Ferrer boekt vooruitgang in het onderzoek naar progressieve supranucleaire verlamming (PSP) met de opname van de eerste deelnemer in een klinisch fase II-onderzoek

BARCELONA, Spanje--(BUSINESS WIRE)--Ferrer, een internationaal B Corp-gecertificeerd farmaceutisch bedrijf, heeft de behandeling aangekondigd van de eerste deelnemer in het klinisch fase II-onderzoek PROSPER. Het onderzoek heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van het molecuul FNP-223,¹ een nieuwe therapie die bedoeld is om de progressie van progressieve supranucleaire verlamming (PSP) te vertragen.^1,2

Het PROSPER-onderzoek is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd klinisch fase II-onderzoek, bestaande uit een behandelingsperiode van 52 weken en een follow-upperiode van 4 weken.¹ Naar verwachting zullen er maximaal 220 deelnemers en 46 klinische onderzoekslocaties in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en 7 landen in de Europese Unie aan het onderzoek deelnemen. Momenteel wordt er in de Verenigde Staten geworven voor PROSPER en naar verwachting zullen in het vierde kwartaal van 2024 nog meer landen met de werving beginnen.

“We zijn enthousiast over het idee om vooruitgang te kunnen boeken in deze cruciale fase van ons onderzoek met FNP-223”, aldus Óscar Pérez, Chief Scientific Officer van Ferrer. “De opname van de eerste deelnemer in het PROSPER klinisch onderzoek markeert een belangrijke mijlpaal in ons streven om transformatieve oplossingen te vinden voor mensen met PSP.”

Progressieve supranucleaire verlamming is een zeldzame neurodegeneratieve ziekte waarvoor momenteel geen genezing bestaat, hoewel er therapeutische opties zijn die de symptomen kunnen helpen verlichten. De ziekte manifesteert zich bij patiënten in de vorm van spraakproblemen, verstoorde balans, veranderingen in het looppatroon, cognitieve problemen, problemen met het beheersen van de oogbewegingen, slikstoornissen en andere symptomen.^3-5 PSP is een zeldzame maar verwoestende ziekte, met een jaarlijkse incidentie van ongeveer 5 gevallen per 100.000 mensen. Het treft vooral mensen ouder dan 60 jaar en komt iets vaker voor bij mannen⁴. Hoewel de exacte oorzaak onbekend is, wordt aangenomen dat de oorzaak verband houdt met de abnormale ophoping van tau-eiwit in de hersenstam, wat neurodegeneratie tot gevolg heeft en de kenmerkende symptomen van de ziekte teweegbrengt.^3-5 De gemiddelde overleving vanaf de aanvang van de ziekte bedraagt zeven jaar.⁶

Nadat in preklinische modellen is aangetoond dat de toediening van FNP-223 de abnormale ophoping van tau-eiwitten in neuronen kan voorkomen², hoopt Ferrer nu aan te tonen dat dit molecuul ook veilig en efficiënt is bij patiënten met PSP. Pérez: “het effect ervan op het tau-eiwit zou een therapeutische behandeling kunnen zijn waarmee de ontwikkeling van deze zeldzame neurodegeneratieve ziekte kan worden vertraagd.”

“Bij Ferrer richten we ons op het verbeteren van de ervaring van mensen met zeldzame ziekten en het bieden van gelijke kansen, in lijn met ons doel om commerciële activiteiten te gebruiken om te vechten voor maatschappelijke rechtvaardigheid”,aldus Jorge Cúneo, Chief Medical Officer van Ferrer. “Voor ons is het essentieel dat we uit de eerste hand de behoeften van patiënten en hun verzorgers horen. Daarom hebben CurePSP en PSPA UK, de belangrijkste patiëntenverenigingen wereldwijd, deelgenomen aan het ontwerp van het PROSPER-onderzoek.”

Kristophe Diaz, Executive Director en Chief Science Officer van CurePSP,: "onze organisatie ondersteunt innovatief onderzoek en klinische onderzoeken die hoop bieden aan mensen met progressieve supranucleaire verlamming. De start van fase II voor het PROSPER-onderzoek betekent een belangrijke stap in de zoektocht naar behandelingen voor deze momenteel ongeneeslijke ziekte, dus het is voor ons een genoegen om samen te werken met Ferrer en bij te kunnen dragen aan deze belangrijke mijlpaal voor onze gemeenschap".

Referenties

1. ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Beschikbaar via: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Geraadpleegd op 03/06/2024.
2. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
3. Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 25 mei 2020.
4. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Beschikbaar via: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
5. Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
6. Lukic, MJ, Respondek, G., Kurz, C., Compta, Y., Gelpi, E., Ferguson, LW, Rajput, A., Troakes, C., van Swieten, JC, Giese, A., Roeber , S., Herms, J., Arzberger, T. and Höglinger, G. (2022), Long-Duration Progressive Supranuclear Palsy: Clinical Course and Pathological Underpinnings. Ann Neurol, 92: 637-649. https://doi.org/10.1002/ana.26455