Il partner di CYTOO, Astellas Gene Therapies, ha presentato i risultati di una collaborazione AGT/CYTOO sulla selezione di candidati clinici per il trattamento della DMD alla 2a edizione del Gene Therapy for Muscular Disorders Summit

GRENOBLE, Francia--(BUSINESS WIRE)--CYTOO e Astellas Gene Therapies (AGT) nel 2020 hanno avviato una collaborazione per la ricerca mirata alla selezione del candidato clinico di terapia genica AAV di AGT per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I risultati di questo partenariato sono stati presentai nel corso della 2a edizione del Gene Therapy for Muscular Disorders Summit a Boston.

La DMD è una malattia genetica rara e potenzialmente mortale che colpisce i bambini, circa 1 su 3.500-5.000, e le loro famiglie. È causata da mutazioni nel gene della distrofina, con conseguente degenerazione progressiva e debolezza dei muscoli.

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