Innorna kondigt aan dat de FDA zeldzame kinderziekten- en weesgeneesmiddelen heeft toegekend aan IN013 voor de behandeling van de ziekte van Wilson

BOSTON & HONG KONG--(BUSINESS WIRE)--Innorna, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat met zijn innovatieve lipide nanodeeltjes (LNP) toedieningstechnologie een revolutie teweegbrengt in mRNA-therapieën, heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) zowel de Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) als de Orphan Drug Designation ( ODD ) heeft toegekend aan IN013, zijn onderzoekstherapie met mRNA, voor de behandeling van Wilson Disease (WD). Deze dubbele prestatie versnelt de klinische ontwikkeling van IN013 en bevordert Innorna's missie om transformatieve therapieën voor WD-patiënten te leveren.

Over FDA Designations

De Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) bevordert therapieën voor ernstige of levensbedreigende ziekten die minder dan 200.000 Amerikaanse patiënten, vooral personen van 18 jaar of jonger, treffen.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.