Tanner Pharma zwiększa europejskie zapasy leku Leukine® w celu poprawy dostępności i umocnienia odpowiedzi na potencjalne ryzyko narażenia na promieniowanie ze względu na konflikt w Ukrainie

Leukine jest lekiem zatwierdzonym przez FDA jako terapia stosowana w chorobie popromiennej i zalecanym w leczeniu ogólnoustrojowych skutków kontaktu z gazem musztardowym zgodnie z wytycznymi EMEA/CPMP.

LONDYN--(BUSINESS WIRE)--Tanner Pharma Group, międzynarodowy dystrybutor podstawowych leków, ogłosił, że znacznie zwiększył europejskie zapasy leku Leukine (sargramostim, pozyskany z drożdży rekombinowany czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów - rhuGM-CSF). Działanie to podjęto we współpracy z właścicielem Leukine, spółką Partner Therapeutics (PTx) w odpowiedzi na trwającą wojnę w Ukrainie i w związku z coraz bardziej realną możliwością wystąpienia incydentów, które mogą wymagać podjęcia działań medycznych ukierunkowanych na leczenie skutków wystawienia na działanie promieniowania lub środków chemicznych.

„W odpowiedzi na trwający konflikt w Ukrainie Tanner wspiera gotowość i możliwość podjęcia działań w Europie poprzez zwiększenie tutejszych zapasów Leukine, które mogą być szybko uruchomione w przypadku sytuacji kryzysowej - powiedział Banks Bourne, dyrektor generalny i założyciel Tenner Pharma. - Niepowtarzalna skuteczność preparatu Leukine, który wykazał poprawę wskaźnika przeżycia w przypadku podania w okresie 96 godzin od napromieniowania i bez konieczności transfuzji krwi pełnej, co sprawia, że jest wysoce skutecznym środkiem zaradczym charakteryzującym się istotnymi zaletami logistycznymi w przypadku użycia broni jądrowej. Skierowanie większych dostaw do Europy zapewnia szybszą dostępność zwiększonych ilości Leukine, jeżeli wystąpi taka potrzeba”.

Leukine jest immunomodulatorem zatwierdzonym przez FDA do leczenia zaburzeń układu krwiotwórczego w przebiegu choroby popromiennej, przy czym władze USA utrzymują zapas tego preparatu do wykorzystania jako medyczny środek zaradczy od 2013 roku. Leukine jest również zalecany w przepadku leczenia zaburzeń układu krwiotwórczego w przebiegu choroby popromiennej w dokumencie International Atomic Energy Association (IAEA) 2020 Medical Management of Radiation Injuries⁽¹⁾ (Postępowanie medyczne w przypadku urazów wywołanych kontaktem z promieniowaniem 2020 Międzynarodowej Agencji Energii Atomowej) i był stosowany z powodzeniem w leczeniu niektórych osób, które ucierpiały podczas katastrofy w elektrowni jądrowej w Czarnobylu w 1986 r. Oprócz choroby popromiennej Leukine jest również zalecany w leczeniu skutków kontaktu z gazem musztardowym zgodnie z wytycznymi EMEA/CPMP Guidance Document on the Use of Medicinal Products for the Treatment of Patients Exposed to Terrorist Attacks with Chemical Agents (Wytyczne EMEA/CPMP w sprawie stosowania produktów leczniczych w leczeniu pacjentów narażonych na ataki terrorystyczne z wykorzystaniem środków chemicznych⁽³⁾. Obecnie prowadzone są prace rozwojowe, lecz Leukine nie jest zatwierdzony przez FDA do leczenia skutków kontaktu z gazem musztardowym.

