Forge Biologics rapporteert positieve klinische gegevens over hersenontwikkeling en motorische functie van de RESKUE Novel Phase 1/2 Gen Therapy Trial bij patiënten met de ziekte van Krabbe op het jaarlijkse SSIEM-symposium

• FBX-101 klinische gegevens die de veiligheid en initiële werkzaamheid van de RESKUE-studie aantonen, worden gepresenteerd op het jaarlijkse symposium van de Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) in 2022
• FBX-101 is een systemische AAV-gentherapie na unrelated cord blood transplantation (“UCBT”) en werd goed verdragen tot dag 180
• FBX-101 verhoogde significant de GALC-enzymactiviteit in leukocyten en de patiënt vertoonde een verbeterde motorische functie en normale hersenontwikkeling

COLUMBUS, Ohio--(BUSINESS WIRE)--Forge Biologics, een op gentherapie gerichte contract ontwikkelings- en productieorganisatie, heeft vandaag aangekondigd dat Maria Escolar, M.D., Chief Medical Officer, voorlopige klinische gegevens zal presenteren over de behandeling van haar eerste patiënt in de RESKUE Fase 1/2 klinische studie voor FBX-101, de nieuwe gentherapie van het bedrijf voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Krabbe. De gegevens zullen op 31 augustus 2022 worden gepresenteerd op het jaarlijkse symposium van de Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) in Freiburg, Duitsland.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.