Tanner Pharma aumenta le scorte europee di Leukine® per aumentare la disponibilità e migliorare la risposta alla possibile esposizione alla radioattività in conseguenza del conflitto in corso in Ucraina

Leukine è approvato dalla FDA per il trattamento della sindrome acuta da radiazioni (Acute Radiation Syndrome, ARS) e raccomandato nella guida EMEA/CPMP per il trattamento dell’esposizione sistemica al gas dell’iprite (HD) (o “gas mostarda”)

LONDRA--(BUSINESS WIRE)--Tanner Pharma Group, distributore internazionale di medicinali essenziali, ha annunciato di avere notevolmente accresciuto le scorte di Leukine (sargramostim, derivata da lieviti rhuGM-CSF) da immagazzinare in Europa. L’azione viene intrapresa in connubio con il titolare di Leukine, Partner Therapeutics (PTx), in risposta al conflitto bellico in corso Ucraina e alla potenziale escalation di incidenti che potrebbero richiedere la rapida prestazione di interventi medici per trattare l’esposizione a radiazioni o ad agenti chimici.

“In risposta alla guerra in Ucraina, Tanner sostiene la preparazione e la capacità di risposta in Europa aumentando le scorte locali di Leukine, che possono essere rapidamente distribuite sul territorio in risposta a un’emergenza”, ha dichiarato Banks Bourne, CEO e fondatore di Tanner Pharma. “L’efficacia ineguagliata di Leukine, che ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza quando somministrata entro 96 ore dall’esposizione alle radiazioni e senza trasfusioni di sangue intero, la rende una contromisura di alta efficacia con importanti vantaggi logistici nel caso di esplosione nucleare. Immagazzinare in Europa una maggior quantità di prodotto garantisce la rapida disponibilità di Leukine, in caso di necessità”.

Leukine è un modulatore del sistema immunitario approvato dalla FDA per il trattamento degli effetti sull’ematopoiesi della sindrome acuta da radiazioni ed è in possesso degli Stati Uniti come contromisura medica utilizzabile fin dal 2013. Leukine viene inoltre raccomandata per il trattamento della H-ARS (Hematopoietic Acute Radiation Syndrome, sindrome ematopoietica acuta da radiazioni) nella Gestione medica delle lesioni da radiazioni 2020 della Associazione Internazionale per l’Energia atomica (International Atomic Energy Association, IAEA)⁽¹⁾ ed è stata utilizzata per curare con esiti positivi alcune vittime del disastro dell’impianto nucleare di Chernobyl nel 1986.⁽²⁾ Oltre all’impiego nei casi di ARS, Leukine è raccomandata nel documento guida EMEA/CPMP sull’uso dei medicinali nel trattamento di pazienti esposti ad attacchi terroristici con agenti chimici per il caso di esposizione a iprite, o “gas mostarda” da zolfo (HD).⁽³⁾ È attualmente in fase di sviluppo, ma non approvato dall’FDA in caso di esposizione a gas mostarda da zolfo.

Alte dosi di radiazioni danneggiano gravemente il sistema immunitario dell’organismo. Tra le cellule danneggiate vi sono monociti, macrofagi, piastrine, neutrofili, cellule dendritiche ed emazie, in altre parole tutte le cellule del sangue, o pancitopenia. Leukine stimola ognuno di questi tipi di cellule e pare accelerare la guarigione dalla pancitopenia. Il suo ampio impatto consente una maggior sopravvivenza da ARS senza ricorrere a trasfusioni di sangue. Si tratta di un vantaggio d’importanza cruciale, data la prospettiva che dopo un evento radioattivo o nucleare ci sia penuria o carenza di emoderivati. Si tratta anche della sola contromisura che si è dimostrata efficace per fronteggiare l’ARS quando somministrata oltre 24 ore dall’esposizione. Infatti gli studi ne hanno evidenziato l’efficacia anche quando somministrata fino a 96 ore dall’esposizione. ^(4,5) A seguito di un evento radioattivo o nucleare, una finestra di 48-96 ore per il trattamento è assolutamente essenziale. ^(6,7) Le sfide logistiche poste dall’esigenza di rendere disponibili scorte e personale medico per la risposta e il trattamento indicano che debbano passare 2 giorni prima di poter somministrare i farmaci su qualunque scala. Leukine è inoltre stabile a temperatura ambiente per 12 mesi, eliminando la necessità di una catena refrigerata di fornitura in caso di crisi.