Wysokie dawki promieniowania dogłębnie niszczą układ odpornościowy człowieka. Do zniszczonych komórek zaliczają się monocyty, makrofagi, płytki krwi, neutrofile, komórki dendrytyczne i krwinki czerwone, innymi słowy mamy do czynienia z pancytopenią. Leukine stymuluje produkcję każdego z tych rodzajów komórek, przy czym wykazano, że przyspiesza leczenie pancytopenii. Szerokie oddziaływanie leku umożliwia poprawę wskaźnika przeżycia w przypadku choroby popromiennej bez konieczności stosowania transfuzji krwi. Jest to jego kluczowa zaleta, biorąc pod uwagę prognozy, że po ataku z wykorzystaniem broni jądrowej dostępność produktów krwiopochodnych może zostać ograniczona lub staną się one niedostępne. Wykazano również, że jest to jedyny środek zaradczy stosowany w przypadku choroby popromiennej, który jest skuteczny przy podaniu po upływie 24 godzin od napromieniowania. W rzeczywistości badania wykazały skuteczność leku w przypadku podania w okresie do 96 godzin od napromieniowania^(4,5). Po ataku z wykorzystaniem broni jądrowej, okienko 48-96 godzin ma decydujące znaczenie dla zastosowania leczenia ^(6,7). Logistyczne wyzwania związane z dostawami i dostępnością personelu medycznego odpowiedzialnego za leczenie sugerują, że upłyną 2 dni zanim rozpocznie się podawanie leku na jakąkolwiek skalę. Leukine charakteryzuje się również stabilnością w temperaturze pokojowej przez 12 miesięcy, co eliminuje potrzebę zapewnienia łańcucha dostaw w warunkach chłodniczych w przypadku sytuacji kryzysowej.

Poniżej zamieszczono zestawienie informacji dot. zastosowania Leukine w przebiegu choroby popromiennej i schorzeń wywołanych kontaktem z gazem musztardowym, dostarczone przez Partner Therapeutics:

ZASTOSOWANIE LEUKINE W PRZEBIEGU CHOROBY POPROMIENNEJ

Leukine jest lekiem zatwierdzonym przez FDA w celu poprawy współczynnika przeżycia u pacjentów wystawionych na działanie dawek promieniowania, które wywołują mielosupresję (zaburzenia układu krwiotwórczego w przebiegu choroby popromiennej). Dane pochodzące z licznych badań prowadzonych na zwierzętach z rzędu naczelnych zgodnie z dobrymi praktykami laboratoryjnymi, finansowanych przez Amerykańską Agencję Zaawansowanych Biomedycznych Badań i Prac Rozwojowych (BARDA - Biomedical Advanced Research and Development Authority) wykazały, że Leukine poprawia współczynnik przeżycia poprzez stymulację trombopoezy i znaczne zwiększenie liczby płytek krwi, oprócz przyspieszenia odtworzenia leukocytów i retikulocytów, tym samym rozwiązując kwestię wszystkich trzech podstawowych komponentów zniszczeń układu krwiotwórczego wywołanych napromieniowaniem, które można określić terminem pancytopenia. Badania prowadzone na zwierzętach udowadniają, że Leukine poprawia wskaźnik przeżycia i przyspiesza leczenie skutków zniszczenia komórek szpiku kostnego (w tym trombocytopenii), przy podaniu leku w okresie do 96 godzin od napromieniowania ^(4,5,8). Preparat Leukine nie został zatwierdzony przez Europejską Agencję Leków (EMA) do leczenia zaburzeń układu krwiotwórczego w przebiegu choroby popromiennej.

Leukine to pozyskany z drożdży rekombinowany czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), białko o działaniu plejotropowym, które stymuluje generowanie komórek progenitorowych megakariocytów i erytrocytów oraz wywołuje podział komórek progenitorowych i ich zróżnicowanie na granulocyty i makrofagi. Leukine wywołuje produkcję, rozwój i zróżnicowanie linii komórek szpiku kostnego obejmujących krwiotwórcze komórki prekursorowe, w tym granulocyty, makrofagi, płytki krwi, komórki dendrytyczne i krwinki czerwone. Aktywuje również dojrzałe granulocyty i monocyty, zwiększając ich właściwości fagocytarne i lityczne. Wpływ leku Leukine na płytki krwi, monocyty, makrofagi i komórki dendrytyczne, nie wspominając o udowodnionym oddziaływaniu na neutrofile, wykazano w przypadku kilku schorzeń, co przemawia za zastosowaniem tego środka u pacjentów z chorobą popromienną, u których stwierdzono zaburzenia układu krwiotwórczego.

