CYTOO’s partner Astellas Gene Therapies heeft de resultaten van een AGT/CYTOO samenwerking voor de selectie van klinische kandidaten voor de behandeling van DMD gepresenteerd op de 2de top voor gentherapie voor spierziekten

GRENOBLE, Frankrijk--(BUSINESS WIRE)--CYTOO en Astellas Gene Therapies (AGT) zijn in 2020 een onderzoekssamenwerking aangegaan om de klinische kandidaat voor AAV-gentherapie van AGT te selecteren voor de behandeling van Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). De resultaten van deze samenwerking zijn gepresenteerd op de 2nd top over gentherapie voor spierziekten in Boston.

DMD is een zeldzame en levensbedreigende genetische aandoening die kinderen – ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.000 jongens – en gezinnen treft. Het wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine-gen dat resulteert in progressieve spierdegeneratie en zwakte. In de vroege tienerjaren zijn de meeste mensen met DMD niet meer in staat om zonder hulp te lopen en zijn ook hun hart- en ademhalingsspieren verzwakt. Zonder therapie sterven personen met DMD gewoonlijk in hun tweede levensdecennium aan cardiomyopathie en respiratoire insufficiëntie.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.