Di seguito, viene riportato una sintesi dell’uso di Leukine per l’esposizione ad ARS e HD (iprite) a cura di Partner Therapeutics:

INFORMAZIONI SU LEUKINE NELLA SINDROME ACUTA DA RADIAZIONI (ARS)

Leukine ha l’approvazione FDA quale farmaco che aumenta la sopravvivenza dei pazienti esposti a dosi di radiazione mielosoppressive (ossia subsindrome ematopoietica della sindrome acuta da radiazioni, Hematopoietic Subsyndrome of Acute Radiation Syndrome, H-ARS). Dati provenienti da vari studi GLP NHP finanziati dall’Autorità per la ricerca e lo sviluppo biomedici avanzati (Biomedical Advanced Research and Development Authority, BARDA) degli Stati Uniti dimostrano che Leukine accresce la sopravvivenza stimolando la trombopoiesi e aumentando significativamente la conta delle piastrine, oltre ad accelerare il recupero di leucociti e reticulociti, fronteggiando quindi tutti e tre i componenti principali del danneggiamento ematopoietico derivante dall’esposizione a radiazioni, in sintesi la pancitopenia. Gli studi NHP mostrano che Leukine migliora la sopravvivenza e accelera il recupero dalla mielosoppressione (compresa la trombocitopenia) quando somministrata entro 96 ore dall’esposizione alle radiazioni. ^(4,5,8) Leukine non è approvata dall’EMA per H-ARS.

Leukine è una forma ricombinante derivata da lieviti del fattore stimolante la colonia di granulociti-macrofagi (Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor, GM-CSF), piccola proteina pleiotropica che promuove la generazione dei progenitori megacariociti ed eritroidi e induce le cellule progenitrici a dividersi e differenziarsi entro i percorsi di granulociti e macrofagi. Leukine induce la produzione, maturazione e differenziazione delle linee mieloidi delle cellule precorritrici emopoietiche, tra cui le linee di macrofagi, piastrine, cellule dendritiche ed eritrociti. Attiva inoltre granulociti e monociti maturi, accrescendone le proprietà di fagocitosi e lisi. L’impatto di Leukine su piastrine, monociti, macrofagi e cellule dendritiche, in aggiunta ai suoi noti effetti sui neutrofili, è stato dimostrato in diversi stati patologici e ne giustifica l’uso nell’H-ARS.

L’etichetta FDA per l’utilizzo di Leukine in caso di ARS recita: “Per aumentare la sopravvivenza in pazienti adulti e pediatrici dalla nascita ai 17 anni d’età intensamente esposti a dosi mielosoppressive di radioattività (Hematopoietic Subsyndrome of Acute Radiation Syndrome [H-ARS])”, Leukine ^® per iniezione: vedere www.leukine.com/pi per informazioni sulla prescrizione di Leukine.

INFORMAZIONI SU LEUKINE NELL’ESPOSIZIONE ALL’IPRITE (O GAS MOSTARDA (HD) ALLO ZOLFO)

Leukine non è approvata da FDA o EMA per il trattamento dell’esposizione al gas HD. Leukine viene raccomandata nel documento guida EMEA/CPMP sull’uso dei prodotti medicinali per il trattamento di pazienti esposti ad attacchi terroristici con agenti chimici, come trattamento in caso di esposizione al gas HD.

