Innorna anuncia que la FDA ha designado a la enfermedad de Wilson como enfermedad pediátrica rara y a IN013 como medicamento huérfano

BOSTON Y HONG KONG--(BUSINESS WIRE)--Innorna, una empresa de biotecnología en fase clínica que está revolucionando las terapias de ARNm con su innovadora tecnología de administración de nanopartículas lipídicas (LNP), ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. ha concedido tanto la Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) como la Orphan Drug Designation ( ODD ) a su terapia de investigación de ARNm, IN013, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson (WD). Gracias a ello, se acelera el desarrollo clínico de IN013 y se avanza en la labor de Innorna de ofrecer terapias revolucionarias a los pacientes con la enfermedad de Wilson.

Acerca de las designaciones de la FDA

La Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) incentiva las terapias para enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan a menos de 200 000 pacientes estadounidenses, fundamentalmente menores de 18 años.

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