Treść etykiety FDA odnosząca się do zastosowana Leukine w leczeniu choroby popromiennej: „Poprawa współczynnika przeżycia u osób dorosłych i pacjentów pediatrycznych, od urodzenia do 17. roku życia, narażonych na dawki promieniowania powodujące mielosupresję (zaburzenia układu krwiotwórczego w przebiegu choroby popromiennej), Leukine® - środek do wstrzykiwania: Informacje na temat przepisywania Leukine na stronie www.leukine.com/pi.

LEUKINE W LECZENIU SKUTKÓW KONTAKTU Z GAZEM MUSZTARDOWYM

Ani FDA ani EMA nie zatwierdziły Leukine do leczenia skutków kontaktu z gazem musztardowym. Takie zastosowanie preparatu Leukine zarekomendowano w dokumencie „EMEA/CPMP Guidance Document on the Use of Medicinal Products for the Treatment of Patients Exposed to Terrorist Attacks with Chemical Agents”.

Kontakt z gazem musztardowym osłabia funkcje szpiku kostnego, doprowadzając do mielosupresji i pancytopenii. Leukopenię diagnozowano u pacjentów wymagających hospitalizacji z powodu zatrucia gazem musztardowym podczas I i II wojny światowej oraz podczas wojny pomiędzy Irakiem a Iranem, przy czym odnotowano umieralność we wszystkich przypadkach, w których liczba leukocytów spadła poniżej 200/µl⁶. Podczas gdy poziom umieralności wśród wszystkich pacjentów wystawionych na działanie gazu musztardowego wynosi mniej niż 2.5%, zaburzenia hematologiczne są główną przyczyną hospitalizacji, a poważne zaburzenia hematologiczne są główną przyczyną zgonów wśród tych pacjentów⁽¹⁰⁾.

Leukine przyspiesza poprawę funkcji szpiku kostnego i leczenie pancytopenii, oraz zmniejsza liczbę zgonów z powodu infekcji wśród pacjentów, u których stwierdzono upośledzenie funkcji szpiku kostnego w różnych okolicznościach, w tym po intensywnej chemioterapii i po przyjęciu wysokiej dawki promieniowania w kontekście transplantacji komórek układu krwiotwórczego ^(4,5,8). Zarówno praktyka kliniczna obejmująca osoby przyjmujące Leukine po chemioterapii i radioterapii, jak i dane z badań w zakresie choroby popromiennej przeprowadzonych na zwierzętach zgodnie z dobrymi praktykami laboratoryjnymi, prowadzone w celu uzyskania zgody na stosowanie Leukine w odniesieniu do tych wskazań, wykazują, że Leukine przyspiesza poprawę stanu pacjentów, u których stwierdzono upośledzoną funkcję szpiku kostnego i pancytopenię, ogranicza ryzyko wystąpienia infekcji i posocznicy, przy czym może przynieść te same korzyści w przypadku kontaktu z gazem musztardowym ^(4-5,9-11).

Tanner zapewnia zgodną z wymogami regulacyjnymi ścieżkę udostępnienia Leukine na rynkach międzynarodowych. Prośby o dodatkowe informacje na temat programu lub o dostęp do leku Leukine można przesyłać na adres [e-mail].

TANNER PHARMA GROUP

Tanner Pharma Group współpracuje z firmami farmaceutycznymi w celu zapewnienia kompleksowych rozwiązań, które zwiększają dostęp do leków dla pacjentów na całym świecie. Prowadząc działalność w ponad 130 krajach, Tanner oferuje firmom farmaceutycznym dostosowane do indywidualnych potrzeb rozwiązania poza głównymi rynkami, na których prowadzą działalność. Więcej informacji znajduje się na stronie www.tannerpharma.com.

Dodatkowe informacje na temat firmy Partner Pharmaceutics znajdują się na stronie https://www.partnertx.com/.

(1) Medical management of radiation injuries (Postępowanie medyczne w przypadku urazó powstałych w wyniku promieniowania), Wiedeń, International Atomic Energy Agency, 2020; Safety Reports Series no. 101.