L’esposizione all’HD sopprime la funzione del midollo, provocando mielosoppressione e pancitopenia. La leucopenia è stata riscontrata in pazienti ricoverati a seguito di esposizione nella I e II guerra mondiale e nella guerra tra Iran e Iraq, con mortalità documentata in tutti i casi in cui la conta dei leucociti era precipitata sotto 200/µl⁶. Mentre la mortalità viene riscontrata in meno del 2,5% di tutti gli esposti ad HD, il danno ematologico è la principale causa di ricovero in ospedale e il danno ematologico grave la causa principale di mortalità. ⁽¹⁰⁾

Leukine accelera il recupero della funzione del midollo osseo dalla pancitopenia e riduce i decessi da infezione nelle persone con insufficienza di midollo osseo in diverse circostanze, tra cui gli esiti di chemioterapia intensa e dopo irraggiamento acuto in alte dosi dell’intero organismo nel contesto di trapianto cellulare ematopoietico.^(4,5,8) Sia l’esperienza clinica su persone che ricevono Leukine dopo chemioterapia e radiazione terapeutica sia i dati degli studi GLP NHP ARS a favore dell’approvazione di Leukine e del suo uso per quelle indicazioni, dimostrano che Leukine accelera il recupero da soppressione del midollo osseo (o mielodepressione) e da pancitopenia e riduce tasso d’infezione e setticemia, offrendo probabilmente gli stessi benefici in caso di esposizione a HD. ^(4-5,9-11)

Tanner offre un percorso conforme a quanto previsto dalla normativa per rendere Leukine disponibile sui mercati internazionali. Per maggiori informazioni su questo programma o chiedere di avere accesso a Leukine, inviare un’e-mail a [e-mail].

INFORMAZIONI SUL GRUPPO TANNER PHARMA

Il gruppo Tanner Pharma collabora con aziende biofarmaceutiche per fornire soluzioni chiavi in mano in grado di ampliare l’accesso dei pazienti ai farmaci in tutto il mondo. Presente in oltre 130 Paesi, Tanner offre soluzioni mirate ad aziende farmaceutiche al di fuori dei mercati su cui concentrano la loro attività. Per maggiori informazioni, visitate www.tannerpharma.com.

Per maggiori informazioni su Partner Therapeutics, visitate https://www.partnertx.com/.

(1) Medical management of radiation injuries, Vienna, International Atomic Energy Agency, 2020; Safety Reports Series no. 101.

(2) Dainiak N, Medical management of acute radiation syndrome and associated infections in a high-casualty incident, Journal of Radiation Research, Vol. 59, No. S2, 2018, p. ii54-ii64. Doi:10.1093/jrr/rry004

(3) EMEA/CPMP Guidance Document on the Use of Medicinal Products for the Treatment of Patients Exposed to Terrorist Attacks with Chemical Agents; The European Agency for the Evaluation of Medicinal Products Pre-authorisation Evaluation of Medicines for Human Use, London, 25 April 2003; EMEA/CPMP/1255/03

(4) Clayton N, et al. (2021): Sargramostim (rhu GM-CSF) Improves Survival of Non-Human Primates with Severe Bone Marrow Suppression after Acute, High-Dose, Whole-Body Irradiation, Radiation Research 195:191-199. https://doi.org/10.1667/RADE-20-00131.1

(5) Zhong Y, et al. (2020): Efficacy of delayed administration of sargramostim up to 120 hours post exposure in a non-human primate total body irradiation model, Int. J. Radiat. Biol.; https://doi.org/10.1080/09553002.2019.1673499

(6) Yeddanapudi N, et. al., (2018): Informing CONOPS and medical countermeasure deployment strategies after an improvised nuclear device detonation: the importance of delayed treatment efficacy; Int. J. Radiat. Biol.

(7) Pray L, et al., (2019): Exploring Medical and Public Health Preparedness for a Nuclear Incident: Proceedings of a Workshop; National Academies Press. http://doi.org/10.17226/25372

(8) Gale R, Armitage J, (2021): Use of molecularly cloned haematopoietic growth factors in persons exposed to acute high-dose, high-dose rate whole-body ionizing radiations; Blood Reviews 45; https://doi.org/10.1016/j.blre.2020.100690

(9) Leukine Package Insert

(10) Willems, JL, Clinical management of mustard gas casualties, Ann Med Milit Belg 1989; 3: S1-61.

(11) Sezigan S, et. al., Myelosuppression and acute hematological complications of sulfur mustard exposure in victims of chemical terrorism, Toxicology Letters 318 (2020) 92-98.

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