の、複数の高悪性度組織型を含む進行性または転移性の軟部肉腫。

本更新の意義

フランスは、大腸がん、卵巣がん、そして肉腫にわたって全額償還されるAACアクセスを拡大し、1つの国家標準化プロトコルの下で、単一の治験段階の免疫療法併用療法に対する複数腫瘍にまたがる早期アクセス枠組みを導入しました。これは、国家レベルでの早期アクセス承認としては異例の水準を示すものであり、追加の臨床データおよびリアルワールドエビデンスが引き続き蓄積される中で、ANSMの監督および体系化された患者フォローアップを維持しつつ、治験段階の治療について、病院で一貫して利用できるようにするものです。

BOT+BALは現在も治験段階にあり、フランスを含むいかなる国・地域においても商業販売の承認は受けていません。

アジーナスについて

アジーナスは、免疫学的治療薬の包括的なパイプラインを有し、がんを標的とする免疫腫瘍学分野のリーディングカンパニーです。同社は1994年に設立され、抗体治療薬、養子細胞療法（MiNK Therapeuticsを通じて）およびアジュバントから成る幅広い治療手段を活用した併用アプローチにより、がん免疫療法の恩恵を受ける患者集団の拡大を使命としています。アジーナスは、商業規模および臨床用のcGMP製造施設、研究・創薬、ならびにグローバルな臨床オペレーション基盤にわたる、強固なエンドツーエンドの開発能力を有しています。同社は、米国マサチューセッツ州レキシントンに本社を構えています。詳細については、www.agenusbio.com または@agenus_bioをご覧ください。投資家にとって重要となり得る情報は、当社のウェブサイトおよびソーシャルメディアチャンネルに随時掲載されます。

アジーナスは、臨床試験および規制当局が認めた早期アクセス制度を通じて、治験薬への責任ある患者アクセスの確保に取り組んでいます。フランスにおいて、BOT+BALは、国として承認されたプロトコルの下で、ANSMが認可したAACの枠組みを通じてのみ提供されており、病院で治療を受ける適格患者については政府による全額償還が行われます。

グローバル・アクセス・パスウェイズ（Global Access Pathways）について

販売承認が付与されるまで、BOT+BALは、治療抵抗性のMSS大腸がんを対象とした第3相BATTMAN試験を含む臨床試験、ならびに各国の規制枠組みにおいて認められ、利用可能な場合に限り、承認された早期アクセス制度を通じてのみ提供されます。

事前に定められた基準を満たし、AACの下で病院において治療を受ける適格なフランスの患者については、BOT+BALはフランスの国民医療保険制度（Assurance Maladie）により全額償還されます。償還は、用量ごとではなく、国家AACプロトコルに従った患者1人あたりの治療コース全体を対象とする、単一の一括前払い方式で構成されています。患者がプロトコルに基づいて承認され、治療が開始されると、治療コース全体およびその後のすべての投与は、追加の製品費用負担なく提供されます。AACの要件に従い、BOT+BALに適用される最大補償額は、関係するフランス当局に申告されています。

フランス以外では、各国の規制および個別の補償判断に応じて、自己負担および／または特別な保険手配を伴う有償の指名患者プログラムを通じて、一部の国でアクセスが提供される場合があります。

ボテンシリマブ（BOT）について

ボテンシリマブ（BOT）は、自然免疫および獲得免疫の双方における抗腫瘍免疫応答を高めるよう設計された、ヒトFc機能強化型の多機能抗CTLA-4阻害抗体です。その革新的な設計は、作用機序を活用することで、標準治療に対する反応性が一般に低い、または従来のPD-1/CTLA-4療法や治験段階の治療に不応性を示すいわゆる「コールド」腫瘍に対しても、免疫療法の有効性を拡張します。ボテンシリマブは、T細胞のプライミングおよび活性化、腫瘍内制御性T細胞の抑制、骨髄系細胞の活性化、そして長期的な免疫記憶応答の誘導を通じて、幅広い腫瘍種にわたり免疫応答を増強します。

第1相および第2相の臨床試験において、これまでに約1,200人の患者がボテンシリマブおよび／またはバルスチリマブによる治療を受けています。フランスにおいては、ボテンシリマブは、上記で説明した国家プロトコルに基づき、BOT+BALとして使用される場合に限り、ANSMが認可したAACの枠組みを通じてのみ提供されています。

バルスチリマブ（BAL）について

バルスチリマブは、PD-1（プログラム細胞死タンパク質1）がそのリガンドであるPD-L1およびPD-L2と結合するのを阻害するよう設計された、新規の完全ヒト型モノクローナル免疫グロブリンG4（IgG4）抗体です。これまでに900人超の患者を対象に評価されており、複数の腫瘍種において臨床活性および良好な忍容性プロファイルが示されています。フランスにおいては、バルスチリマブは、上記で説明した国家プロトコルに基づき、BOT+BALとして使用される場合に限り、ANSMが認可したAACの枠組みを通じてのみ提供されています。

将来予想に関する記述

本プレスリリースには、ボテンシリマブおよびバルスチリマブ、早期アクセスの枠組み、臨床開発計画（BATTMANを含む）、ならびに想定される規制および臨床のタイムラインなどに関する記述を含め、連邦証券法のセーフハーバー規定に基づく将来予想に関する記述が含まれています。これらは、「可能性がある」「考えている」「見込む」「予想する」「期待する」「意図する」「計画している」「予測する」「見積もる」「するだろう」など、将来予想に関する記述を特定することを意図した同様の表現を含む記述です。これらの将来予想に関する記述にはリスクおよび不確実性が伴い、実際の結果が重要な点で異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、2024年の最新のForm 10-K（年次報告書）の「Risk Factors（リスク要因）」の項、ならびに米国証券取引委員会（SEC）に提出されたその後のForm 10-Q（四半期報告書）に記載された要因などが含まれます。アジーナスは、本リリースに含まれる将来予想に関する記述に過度に依拠しないよう、投資家に注意を促しています。これらの記述は本プレスリリースの日付時点のものであり、アジーナスは、法令で義務付けられる場合を除き、これらの記述を更新または修正する義務を負いません。すべての将来予想に関する記述は、本注意喚起文により、その全体が明示的に制限されます。

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