(2) Dainiak N, Medical management of acute radiation syndrome and associated infections in a high-casualty incident (Postępowanie medyczne w przypadku choroby popromiennej i powiązanych infekcji po zdarzeniu z udziałem wielu ofiar), Journal of Radiation Research, Vol. 59, No. S2, 2018, str. ii54-ii64. Doi:10.1093/jrr/rry004.

(3) EMEA/CPMP Guidance Document on the Use of Medicinal Products for the Treatment of Patients Exposed to Terrorist Attacks with Chemical Agents; The European Agency for the Evaluation of Medicinal Products Pre-authorisation Evaluation of Medicines for Human Use, (Wytyczne EMEA/CPMP w sprawie stosowania produktów leczniczych w leczeniu pacjentów narażonych na ataki terrorystyczne z wykorzystaniem środków chemicznych. Europejska Agencja ds. Oceny Produktów Leczniczych - Ocena leków stosowanych u ludzi przed przyznaniem pozwolenia) Londyn, 25 kwietnia 2003; EMEA/CPMP/1255/03.

(4) Clayton N, i in. (2021): Sargramostim (rhu GM-CSF) Improves Survival of Non-Human Primates with Severe Bone Marrow Suppression after Acute, High-Dose, Whole-Body Irradiation (Sargramostim (rhu GM-CSF) poprawia wskaźnik przeżycia u zwierząt z rzędu naczelnych z upośledzoną funkcją szpiku kostnego po napromieniowaniu całego ciała), Radiation Research 195:191-199. https://doi.org/10.1667/RADE-20-00131.1

(5) Zhong Y, i in. (2020): Efficacy of delayed administration of sargramostim up to 120 hours post exposure in a non-human primate total body irradiation model (Skuteczność opóźnionego podania sargramostimu po 120 godzinach od napromieniowania z zastosowaniem modelu zwierzęcego obejmującego napromieniowanie całego ciała zwierzęcia z rzędu naczelnych), Int. J. Radiat. Biol. https://doi.org/10.1080/09553002.2019.1673499

(6) Yeddanapudi N, i in., (2018): Informing CONOPS and medical countermeasure deployment strategies after an improvised nuclear device detonation: the importance of delayed treatment efficacy (Dane na potrzeby koncepcji operacji i uruchomienia medycznych środków zaradczych po improwizowanej detonacji urządzenia jądrowego: Waga skuteczności opóźnionego leczenia) Int. J. Radiat. Biol.

(7) Pray L, i in., (2019): Exploring Medical and Public Health Preparedness for a Nuclear Incident: Proceedings of a Workshop (Analiza gotowości systemu opieki zdrowotnej i zdrowia publicznego na incydent jądrowy: Publikacja z warsztatów); National Academies Press. http://doi.org/10.17226/25372

(8) Gale R, Armitage J, (2021): Use of molecularly cloned haematopoietic growth factors in persons exposed to acute high-dose, high-dose rate whole-body ionizing radiations (Zastosowanie klonowanych molekularnie krwiotwórczych czynników wzrostu u osób wystawionych na wysoką dawkę promieniowania jonizującego); Blood Reviews 45. https://doi.org/10.1016/j.blre.2020.100690

(9) Informacja dołączona do opakowania Leukine.

(10) Willems, JL, Clinical management of mustard gas casualties (Postępowanie kliniczne u ofiar ataku z zastosowaniem gazu musztardowego), Ann Med Milit Belg 1989; 3: S1-61).

(11) Sezigan S, et. al., Myelosuppression and acute hematological complications of sulfur mustard exposure in victims of chemical terrorism (Mielosupresja i ostre powikłania hematologiczne po kontakcie z gazem musztardowym u osób poszkodowanych w wyniku chemicznego ataku terrorystycznego) Toxicology Letters 318 (2020) 92-98.

Oficjalną, obowiązującą wersję niniejszego zawiadomienia stanowi tekst oryginalny sporządzony w języku źródłowym. Tekst tłumaczenia służy wyłącznie celom orientacyjnym, został sporządzony wyłącznie dla celów ułatwienia zrozumienia zawiadomienia i należy interpretować go w odniesieniu do tekstu źródłowego, który jest jedyną wersją mającą skutki prawne.